Η FDA εγκρίνει το Attruby (acoramidis) για τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και της νοσηλείας που σχετίζεται με καρδιαγγειακά νοσήματα σε ασθενείς με ATTR-CM

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει το Attruby (acoramidis) για τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και της νοσηλείας που σχετίζεται με καρδιαγγειακά σε ασθενείς με ATTR-CM

PALO ALTO, Καλιφόρνια, 22 Νοεμβρίου 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio or the Company), ένας νέος τύπος βιοφαρμακευτικής εταιρείας που επικεντρώνεται στις γενετικές ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Attruby™ (acoramidis), έναν από του στόματος χορηγούμενο σχεδόν πλήρη (≥90%) σταθεροποιητή της τρανσθυρετίνης (TTR) για τη θεραπεία ενηλίκων με καρδιομυοπάθεια άγριου τύπου ή παραλλαγής Η μεσολαβούμενη από τρανσθυρετίνη αμυλοείδωση (ATTR-CM) για τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και της νοσηλείας που σχετίζεται με καρδιαγγειακά νοσήματα. Η έγκριση του FDA βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν στη μελέτη Φάσης 3 ATTRibute-CM, όπου το Attruby μείωσε σημαντικά τον θάνατο και τη νοσηλεία που σχετίζεται με καρδιαγγειακά και βελτίωσε την ποιότητα ζωής.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που συμμετέχουμε στον εορτασμό για την έγκριση του Attruby από την FDA. Η ανάγκη για περισσότερες επιλογές θεραπείας για ασθενείς που ζουν με ATTR-CM είναι ζωτικής σημασίας για την επίτευξη του στόχου για καλύτερα αποτελέσματα και βελτιωμένη ποιότητα ζωής. Η πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία σημαίνει περισσότερη ελπίδα και περισσότερες ευκαιρίες για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών με αμυλοείδωση», δήλωσε η Muriel Finkel, Πρόεδρος των Ομάδων Υποστήριξης Αμυλοείδωσης, ενός μη κερδοσκοπικού οργανισμού αφιερωμένου στην υποστήριξη ασθενών με αμυλοείδωση και φροντιστών.

Το Attruby είναι το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο προϊόν με ετικέτα που προσδιορίζει σχεδόν πλήρη σταθεροποίηση του TTR. Το Attruby σχεδιάστηκε για να μιμείται μια φυσική «μετάλλαξη διάσωσης» του γονιδίου TTR (T119M) που στοχεύει τη βασική αιτία του ATTR-CM, την αποσταθεροποίηση του εγγενούς τετραμερούς TTR. Μέσω της σχεδόν πλήρους σταθεροποίησης του TTR, το Attruby έχει αποδειχθεί ότι διατηρεί τη φυσική λειτουργία του TTR ως πρωτεΐνη μεταφοράς θυροξίνης και βιταμίνης Α και επιδεικνύει όφελος στα καρδιαγγειακά αποτελέσματα.

Η μελέτη Φάσης 3 ATTRibute-CM ενέγραψε 632 συμμετέχοντες με συμπτωματικό ATTR-CM, που σχετίζεται με TTR είτε άγριου τύπου είτε με παραλλαγή. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν 2:1 για να λάβουν Attruby ή εικονικό φάρμακο για 30 μήνες. Όπως δημοσιεύτηκε στο The New England Journal of Medicine, η δοκιμή πέτυχε με επιτυχία το κύριο καταληκτικό σημείο ενός σύνθετου καταληκτικού σημείου 4 συστατικών ACM, CVH, Ν-τερματική προορμόνη του νατριουρητικού πεπτιδίου εγκεφάλου (NT-proBNP) και απόσταση 6 λεπτών με τα πόδια με Αναλογία κερδών 1,8 (p<0,0001). Ο Attruby έδειξε στατιστικά σημαντικό αποτέλεσμα θεραπείας στους 30 μήνες στο Ερωτηματολόγιο Καρδιομυοπάθειας του Κάνσας Σίτι και στο τεστ 6 λεπτών με τα πόδια. Επιπλέον, η αύξηση του NT-proBNP κατά τη θεραπεία ήταν περίπου η μισή από εκείνη του εικονικού φαρμάκου.

«Η καρδιακή αμυλοείδωση με τρανσθυρετίνη είναι μια προοδευτική νόσος με κακή πρόγνωση όταν αφεθεί χωρίς θεραπεία. Έχοντας μια νέα θεραπευτική επιλογή πρώτης γραμμής που παρέχει εξαιρετική σταθεροποίηση του TTR και βελτιώνει τα αποτελέσματα σε αυτήν την ασθένεια δίνει στους ασθενείς περισσότερες επιλογές», δήλωσε η Martha Grogan, M.D., της Mayo Clinic. «Τα ενθαρρυντικά δεδομένα υποδηλώνουν ότι το Attruby μειώνει τη θνησιμότητα από κάθε αιτία και την καρδιαγγειακή νοσηλεία ήδη από τρεις μήνες μετά την έναρξη της θεραπείας. Με τις συνεχείς προόδους στη θεραπεία, αυτή η μέχρι πρότινος θανατηφόρος νόσος γίνεται μια διαχειρίσιμη χρόνια καρδιαγγειακή πάθηση.»

Το BridgeBio προσφέρει ένα πρόγραμμα υπηρεσιών υποστήριξης ασθενών, το ForgingBridges™, για άτομα στις ΗΠΑ που έχουν συνταγογραφηθεί από το Attruby και τις οικογένειές τους για να λάβουν βοήθεια για πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία. Το ForgingBridges περιλαμβάνει ασφαλιστικούς πόρους, επιλογές οικονομικής βοήθειας και μια ειδική ομάδα υποστήριξης για να βοηθήσει στο ταξίδι της θεραπείας. Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το πρόγραμμα υπηρεσιών υποστήριξης ασθενών της BridgeBio είναι διαθέσιμες στο ForgingBridges.com ή καλώντας στο 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

"Με την έγκριση ορόσημο της Attruby, εμείς αποκτήσουν τη δυνατότητα εξυπηρέτησης ασθενών με ATTR-CM. Είμαι ευγνώμων σε κάθε συμμετέχοντα στη δοκιμή, τις οικογένειές τους και τους γιατρούς, τους επιστήμονες και την ομάδα μας στο BridgeBio που το κατέστησαν δυνατό», δήλωσε ο Neil Kumar, Ph.D., ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος. «Το ταξίδι μας δεν έχει τελειώσει καθώς προσπαθούμε να επιδιώξουμε εγκρίσεις παγκοσμίως, στη συνέχεια στην Ευρώπη, την Ιαπωνία και τη Βραζιλία, και να συνεχίσουμε να εξερευνούμε το πλήρες δυναμικό αυτής της θεραπείας. Είμαι ενθουσιασμένος που επεκτείνω την αποστολή μας να «θέτουμε τους ασθενείς πρώτους» με αυτήν την τρίτη έγκριση FDA σε λιγότερο από 10 χρόνια.»

Η BridgeBio υπέβαλε Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, με απόφαση να αναμένεται το 2025. Η BridgeBio έχει παραχωρήσει αποκλειστικά δικαιώματα στην Bayer για την εμπορευματοποίηση του acoramidis για το ATTR-CM στην Ευρώπη.

INDICATION. Το Attruby είναι ένας σταθεροποιητής τρανσθυρετίνης που ενδείκνυται για τη θεραπεία της καρδιομυοπάθειας άγριου τύπου ή παραλλαγής Αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη (ATTR-CM) σε ενήλικες για τη μείωση του καρδιαγγειακού θανάτου και της νοσηλείας που σχετίζεται με καρδιαγγειακά.

ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣΑνεπιθύμητες ενέργειεςΔιάρροια (11,6% έναντι 7,6%) και πόνος στην άνω κοιλιακή χώρα (5,5% έναντι 1,4%) αναφέρθηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου , αντίστοιχα. Η πλειονότητα αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν ήπιες και υποχώρησαν χωρίς διακοπή του φαρμάκου. Τα ποσοστά διακοπής λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια μεταξύ των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου (9,3% και 8,5%, αντίστοιχα).

Εργαστηριακές εξετάσειςΜέση αύξηση της κρεατινίνης ορού κατά 0,2 και 0,0 mg/dL και μέση μείωση του eGFR κατά 8,2 και 0,7 mL/min/1,73 m2 στους ενήλικες με ATTR-CM που έλαβαν θεραπεία με Attruby έναντι εικονικού φαρμάκου, αντίστοιχα, την Ημέρα 28 και στη συνέχεια σταθεροποιήθηκαν. Αυτές οι αλλαγές ήταν αναστρέψιμες μετά τη διακοπή της θεραπείας.

Χρήση σε συγκεκριμένους πληθυσμούςΚύηση και γαλουχία: Δεν υπάρχουν δεδομένα για τη χρήση του Attruby σε έγκυες γυναίκες. Δεδομένα σε ζώα δεν έχουν δείξει αναπτυξιακό κίνδυνο που σχετίζεται με τη χρήση του Attruby στην εγκυμοσύνη. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα για την παρουσία του Attruby είτε στο ανθρώπινο είτε στο ζωικό γάλα ή για τις επιδράσεις του φαρμάκου στο θηλάζον βρέφος ή στην παραγωγή γάλακτος της μητέρας.

Για να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες, επικοινωνήστε με την FDA στο 1-800. -FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

Σχετικά με το Attruby™ (acoramidis)Το Attruby είναι ο μόνος σχεδόν πλήρης (≥90%) σταθεροποιητής της τρανσθυρετίνης (TTR) που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ATTR-CM για μείωση καρδιαγγειακό θάνατο και καρδιαγγειακή νοσηλεία. Ο Attruby ήταν γενικά καλά ανεκτός. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες και περιελάμβαναν διάρροια και κοιλιακό άλγος που υποχώρησαν χωρίς διακοπή του φαρμάκου. Το BridgeBio προσφέρει μια εκτενή σειρά προγραμμάτων για να βοηθήσει τους ασθενείς να έχουν πρόσβαση στα φάρμακά μας.

Σχετικά με την BridgeBio Pharma, Inc.Η BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) είναι ένας νέος τύπος βιοφαρμακευτικής εταιρείας που ιδρύθηκε να ανακαλύψει, να δημιουργήσει, να δοκιμάσει και να παραδώσει μετασχηματιστικά φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από γενετικές ασθένειες. Η σειρά προγραμμάτων ανάπτυξης της BridgeBio εκτείνεται από την πρώιμη επιστήμη έως τις προηγμένες κλινικές δοκιμές. Η BridgeBio ιδρύθηκε το 2015 και η ομάδα έμπειρων ανακαλυπτών φαρμάκων, προγραμματιστών και καινοτόμων δεσμεύεται να εφαρμόσει τις προόδους στη γενετική ιατρική για να βοηθήσει τους ασθενείς όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Για περισσότερες πληροφορίες επισκεφτείτε το bridgebio.com και ακολουθήστε μας στο LinkedIn, Twitter και Facebook.

Μελλοντικές δηλώσεις της BridgeBio Pharma, Inc.Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιλαμβάνουν δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα και θεωρούνται μελλοντικές κατά την έννοια της Ενότητας 27A του Securities Act του 1933, όπως τροποποιήθηκε (the Securities Act) και της ενότητας 21E του Securities Exchange Act του 1934 , όπως τροποποιήθηκε (ο νόμος ανταλλαγής), οι οποίοι συνήθως προσδιορίζονται με τη χρήση λέξεων όπως "αναμένει", "πιστεύει", «συνεχίζει», «εκτιμά», «αναμένει», «ελπίζει», «σκοπεύει», «μπορεί», «σχεδιάζει», «προγραμματίζει», «παραμένει», «επιδιώκει», «πρέπει», «θέλει» και παραλλαγές τέτοιων λέξεων ή παρόμοιων εκφράσεων. Η BridgeBio σκοπεύει αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις να καλύπτονται από τις διατάξεις ασφαλούς λιμένα για τις μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στην Ενότητα 27Α του νόμου περί κινητών αξιών και στην ενότητα 21Ε του νόμου περί ανταλλαγής. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με την επίδραση του acoramidis στα κλινικά αποτελέσματα, παρέχοντας το Attruby δωρεάν για τη ζωή σε ασθενείς κλινικών δοκιμών. Τα πιθανά οφέλη του Attruby, συμπεριλαμβανομένης της αποτελεσματικότητάς του και των δυνατοτήτων του να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ασθενών, και τα πιθανά αποτελέσματα και τον αναμενόμενο χρόνο των ρυθμιστικών αναθεωρήσεων και εγκρίσεων στην Ευρώπη, την Ιαπωνία και τη Βραζιλία, αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες απόψεις της BridgeBio σχετικά με τα σχέδια, τις προθέσεις, τις προσδοκίες και τις προσδοκίες της. στρατηγικές, οι οποίες βασίζονται στις πληροφορίες που είναι διαθέσιμες επί του παρόντος στο BridgeBio και στις υποθέσεις που έχει κάνει η BridgeBio. Αν και η BridgeBio πιστεύει ότι τα σχέδια, οι προθέσεις, οι προσδοκίες και οι στρατηγικές της, όπως αντικατοπτρίζονται ή προτείνονται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις είναι λογικά, η BridgeBio δεν μπορεί να δώσει καμία διαβεβαίωση ότι τα σχέδια, οι προθέσεις, οι προσδοκίες ή οι στρατηγικές θα επιτευχθούν ή θα επιτευχθούν. Επιπλέον, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που περιγράφονται στις μελλοντικές δηλώσεις και θα επηρεαστούν από διάφορους κινδύνους, αβεβαιότητες και παραδοχές, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, των κινδύνων ότι η BridgeBio μόλις πρόσφατα άρχισε να δημιουργεί το δυναμικό πωλήσεών της και άλλα δυνατότητες εμπορευματοποίησης και ενδέχεται να μην είναι δυνατή η επιτυχής κυκλοφορία ή εμπορευματοποίηση του Attruby, κίνδυνοι που σχετίζονται με την εξάρτηση του BridgeBio από τρίτους για ανάπτυξη, δραστηριότητες κατασκευής και εμπορευματοποίησης που σχετίζονται με ενέργειες Attruby, κυβέρνησης και τρίτων πληρωτών, συμπεριλαμβανομένης της αποζημίωσης και της τιμολόγησης, των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων που σχετίζονται με ανταγωνιστικά προϊόντα και άλλες αλλαγές που μπορεί να περιορίσουν τη ζήτηση για Attruby, οι κίνδυνοι που οι ρυθμιστικές αρχές ενδέχεται να απαιτούν πρόσθετες μελέτες ή δεδομένα για την υποστήριξη της συνεχιζόμενης εμπορευματοποίησης του Attruby, οι κίνδυνοι να παρατηρηθούν ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το φάρμακο κατά την εμπορευματοποίηση ή την κλινική ανάπτυξη, τα δεδομένα και τα αποτελέσματα ενδέχεται να μην πληρούν τις κανονιστικές απαιτήσεις ή άλλως επαρκούν για περαιτέρω ανάπτυξη, ρυθμιστική αναθεώρηση ή έγκριση, άλλοι ρυθμιστικοί φορείς που δεν συμφωνούν με τις στρατηγικές ρυθμιστικής έγκρισης του BridgeBio, στοιχεία των αρχειοθετήσεων του BridgeBio, όπως σχέδια κλινικών δοκιμών, διεξαγωγή και μεθοδολογίες, ή η επάρκεια των δεδομένων που υποβάλλονται, συνεχιζόμενη επιτυχία των συνεργασιών της, πιθανή αστάθεια στην τιμή της μετοχής της BridgeBio, αβεβαιότητα σχετικά με τυχόν επιπτώσεις λόγω παγκόσμιων καταστάσεων έκτακτης ανάγκης για την υγεία, συμπεριλαμβανομένων καθυστερήσεων στη ρυθμιστική αναθεώρηση, διακοπές της αλυσίδας παραγωγής και εφοδιασμού, αρνητικών επιπτώσεων στα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης και διαταραχής της παγκόσμιας οικονομίας, των επιπτώσεων των τρεχόντων μακροοικονομικών και γεωπολιτικών γεγονότων, συμπεριλαμβανομένης της αλλαγής των συνθηκών από τις εχθροπραξίες στην Ουκρανία και στο Ισραήλ και τη Λωρίδα της Γάζας, αυξάνοντας τα ποσοστά πληθωρισμού και μεταβάλλοντας τα επιτόκια, στις επιχειρηματικές δραστηριότητες και τις προσδοκίες της BridgeBio, επίσης όπως αυτοί οι κίνδυνοι που αναφέρονται στην ενότητα Παράγοντες Κινδύνου της πιο πρόσφατης Ετήσιας Έκθεσης της BridgeBio για το Έντυπο 10-K και την Τριμηνιαία Έκθεση για το From 10-Q και τις άλλες καταθέσεις της στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ. Επιπλέον, η BridgeBio λειτουργεί σε ένα πολύ ανταγωνιστικό και ταχέως μεταβαλλόμενο περιβάλλον στο οποίο κατά καιρούς εμφανίζονται νέοι κίνδυνοι. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της διοίκησης της BridgeBio κατά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που περιγράφονται στις μελλοντικές δηλώσεις . Εκτός εάν απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, η BridgeBio δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει δημόσια οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή κάτι άλλο.

Πηγή: BridgeBio Pharma, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-11-25 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά