FDA Menyetujui Attruby (acoramidis) untuk Mengurangi Kematian Kardiovaskular dan Rawat Inap Terkait Kardiovaskular pada Pasien dengan ATTR-CM

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Attruby (acoramidis) untuk Mengurangi Kematian Kardiovaskular dan Rawat Inap Terkait Kardiovaskular pada Pasien dengan ATTR-CM

PALO ALTO, California, 22 November 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio atau Perusahaan), sebuah perusahaan biofarmasi jenis baru yang berfokus pada penyakit genetik, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui Attruby™ (acoramidis), penstabil Transthyretin (TTR) yang hampir lengkap (≥90%) yang diberikan secara oral untuk pengobatan orang dewasa dengan kardiomiopati liar- jenis atau varian amiloidosis yang dimediasi transthyretin (ATTR-CM) untuk mengurangi kematian kardiovaskular dan rawat inap terkait kardiovaskular. Persetujuan FDA didasarkan pada hasil positif yang terlihat dalam studi ATTribute-CM Fase 3, di mana Attruby secara signifikan mengurangi kematian dan rawat inap terkait kardiovaskular, serta meningkatkan kualitas hidup.

“Kami sangat senang menjadi bagian dari perayaan persetujuan FDA atas Attruby. Kebutuhan akan lebih banyak pilihan pengobatan bagi pasien yang hidup dengan ATTR-CM sangat penting untuk mencapai tujuan mendapatkan hasil yang lebih baik dan peningkatan kualitas hidup. Akses terhadap terapi baru ini berarti lebih banyak harapan dan peluang untuk meningkatkan kehidupan pasien amiloidosis,” kata Muriel Finkel, Presiden Amiloidosis Support Groups, sebuah organisasi nirlaba yang didedikasikan untuk mendukung pasien dan perawat amiloidosis.

Attruby adalah produk pertama dan satu-satunya yang disetujui dengan label yang menyatakan stabilisasi TTR yang hampir selesai. Attruby dirancang untuk meniru “mutasi penyelamatan” gen TTR (T119M) yang terjadi secara alami yang menargetkan akar penyebab ATTR-CM, destabilisasi tetramer TTR asli. Melalui stabilisasi TTR yang hampir sempurna, Attruby telah terbukti mempertahankan fungsi asli TTR sebagai protein transpor tiroksin dan vitamin A serta menunjukkan manfaat pada hasil kardiovaskular.

Studi ATTRibute-CM Fase 3 mendaftarkan 632 peserta dengan gejala ATTR-CM, terkait dengan TTR tipe liar atau varian. Peserta diacak 2:1 untuk menerima Attruby atau plasebo selama 30 bulan. Seperti yang dipublikasikan di The New England Journal of Medicine, uji coba tersebut berhasil mencapai titik akhir utamanya yaitu titik akhir komposit 4 komponen ACM, CVH, N-terminal prohormone of brain natriuretic peptida (NT-proBNP), dan jarak berjalan kaki 6 menit dengan Rasio Kemenangan 1,8 (p<0,0001). Attruby menunjukkan efek pengobatan yang signifikan secara statistik pada 30 bulan pada Kuesioner Kardiomiopati Kansas City dan tes jalan kaki 6 menit. Selain itu, peningkatan NT-proBNP pada pengobatan adalah sekitar setengah dari peningkatan plasebo.

“Amiloidosis jantung transthyretin adalah penyakit progresif dengan prognosis buruk jika tidak diobati. Memiliki pilihan pengobatan lini pertama baru yang memberikan stabilisasi TTR yang sangat baik dan meningkatkan hasil penyakit ini memberikan pasien lebih banyak pilihan,” kata Martha Grogan, M.D., dari Mayo Clinic. “Data yang menggembirakan menunjukkan bahwa Attruby mengurangi semua penyebab kematian dan rawat inap kardiovaskular sejak tiga bulan setelah memulai terapi. Dengan kemajuan yang berkelanjutan dalam terapi, penyakit yang sebelumnya fatal ini kini menjadi kondisi kardiovaskular kronis yang dapat ditangani.”

BridgeBio menawarkan program layanan dukungan pasien, ForgingBridges™, bagi orang-orang di AS yang meresepkan Attruby dan keluarga mereka untuk menerima bantuan dalam mengakses terapi baru ini. ForgingBridges mencakup sumber daya asuransi, opsi bantuan keuangan, dan tim dukungan khusus untuk membantu perjalanan perawatan. Informasi lebih lanjut tentang program layanan dukungan pasien BridgeBio tersedia di ForgingBridges.com atau dengan menelepon 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Dengan persetujuan penting dari Attruby, kami mendapatkan kemampuan untuk melayani pasien dengan ATTR-CM. Saya berterima kasih kepada setiap peserta uji coba, keluarga mereka, dan para dokter, ilmuwan, serta tim kami di BridgeBio yang telah mewujudkan hal ini,” kata Neil Kumar, Ph.D., pendiri dan CEO. “Perjalanan kami belum berakhir karena kami berupaya mendapatkan persetujuan secara global, selanjutnya di Eropa, Jepang, dan Brasil, dan terus mengeksplorasi potensi penuh dari pengobatan ini. Saya sangat senang dapat memperluas misi kami untuk ‘mengutamakan pasien’ dengan persetujuan FDA ketiga ini dalam waktu kurang dari 10 tahun.”

BridgeBio mengajukan Permohonan Izin Pemasaran ke Badan Obat Eropa, dengan keputusan diharapkan pada tahun 2025. BridgeBio telah memberikan hak eksklusif kepada Bayer untuk mengkomersialkan acoramidis untuk ATTR-CM di Eropa.

INDIKASI Attruby adalah penstabil transthyretin yang diindikasikan untuk pengobatan kardiomiopati amiloidosis yang dimediasi transthyretin tipe liar atau varian (ATTR-CM) pada orang dewasa untuk mengurangi kematian kardiovaskular dan rawat inap terkait kardiovaskular.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGReaksi MerugikanDiare (11,6% vs 7,6%) dan nyeri perut bagian atas (5,5% vs 1,4%) dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Attruby versus plasebo , masing-masing. Mayoritas reaksi merugikan ini bersifat ringan dan dapat diatasi tanpa penghentian obat. Tingkat penghentian karena efek samping serupa antara pasien yang diobati dengan Attruby versus plasebo (masing-masing 9,3% dan 8,5%).

Tes LaboratoriumPeningkatan rata-rata kreatinin serum sebesar 0,2 dan 0,0 mg/dL dan penurunan rata-rata eGFR sebesar 8,2 dan 0,7 mL/menit/1,73 m2 diamati pada orang dewasa dengan ATTR-CM yang diobati dengan Attruby versus plasebo, masing-masing, pada Hari ke 28 dan kemudian stabil. Perubahan ini bersifat reversibel setelah penghentian pengobatan.

Penggunaan pada Populasi TertentuKehamilan & Menyusui: Tidak ada data tentang penggunaan Attruby pada wanita hamil. Data pada hewan belum menunjukkan risiko perkembangan yang terkait dengan penggunaan Attruby pada kehamilan. Tidak ada data yang tersedia mengenai keberadaan Attruby dalam susu manusia atau hewan atau efek obat pada bayi yang disusui atau produksi ASI.

Untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi FDA di 1-800 -FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Tentang Attruby™ (acoramidis)Attruby adalah satu-satunya penstabil Transthyretin (TTR) yang hampir lengkap (≥90%) yang disetujui di AS untuk pengobatan pasien dewasa dengan ATTR-CM untuk mengurangi kematian kardiovaskular dan rawat inap terkait kardiovaskular. Attruby secara umum dapat ditoleransi dengan baik. Efek samping yang paling umum adalah ringan dan termasuk diare dan sakit perut yang dapat diatasi tanpa penghentian obat. BridgeBio menawarkan rangkaian program yang luas untuk membantu pasien mengakses obat-obatan kami.

Tentang BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) adalah jenis perusahaan biofarmasi baru yang didirikan untuk menemukan, membuat, menguji, dan memberikan obat-obatan transformatif untuk mengobati pasien yang menderita penyakit genetik. Rangkaian program pengembangan BridgeBio berkisar dari ilmu pengetahuan awal hingga uji klinis tingkat lanjut. BridgeBio didirikan pada tahun 2015 dan tim yang terdiri dari penemu, pengembang, dan inovator obat berpengalaman berkomitmen untuk menerapkan kemajuan dalam pengobatan genetik untuk membantu pasien secepat mungkin. Untuk informasi lebih lanjut kunjungi bridgebio.com dan ikuti kami di LinkedIn, Twitter dan Facebook.

Pernyataan Berwawasan ke Depan BridgeBio Pharma, Inc.Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan dalam siaran pers ini dapat mencakup pernyataan yang bukan merupakan fakta sejarah dan dianggap berwawasan ke depan dalam pengertian Bagian 27A Undang-Undang Sekuritas tahun 1933, sebagaimana telah diubah (UU Sekuritas), dan Bagian 21E Undang-undang Bursa Sekuritas tahun 1934. , sebagaimana telah diubah (UU Bursa), yang biasanya ditandai dengan penggunaan kata-kata seperti “mengantisipasi”, “percaya”, “melanjutkan”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “berharap”, “berniat”, “mungkin”, “rencana”, “proyek”, “tetap”, “mencari”, “seharusnya”, “akan”, dan variasi dari kata-kata tersebut atau ungkapan serupa. BridgeBio bermaksud agar pernyataan berwawasan ke depan ini tercakup dalam ketentuan pelabuhan aman untuk pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam Bagian 27A dari Securities Act dan Bagian 21E dari Exchange Act. Pernyataan berwawasan ke depan ini, termasuk pernyataan yang berkaitan dengan dampak acoramidis pada hasil klinis, memberikan Attruby gratis seumur hidup kepada pasien uji klinis; potensi manfaat Attruby, termasuk kemanjuran dan potensinya untuk meningkatkan kualitas hidup pasien, dan potensi hasil serta perkiraan waktu peninjauan dan persetujuan peraturan di Eropa, Jepang, dan Brasil, mencerminkan pandangan BridgeBio saat ini tentang rencana, niat, harapan, dan strategi, yang didasarkan pada informasi yang saat ini tersedia untuk BridgeBio dan asumsi yang dibuat BridgeBio. Meskipun BridgeBio yakin bahwa rencana, niat, harapan dan strateginya sebagaimana tercermin dalam atau disarankan oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut adalah wajar, BridgeBio tidak dapat memberikan jaminan bahwa rencana, niat, harapan atau strategi tersebut akan tercapai atau tercapai. Selain itu, hasil aktual mungkin berbeda secara material dari apa yang dijelaskan dalam pernyataan berwawasan ke depan dan akan dipengaruhi oleh sejumlah risiko, ketidakpastian dan asumsi, termasuk, namun tidak terbatas pada, risiko yang baru saja BridgeBio mulai membentuk tenaga penjualannya dan risiko lainnya. kemampuan komersialisasi dan mungkin tidak berhasil meluncurkan atau mengkomersialkan Attruby, risiko yang terkait dengan ketergantungan BridgeBio pada pihak ketiga untuk aktivitas pengembangan, manufaktur, dan komersialisasi terkait Attruby, pemerintah, dan tindakan pembayar pihak ketiga, termasuk yang berkaitan dengan penggantian biaya dan penetapan harga, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan produk pesaing dan perubahan lain yang dapat membatasi permintaan Attruby, otoritas pengatur risiko mungkin memerlukan studi atau data tambahan untuk mendukung kelanjutan komersialisasi Attruby, risiko efek samping terkait obat yang mungkin terjadi selama komersialisasi atau pengembangan klinis, data dan hasil mungkin tidak memenuhi persyaratan peraturan atau tidak cukup untuk pengembangan lebih lanjut, tinjauan atau persetujuan peraturan, badan pengatur lainnya tidak setuju dengan strategi persetujuan peraturan BridgeBio, komponen pengajuan BridgeBio, seperti klinis desain, pelaksanaan dan metodologi uji coba, atau kecukupan data yang diserahkan, keberhasilan kolaborasi yang berkelanjutan, potensi volatilitas pada harga saham BridgeBio, ketidakpastian mengenai dampak apa pun akibat keadaan darurat kesehatan global, termasuk penundaan dalam tinjauan peraturan, gangguan manufaktur dan rantai pasokan, dampak buruk terhadap sistem layanan kesehatan dan gangguan perekonomian global, dampak peristiwa makroekonomi dan geopolitik saat ini, termasuk perubahan kondisi akibat permusuhan di Ukraina dan Israel serta Jalur Gaza, peningkatan laju inflasi dan perubahan suku bunga, pada Operasi dan ekspektasi bisnis BridgeBio, serta risiko-risiko yang tercantum di bagian Faktor Risiko dalam Laporan Tahunan BridgeBio yang terbaru pada Formulir 10-K dan Laporan Kuartalan pada From 10-Q dan pengajuan lainnya ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS. Terlebih lagi, BridgeBio beroperasi dalam lingkungan yang sangat kompetitif dan berubah dengan cepat dimana risiko-risiko baru muncul dari waktu ke waktu. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen BridgeBio saat ini pada tanggal siaran pers ini, dan tunduk pada risiko dan ketidakpastian tertentu yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang dijelaskan dalam pernyataan berwawasan ke depan. . Kecuali diwajibkan oleh undang-undang yang berlaku, BridgeBio tidak berkewajiban memperbarui secara publik setiap pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya.

Sumber: BridgeBio Pharma, Inc.

Diposting : 2024-11-25 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer