La FDA aprueba Attruby (acoramidis) para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares en pacientes con ATTR-CM

La FDA aprueba Attruby (acoramidis) para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares en pacientes con ATTR-CM

PALO ALTO, California, 22 de noviembre de 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio o la Compañía), un nuevo tipo de compañía biofarmacéutica enfocada en genética enfermedades, anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó Attruby™ (acoramidis), un estabilizador casi completo (≥90%) de la transtiretina (TTR) administrado por vía oral para el tratamiento de adultos con miocardiopatía de tipo salvaje. o amiloidosis variante mediada por transtiretina (ATTR-CM) para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares. La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos observados en el estudio de fase 3 ATTRibute-CM, donde Attruby redujo significativamente la muerte y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares, y mejoró la calidad de vida.

“Estamos entusiasmados de ser parte de la celebración por la aprobación de Attruby por parte de la FDA. La necesidad de más opciones de tratamiento para los pacientes que viven con ATTR-CM es crucial para lograr el objetivo de mejores resultados y una mejor calidad de vida. El acceso a esta nueva terapia significa más esperanza y más oportunidades para mejorar las vidas de los pacientes con amiloidosis”, afirmó Muriel Finkel, presidenta de Amyloidosis Support Groups, una organización sin fines de lucro dedicada al apoyo de los pacientes y cuidadores de amiloidosis.

Attruby es el primer y único producto aprobado con una etiqueta que especifica la estabilización casi completa de TTR. Attruby fue diseñado para imitar una “mutación de rescate” natural del gen TTR (T119M) que ataca la causa fundamental de ATTR-CM, la desestabilización del tetrámero TTR nativo. A través de una estabilización casi completa de la TTR, se ha demostrado que Attruby preserva la función nativa de la TTR como proteína transportadora de tiroxina y vitamina A y demuestra beneficios en los resultados cardiovasculares.

El estudio de fase 3 ATTRibute-CM inscribió a 632 participantes con ATTR-CM sintomático, asociado con TTR de tipo salvaje o variante. Los participantes fueron asignados al azar 2:1 para recibir Attruby o placebo durante 30 meses. Como se publicó en The New England Journal of Medicine, el ensayo cumplió con éxito su criterio de valoración principal de un criterio de valoración compuesto de 4 componentes de ACM, CVH, prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP) y una distancia de caminata de 6 minutos con un Win Ratio de 1,8 (p<0,0001). Attruby demostró un efecto del tratamiento estadísticamente significativo a los 30 meses en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City y en la prueba de caminata de 6 minutos. Además, el aumento de NT-proBNP durante el tratamiento fue aproximadamente la mitad que el del placebo.

“La amiloidosis cardíaca por transtiretina es una enfermedad progresiva con mal pronóstico si no se trata. Tener una nueva opción de tratamiento de primera línea que proporciona una excelente estabilización de la TTR y mejora los resultados en esta enfermedad brinda a los pacientes más opciones”, dijo Martha Grogan, M.D., de Mayo Clinic. “Los datos alentadores sugieren que Attruby reduce la mortalidad por todas las causas y la hospitalización cardiovascular tan pronto como tres meses después del inicio de la terapia. Con los continuos avances en la terapia, esta enfermedad que antes era mortal se está convirtiendo en una afección cardiovascular crónica manejable”.

BridgeBio ofrece un programa de servicios de apoyo al paciente, ForgingBridges™, para que las personas en los EE. UU. a las que se les recetó Attruby y sus familias reciban ayuda para acceder a esta nueva terapia. ForgingBridges incluye recursos de seguros, opciones de asistencia financiera y un equipo de apoyo dedicado para ayudar en el proceso de tratamiento. Más información sobre el programa de servicios de apoyo al paciente de BridgeBio está disponible en ForgingBridges.com o llamando al 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Con la aprobación histórica de Attruby, obtener la capacidad de atender a pacientes con ATTR-CM. Agradezco a cada participante del ensayo, sus familias y los médicos, científicos y nuestro equipo de BridgeBio que hicieron esto posible”, dijo Neil Kumar, Ph.D., fundador y director ejecutivo. “Nuestro viaje no ha terminado mientras buscamos obtener aprobaciones a nivel mundial, luego en Europa, Japón y Brasil, y continuar explorando todo el potencial de este tratamiento. Estoy encantado de ampliar nuestra misión de "poner a los pacientes en primer lugar" con esta tercera aprobación de la FDA en menos de 10 años".

BridgeBio presentó una Solicitud de Autorización de Comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos, y se espera una decisión en 2025. BridgeBio ha otorgado derechos exclusivos a Bayer para comercializar acoramidis para ATTR-CM en Europa.

INDICACIÓN Attruby es un estabilizador de transtiretina indicado para el tratamiento de la miocardiopatía de la amiloidosis mediada por transtiretina de tipo salvaje o variante (ATTR-CM) en adultos hasta reducir la muerte cardiovascular y las hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTEReacciones adversasSe informó diarrea (11,6 % frente a 7,6 %) y dolor en la parte superior del abdomen (5,5 % frente a 1,4 %) en pacientes tratados con Attruby frente a placebo. , respectivamente. La mayoría de estas reacciones adversas fueron leves y se resolvieron sin suspender el fármaco. Las tasas de interrupción debido a eventos adversos fueron similares entre los pacientes tratados con Attruby versus placebo (9,3 % y 8,5 %, respectivamente).

Pruebas de laboratorioAumento medio de la creatinina sérica de 0,2 y 0,0 mg/dL y una disminución media en la TFGe de 8,2 y 0,7 ml/min/1,73 m2 se observó en los adultos con ATTR-CM tratados con Attruby versus placebo, respectivamente, el día 28 y luego se estabilizaron. Estos cambios fueron reversibles después de la interrupción del tratamiento.

Uso en poblaciones específicasEmbarazo y lactancia: No hay datos sobre el uso de Attruby en mujeres embarazadas. Los datos en animales no han demostrado riesgos de desarrollo asociados con el uso de Attruby durante el embarazo. No hay datos disponibles sobre la presencia de Attruby en la leche humana o animal ni sobre los efectos del fármaco en el lactante o en la producción de leche materna.

Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con la FDA al 1-800 -FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Acerca de Attruby™ (acoramidis)Attruby es el único estabilizador casi completo (≥90%) de transtiretina (TTR) aprobado en los EE. UU. para el tratamiento de pacientes adultos con ATTR-CM para reducir muerte cardiovascular y hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares. En general, Attruby fue bien tolerado. Los efectos secundarios más comunes fueron leves e incluyeron diarrea y dolor abdominal que se resolvieron sin suspender el medicamento. BridgeBio ofrece un amplio conjunto de programas para ayudar a los pacientes a acceder a nuestros medicamentos.

Acerca de BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) es un nuevo tipo de empresa biofarmacéutica fundada descubrir, crear, probar y entregar medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades genéticas. La cartera de programas de desarrollo de BridgeBio abarca desde ciencia temprana hasta ensayos clínicos avanzados. BridgeBio se fundó en 2015 y su equipo de experimentados descubridores, desarrolladores e innovadores de fármacos está comprometido a aplicar avances en medicina genética para ayudar a los pacientes lo más rápido posible. Para más información visita bridgebio.com y síguenos en LinkedIn, Twitter y Facebook.

BridgeBio Pharma, Inc. Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas. Las declaraciones en este comunicado de prensa pueden incluir declaraciones que no son hechos históricos y se consideran prospectivas dentro del significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada (la Ley de Valores), y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934. , según enmendada (la Ley de Bolsa), que generalmente se identifican mediante el uso de palabras como "anticipa", "cree", "continúa", "estima", "espera", "espera", "tiene la intención", "puede", "planea", "proyecta", "permanece", "busca", "debería", "hará" y variaciones de dichas palabras o expresiones similares. BridgeBio pretende que estas declaraciones prospectivas estén cubiertas por las disposiciones de puerto seguro para declaraciones prospectivas contenidas en la Sección 27A de la Ley de Valores y la Sección 21E de la Ley de Bolsa. Estas declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones relacionadas con el impacto de acoramidis en los resultados clínicos, brindan Attruby gratis de por vida a los pacientes de ensayos clínicos; Los beneficios potenciales de Attruby, incluida su eficacia y potencial para mejorar la calidad de vida de los pacientes, y los resultados potenciales y el momento esperado de las revisiones y aprobaciones regulatorias en Europa, Japón y Brasil, reflejan las opiniones actuales de BridgeBio sobre sus planes, intenciones, expectativas y estrategias, que se basan en la información actualmente disponible para BridgeBio y en suposiciones que BridgeBio ha hecho. Aunque BridgeBio cree que sus planes, intenciones, expectativas y estrategias tal como se reflejan o sugieren en esas declaraciones prospectivas son razonables, BridgeBio no puede garantizar que los planes, intenciones, expectativas o estrategias se alcanzarán o lograrán. Además, los resultados reales pueden diferir materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas y se verán afectados por una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, incluidos, entre otros, los riesgos de que BridgeBio haya comenzado recientemente a establecer su fuerza de ventas y otros. capacidades de comercialización y es posible que no pueda lanzar o comercializar Attruby con éxito, riesgos asociados con la dependencia de BridgeBio de terceros para las actividades de desarrollo, fabricación y comercialización relacionadas con Attruby, acciones gubernamentales y de terceros pagadores, incluidas las relacionadas con el reembolso y precios, riesgos e incertidumbres relacionados con productos competitivos y otros cambios que pueden limitar la demanda de Attruby, los riesgos que las autoridades reguladoras pueden requerir estudios o datos adicionales para respaldar la comercialización continua de Attruby, los riesgos de que se puedan observar eventos adversos relacionados con el medicamento durante la comercialización o el desarrollo clínico, los datos y los resultados pueden no cumplir con los requisitos regulatorios o de otra manera ser suficientes para un mayor desarrollo, revisión o aprobación regulatoria, otras agencias regulatorias no están de acuerdo con las estrategias de aprobación regulatoria de BridgeBio, componentes de las presentaciones de BridgeBio, como diseños de ensayos clínicos, conducta y metodologías, o la suficiencia de los datos presentados, el éxito continuo de sus colaboraciones, la posible volatilidad en el precio de las acciones de BridgeBio, la incertidumbre con respecto a cualquier impacto debido a emergencias sanitarias globales, incluidos retrasos en la revisión regulatoria, interrupciones en la cadena de fabricación y suministro, efectos adversos en los sistemas de atención médica. y la perturbación de la economía global, los impactos de los actuales acontecimientos macroeconómicos y geopolíticos, incluidas las condiciones cambiantes derivadas de las hostilidades en Ucrania, Israel y la Franja de Gaza, el aumento de las tasas de inflación y los cambios en las tasas de interés, en el negocio de BridgeBio. operaciones y expectativas, así como los riesgos establecidos en la sección Factores de riesgo del Informe anual más reciente de BridgeBio en el Formulario 10-K y el Informe trimestral del 10-Q y sus otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. Además, BridgeBio opera en un entorno muy competitivo y que cambia rápidamente en el que de vez en cuando surgen nuevos riesgos. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y creencias actuales de la administración de BridgeBio a la fecha de este comunicado de prensa y están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas. . Excepto que lo exija la ley aplicable, BridgeBio no asume ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo.