FDA aprobă Aqneursa (levacetylleucină) pentru tratamentul bolii Niemann-Pick de tip C

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Aqneursa (levacetylleucină) pentru tratamentul bolii Niemann-Pick de tip C

AUSTIN, TX, 25 septembrie 2024 – IntraBio Inc., lider în domeniul descoperirea și dezvoltarea unor medicamente inovatoare pentru bolile neurodegenerative rare, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Aqneursa (levacetylleucină) pentru tratamentul manifestărilor neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C (NPC) la adulți și copii și adolescenți. cu o greutate ≥15 kg. Aqneursa este singura terapie independentă aprobată de FDA indicată pentru tratamentul NPC.

„IntraBio s-a dedicat să ofere tratamente noi pacienților cu nevoi medicale nesatisfăcute extrem de mari, cum ar fi NPC, iar astăzi sărbătorim o piatră de hotar majoră în acest efort extraordinar”, a declarat Mallory Factor, Președinte și Chief Executive Officer al IntraBio. „Pacienții și familiile din comunitatea NPC au așteptat de mult un tratament eficient, aprobat de FDA și suntem mândri să aducem speranță celor afectați de această boală devastatoare. Rămânem angajați să ne asigurăm că toți pacienții care pot beneficia de acest tratament nou vor avea ocazia să facă acest lucru. Pe baza cercetărilor noastre clinice, credem că Aqneursa poate avea potențial pentru tratarea altor tulburări neurodegenerative și de neurodezvoltare rare și comune și vom continua să dezvoltăm rapid Aqneursa pentru aceste indicații suplimentare.”

NPC este o rară, boală lizozomală moștenită care apare la aproximativ 1 din 100.000 de născuți vii. Pacienții cu NPC experimentează de obicei simptome sistemice, neurologice și psihiatrice care pot fi debilitante și pot avea un impact semnificativ asupra abilităților funcționale. Până acum, abordările actuale de tratament nu au abordat efectele debilitante ale NPC asupra vieții de zi cu zi a pacienților.

„Aprobarea FDA a Aqneursa marchează o descoperire semnificativă pentru cei care trăiesc cu boala Niemann-Pick de tip C”, a comentat Laurie Turner, Manager Servicii pentru Familie la National Niemann-Pick Disease Foundation. „De prea mult timp, comunitatea noastră a rămas fără o terapie aprobată pentru tratamentul NPC. Astăzi sărbătorim această piatră de hotar extraordinară pentru persoanele și familiile care trăiesc cu NPC. Suntem extrem de recunoscători pentru dedicarea cercetării inovatoare care a condus la această aprobare și suntem gata să ajutăm familiile să se angajeze în acest nou capitol de tratament.”

Aprobarea FDA se bazează pe datele din IB1001. -301 studiu clinic pivot multinațional, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo (NCT05163288), care a evaluat impactul Aqneursa asupra simptomelor neurologice și a funcționării la copii (cu vârsta de 4 ani și peste) și adulți (n=60) cu un diagnostic confirmat de NPC.

Studiul a îndeplinit obiectivul principal de eficacitate și toate obiectivele secundare din toate cohortele care au primit Aqneursa. Rezultatele studiului au arătat că Aqneursa a îmbunătățit semnificativ semnele și simptomele neurologice și a demonstrat beneficii funcționale importante pentru viața de zi cu zi, care au fost evidente în decurs de 12 săptămâni. Aceste constatări au fost publicate în numărul din 1 februarie 2024 al New England Journal of Medicine.

Rezultatul principal evaluat de FDA a fost o versiune modificată a Scalei pentru evaluarea și evaluarea ataxiei (SARA) , denumit SARA funcțional (fSARA). SARA este un instrument de evaluare clinică care evaluează mersul, stabilitatea, vorbirea și coordonarea membrelor superioare și inferioare în opt domenii individuale. fSARA constă numai din domeniile de mers, șezut, poziție și tulburări de vorbire ale SARA inițial cu modificări la răspunsurile de punctare. Rezultatele la pacienții cărora li sa administrat Aqneursa în comparație cu placebo au arătat o îmbunătățire mai mare a scorului fSARA cu o diferență medie de tratament de -0,4 (IC 95%: -0,7, -0,2) cu o valoare p pe două părți de <0,001. Rezultatele privind fSARA au fost susținute de rezultate consecvente demonstrate pe SARA original.

Aqneursa a fost bine tolerată în studiu, cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥5% și mai mare decât placebo în perioada I a studiului) fiind durerea abdominală, disfagia, infecțiile tractului respirator superior și vărsăturile.

Indicație

Aqneursa™ (levacetylleucină) este indicat pentru tratamentul manifestărilor neurologice ale bolii Niemann-Pick de tip C (NPC) la adulți și copii și adolescenți cu greutatea ≥15 kg.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

Toxicitate embrio-fetală

  • Pe baza constatărilor din studiile de reproducere la animale, Aqneursa poate provoca leziuni embrio-fetale atunci când este administrată în timpul sarcinii. Decizia de a continua sau de a întrerupe tratamentul cu Aqneursa în timpul sarcinii ar trebui să ia în considerare nevoia femeii de Aqneursa, potențialele riscuri legate de medicament pentru făt și potențialele rezultate adverse ale bolii materne netratate.

    • Sarcina. și alăptarea

  • Pentru femeile cu potențial reproductiv, verificați dacă pacienta nu este însărcinată înainte de a începe tratamentul cu Aqneursa. Sfatuiți femeile cu potențial reproductiv să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului cu Aqneursa și timp de 7 zile după ultima doză dacă Aqneursa este întrerupt.
  • Există Nu există date referitoare la prezența levacetileucinei sau a metaboliților săi în laptele uman sau animal, efectele asupra sugarului alăptat sau efectele asupra producției de lapte. Beneficiile pentru dezvoltare și sănătate ale alăptării trebuie luate în considerare împreună cu nevoia clinică a mamei de Aqneursa și orice potențiale efecte adverse asupra sugarului alăptat de la levacetylleucină sau de la starea maternă de bază.

    • Reacții adverse

  • Cele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥5% și mai mare decât placebo) sunt durerea abdominală, disfagie, infecții ale tractului respirator superior și vărsături.

    • Interacțiuni medicamentoase

  • Evitați utilizarea concomitentă a Aqneursa cu N-acetil-DL-leucină sau N-acetil-D-leucină. Enantiomerul D, N-acetil-D-leucina, concurează cu levacetylleucina pentru absorbția transportorului monocarboxilat, ceea ce poate reduce eficacitatea levacetylleucinei.
  • Monitorizați mai frecvent reacțiile adverse legate de substratul P-gp atunci când este utilizat concomitent cu Aqneursa; Aqneursa inhibă P-gp; cu toate acestea, semnificația clinică a acestei descoperiri nu a fost pe deplin caracterizată.

    • S.U.A. Informațiile complete de prescripție pentru Aqneursa sunt disponibile la https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Asistență Aqneursa CaresTM pentru pacienți

    IntraBio oferă programe de asistență pacienților eligibili prin serviciul lor de asistență pentru pacienți, Aqneursa CaresTM. Acest program include sprijin financiar pentru reducerea sau eliminarea costurilor de buzunar pentru pacienții calificați și, de asemenea, pune în legătură pacienții cu resurse terțe. Aqneursa Cares include acces la resurse financiare și educaționale și o echipă dedicată de specialiști. Echipa este disponibilă să ajute cu provocările unice ale indivizilor, inclusiv începerea tratamentului, întrebări despre administrarea medicamentelor și navigarea prin acoperirea de asigurare. Contactați 866-200-0419 pentru a vorbi cu un reprezentant al echipei Aqneursa Cares pentru a solicita asistență cu orice întrebări sau nelămuriri cu privire la accesul la Aqneursa.

    Despre IntraBio

    IntraBio Inc., o companie biofarmaceutică din SUA, se concentrează pe dezvoltarea de noi medicamente care se adresează bolilor neurologice rare și comune. Tehnologiile platformei IntraBio rezultă din zeci de ani de cercetare și colaborare cu universități și instituții din întreaga lume. Programele sale clinice se bazează pe expertiza în funcția lizozomală și semnalizarea intracelulară a fondatorilor săi științifici de la Universitatea din Oxford și Universitatea din München.

    Declarație de perspectivă

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995, care sunt supuse riscurilor, incertitudinilor și altor factori. Aceste declarații includ, dar nu se limitează la, programele de dezvoltare clinică ale IntraBio, prezentările și aprobările de reglementare și oportunitățile potențiale de piață. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările și ipotezele actuale și implică riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ.

    Factorii care pot cauza astfel de diferențe includ, printre altele, incertitudinile legate de studiul clinic. proces, domeniul de aplicare a aprobării de reglementare, limitări și termene, producție, acceptare pe piață și impactul produselor competitive.

    Pentru mai multe informații despre IntraBio, vă rugăm să vizitați site-ul web al companiei la intrabio.com și să urmăriți IntraBio pe X (@IntraBio) și LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Postat : 2024-09-26 18:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare