La FDA approuve Attruby (acoramidis) pour réduire les décès d'origine cardiovasculaire et les hospitalisations d'origine cardiovasculaire chez les patients atteints d'ATTR-CM

La FDA approuve Attruby (acoramidis) pour réduire les décès d'origine cardiovasculaire et les hospitalisations d'origine cardiovasculaire chez les patients atteints d'ATTR-CM

PALO ALTO, Californie, 22 novembre 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq : BBIO) (BridgeBio ou la Société), un nouveau type de société biopharmaceutique axée sur maladies génétiques, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Attruby™ (acoramidis), un stabilisateur presque complet (≥ 90 %) de la transthyrétine (TTR) administré par voie orale pour le traitement des adultes atteints de cardiomyopathie des maladies génétiques sauvages. amylose médiée par la transthyrétine de type ou variante (ATTR-CM) pour réduire les décès cardiovasculaires et les hospitalisations liées à une maladie cardiovasculaire. L'approbation de la FDA est basée sur les résultats positifs observés dans l'étude de phase 3 ATTRIbute-CM, dans laquelle Attruby a considérablement réduit les décès et les hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires et amélioré la qualité de vie.

« Nous sommes ravis de participer à la célébration de l'approbation d'Attruby par la FDA. Le besoin de davantage d’options de traitement pour les patients vivant avec ATTR-CM est crucial pour atteindre l’objectif d’obtenir de meilleurs résultats et une meilleure qualité de vie. L'accès à cette nouvelle thérapie signifie plus d'espoir et plus d'opportunités d'améliorer la vie des patients atteints d'amylose », a déclaré Muriel Finkel, présidente d'Amyloidosis Support Groups, une organisation à but non lucratif dédiée au soutien des patients atteints d'amylose et de leurs soignants.

Attruby est le premier et le seul produit approuvé avec une étiquette spécifiant une stabilisation presque complète du TTR. Attruby a été conçu pour imiter une « mutation de sauvetage » naturelle du gène TTR (T119M) qui cible la cause profonde de l'ATTR-CM, la déstabilisation du tétramère TTR natif. Grâce à une stabilisation presque complète du TTR, il a été démontré qu'Attruby préserve la fonction native du TTR en tant que protéine de transport de la thyroxine et de la vitamine A et démontre ses avantages sur les résultats cardiovasculaires.

L'étude de phase 3 ATTRIbute-CM a recruté 632 participants présentant un ATTR-CM symptomatique, associé à un TTR de type sauvage ou variant. Les participants ont été randomisés selon un rapport 2:1 pour recevoir Attruby ou un placebo pendant 30 mois. Comme publié dans The New England Journal of Medicine, l'essai a atteint avec succès son critère d'évaluation principal, à savoir un critère d'évaluation composite à 4 composants : ACM, CVH, prohormone N-terminale du peptide natriurétique cérébral (NT-proBNP) et une distance de marche de 6 minutes avec un ratio de victoire de 1,8 (p <0,0001). Attruby a démontré un effet thérapeutique statistiquement significatif à 30 mois sur le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City et le test de marche de 6 minutes. De plus, l'augmentation du NT-proBNP sous traitement était environ la moitié de celle observée sous placebo.

« L'amylose cardiaque à transthyrétine est une maladie évolutive avec un mauvais pronostic lorsqu'elle n'est pas traitée. Disposer d'une nouvelle option de traitement de première intention qui offre une excellente stabilisation du TTR et améliore les résultats dans cette maladie offre aux patients plus d'options », a déclaré Martha Grogan, M.D., de la clinique Mayo. « Des données encourageantes suggèrent qu'Attruby réduit la mortalité toutes causes confondues et les hospitalisations cardiovasculaires dès trois mois après le début du traitement. Grâce aux progrès continus de la thérapie, cette maladie auparavant mortelle est en train de devenir une maladie cardiovasculaire chronique gérable. »

BridgeBio propose un programme de services de soutien aux patients, ForgingBridges™, pour les personnes aux États-Unis qui ont reçu Attruby et leurs familles afin de recevoir de l'aide pour accéder à cette nouvelle thérapie. ForgingBridges comprend des ressources d'assurance, des options d'assistance financière et une équipe d'assistance dédiée pour vous aider dans le parcours de traitement. Plus d'informations sur le programme de services de soutien aux patients de BridgeBio sont disponibles sur ForgingBridges.com ou en appelant le 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

« Avec l'approbation historique d'Attruby, nous acquérir la capacité de servir les patients atteints d’ATTR-CM. Je suis reconnaissant envers chaque participant à l'essai, leurs familles, ainsi que les médecins, les scientifiques et notre équipe de BridgeBio qui ont rendu cela possible », a déclaré Neil Kumar, Ph.D., fondateur et PDG. « Notre voyage n'est pas terminé alors que nous cherchons à obtenir des approbations à l'échelle mondiale, ensuite en Europe, au Japon et au Brésil, et à continuer d'explorer tout le potentiel de ce traitement. Je suis ravi de prolonger notre mission consistant à « donner la priorité aux patients » avec cette troisième approbation de la FDA en moins de 10 ans. »

BridgeBio a soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments, avec une décision attendue en 2025. BridgeBio a accordé des droits exclusifs à Bayer pour commercialiser les acoramidis pour ATTR-CM en Europe.

INDICATION Attruby est un stabilisant de la transthyrétine indiqué dans le traitement de la cardiomyopathie de l'amylose médiée par la transthyrétine de type sauvage ou variante (ATTR-CM) chez l'adulte afin de réduire décès cardiovasculaires et hospitalisations liées à des maladies cardiovasculaires.

INFORMATIONS IMPORTANTES SUR LA SÉCURITÉEffets indésirablesDe la diarrhée (11,6 % contre 7,6 %) et des douleurs abdominales hautes (5,5 % contre 1,4 %) ont été rapportées chez les patients traités par Attruby par rapport au placebo. , respectivement. La majorité de ces effets indésirables étaient légers et résolus sans arrêt du traitement. Les taux d'abandon dus à des événements indésirables étaient similaires entre les patients traités par Attruby et ceux traités par placebo (9,3 % et 8,5 %, respectivement).

Tests de laboratoireAugmentation moyenne de la créatinine sérique de 0,2 et 0,0. mg/dL et une diminution moyenne du DFGe de 8,2 et 0,7 mL/min/1,73 m2 ont été observées chez les adultes atteints d'ATTR-CM traités par Attruby versus placebo, respectivement, au jour 28, puis stabilisé. Ces changements étaient réversibles après l'arrêt du traitement.

Utilisation dans des populations spécifiquesGrossesse et allaitement : Il n'existe aucune donnée sur l'utilisation d'Attruby chez les femmes enceintes. Les données animales n'ont pas mis en évidence de risque de développement associé à l'utilisation d'Attruby pendant la grossesse. Il n'existe aucune donnée disponible sur la présence d'Attruby dans le lait humain ou animal ou sur les effets du médicament sur le nourrisson allaité ou sur la production de lait maternel.

Pour signaler des effets indésirables suspectés, contactez la FDA au 1-800. -FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

À propos d'Attruby™ (acoramidis)Attruby est le seul stabilisateur presque complet (≥90 %) de la transthyrétine (TTR) approuvé aux États-Unis pour le traitement des patients adultes atteints d'ATTR-CM afin de réduire décès cardiovasculaires et hospitalisations liées à des maladies cardiovasculaires. Attruby était généralement bien toléré. Les effets secondaires les plus courants étaient légers et comprenaient de la diarrhée et des douleurs abdominales qui ont disparu sans l'arrêt du traitement. BridgeBio propose une vaste gamme de programmes pour aider les patients à accéder à nos médicaments.

À propos de BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) est un nouveau type de société biopharmaceutique fondée pour découvrir, créer, tester et fournir des médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques. Le portefeuille de programmes de développement de BridgeBio s’étend des premières recherches scientifiques aux essais cliniques avancés. BridgeBio a été fondée en 2015 et son équipe de découvreurs, développeurs et innovateurs expérimentés de médicaments s'engage à appliquer les progrès de la médecine génétique pour aider les patients le plus rapidement possible. Pour plus d'informations, visitez bridgebio.com et suivez-nous sur LinkedIn, Twitter et Facebook.

BridgeBio Pharma, Inc. Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives. Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse peuvent inclure des déclarations qui ne sont pas des faits historiques et sont considérées comme prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933, telle que modifiée (la Securities Act), et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934. , tel que modifié (l'Exchange Act), qui sont généralement identifiés par l'utilisation de mots tels que « anticipe », « croit », « continue », « estime », « s'attend à », « espère », « a l'intention », « peut », « planifie », « projette », « reste », « cherche », « devrait », « volonté » et des variations de ces mots ou expressions similaires. BridgeBio a l'intention que ces déclarations prospectives soient couvertes par les dispositions d'exonération pour les déclarations prospectives contenues dans l'article 27A de la Securities Act et l'article 21E de l'Exchange Act. Ces déclarations prospectives, y compris les déclarations relatives à l'impact de l'acoramidis sur les résultats cliniques, fournissant Attruby gratuitement à vie aux patients des essais cliniques ; les avantages potentiels d'Attruby, y compris son efficacité et son potentiel à améliorer la qualité de vie des patients, ainsi que les résultats potentiels et le calendrier prévu des examens et approbations réglementaires en Europe, au Japon et au Brésil, reflètent les opinions actuelles de BridgeBio sur ses plans, intentions, attentes et stratégies, qui sont basées sur les informations actuellement disponibles pour BridgeBio et sur les hypothèses formulées par BridgeBio. Bien que BridgeBio estime que ses plans, intentions, attentes et stratégies tels que reflétés ou suggérés dans ces déclarations prospectives sont raisonnables, BridgeBio ne peut donner aucune garantie que les plans, intentions, attentes ou stratégies seront atteints ou réalisés. En outre, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives et seront affectés par un certain nombre de risques, d'incertitudes et d'hypothèses, y compris, sans toutefois s'y limiter, les risques liés au fait que BridgeBio n'a commencé que récemment à établir sa force de vente et d'autres capacités de commercialisation et pourrait ne pas être en mesure de lancer ou de commercialiser Attruby avec succès, les risques associés à la dépendance de BridgeBio à l'égard de tiers pour les activités de développement, de fabrication et de commercialisation liées à Attruby, les actions du gouvernement et des payeurs tiers, y compris celles liées au remboursement et prix, risques et incertitudes liés aux produits concurrents et autres changements susceptibles de limiter la demande d'Attruby, les risques que les autorités réglementaires peuvent exiger des études ou des données supplémentaires pour soutenir la commercialisation continue d'Attruby, les risques que des événements indésirables liés au médicament puissent être observés pendant la commercialisation ou le développement clinique, les données et les résultats peuvent ne pas répondre aux exigences réglementaires ou être autrement suffisants pour un développement ultérieur, un examen ou une approbation réglementaire, d'autres agences de réglementation n'étant pas d'accord avec les stratégies d'approbation réglementaire de BridgeBio, des éléments des documents déposés par BridgeBio, tels que la conception, la conduite et l'exécution des essais cliniques. méthodologies, ou la suffisance des données soumises, le succès continu de ses collaborations, la volatilité potentielle du cours de l'action de BridgeBio, l'incertitude quant aux impacts dus aux urgences sanitaires mondiales, y compris les retards dans l'examen réglementaire, les interruptions de fabrication et de chaîne d'approvisionnement, les effets indésirables sur les systèmes de santé et la perturbation de l'économie mondiale, les impacts des événements macroéconomiques et géopolitiques actuels, y compris les conditions changeantes résultant des hostilités en Ukraine, en Israël et dans la bande de Gaza, l'augmentation des taux d'inflation et l'évolution des taux d'intérêt, sur les opérations commerciales et les attentes de BridgeBio, ainsi que ainsi que les risques énoncés dans la section Facteurs de risque du rapport annuel le plus récent de BridgeBio sur formulaire 10-K et du rapport trimestriel sur From 10-Q et ses autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. De plus, BridgeBio opère dans un environnement très compétitif et en évolution rapide dans lequel de nouveaux risques apparaissent de temps à autre. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes et convictions actuelles de la direction de BridgeBio à la date de ce communiqué de presse, et sont soumises à certains risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives. . Sauf si la loi applicable l'exige, BridgeBio n'assume aucune obligation de mettre à jour publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement.