FDA genehmigt Attruby (Acoramidis) zur Reduzierung kardiovaskulärer Todesfälle und kardiovaskulärer Krankenhausaufenthalte bei Patienten mit ATTR-CM

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FDA genehmigt Attruby (Acoramidis) zur Reduzierung kardiovaskulärer Todesfälle und kardiovaskulärer Krankenhausaufenthalte bei Patienten mit ATTR-CM

PALO ALTO, Kalifornien, 22. November 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio oder das Unternehmen), ein neuartiges biopharmazeutisches Unternehmen mit Schwerpunkt auf genetische Erkrankungen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Attruby™ (Acoramidis) zugelassen hat, einen oral verabreichten, nahezu vollständigen (≥90 %) Stabilisator von Transthyretin (TTR) zur Behandlung von Erwachsenen mit Wild-Kardiomyopathie. Typ oder Variante der Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM), um kardiovaskuläre Todesfälle und kardiovaskulär bedingte Krankenhausaufenthalte zu reduzieren. Die FDA-Zulassung basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase-3-Studie ATTRibute-CM, in der Attruby Todesfälle und kardiovaskulär bedingte Krankenhausaufenthalte deutlich reduzierte und die Lebensqualität verbesserte.

„Wir freuen uns, Teil der Feierlichkeiten zur FDA-Zulassung von Attruby zu sein. Der Bedarf an mehr Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit ATTR-CM ist entscheidend für das Erreichen des Ziels besserer Ergebnisse und einer verbesserten Lebensqualität. Der Zugang zu dieser neuen Therapie bedeutet mehr Hoffnung und mehr Möglichkeiten, das Leben von Patienten mit Amyloidose zu verbessern“, sagte Muriel Finkel, Präsidentin der Amyloidosis Support Groups, einer gemeinnützigen Organisation, die sich der Unterstützung von Amyloidose-Patienten und deren Betreuern widmet.

Attruby ist das erste und einzige zugelassene Produkt mit einem Etikett, das eine nahezu vollständige Stabilisierung der TTR angibt. Attruby wurde entwickelt, um eine natürlich vorkommende „Rettungsmutation“ des TTR-Gens (T119M) nachzuahmen, die auf die Grundursache von ATTR-CM, die Destabilisierung des nativen TTR-Tetramers, abzielt. Durch eine nahezu vollständige TTR-Stabilisierung bewahrt Attruby nachweislich die native Funktion von TTR als Transportprotein von Thyroxin und Vitamin A und zeigt einen positiven Einfluss auf die kardiovaskulären Ergebnisse.

An der ATTRibute-CM-Phase-3-Studie nahmen 632 Teilnehmer mit symptomatischem ATTR-CM teil, das entweder mit Wildtyp- oder Varianten-TTR assoziiert ist. Die Teilnehmer wurden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhielten 30 Monate lang Attruby oder Placebo. Wie im New England Journal of Medicine veröffentlicht, hat die Studie ihren primären Endpunkt erfolgreich erreicht: einen 4-Komponenten-Kombinationsendpunkt aus ACM, CVH, N-terminalem Prohormon des natriuretischen Peptids des Gehirns (NT-proBNP) und einer 6-minütigen Gehstrecke mit eine Gewinnquote von 1,8 (p<0,0001). Attruby zeigte nach 30 Monaten einen statistisch signifikanten Behandlungseffekt anhand des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire und des 6-Minuten-Gehtests. Darüber hinaus war der Anstieg von NT-proBNP unter der Behandlung etwa halb so hoch wie unter Placebo.

„Transthyretin-Herzamyloidose ist eine fortschreitende Erkrankung mit einer schlechten Prognose, wenn sie unbehandelt bleibt.“ „Eine neue Erstlinienbehandlungsoption, die eine hervorragende TTR-Stabilisierung bietet und die Ergebnisse bei dieser Krankheit verbessert, gibt den Patienten mehr Möglichkeiten“, sagte Martha Grogan, M.D., von der Mayo Clinic. „Ermutigende Daten deuten darauf hin, dass Attruby die Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte bereits drei Monate nach Beginn der Therapie reduziert. Mit kontinuierlichen Fortschritten in der Therapie wird diese früher tödliche Krankheit zu einer beherrschbaren chronischen Herz-Kreislauf-Erkrankung.“

BridgeBio bietet ein Patientenunterstützungsprogramm, ForgingBridges™, für Menschen in den USA, denen Attruby verschrieben wurde, und ihre Familien an, um Hilfe beim Zugang zu dieser neuen Therapie zu erhalten. ForgingBridges umfasst Versicherungsressourcen, finanzielle Unterstützungsoptionen und ein engagiertes Support-Team, das Sie bei der Behandlung unterstützt. Weitere Informationen zum Patientenunterstützungsprogramm von BridgeBio erhalten Sie auf ForgingBridges.com oder telefonisch unter 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

„Mit der bahnbrechenden Genehmigung von Attruby haben wir die Fähigkeit erlangen, Patienten mit ATTR-CM zu versorgen. Ich bin jedem Studienteilnehmer, seinen Familien sowie den Ärzten, Wissenschaftlern und unserem Team bei BridgeBio dankbar, die dies möglich gemacht haben“, sagte Neil Kumar, Ph.D., Gründer und CEO. „Unsere Reise ist noch nicht zu Ende, denn wir streben nach weltweiten Zulassungen, als nächstes in Europa, Japan und Brasilien, und wollen weiterhin das volle Potenzial dieser Behandlung erforschen. Ich freue mich sehr, mit dieser dritten FDA-Zulassung in weniger als 10 Jahren unsere Mission, „die Patienten an die erste Stelle zu setzen“, zu erweitern.“

BridgeBio hat bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur einen Antrag auf Marktzulassung eingereicht. Eine Entscheidung wird für 2025 erwartet. BridgeBio hat Bayer die exklusiven Rechte zur Vermarktung von Acoramidis für ATTR-CM in Europa gewährt.

INDIKATION Attruby ist ein Transthyretin-Stabilisator zur Behandlung der Kardiomyopathie der Wildtyp- oder Varianten-Transthyretin-vermittelten Amyloidose (ATTR-CM) bei Erwachsenen Reduzieren Sie kardiovaskuläre Todesfälle und kardiovaskulär bedingte Krankenhausaufenthalte.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONENNebenwirkungenDurchfall (11,6 % vs. 7,6 %) und Oberbauchschmerzen (5,5 % vs. 1,4 %) wurden bei Patienten berichtet, die mit Attruby im Vergleich zu Placebo behandelt wurden , jeweils. Die meisten dieser Nebenwirkungen waren mild und verschwanden ohne Absetzen des Arzneimittels. Die Abbruchraten aufgrund unerwünschter Ereignisse waren bei den mit Attruby behandelten Patienten im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patienten ähnlich (9,3 % bzw. 8,5 %).

LabortestsMittlerer Anstieg des Serumkreatinins um 0,2 bzw. 0,0 Bei den mit ATTR-CM behandelten Erwachsenen wurde eine mittlere Abnahme der eGFR von 8,2 bzw. 0,7 ml/min/1,73 m2 beobachtet Attruby vs. Placebo am 28. Tag und stabilisierte sich dann. Diese Veränderungen waren nach Absetzen der Behandlung reversibel.

Verwendung in bestimmten BevölkerungsgruppenSchwangerschaft und Stillzeit: Es liegen keine Daten zur Anwendung von Attruby bei schwangeren Frauen vor. Tierversuche haben kein Entwicklungsrisiko im Zusammenhang mit der Anwendung von Attruby in der Schwangerschaft gezeigt. Es liegen keine Daten zum Vorhandensein von Attruby in menschlicher oder tierischer Milch oder zu den Auswirkungen des Arzneimittels auf die Milchproduktion des gestillten Säuglings oder der Mutter vor.

Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich unter 1-800 an die FDA -FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch.

Über Attruby™ (Acoramidis)Attruby ist der einzige nahezu vollständige (≥90 %) Stabilisator von Transthyretin (TTR), der in den USA für die Behandlung erwachsener Patienten mit ATTR-CM zur Reduzierung zugelassen ist kardiovaskulärer Tod und kardiovaskulär bedingter Krankenhausaufenthalt. Attruby wurde im Allgemeinen gut vertragen. Die häufigsten Nebenwirkungen waren mild und umfassten Durchfall und Bauchschmerzen, die ohne Absetzen des Arzneimittels verschwanden. BridgeBio bietet eine umfangreiche Reihe von Programmen, um Patienten den Zugang zu unseren Medikamenten zu erleichtern.

Über BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) ist ein neu gegründetes biopharmazeutisches Unternehmen um transformative Medikamente zur Behandlung von Patienten mit genetisch bedingten Krankheiten zu entdecken, zu entwickeln, zu testen und bereitzustellen. Die Entwicklungsprogramme von BridgeBio reichen von der frühen Wissenschaft bis hin zu fortgeschrittenen klinischen Studien. BridgeBio wurde 2015 gegründet und sein Team aus erfahrenen Arzneimittelentdeckern, -entwicklern und -innovatoren ist bestrebt, Fortschritte in der genetischen Medizin zu nutzen, um Patienten so schnell wie möglich zu helfen. Für weitere Informationen besuchen Sie bridgebio.com und folgen Sie uns auf LinkedIn, Twitter und Facebook >.

BridgeBio Pharma, Inc. Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen enthalten, die keine historischen Fakten darstellen und als zukunftsgerichtet im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung (der Securities Act) und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 gelten , in der jeweils gültigen Fassung (das Exchange Act), die normalerweise durch die Verwendung von Wörtern wie „erwartet“, „glaubt“, „fortsetzt“, „schätzt“, „erwartet“, „hofft“ identifiziert wird. „beabsichtigt“, „kann“, „plant“, „projiziert“, „bleibt“, „strebt“, „sollte“, „wird“ und Variationen solcher Wörter oder ähnlicher Ausdrücke. BridgeBio beabsichtigt, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen durch die Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete Aussagen in Abschnitt 27A des Securities Act und Abschnitt 21E des Exchange Act abgedeckt werden. Diese zukunftsgerichteten Aussagen, einschließlich Aussagen über die Auswirkungen von Acoramidis auf die klinischen Ergebnisse, beinhalten die lebenslange kostenlose Bereitstellung von Attruby für Patienten in klinischen Studien; Die potenziellen Vorteile von Attruby, einschließlich seiner Wirksamkeit und seines Potenzials zur Verbesserung der Lebensqualität der Patienten, sowie die potenziellen Ergebnisse und der erwartete Zeitpunkt der behördlichen Prüfungen und Zulassungen in Europa, Japan und Brasilien spiegeln die aktuellen Ansichten von BridgeBio zu seinen Plänen, Absichten, Erwartungen und Erwartungen wider Strategien, die auf den Informationen basieren, die BridgeBio derzeit zur Verfügung stehen, und auf Annahmen, die BridgeBio getroffen hat. Obwohl BridgeBio der Ansicht ist, dass seine Pläne, Absichten, Erwartungen und Strategien, wie sie in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck kommen oder angedeutet werden, angemessen sind, kann BridgeBio keine Garantie dafür geben, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder Strategien erreicht oder erreicht werden. 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B. 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Quelle: BridgeBio Pharma, Inc.

Gesendet : 2024-11-25 12:00

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