وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Attruby (acoramidis) لتقليل الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الدموية والاستشفاء المرتبط بالقلب والأوعية الدموية لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار أتروبي (acoramidis) لتقليل الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الدموية والاستشفاء المرتبط بالقلب والأوعية الدموية لدى المرضى الذين يعانون من ATTR-CM

بالو ألتو، كاليفورنيا، 22 نوفمبر 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio أو الشركة)، نوع جديد من المستحضرات الصيدلانية الحيوية شركة تركز على الأمراض الوراثية، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على Attruby™ (acoramidis)، وهو مثبت شبه كامل (≥90%) يُعطى عن طريق الفم لمركب Transthyretin (TTR) لعلاج البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب. من الداء النشواني من النوع البري أو المتغير بوساطة ترانسثيريتين (ATTR-CM) لتقليل الوفيات الناجمة عن القلب والأوعية الدموية والاستشفاء المرتبط بالقلب والأوعية الدموية. تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) على النتائج الإيجابية التي شوهدت في دراسة المرحلة الثالثة من ATTRibute-CM، حيث ساهم أتروبي في تقليل الوفيات والاستشفاء المرتبط بأمراض القلب والأوعية الدموية بشكل كبير، وتحسين نوعية الحياة.

"يسعدنا أن نكون جزءًا من الاحتفال بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أتروبي. تعد الحاجة إلى المزيد من خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من ATTR-CM أمرًا بالغ الأهمية لتحقيق هدف تحقيق نتائج أفضل وتحسين نوعية الحياة. قالت موريل فينكل، رئيسة مجموعات دعم الداء النشواني، وهي منظمة غير ربحية مكرسة لدعم مرضى الداء النشواني ومقدمي الرعاية: "إن الوصول إلى هذا العلاج الجديد يعني المزيد من الأمل والمزيد من الفرص لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من الداء النشواني".

إن Attruby هو المنتج الأول والوحيد المعتمد الذي يحمل ملصقًا يحدد التثبيت شبه الكامل لـ TTR. تم تصميم Attruby لتقليد "طفرة الإنقاذ" التي تحدث بشكل طبيعي لجين TTR (T119M) والتي تستهدف السبب الجذري لـ ATTR-CM، وزعزعة استقرار رباعي TTR الأصلي. من خلال تثبيت TTR شبه الكامل، ثبت أن Attruby يحافظ على الوظيفة الأصلية لـ TTR كبروتين نقل لهرمون الغدة الدرقية وفيتامين A ويظهر فائدته على نتائج القلب والأوعية الدموية.

سجلت المرحلة الثالثة من دراسة ATTRibute-CM 632 مشاركًا يعانون من أعراض ATTR-CM، المرتبطة إما بالنوع البري أو المتغير TTR. تم اختيار المشاركين بصورة عشوائية بنسبة 2:1 لتلقي أتروبي أو الدواء الوهمي لمدة 30 شهرًا. كما نُشر في مجلة نيو إنجلاند الطبية، نجحت التجربة في تحقيق نقطة النهاية الأولية لنقطة النهاية المركبة المكونة من 4 مكونات من ACM، وCVH، وهرمون N-terminal من الببتيد المدر للصوديوم في الدماغ (NT-proBNP)، ومسافة 6 دقائق سيرًا على الأقدام مع نسبة الفوز 1.8 (ع <0.0001). أظهر أتروبي تأثيرًا علاجيًا ذا دلالة إحصائية خلال 30 شهرًا في استبيان اعتلال عضلة القلب في مدينة كانساس سيتي واختبار المشي لمدة 6 دقائق. بالإضافة إلى ذلك، كانت الزيادة في NT-proBNP عند العلاج حوالي نصف تلك الموجودة في العلاج الوهمي.

"الداء النشواني القلبي Transthyretin هو مرض تقدمي مع تشخيص سيئ عند تركه دون علاج. وقالت مارثا جروجان، دكتوراه في الطب في Mayo Clinic: "إن وجود خيار علاجي جديد للخط الأول يوفر استقرارًا ممتازًا لـ TTR ويحسن النتائج في هذا المرض يمنح المرضى المزيد من الخيارات". "تشير البيانات المشجعة إلى أن أتروبي يقلل من الوفيات الناجمة عن جميع الأسباب والاستشفاء القلبي الوعائي في وقت مبكر يصل إلى ثلاثة أشهر بعد بدء العلاج. ومع التقدم المستمر في العلاج، أصبح هذا المرض المميت سابقًا حالة قلبية وعائية مزمنة يمكن التحكم فيها.

تقدم BridgeBio برنامج خدمات دعم المرضى، ForgingBridges™، للأشخاص في الولايات المتحدة الذين وصف لهم Attruby وعائلاتهم لتلقي المساعدة في الوصول إلى هذا العلاج الجديد. تتضمن ForgingBridges موارد التأمين وخيارات المساعدة المالية وفريق دعم مخصص للمساعدة في رحلة العلاج. يتوفر المزيد من المعلومات حول برنامج خدمات دعم المرضى التابع لـ BridgeBio على ForgingBridges.com أو عن طريق الاتصال بالرقم 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

"بفضل الموافقة التاريخية من Attruby، نحن اكتساب القدرة على خدمة المرضى الذين يعانون من ATTR-CM. قال نيل كومار، المؤسس والرئيس التنفيذي: "أنا ممتن لكل مشارك في التجربة وعائلاتهم والأطباء والعلماء وفريقنا في BridgeBio الذين جعلوا هذا ممكنًا". "رحلتنا لم تنته بعد ونحن نتطلع إلى الحصول على الموافقات على مستوى العالم، وبعد ذلك في أوروبا واليابان والبرازيل، ومواصلة استكشاف الإمكانات الكاملة لهذا العلاج. ويسعدني توسيع نطاق مهمتنا المتمثلة في "وضع المرضى في المقام الأول" من خلال الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الثالثة في أقل من 10 سنوات.

قدمت BridgeBio طلب ترخيص تسويق إلى وكالة الأدوية الأوروبية، ومن المتوقع صدور القرار في عام 2025. وقد منحت BridgeBio حقوقًا حصرية لشركة Bayer لتسويق عقار acoramidis لـ ATTR-CM في أوروبا.

الإشارة أتروبي هو مثبت ترانسثيريتين محدد لعلاج اعتلال عضلة القلب من النوع البري أو الداء النشواني المتوسط ​​عبر ترانسثيريتين (ATTR-CM) لدى البالغين للحد من الوفيات الناجمة عن أمراض القلب والأوعية الدموية والاستشفاء المرتبط بالقلب والأوعية الدموية.

معلومات هامة تتعلق بالسلامةتم الإبلاغ عن ردود الفعل السلبيةالإسهال (11.6% مقابل 7.6%) وألم الجزء العلوي من البطن (5.5% مقابل 1.4%) في المرضى الذين عولجوا باستخدام أتروبي مقابل الدواء الوهمي. ، على التوالى. وكانت غالبية هذه التفاعلات الجانبية خفيفة وتم حلها دون توقف الدواء. كانت معدلات التوقف بسبب الأحداث الضائرة متشابهة بين المرضى الذين عولجوا باستخدام أتروبي مقابل الدواء الوهمي (9.3% و8.5%، على التوالي).

الاختبارات المعمليةمتوسط ​​الزيادة في كرياتينين المصل بمقدار 0.2 و0.0 ملغم / ديسيلتر وانخفاض متوسط ​​​​في معدل الترشيح الكبيبي قدره 8.2 و 0.7 مل / دقيقة / 1.73 م 2 في البالغين الذين عولجوا بـ ATTR-CM أتروبي مقابل الدواء الوهمي، على التوالي، في اليوم 28 ثم استقرت. وكانت هذه التغييرات قابلة للعكس بعد التوقف عن العلاج.

الاستخدام في مجموعات سكانية محددةالحمل والرضاعة: لا توجد بيانات عن استخدام أتروبي في النساء الحوامل. لم تظهر البيانات الحيوانية مخاطر النمو المرتبطة باستخدام أتروبي أثناء الحمل. لا توجد بيانات متاحة عن وجود أتروبي في الحليب البشري أو الحيواني أو آثار الدواء على إنتاج حليب الرضاعة الطبيعية أو حليب الأم.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بإدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800. -FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

نبذة عن Attruby™ (acoramidis) Attruby هو المثبت الوحيد شبه الكامل (≥90%) لـ Transthyretin (TTR) المعتمد في الولايات المتحدة لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من ATTR-CM لتقليل الموت القلبي الوعائي والاستشفاء المرتبط بالقلب والأوعية الدموية. كان أتروبي جيد التحمل بشكل عام. كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا خفيفة وتضمنت الإسهال وآلام البطن وتم حلها دون التوقف عن تناول الدواء. تقدم BridgeBio مجموعة واسعة من البرامج لمساعدة المرضى في الوصول إلى أدويتنا.

نبذة عن شركة BridgeBio Pharma, Inc. تعد شركة BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) نوعًا جديدًا من شركات الأدوية الحيوية التي تم تأسيسها لاكتشاف وإنشاء واختبار وتقديم الأدوية التحويلية لعلاج المرضى الذين يعانون من الأمراض الوراثية. تتراوح مجموعة برامج التطوير الخاصة بـ BridgeBio من العلوم المبكرة إلى التجارب السريرية المتقدمة. تأسست BridgeBio في عام 2015 ويلتزم فريقها من مكتشفي الأدوية والمطورين والمبتكرين ذوي الخبرة بتطبيق التطورات في الطب الجيني لمساعدة المرضى في أسرع وقت ممكن. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة bridgebio.com وتابعنا على LinkedIn، وTwitter وFacebook. >.

بيانات تطلعية من شركة BridgeBio Pharma, Inc. يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية. قد تتضمن البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات ليست حقائق تاريخية وتعتبر تطلعية بالمعنى المقصود في المادة 27 أ من قانون الأوراق المالية لعام 1933، بصيغته المعدلة (قانون الأوراق المالية)، والمادة 21 هـ من قانون سوق الأوراق المالية لعام 1934. ، بصيغته المعدلة (قانون الصرف)، والتي يتم تحديدها عادة باستخدام كلمات مثل "يتوقع"، "يعتقد"، "يستمر"، "يقدر"، "يتوقع"، "آمال"، "ينوي"، "قد"، "يخطط"، "مشاريع"، "يبقى"، "يسعى"، "ينبغي"، "سوف"، وأشكال مختلفة من هذه الكلمات أو تعبيرات مماثلة. تعتزم BridgeBio أن تكون هذه البيانات التطلعية مشمولة بأحكام الملاذ الآمن للبيانات التطلعية الواردة في المادة 27A من قانون الأوراق المالية والقسم 21E من قانون البورصة. هذه البيانات التطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بتأثير عقار "أكوراميديس" على النتائج السريرية، توفر "أتروبي" مجانًا مدى الحياة لمرضى التجارب السريرية؛ تعكس الفوائد المحتملة لـ Attruby، بما في ذلك فعاليته وقدرته على تحسين نوعية الحياة للمرضى، والنتائج المحتملة والتوقيت المتوقع للمراجعات التنظيمية والموافقات في أوروبا واليابان والبرازيل، وجهات نظر BridgeBio الحالية حول خططها ونواياها وتوقعاتها وخططها. الاستراتيجيات، والتي تعتمد على المعلومات المتوفرة حاليًا لـ BridgeBio وعلى الافتراضات التي قامت بها BridgeBio. على الرغم من أن BridgeBio تعتقد أن خططها ونواياها وتوقعاتها واستراتيجياتها كما تنعكس أو تقترحها تلك البيانات التطلعية معقولة، إلا أن BridgeBio لا يمكنها تقديم أي ضمان بأن الخطط أو النوايا أو التوقعات أو الاستراتيجيات سيتم تحقيقها أو تحقيقها. علاوة على ذلك، قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية وستتأثر بعدد من المخاطر والشكوك والافتراضات، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، المخاطر التي قد تبدأها BridgeBio مؤخرًا في إنشاء قوة مبيعاتها وغيرها من الشركات. قد لا تتمكن من إطلاق Attruby أو تسويقه بنجاح، والمخاطر المرتبطة باعتماد BridgeBio على أطراف ثالثة في أنشطة التطوير والتصنيع والتسويق المتعلقة بـ Attruby، والإجراءات الحكومية والجهات الخارجية الدافعة، بما في ذلك ما يتعلق بالسداد والتسعير والمخاطر والشكوك المتعلقة بالمنتجات التنافسية والتغيرات الأخرى التي قد تحد من الطلب على أتروبي، والمخاطر التي قد تتطلبها السلطات التنظيمية لدراسات أو بيانات إضافية لدعم استمرار تسويق أتروبي، والمخاطر التي يمكن ملاحظة الأحداث السلبية المتعلقة بالمخدرات أثناء التسويق أو التطوير السريري، قد لا تفي البيانات والنتائج بالمتطلبات التنظيمية أو قد تكون كافية لمزيد من التطوير أو المراجعة التنظيمية أو الموافقة، أو عدم موافقة الهيئات التنظيمية الأخرى على استراتيجيات الموافقة التنظيمية الخاصة بـ BridgeBio، أو مكونات ملفات BridgeBio، مثل تصميمات التجارب السريرية، وإجراءاتها و المنهجيات، أو كفاية البيانات المقدمة، والنجاح المستمر لتعاوناتها، والتقلبات المحتملة في سعر سهم BridgeBio، وعدم اليقين بشأن أي تأثيرات ناجمة عن حالات الطوارئ الصحية العالمية، بما في ذلك التأخير في المراجعة التنظيمية، وانقطاع التصنيع وسلسلة التوريد، والآثار الضارة على أنظمة الرعاية الصحية وتعطيل الاقتصاد العالمي، وتأثيرات الأحداث الاقتصادية الكلية والجيوسياسية الحالية، بما في ذلك الظروف المتغيرة الناجمة عن الأعمال العدائية في أوكرانيا وإسرائيل وقطاع غزة، وزيادة معدلات التضخم وتغير أسعار الفائدة، على بريدج بيو. العمليات التجارية والتوقعات، بالإضافة إلى تلك المخاطر المنصوص عليها في قسم عوامل الخطر في أحدث تقرير سنوي لشركة BridgeBio وفقًا للنموذج 10-K والتقرير ربع السنوي عن From 10-Q وإيداعاتها الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية. علاوة على ذلك، تعمل BridgeBio في بيئة تنافسية للغاية وسريعة التغير تظهر فيها مخاطر جديدة من وقت لآخر. تستند هذه البيانات التطلعية إلى التوقعات والمعتقدات الحالية لإدارة BridgeBio اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي، وتخضع لبعض المخاطر والشكوك التي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك الموضحة في البيانات التطلعية. . باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تتحمل BridgeBio أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية علنًا، سواء كنتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك.

المصدر: BridgeBio Pharma, Inc.

نشر : 2024-11-25 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية