FDA zatwierdza Aqneursa (lewacetyloleucynę) do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Aqneursa (lewacetylleucynę) do leczenia choroby Niemanna-Picka typu C

AUSTIN, Teksas, 25 września 2024 r. – IntraBio Inc., lider w branży odkrycie i rozwój innowacyjnych leków na rzadkie choroby neurodegeneracyjne, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Aqneursa (lewacetylleucyna) do leczenia neurologicznych objawów choroby Niemanna-Picka typu C (NPC) u dorosłych i dzieci o wadze ≥15 kg. Aqneursa to jedyna samodzielna terapia zatwierdzona przez FDA, wskazana w leczeniu NPC.

„IntraBio poświęciło się dostarczaniu nowatorskich terapii pacjentom z niezwykle wysokimi niezaspokojonymi potrzebami medycznymi, takimi jak NPC, i dzisiaj świętujemy ważny kamień milowy w tym ogromnym wysiłku” – powiedział Mallory Factor, prezes i dyrektor generalny IntraBio. „Pacjenci i rodziny w społeczności NPC długo czekali na skuteczne leczenie zatwierdzone przez FDA i jesteśmy dumni, że możemy nieść nadzieję osobom dotkniętym tą wyniszczającą chorobą. Nadal dążymy do zapewnienia wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść korzyść z tego nowatorskiego leczenia, taką możliwość. Na podstawie naszych badań klinicznych wierzymy, że Aqneursa może mieć potencjał w leczeniu innych rzadkich i powszechnych zaburzeń neurodegeneracyjnych i neurorozwojowych, dlatego będziemy w dalszym ciągu szybko rozwijać Aqneursa dla tych dodatkowych wskazań.”

NPC jest rzadkim, dziedziczna choroba lizosomalna, która występuje u około 1 na 100 000 żywych urodzeń. Pacjenci z NPC zazwyczaj doświadczają objawów ogólnoustrojowych, neurologicznych i psychiatrycznych, które mogą być wyniszczające i znacząco wpływać na zdolności funkcjonalne. Do tej pory obecne metody leczenia nie uwzględniały wyniszczającego wpływu NPC na codzienne życie pacjentów.

„Zatwierdzenie przez FDA leku Aqneursa oznacza znaczący przełom dla osób cierpiących na chorobę Niemanna-Picka typu C” – skomentowała Laurie Turner, kierownik ds. usług rodzinnych w Krajowej Fundacji Chorób Niemanna-Picka. „Zbyt długo nasza społeczność nie miała zatwierdzonej terapii leczenia NPC. Dziś świętujemy ten ogromny kamień milowy dla osób i rodzin żyjących z NPC. Jesteśmy niezmiernie wdzięczni za zaangażowanie w innowacyjne badania, które doprowadziły do ​​tego zatwierdzenia, i jesteśmy gotowi pomóc rodzinom w rozpoczęciu nowego rozdziału leczenia.”

Zatwierdzenie FDA opiera się na danych z IB1001 -301 międzynarodowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, główne badanie kliniczne (NCT05163288), w którym oceniano wpływ preparatu Aqneursa na objawy neurologiczne i funkcjonowanie u dzieci (w wieku 4 lat i starszych) i dorosłych (n=60) potwierdzona diagnoza NPC.

W badaniu osiągnięto główny punkt końcowy dotyczący skuteczności oraz wszystkie drugorzędowe punkty końcowe we wszystkich kohortach otrzymujących produkt Aqneursa. Wyniki badania wykazały, że Aqneursa znacząco łagodzi objawy neurologiczne i wykazuje korzyści funkcjonalne ważne w życiu codziennym, które były widoczne w ciągu 12 tygodni. Wyniki te opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine z 1 lutego 2024 r.

Głównym punktem końcowym ocenionym przez FDA była zmodyfikowana wersja Skali Oceny i Oceny Ataksji (SARA). , określany jako funkcjonalna SARA (fSARA). SARA to narzędzie oceny klinicznej, które ocenia chód, stabilność, mowę oraz koordynację kończyn górnych i dolnych w ośmiu indywidualnych domenach. fSARA składa się wyłącznie z domen zaburzeń chodu, siedzenia, postawy i mowy oryginalnej SARA z modyfikacjami odpowiedzi punktowych. Wyniki pacjentów, którzy otrzymywali produkt Aqneursa w porównaniu z placebo, wykazały większą poprawę wyniku fSARA przy średniej różnicy w leczeniu wynoszącej -0,4 (95% CI: -0,7; -0,2) przy dwustronnej wartości p <0,001. Wyniki testu fSARA zostały poparte spójnymi wynikami uzyskanymi w przypadku oryginalnego testu SARA.

Aqneursa była dobrze tolerowana w badaniu, a najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania ≥5% i większa niż w przypadku placebo w I okresie badania) były ból brzucha, dysfagia, infekcje górnych dróg oddechowych i wymioty.

Wskazanie

Aqneursa™ (lewacetylleucyna) jest wskazana w leczeniu objawów neurologicznych choroby Niemanna-Picka typu C (NPC) u dorosłych i dzieci o masie ciała ≥15 kg.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA

Toksyczność dla zarodka i płodu

  • W oparciu o wyniki badań dotyczących reprodukcji na zwierzętach, produkt Aqneursa może powodować uszkodzenie zarodka i płodu po podaniu podczas ciąży. Podejmując decyzję o kontynuacji lub przerwaniu leczenia produktem Aqneursa w czasie ciąży, należy wziąć pod uwagę potrzebę stosowania leku Aqneursa przez kobietę, potencjalne ryzyko dla płodu związane ze stosowaniem leku oraz potencjalne niekorzystne skutki nieleczonej choroby matki.

    • Ciąża i laktacja

  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym przed rozpoczęciem leczenia lekiem Aqneursa należy sprawdzić, czy pacjentka nie jest w ciąży. Kobietom w wieku rozrodczym należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia lekiem Aqneursa i przez 7 dni po przyjęciu ostatniej dawki, jeśli lek Aqneursa zostanie przerwany.
  • Istnieje nie ma danych dotyczących obecności lewacetyloleucyny lub jej metabolitów w mleku ludzkim lub zwierzęcym, wpływu na niemowlę karmione piersią lub wpływu na produkcję mleka. Należy wziąć pod uwagę korzyści rozwojowe i zdrowotne wynikające z karmienia piersią, kliniczne zapotrzebowanie matki na produkt Aqneursa i wszelkie potencjalne działania niepożądane lewoacetylleucyny lub choroby podstawowej matki na karmione piersią niemowlę.

    • Działania niepożądane

  • Najczęstsze działania niepożądane (częstość występowania ≥5% i większa niż w przypadku placebo) to ból brzucha, dysfagia, infekcje górnych dróg oddechowych i wymioty.

    • Interakcje leków

  • Unikaj jednoczesne stosowanie preparatu Aqneursa z N-acetylo-DL-leucyną lub N-acetylo-D-leucyną. Enancjomer D, N-acetylo-D-leucyna, konkuruje z lewacetyloleucyną o wychwyt transportera monokarboksylanu, co może zmniejszać skuteczność lewacetyloleucyny.
  • W przypadku jednoczesnego stosowania z produktem Aqneursa należy częściej monitorować działania niepożądane związane z substratem P-gp; Aqneursa hamuje P-gp; jednakże znaczenie kliniczne tego odkrycia nie zostało w pełni scharakteryzowane.

    • USA pełne informacje dotyczące przepisywania leku Aqneursa są dostępne pod adresem https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Wsparcie Aqneursa CaresTM dla pacjentów

    IntraBio oferuje programy wsparcia kwalifikującym się pacjentom za pośrednictwem Działu Wsparcia Pacjenta, Aqneursa CaresTM. Program ten obejmuje wsparcie finansowe mające na celu zmniejszenie lub wyeliminowanie kosztów bieżących kwalifikujących się pacjentów, a także zapewnia pacjentom dostęp do zasobów stron trzecich. Aqneursa Cares obejmuje dostęp do zasobów finansowych i edukacyjnych oraz dedykowanego zespołu specjalistów. Zespół jest dostępny, aby pomóc w rozwiązywaniu wyjątkowych problemów poszczególnych osób, w tym w rozpoczęciu leczenia, pytaniach dotyczących przyjmowania leków i nawigacji w zakresie ubezpieczenia. Skontaktuj się z numerem 866-200-0419, aby porozmawiać z przedstawicielem zespołu Aqneursa Cares i uzyskać pomoc w przypadku jakichkolwiek pytań lub wątpliwości dotyczących dostępu do Aqneursa.

    O IntraBio

    IntraBio Inc., amerykańska firma biofarmaceutyczna, koncentruje się na opracowywaniu nowych leków stosowanych w rzadkich i powszechnych chorobach neurologicznych. Technologie platformy IntraBio są wynikiem dziesięcioleci badań i współpracy z uniwersytetami i instytucjami na całym świecie. Jej programy kliniczne opierają się na wiedzy specjalistycznej na temat funkcji lizosomów i sygnalizacji wewnątrzkomórkowej założycieli naukowych z Uniwersytetu Oksfordzkiego i Uniwersytetu w Monachium.

    Oświadczenie wybiegające w przyszłość

    Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., które są obarczone ryzykiem, niepewnością i innymi czynnikami. Oświadczenia te obejmują między innymi programy rozwoju klinicznego IntraBio, zgłoszenia i zatwierdzenia organów regulacyjnych oraz potencjalne możliwości rynkowe. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i założeniach oraz wiążą się z ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić.

    Czynniki, które mogą powodować takie różnice, obejmują między innymi niepewność związaną z badaniem klinicznym proces, zakres zatwierdzeń organów regulacyjnych, ograniczenia i harmonogramy, produkcja, akceptacja rynku i wpływ konkurencyjnych produktów.

    Więcej informacji o IntraBio można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem intrabio.com i śledzić IntraBio na X (@IntraBio) i LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Wysłano : 2024-09-26 18:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe