FDA одобрило Акнеурсу (левацетиллейцин) для лечения болезни Нимана-Пика типа С

Следите за Drugslib на

FDA одобрило акнеурсу (левацетиллейцин) для лечения болезни Нимана-Пика типа C

ОСТИН, Техас, 25 сентября 2024 г. – IntraBio Inc., лидер в области открытие и разработка инновационных препаратов для лечения редких нейродегенеративных заболеваний, сегодня объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Акнеурса (левацетиллейцин) для лечения неврологических проявлений болезни Нимана-Пика типа C (NPC) у взрослых и детей. весом ≥15 кг. Акнеурса — единственный одобренный FDA самостоятельный препарат, показанный для лечения НПК.

«IntraBio стремится предоставить новые методы лечения пациентам с чрезвычайно высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями, таким как NPC, и сегодня мы отмечаем важную веху в этих огромных усилиях», — сказал Мэллори Фактор, президент и главный исполнительный директор IntraBio. «Пациенты и семьи в сообществе NPC давно ждали эффективного, одобренного FDA лечения, и мы гордимся тем, что дарим надежду тем, кто пострадал от этой разрушительной болезни. Мы по-прежнему стремимся обеспечить, чтобы все пациенты, которым может помочь это новое лечение, имели возможность сделать это. Основываясь на наших клинических исследованиях, мы считаем, что Акнеурса может потенциально использоваться для лечения других редких и распространенных нейродегенеративных нарушений и расстройств нервного развития, и мы продолжим быстро разрабатывать Акнеурсу для этих дополнительных показаний».

NPC является редким, наследственное лизосомальное заболевание, которое встречается примерно у 1 из 100 000 живорождений. Пациенты с НПК обычно испытывают системные, неврологические и психиатрические симптомы, которые могут быть изнурительными и существенно влиять на функциональные способности. До сих пор существующие подходы к лечению не учитывали изнурительное воздействие NPC на повседневную жизнь пациентов.

«Одобрение препарата Акнеурса FDA знаменует собой значительный прорыв для людей, живущих с болезнью Нимана-Пика типа C», — прокомментировала Лори Тернер, менеджер по семейным услугам в Национальном фонде болезни Нимана-Пика. «Слишком долго наше сообщество не имело одобренной терапии для лечения НПК. Сегодня мы отмечаем эту огромную веху для отдельных людей и семей, живущих с NPC. Мы безмерно благодарны за преданность инновационным исследованиям, которые привели к этому одобрению, и мы готовы помочь семьям начать эту новую главу лечения».

Одобрение FDA основано на данных IB1001. -301 многонациональное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое основное клиническое исследование (NCT05163288), в котором оценивалось влияние Акнеурсы на неврологические симптомы и функционирование у детей (в возрасте 4 лет и старше) и взрослых пациентов (n=60) с подтвержденный диагноз НПК.

Исследование достигло первичной конечной точки эффективности и всех вторичных конечных точек во всех когортах, получавших Акнеурсу. Результаты исследования показали, что Акнеурса значительно улучшила неврологические признаки и симптомы и продемонстрировала функциональные преимущества, важные для повседневной жизни, которые были очевидны в течение 12 недель. Эти результаты были опубликованы в выпуске Медицинского журнала Новой Англии от 1 февраля 2024 года.

Основным результатом, оцененным FDA, была модифицированная версия шкалы оценки и оценки атаксии (SARA). , называемый функциональным SARA (fSARA). SARA — это инструмент клинической оценки, который оценивает походку, устойчивость, речь, а также координацию верхних и нижних конечностей по восьми отдельным областям. fSARA состоит только из доменов нарушений походки, сидения, положения тела и речи исходного SARA с изменениями в оцениваемых ответах. Результаты у пациентов, получавших Акнеурсу, по сравнению с плацебо, показали большее улучшение показателя fSARA со средней разницей в лечении -0,4 (95% ДИ: -0,7, -0,2) с двусторонним значением p <0,001. Результаты fSARA были подтверждены последовательными результатами, продемонстрированными в исходном SARA.

Акнеурса хорошо переносилась в исследовании, причем наиболее частыми побочными реакциями (частота ≥5% и выше, чем у плацебо в период I исследования) были боль в животе, дисфагия, инфекции верхних дыхательных путей и рвота.

Индикация

Акнеурса™ (левацетиллейцин) показан для лечения неврологических проявлений болезни Нимана-Пика типа С (БНПК) у взрослых и детей с массой тела ≥15 кг.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

Эмбрио-фетальная токсичность

  • Основываясь на результатах исследований репродукции животных, Акнеурса может нанести вред эмбриону и плоду при введении во время беременности. Решение о продолжении или прекращении лечения Акнеурсой во время беременности должно учитывать потребность женщины в Акнеурсе, потенциальные риски, связанные с препаратом, для плода и потенциальные неблагоприятные последствия невылеченных заболеваний у матери.

    • Беременность и лактация

  • Для женщин репродуктивного потенциала перед началом лечения Акнеурсой убедитесь, что пациентка не беременна. Посоветуйте женщинам репродуктивного потенциала использовать эффективные методы контрацепции во время лечения Акнеурсой и в течение 7 дней после приема последней дозы, если Акнеурса прекращена.
  • Там отсутствуют данные о присутствии левацетиллейцина или его метаболитов в молоке человека или животного, влиянии на грудного ребенка или влиянии на выработку молока. Пользу грудного вскармливания для развития и здоровья следует учитывать наряду с клинической потребностью матери в Акнеурсе и любыми потенциальными неблагоприятными последствиями для ребенка, находящегося на грудном вскармливании, со стороны левацетиллейцина или основного заболевания матери.

    • Побочные реакции

  • Наиболее распространенными побочными реакциями (частота ≥5% и выше, чем у плацебо) являются боль в животе, дисфагия, инфекции верхних дыхательных путей и рвота.

    • Взаимодействие с лекарствами

  • Избегать одновременный прием препарата Акнеурса с N-ацетил-DL-лейцином или N-ацетил-D-лейцином. D-энантиомер, N-ацетил-D-лейцин, конкурирует с левацетиллейцином за захват переносчика монокарбоксилата, что может снизить эффективность левацетиллейцина.
  • Чаще отслеживайте побочные реакции, связанные с субстратом P-gp, при одновременном применении с Акнеурсой; Акнеурса ингибирует P-gp; однако клиническое значение этого открытия еще не полностью охарактеризовано.

    • США Полная информация о назначении Акнеурсы доступна по адресу https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Поддержка пациентов Aqneursa CaresTM

    IntraBio предлагает программы поддержки соответствующим критериям пациентам через свою Службу поддержки пациентов Aqneursa CaresTM. Эта программа включает финансовую поддержку для сокращения или устранения личных расходов для соответствующих критериям пациентов, а также позволяет пациентам получить доступ к сторонним ресурсам. Aqneursa Cares включает доступ к финансовым и образовательным ресурсам и преданной команде специалистов. Команда готова помочь людям с уникальными проблемами, включая начало лечения, вопросы о приеме лекарств и поиске страхового покрытия. Позвоните по телефону 866-200-0419, чтобы поговорить с представителем команды Aqneursa Cares и получить помощь по любым вопросам или проблемам, связанным с доступом к Aqneursa.

    Об IntraBio

    IntraBio Inc., американская биофармацевтическая компания, занимается разработкой новых препаратов для лечения редких и распространенных неврологических заболеваний. Технологии платформы IntraBio являются результатом десятилетий исследований и сотрудничества с университетами и учреждениями по всему миру. Ее клинические программы основаны на знаниях в области лизосомальных функций и внутриклеточной передачи сигналов ее научных основателей из Оксфордского и Мюнхенского университетов.

    Заявление о перспективах

    Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года, которые подвержены рискам, неопределенностям и другим факторам. Эти заявления включают, помимо прочего, программы клинических разработок IntraBio, документы и разрешения регулирующих органов, а также потенциальные рыночные возможности. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях и предположениях и сопряжены с рисками и неопределенностями, которые могут привести к существенному отличию фактических результатов.

    Факторы, которые могут вызвать такие различия, включают, среди прочего, неопределенности, связанные с клиническим исследованием. процесс, объем одобрения регулирующих органов, ограничения и сроки, производство, признание рынка и влияние конкурентоспособной продукции.

    Для получения дополнительной информации об IntraBio посетите веб-сайт компании intrabio.com и подпишитесь на IntraBio on X (@IntraBio) и LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Опубликовано : 2024-09-26 18:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова