FDA schvaluje Attrubyho (acoramidis) ke snížení kardiovaskulárních úmrtí a hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem u pacientů s ATTR-CM

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Attruby (acoramidis) ke snížení kardiovaskulárních úmrtí a hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem u pacientů s ATTR-CM

PALO ALTO, Kalifornie, 22. listopadu 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio nebo společnost), nový typ biofarmaceutická společnost zaměřená na genetická onemocnění, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil Attruby™ (acoramidis), orálně podávaný téměř kompletní (≥90 %) stabilizátor transthyretinu (TTR) pro léčbu dospělých s kardiomyopatie divokého typu nebo variantní amyloidózy zprostředkované transthyretinem (ATTR-CM) ke snížení kardiovaskulární smrti a kardiovaskulární hospitalizace. Schválení FDA je založeno na pozitivních výsledcích studie ATTRibute-CM fáze 3, kde Attruby významně snížil úmrtí a hospitalizaci související s kardiovaskulárním systémem a zlepšil kvalitu života.

„Jsme nadšeni, že můžeme být součástí oslav FDA schválení společnosti Attruby. Potřeba více možností léčby pro pacienty žijící s ATTR-CM je zásadní pro dosažení cíle lepších výsledků a zlepšení kvality života. Přístup k této nové terapii znamená více naděje a více příležitostí ke zlepšení života pacientů s amyloidózou,“ řekla Muriel Finkel, prezidentka Amyloidosis Support Groups, neziskové organizace, která se věnuje podpoře pacientů s amyloidózou a pečovatelů.

Attruby je první a jediný schválený produkt se štítkem specifikujícím téměř úplnou stabilizaci TTR. Attruby byl navržen tak, aby napodoboval přirozeně se vyskytující „záchrannou mutaci“ genu TTR (T119M), která se zaměřuje na hlavní příčinu ATTR-CM, destabilizaci nativního tetrameru TTR. Díky téměř úplné stabilizaci TTR bylo prokázáno, že Attruby zachovává nativní funkci TTR jako transportního proteinu tyroxinu a vitaminu A a prokazuje přínos pro kardiovaskulární výsledky.

Do studie ATTRibute-CM fáze 3 bylo zařazeno 632 účastníků se symptomatickým ATTR-CM, spojeným s divokým typem nebo variantou TTR. Účastníci byli randomizováni v poměru 2:1, aby dostávali Attruby nebo placebo po dobu 30 měsíců. Jak bylo publikováno v The New England Journal of Medicine, studie úspěšně splnila svůj primární cílový parametr 4složkového složeného cílového parametru ACM, CVH, N-terminálního prohormonu mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP) a vzdálenosti 6 minut chůze s a Win Ratio 1,8 (p<0,0001). Attruby prokázal statisticky významný účinek léčby po 30 měsících na dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire a 6minutovém testu chůze. Navíc nárůst NT-proBNP při léčbě byl asi poloviční než u placeba.

„Transthyretinová srdeční amyloidóza je progresivní onemocnění se špatnou prognózou, pokud se neléčí. Nová možnost léčby první linie, která poskytuje vynikající stabilizaci TTR a zlepšuje výsledky u tohoto onemocnění, dává pacientům více možností,“ řekla Martha Grogan, MD, z Mayo Clinic. „Povzbudivé údaje naznačují, že Attruby snižuje úmrtnost ze všech příčin a kardiovaskulární hospitalizaci již tři měsíce po zahájení léčby. S pokračujícími pokroky v terapii se toto dříve smrtelné onemocnění stává zvládnutelným chronickým kardiovaskulárním onemocněním.“

BridgeBio nabízí program služeb podpory pacientům, ForgingBridges™, pro lidi v USA předepsaný Attruby a jejich rodiny, aby získali pomoc s přístupem k této nové terapii. ForgingBridges zahrnuje zdroje pojištění, možnosti finanční pomoci a specializovaný podpůrný tým, který pomáhá při léčbě. Více informací o programu služeb podpory pacientům BridgeBio je k dispozici na ForgingBridges.com nebo na telefonním čísle 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

„S významným souhlasem společnosti Attruby jsme získat schopnost sloužit pacientům s ATTR-CM. Jsem vděčný každému účastníkovi studie, jejich rodinám a lékařům, vědcům a našemu týmu v BridgeBio, kteří to umožnili,“ řekl Neil Kumar, Ph.D., zakladatel a CEO. „Naše cesta není u konce, protože se snažíme pokračovat ve schválení celosvětově, dále v Evropě, Japonsku a Brazílii, a pokračovat ve zkoumání plného potenciálu této léčby. Jsem nadšený, že mohu rozšířit naši misi „uvádět pacienty na první místo“ tímto třetím schválením FDA za méně než 10 let.“

BridgeBio podala žádost o registraci Evropské lékové agentuře s rozhodnutím očekávaným v roce 2025. BridgeBio udělila společnosti Bayer výhradní práva na komercializaci acoramidis pro ATTR-CM v Evropě.

INDIKACE Attruby je transtyretinový stabilizátor indikovaný k léčbě kardiomyopatie divokého typu nebo variantní amyloidózy zprostředkované transthyretinem (ATTR-CM). u dospělých ke snížení kardiovaskulárních úmrtí a hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem.

DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACENežádoucí účinkyU pacientů léčených přípravkem Attruby oproti placebu byly hlášeny průjem (11,6 % vs. 7,6 %) a bolest v horní části břicha (5,5 % vs. 1,4 %) , resp. Většina těchto nežádoucích účinků byla mírná a odezněla bez vysazení léku. Míra přerušení léčby kvůli nežádoucím účinkům byla podobná u pacientů léčených Attruby oproti placebu (9,3 % a 8,5 %, v tomto pořadí).

Laboratorní testyPrůměrné zvýšení sérového kreatininu o 0,2 a 0,0 mg/dl a průměrné snížení eGFR o 8,2 a 0,7 ml/min/1,73 m2 bylo pozorováno u dospělých léčených ATTR-CM s Attruby versus placebo v den 28 a poté se stabilizovaly. Tyto změny byly po přerušení léčby reverzibilní.

Použití u specifických populacíTěhotenství a kojení: Neexistují žádné údaje o použití přípravku Attruby u těhotných žen. Údaje na zvířatech neprokázaly vývojové riziko spojené s užíváním přípravku Attruby v těhotenství. Neexistují žádné dostupné údaje o přítomnosti Attruby v lidském nebo zvířecím mléce nebo o účincích léku na kojené dítě nebo produkci mateřského mléka.

Chcete-li nahlásit podezření na nežádoucí účinky, kontaktujte FDA na čísle 1-800 -FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

O Attruby™ (acoramidis)Attruby je jediný téměř kompletní (≥90%) stabilizátor transthyretinu (TTR) schválený v USA pro léčbu dospělých pacientů s ATTR-CM ke snížení kardiovaskulární úmrtí a hospitalizace související s kardiovaskulárním systémem. Attruby byl obecně dobře snášen. Nejčastější vedlejší účinky byly mírné a zahrnovaly průjem a bolesti břicha, které vymizely bez vysazení léku. BridgeBio nabízí rozsáhlou sadu programů, které pacientům pomáhají získat přístup k našim lékům.

O společnosti BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) je nový typ založené biofarmaceutické společnosti objevovat, vytvářet, testovat a dodávat transformativní léky k léčbě pacientů, kteří trpí genetickými chorobami. Vývojové programy BridgeBio sahá od rané vědy až po pokročilé klinické studie. BridgeBio byla založena v roce 2015 a její tým zkušených objevitelů léků, vývojářů a inovátorů se zavázal uplatňovat pokroky v genetické medicíně, aby pacientům pomohl co nejrychleji. Pro více informací navštivte bridgebio.com a sledujte nás na LinkedIn, Twitteru a Facebooku.

BridgeBio Pharma, Inc. Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení. Prohlášení v této tiskové zprávě mohou obsahovat prohlášení, která nejsou historickými fakty a jsou považována za výhledová ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů (zákon o cenných papírech), a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 , ve znění pozdějších předpisů (zákon o burze), které jsou obvykle identifikovány použitím slov jako „předpokládá“, „věří“, „pokračuje“, „odhaduje“, „očekává“, „doufá“, „zamýšlí“, „může“, „plány“, „projekty“, „zůstává“, „hledá“, „měl by“, „bude“ a varianty takových slov nebo podobných výrazů. BridgeBio zamýšlí, aby se na tato výhledová prohlášení vztahovala ustanovení o bezpečném přístavu pro výhledová prohlášení obsažená v § 27A zákona o cenných papírech a § 21E zákona o burze. Tato výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se dopadu acoramidis na klinické výsledky, poskytují Attruby doživotně zdarma pacientům v klinických studiích; potenciální přínosy Attruby, včetně jeho účinnosti a potenciálu zlepšit kvalitu života pacientů, a potenciální výsledky a očekávané načasování regulačních přezkumů a schválení v Evropě, Japonsku a Brazílii, odrážejí aktuální názory BridgeBio na její plány, záměry, očekávání a strategie, které jsou založeny na informacích, které má BridgeBio aktuálně k dispozici, a na předpokladech, které BridgeBio učinila. Ačkoli BridgeBio věří, že její plány, záměry, očekávání a strategie, jak jsou reflektovány nebo navrženy v těchto výhledových prohlášeních, jsou rozumné, BridgeBio nemůže poskytnout žádnou záruku, že plány, záměry, očekávání nebo strategie budou dosaženy nebo dosaženy. Kromě toho se skutečné výsledky mohou podstatně lišit od výsledků popsaných ve výhledových prohlášeních a budou ovlivněny řadou rizik, nejistot a předpokladů, včetně, ale bez omezení na rizika, že BridgeBio teprve nedávno začala vytvářet své prodejní síly a další schopnosti komercializace a nemusí být schopen úspěšně spustit nebo komercializovat Attruby, rizika spojená se závislostí BridgeBio na třetích stranách při vývoji, výrobě a komercializačních činnostech souvisejících s Attruby, vládními a třetími stranami plátci, včetně souvisejících k úhradám a cenám, rizikům a nejistotám souvisejícím s konkurenčními produkty a dalšími změnami, které mohou omezit poptávku po Attruby, mohou regulační orgány rizik vyžadovat další studie nebo údaje na podporu pokračující komercializace Attruby, rizika, že mohou být pozorovány nežádoucí účinky související s drogami během komercializace nebo klinického vývoje nemusí data a výsledky splňovat regulační požadavky nebo být jinak dostačující pro další vývoj, regulační přezkoumání nebo schválení, jiné regulační agentury nesouhlasí s regulačními schvalovacími strategiemi BridgeBio, součásti dokumentů BridgeBio, jako jsou klinické studie návrhy, chování a metodiky nebo dostatek předložených údajů, pokračující úspěch jejich spolupráce, potenciální kolísání ceny akcií společnosti BridgeBio, nejistota ohledně jakýchkoli dopadů způsobených globálními zdravotními nouzovými situacemi, včetně zpoždění v regulačním přezkumu, přerušení výroby a dodavatelského řetězce, nepříznivé dopady na systémy zdravotní péče a narušení globální ekonomiky, dopady současných makroekonomických a geopolitických událostí, včetně měnících se podmínek z nepřátelských akcí na Ukrajině a v Izraeli a v pásmu Gazy, rostoucí míry inflace a měnící se úrokové sazby, na obchodní operace a očekávání BridgeBio, jakož i na rizika uvedená v části Rizikové faktory nejnovější výroční zprávy BridgeBio na formuláři 10-K a čtvrtletní zprávě o From 10-Q a jejích dalších podáních u U.S. Komise pro cenné papíry. BridgeBio navíc působí ve velmi konkurenčním a rychle se měnícím prostředí, ve kterém se čas od času objevují nová rizika. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních a přesvědčeních vedení BridgeBio k datu této tiskové zprávy a podléhají určitým rizikům a nejistotám, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků popsaných v těchto výhledových prohlášeních. . S výjimkou případů vyžadovaných platnými zákony nepřebírá BridgeBio žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak.

Zdroj: BridgeBio Pharma, Inc.

Vyslán : 2024-11-25 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova