FDA aprova Aqneursa (levacetilleucina) para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C

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FDA aprova Aqneursa (levacetilleucina) para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C

AUSTIN, TX, 25 de setembro de 2024– IntraBio Inc., líder no setor descoberta e desenvolvimento de medicamentos inovadores para doenças neurodegenerativas raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Aqneursa (levacetilleucina) para o tratamento de manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) em adultos e pacientes pediátricos pesando ≥15 kg. Aqneursa é a única terapia autônoma aprovada pela FDA indicada para o tratamento de NPC.

“A IntraBio tem se dedicado a trazer novos tratamentos para pacientes com necessidades médicas extremamente altas não atendidas, como NPC, e hoje comemoramos um marco importante neste tremendo esforço”, disse Mallory Factor, presidente e CEO da IntraBio. “Os pacientes e famílias da comunidade NPC aguardam há muito tempo um tratamento eficaz aprovado pela FDA e estamos orgulhosos de levar esperança às pessoas afetadas por esta doença devastadora. Continuamos empenhados em garantir que todos os pacientes que possam beneficiar deste novo tratamento tenham a oportunidade de o fazer. Com base em nossa pesquisa clínica, acreditamos que Aqneursa pode ter potencial para o tratamento de outros distúrbios neurodegenerativos e de desenvolvimento neurológico raros e comuns, e continuaremos a desenvolver rapidamente Aqneursa para essas indicações adicionais.”

O NPC é um medicamento raro, doença lisossômica hereditária que ocorre em cerca de 1 em 100.000 nascidos vivos. Pacientes com NPC normalmente apresentam sintomas sistêmicos, neurológicos e psiquiátricos que podem ser debilitantes e impactar significativamente as habilidades funcionais. Até agora, as abordagens de tratamento atuais não abordaram os efeitos debilitantes da NPC na vida diária dos pacientes.

“A aprovação do Aqneursa pela FDA marca um avanço significativo para aqueles que vivem com a doença de Niemann-Pick tipo C”, comentou Laurie Turner, gerente de serviços familiares da National Niemann-Pick Disease Foundation. “Por muito tempo, nossa comunidade esteve sem uma terapia aprovada para o tratamento do NPC. Hoje celebramos este tremendo marco para indivíduos e famílias que vivem com NPC. Estamos imensamente gratos pela dedicação à investigação inovadora que levou a esta aprovação e estamos prontos para ajudar as famílias a embarcar neste novo capítulo do tratamento.”

A aprovação da FDA é baseada em dados do IB1001 -301 ensaio clínico central multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo (NCT05163288), que avaliou o impacto de Aqneursa nos sintomas neurológicos e no funcionamento em pacientes pediátricos (com 4 anos ou mais) e adultos (n = 60) com um diagnóstico confirmado de NPC.

O ensaio atingiu o objetivo primário de eficácia e todos os objetivos secundários em todas as coortes que receberam Aqneursa. Os resultados do estudo mostraram que Aqneursa melhorou significativamente os sinais e sintomas neurológicos e demonstrou benefícios funcionais importantes para a vida cotidiana que foram evidentes em 12 semanas. Essas descobertas foram publicadas na edição de 1º de fevereiro de 2024 do New England Journal of Medicine.

O resultado primário avaliado pela FDA foi uma versão modificada da Escala para Avaliação e Classificação de Ataxia (SARA). , referido como SARA funcional (fSARA). SARA é uma ferramenta de avaliação clínica que avalia marcha, estabilidade, fala e coordenação de membros superiores e inferiores em oito domínios individuais. O fSARA consiste apenas nos domínios de marcha, posição sentada, postura e distúrbio da fala do SARA original, com modificações nas respostas de pontuação. Os resultados em pacientes que receberam Aqneursa em comparação com placebo mostraram uma melhora maior na pontuação fSARA com uma diferença média de tratamento de -0,4 (IC 95%: -0,7, -0,2) com um valor p bilateral de <0,001. Os resultados do fSARA foram apoiados por resultados consistentes demonstrados no SARA original.

Aqneursa foi bem tolerado no estudo, com as reações adversas mais comuns (incidência ≥5% e maior que o placebo no Período I do estudo) sendo dor abdominal, disfagia, infecções do trato respiratório superior e vômitos.

Indicação

Aqneursa™ (levacetilleucina) é indicado para o tratamento de manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) em pacientes adultos e pediátricos com peso ≥15 kg.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇA

Toxicidade Embrio-Fetal

  • Com base em resultados de estudos de reprodução animal, Aqneursa pode causar danos embriofetais quando administrado durante a gravidez. A decisão de continuar ou descontinuar o tratamento com Aqneursa durante a gravidez deve considerar a necessidade da mulher de Aqneursa, os potenciais riscos relacionados com o medicamento para o feto e os potenciais resultados adversos da doença materna não tratada.

    • Gravidez e lactação

  • Para mulheres com potencial reprodutivo, verifique se a paciente não está grávida antes de iniciar o tratamento com Aqneursa. Aconselhe as mulheres com potencial reprodutivo a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Aqneursa e por 7 dias após a última dose se Aqneursa for descontinuado.
  • Existem não existem dados sobre a presença de levacetilleucina ou dos seus metabolitos no leite humano ou animal, os efeitos no lactente amamentado ou os efeitos na produção de leite. Os benefícios da amamentação para o desenvolvimento e a saúde devem ser considerados juntamente com a necessidade clínica da mãe de Aqneursa e quaisquer efeitos adversos potenciais sobre o bebê amamentado devido à levacetilleucina ou à condição materna subjacente.

    • Reações adversas

  • As reações adversas mais comuns (incidência ≥5% e maior que o placebo) são dor abdominal, disfagia, infecções do trato respiratório superior e vômitos.

    • Interações medicamentosas

  • Evitar uso concomitante de Aqneursa com N-acetil-DL-leucina ou N-acetil-D-leucina. O enantiômero D, N-acetil-D-leucina, compete com a levacetilleucina pela captação do transportador de monocarboxilato, o que pode reduzir a eficácia da levacetilleucina.
  • Monitorar com mais frequência as reações adversas relacionadas ao substrato da gp-P quando usado concomitantemente com Aqneursa; Aqneursa inibe a P-gp; no entanto, o significado clínico deste achado não foi totalmente caracterizado.

    • EUA Informações completas de prescrição para Aqneursa estão disponíveis em https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribe-information.pdf.

    Suporte Aqneursa CaresTM para pacientes

    A IntraBio oferece programas de apoio a pacientes elegíveis através do seu Serviço de Apoio ao Paciente, Aqneursa CaresTM. Este programa inclui apoio financeiro para reduzir ou eliminar custos diretos para pacientes qualificados e também conecta pacientes a recursos de terceiros. Aqneursa Cares inclui acesso a recursos financeiros e educacionais e uma equipe dedicada de especialistas. A equipe está disponível para ajudar com os desafios únicos dos indivíduos, incluindo início do tratamento, dúvidas sobre como tomar a medicação e navegação na cobertura do seguro. Entre em contato com 866-200-0419 para falar com um representante da equipe Aqneursa Cares e buscar assistência com quaisquer dúvidas ou preocupações sobre o acesso ao Aqneursa.

    Sobre a IntraBio

    A IntraBio Inc., uma empresa biofarmacêutica dos EUA, está focada no desenvolvimento de novos medicamentos para doenças neurológicas raras e comuns. As tecnologias da plataforma IntraBio resultam de décadas de pesquisa e colaboração com universidades e instituições em todo o mundo. Seus programas clínicos baseiam-se na experiência em função lisossômica e sinalização intracelular de seus fundadores científicos da Universidade de Oxford e da Universidade de Munique.

    Declaração Prospectiva

    Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995, que estão sujeitas a riscos, incertezas e outros fatores. Estas declarações incluem, mas não estão limitadas a, programas de desenvolvimento clínico da IntraBio, submissões e aprovações regulatórias e potenciais oportunidades de mercado. Estas declarações prospectivas são baseadas em expectativas e suposições atuais e envolvem riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes.

    Os fatores que podem causar tais diferenças incluem, entre outros, incertezas relacionadas ao ensaio clínico. processo, escopo de aprovação regulatória, limitações e prazos, fabricação, aceitação no mercado e impacto de produtos competitivos.

    Para obter mais informações sobre a IntraBio, visite o site da empresa em intrabio.com e siga a IntraBio no X (@IntraBio) e no LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Postou : 2024-09-26 18:00

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