FDA схвалило Aqneursa (левацетиллейцин) для лікування хвороби Німана-Піка типу C

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює Aqneursa (левацетиллейцин) для лікування хвороби Німана-Піка типу С

ОСТІН, Техас, 25 вересня 2024 р. – IntraBio Inc., лідер у галузі відкриття та розробка інноваційних ліків для рідкісних нейродегенеративних захворювань, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило Aqneursa (левацетиллейцин) для лікування неврологічних проявів хвороби Німана-Піка типу C (NPC) у дорослих і дітей вагою ≥15 кг. Aqneursa — це єдиний схвалений FDA автономний препарат, показаний для лікування NPC.

«IntraBio прагне запропонувати нові методи лікування пацієнтам із надзвичайно високими незадоволеними медичними потребами, як-от NPC, і сьогодні ми відзначаємо важливу віху в цій величезній роботі», — сказав Мелорі Фактор, президент і головний виконавчий директор IntraBio. «Пацієнти та родини в спільноті NPC давно чекали ефективного лікування, схваленого FDA, і ми пишаємося тим, що даруємо надію тим, хто постраждав від цієї руйнівної хвороби. Ми продовжуємо працювати над тим, щоб усі пацієнти, які можуть скористатися цим новим лікуванням, мали можливість це зробити. На основі наших клінічних досліджень ми вважаємо, що Aqneursa може мати потенціал для лікування інших рідкісних і поширених нейродегенеративних розладів і розладів розвитку нервової системи, і ми продовжуватимемо швидко розвивати Aqneursa для цих додаткових показань».

NPC є рідкісним, спадкове лізосомне захворювання, яке зустрічається приблизно у 1 із 100 000 живонароджених. Пацієнти з NPC зазвичай відчувають системні, неврологічні та психіатричні симптоми, які можуть бути виснажливими та суттєво впливати на функціональні здібності. Досі сучасні підходи до лікування не враховували виснажливий вплив NPC на повсякденне життя пацієнтів.

«Схвалення Aqneursa FDA знаменує собою значний прорив для тих, хто живе з хворобою Німана-Піка типу C», — прокоментувала Лорі Тернер, менеджер із сімейних послуг Національного фонду боротьби з хворобою Німана-Піка. «Занадто довго наша спільнота була без затвердженої терапії для лікування NPC. Сьогодні ми відзначаємо цю визначну подію для людей і сімей, які живуть з NPC. Ми надзвичайно вдячні за відданість інноваційним дослідженням, які привели до цього схвалення, і ми готові допомогти сім’ям почати цю нову главу лікування».

Схвалення FDA базується на даних IB1001 -301 багатонаціональне, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване, ключове клінічне дослідження (NCT05163288), яке оцінювало вплив Aqneursa на неврологічні симптоми та функціонування у дітей (віком від 4 років) і дорослих пацієнтів (n=60) з підтверджений діагноз NPC.

Дослідження відповідало первинній кінцевій точці ефективності та всім вторинним кінцевим точкам у всіх когортах, які отримували Aqneursa. Результати дослідження показали, що Aqneursa значно покращила неврологічні ознаки та симптоми та продемонструвала функціональні переваги, важливі для повсякденного життя, які були очевидними протягом 12 тижнів. Ці результати були опубліковані у випуску журналу New England Journal of Medicine від 1 лютого 2024 року.

Основним результатом, оціненим FDA, була модифікована версія Шкали оцінки та рейтингу атаксії (SARA). , що називається функціональним SARA (fSARA). SARA — це інструмент клінічної оцінки, який оцінює ходу, стабільність, мову та координацію верхніх і нижніх кінцівок у восьми окремих областях. fSARA складається лише з доменів ходи, сидіння, стійки та порушень мовлення оригінального SARA з модифікаціями оцінюваних відповідей. Результати у пацієнтів, які отримували Aqneursa, порівняно з плацебо, продемонстрували більше покращення показника fSARA із середньою різницею лікування -0,4 (95% ДІ: -0,7, -0,2) із двостороннім значенням p <0,001. Результати fSARA були підтверджені послідовними результатами, продемонстрованими на оригінальному SARA.

Aqneursa добре переносилася під час випробування, причому найпоширенішими побічними реакціями (частота ≥5% і більше, ніж у плацебо в період I дослідження) були біль у животі, дисфагія, інфекції верхніх дихальних шляхів і блювання.

Індикація

Aqneursa™ (левацетиллейцин) показаний для лікування неврологічних проявів хвороби Німана-Піка типу C (NPC) у дорослих і дітей з вагою ≥15 кг.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

Ембріо-фетальна токсичність

  • Згідно з результатами досліджень репродукції на тваринах, Aqneursa може завдати шкоди ембріо-плоду під час введення під час вагітності. Рішення про продовження або припинення лікування Aqneursa під час вагітності має враховувати потребу жінки в Aqneursa, потенційні ризики, пов’язані з прийомом препарату, для плода та потенційні несприятливі наслідки нелікованого захворювання матері.

    • Вагітність. та лактація

  • Для жінок репродуктивного потенціалу перед початком лікування Aqneursa переконайтеся, що пацієнтка не вагітна. Порадьте жінкам репродуктивного віку використовувати ефективну контрацепцію під час лікування Aqneursa та протягом 7 днів після останньої дози, якщо Aqneursa припинено.
  • Є немає даних щодо наявності левацетиллейцину або його метаболітів у молоці людини чи тварин, впливу на немовля, яке перебуває на грудному вигодовуванні, або впливу на виробництво молока. Переваги грудного вигодовування для розвитку та здоров’я слід враховувати разом із клінічною потребою матері в Aqneursa та будь-яким потенційним несприятливим впливом левацетиллейцину або основного захворювання матері на немовля, яке знаходиться на грудному вигодовуванні.

    • Побічні реакції

  • Найчастішими побічними реакціями (частота ≥5% і більше, ніж у плацебо) є біль у животі, дисфагія, інфекції верхніх дихальних шляхів і блювота.

    • Взаємодія з ліками

  • Уникайте одночасне застосування Aqneursa з N-ацетил-DL-лейцином або N-ацетил-D-лейцином. D-енантіомер, N-ацетил-D-лейцин, конкурує з левацетиллейцином за поглинання монокарбоксилатного транспортера, що може знизити ефективність левацетиллейцину.
  • Частіше контролювати побічні реакції, пов’язані з субстратом P-gp, при одночасному застосуванні з Aqneursa; Aqneursa пригнічує P-gp; однак клінічне значення цього висновку не було повністю охарактеризовано.

    • США повна інформація про призначення Aqneursa доступна на https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Підтримка пацієнтів Aqneursa CaresTM

    IntraBio пропонує програми підтримки відповідним пацієнтам через свою Службу підтримки пацієнтів Aqneursa CaresTM. Ця програма включає фінансову підтримку для зменшення або усунення власних витрат для пацієнтів, які відповідають вимогам, а також зв’язує пацієнтів зі сторонніми ресурсами. Aqneursa Cares включає доступ до фінансових і освітніх ресурсів і спеціальної команди спеціалістів. Команда готова допомогти з унікальними проблемами окремих осіб, включаючи початок лікування, запитання щодо прийому ліків і навігацію щодо страхового покриття. Зателефонуйте за номером 866-200-0419, щоб поговорити з представником команди Aqneursa Cares і отримати допомогу з будь-якими запитаннями чи сумнівами щодо доступу до Aqneursa.

    Про IntraBio

    IntraBio Inc., американська біофармацевтична компанія, зосереджена на розробці нових ліків для лікування рідкісних і поширених неврологічних захворювань. Технології платформи IntraBio є результатом десятиліть досліджень і співпраці з університетами та установами по всьому світу. Його клінічні програми базуються на досвіді лізосомальних функцій і внутрішньоклітинної передачі сигналів його засновників з Оксфордського та Мюнхенського університетів.

    Прогнозна заява

    Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року, які залежать від ризиків, невизначеності та інших факторів. Ці заяви включають, але не обмежуються програмами клінічних розробок IntraBio, нормативними документами та схваленнями, а також потенційними ринковими можливостями. Ці прогнозні заяви базуються на поточних очікуваннях і припущеннях і містять ризики та невизначеності, які можуть призвести до суттєвих відмінностей у фактичних результатах.

    Фактори, які можуть спричинити такі відмінності, включають, серед іншого, невизначеність, пов’язану з клінічним випробуванням. процес, сфера схвалення регуляторних органів, обмеження та часові рамки, виробництво, визнання на ринку та вплив конкурентних продуктів.

    Щоб дізнатися більше про IntraBio, відвідайте веб-сайт компанії intrabio.com і підписуйтесь на IntraBio на X (@IntraBio) і LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Опубліковано : 2024-09-26 18:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова