FDA, Niemann-Pick Hastalığı Tip C Tedavisinde Aqneursa'yı (levacetilleucine) Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Niemann-Pick Hastalığı Tip C'nin Tedavisinde Aqneursa'yı (levacetilleucine) Onayladı

AUSTIN, TX, 25 Eylül 2024– IntraBio Inc., alanında lider Nadir nörodejeneratif hastalıklar için yenilikçi ilaçların keşfi ve geliştirilmesi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yetişkinlerde ve pediatrik hastalarda Niemann-Pick hastalığı tip C'nin (NPC) nörolojik belirtilerinin tedavisi için Aqneursa'yı (levacetilleucine) onayladığını duyurdu. ağırlığı ≥15 kg. Aqneursa, NPC tedavisinde endike olan, FDA onaylı tek bağımsız tedavidir.

IntraBio Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Mallory Factor, "IntraBio, NPC gibi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları son derece yüksek olan hastalara yeni tedaviler sunmaya kendini adamıştır ve bugün bu muazzam çabanın önemli bir dönüm noktasını kutluyoruz" dedi. "NPC topluluğundaki hastalar ve aileleri uzun süredir etkili, FDA onaylı bir tedaviyi bekliyordu ve biz bu yıkıcı hastalıktan etkilenenlere umut vermekten gurur duyuyoruz. Bu yeni tedaviden yararlanabilecek tüm hastaların bunu yapma fırsatına sahip olmasını sağlamaya kararlıyız. Klinik araştırmalarımıza dayanarak, Aqneursa'nın diğer nadir ve yaygın nörodejeneratif ve nörogelişimsel bozuklukları tedavi etme potansiyeline sahip olabileceğine inanıyoruz ve bu ek endikasyonlar için Aqneursa'yı hızla geliştirmeye devam edeceğiz."

NPC nadir görülen, Yaklaşık 100.000 canlı doğumda 1'de görülen kalıtsal lizozomal hastalık. NPC'li hastalar tipik olarak zayıflatıcı olabilen ve fonksiyonel yetenekleri önemli ölçüde etkileyebilen sistemik, nörolojik ve psikiyatrik semptomlar yaşarlar. Şu ana kadar mevcut tedavi yaklaşımları, NPC'nin hastaların günlük yaşamları üzerindeki zayıflatıcı etkilerini ele almamıştı.

Ulusal Niemann-Pick Hastalığı Vakfı Aile Hizmetleri Müdürü Laurie Turner, "Aqneursa'nın FDA onayı, Niemann-Pick hastalığı tip C ile yaşayanlar için önemli bir atılım anlamına geliyor" yorumunu yaptı. "Topluluğumuz çok uzun süredir NPC'nin tedavisi için onaylanmış bir terapiden yoksundu. Bugün NPC ile yaşayan bireyler ve aileler için bu muazzam dönüm noktasını kutluyoruz. Bu onaya yol açan yenilikçi araştırmalara gösterilen bağlılıktan dolayı son derece müteşekkiriz ve ailelerin bu yeni tedavi aşamasına başlamalarına yardımcı olmaya hazırız."

FDA onayı IB1001'den alınan verilere dayanmaktadır. Aqneursa'nın pediatrik (4 yaş ve üzeri) ve yetişkin hastalarda (n=60) nörolojik semptomlar ve işlevsellik üzerindeki etkisini değerlendiren -301 çok uluslu, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, pivot klinik çalışma (NCT05163288) NPC tanısı doğrulandı.

Deneme, Aqneursa alan tüm kohortlarda birincil etkililik son noktasını ve tüm ikincil son noktaları karşıladı. Çalışmadan elde edilen sonuçlar, Aqneursa'nın nörolojik belirti ve semptomları önemli ölçüde iyileştirdiğini ve 12 hafta içinde belirgin olan, günlük yaşam için önemli olan fonksiyonel faydaları gösterdiğini gösterdi. Bu bulgular New England Journal of Medicine'in 1 Şubat 2024 tarihli sayısında yayınlandı.

FDA tarafından değerlendirilen birincil sonuç, Ataksi Değerlendirme ve Derecelendirme Ölçeği'nin (SARA) değiştirilmiş bir versiyonuydu. fonksiyonel SARA (fSARA) olarak anılır. SARA, sekiz ayrı alanda yürüyüş, stabilite, konuşma ve üst ve alt ekstremite koordinasyonunu değerlendiren bir klinik değerlendirme aracıdır. fSARA, orijinal SARA'nın yalnızca yürüyüş, oturma, duruş ve konuşma bozukluğu alanlarından ve puanlama yanıtlarındaki değişikliklerden oluşur. Aqneursa alan hastaların plaseboya kıyasla sonuçları, fSARA skorunda -0,4 (%95 GA: -0,7, -0,2) ortalama tedavi farkı ve iki taraflı p değeri <0,001 ile daha büyük bir iyileşme gösterdi. fSARA'ya ilişkin sonuçlar, orijinal SARA'da gösterilen tutarlı sonuçlarla desteklendi.

Aqneursa, denemede iyi tolere edildi ve en sık görülen advers reaksiyonlar (deneme 1. Dönem'de görülme sıklığı ≥%5 ve plasebodan daha fazla) karın ağrısı, disfaji, üst solunum yolu enfeksiyonları ve kusmaydı.

Gösterge

Aqneursa™ (levacetilleucine), yetişkinlerde ve ≥15 kg ağırlığındaki pediyatrik hastalarda Niemann-Pick hastalığı tip C'nin (NPC) nörolojik belirtilerinin tedavisinde endikedir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

Embriyo-Fetal Toksisite

  • Hayvan üreme çalışmalarından elde edilen bulgulara göre, Aqneursa uygulandığında embriyo-fetal zarara neden olabilir hamilelik sırasında. Hamilelik sırasında Aqneursa tedavisine devam etme veya sonlandırma kararı, kadının Aqneursa ihtiyacını, ilaca bağlı olarak fetüse yönelik potansiyel riskleri ve tedavi edilmeyen anne hastalığından kaynaklanan potansiyel olumsuz sonuçları dikkate almalıdır.

    • Gebelik ve Emzirme

  • Üreme potansiyeli olan kadınlar için, Aqneursa tedavisine başlamadan önce hastanın hamile olmadığını doğrulayın. Üreme potansiyeli olan kadınlara, Aqneursa tedavisi sırasında ve Aqneursa kesilirse son dozdan sonraki 7 gün boyunca etkili doğum kontrolü kullanmalarını tavsiye edin.
  • Orada İnsan veya hayvan sütünde levacetilleucine veya metabolitlerinin varlığına, emzirilen bebek üzerindeki etkilerine veya süt üretimine etkilerine ilişkin veri yoktur. Emzirmenin gelişimsel ve sağlıkla ilgili yararları, annenin Aqneursa'ya olan klinik ihtiyacı ve emzirilen bebek üzerinde levacetilleucine veya altta yatan anne rahatsızlığından kaynaklanan olası olumsuz etkilerle birlikte dikkate alınmalıdır.

    • Advers Reaksiyonlar

  • En sık görülen advers reaksiyonlar (insidans ≥%5 ve plasebodan daha fazla) karın ağrısı, disfaji, üst solunum yolu enfeksiyonları ve kusma.

    • İlaç Etkileşimleri

  • Kaçının Aqneursa'nın N-asetil-DL-lösin veya N-asetil-D-lösin ile birlikte kullanımı. D-enantiyomer, N-asetil-D-lösin, monokarboksilat taşıyıcı alımı için levasetillösin ile rekabet eder, bu da levasetillösin etkinliğini azaltabilir.
  • Aqneursa ile birlikte kullanıldığında P-gp substratına bağlı advers reaksiyonlar açısından daha sık izleyin; Aqneursa, P-gp'yi inhibe eder; ancak bu bulgunun klinik önemi tam olarak karakterize edilmemiştir.

    • ABD Aqneursa için tam Reçete Bilgisine https://intrabio.com/wp-content adresinden ulaşılabilir. /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Hastalar için Aqneursa CaresTM Desteği

    IntraBio, Hasta Destek Hizmeti Aqneursa CaresTM aracılığıyla uygun hastalara destek programları sunmaktadır. Bu program, nitelikli hastalar için cepten yapılan masrafları azaltmak veya ortadan kaldırmak için mali destek içerir ve aynı zamanda hastaları üçüncü taraf kaynaklarla birleştirir. Aqneursa Cares, finansal ve eğitimsel kaynaklara ve özel uzmanlardan oluşan bir ekibe erişim içerir. Ekip, tedaviye başlama, ilacı almayla ilgili sorular ve sigorta kapsamına girme gibi bireylerin benzersiz zorluklarına yardımcı olmaya hazırdır. Aqneursa'ya erişimle ilgili sorularınız veya endişeleriniz konusunda yardım almak üzere bir Aqneursa Cares ekip temsilcisiyle konuşmak için 866-200-0419 numaralı telefonla iletişime geçin.

    IntraBio Hakkında

    ABD'li bir biyofarmasötik şirketi olan IntraBio Inc., nadir ve yaygın nörolojik hastalıklara yönelik yeni ilaçların geliştirilmesine odaklanmıştır. IntraBio'nun platform teknolojileri, dünya çapındaki üniversiteler ve kurumlarla onlarca yıllık araştırma ve işbirliğinin sonucudur. Klinik programları, Oxford Üniversitesi ve Münih Üniversitesi'ndeki bilimsel kurucularının lizozomal fonksiyon ve hücre içi sinyalleşme konusundaki uzmanlığına dayanmaktadır.

    İleriye Dönük Beyanı

    Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında, risklere, belirsizliklere ve diğer faktörlere tabi olan ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu beyanlar, IntraBio'nun klinik geliştirme programlarını, düzenleyici başvurularını ve onaylarını ve potansiyel pazar fırsatlarını içerir ancak bunlarla sınırlı değildir. Bu ileriye dönük beyanlar, mevcut beklenti ve varsayımlara dayanmaktadır ve gerçek sonuçların önemli ölçüde farklılık göstermesine neden olabilecek riskleri ve belirsizlikleri içermektedir.

    Bu tür farklılıklara neden olabilecek faktörler arasında, diğerlerinin yanı sıra, klinik deneyle ilgili belirsizlikler de yer alır. süreç, düzenleyici onay kapsamı, sınırlamalar ve zaman çizelgeleri, üretim, pazar kabulü ve rekabetçi ürünlerin etkisi.

    IntraBio hakkında daha fazla bilgi için lütfen şirketin intrabio.com adresindeki web sitesini ziyaret edin ve IntraBio'yu X (@IntraBio) ve LinkedIn (@IntraBio-Inc) üzerinden takip edin.

    Gönderildi : 2024-09-26 18:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler