La FDA approva Attruby (acoramidis) per ridurre la morte cardiovascolare e l'ospedalizzazione correlata alle malattie cardiovascolari nei pazienti con ATTR-CM

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La FDA approva Attruby (acoramidis) per ridurre la morte cardiovascolare e l'ospedalizzazione correlata a cause cardiovascolari nei pazienti con ATTR-CM

PALO ALTO, California, 22 novembre 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio o la Società), un nuovo tipo di azienda biofarmaceutica focalizzata su malattie genetiche, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Attruby™ (acoramidis), uno stabilizzatore quasi completo (≥90%) della transtiretina (TTR) somministrato per via orale per il trattamento degli adulti affetti da cardiomiopatia delle malattie selvatiche. amiloidosi mediata da transtiretina di tipo o variante (ATTR-CM) per ridurre la morte cardiovascolare e l’ospedalizzazione correlata a cause cardiovascolari. L'approvazione della FDA si basa sui risultati positivi osservati nello studio di fase 3 ATTRibute-CM, in cui Attruby ha ridotto significativamente la mortalità e i ricoveri ospedalieri per cause cardiovascolari e ha migliorato la qualità della vita.

“Siamo entusiasti di prendere parte ai festeggiamenti per l'approvazione di Attruby da parte della FDA. La necessità di più opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da ATTR-CM è fondamentale per raggiungere l’obiettivo di risultati migliori e una migliore qualità della vita. L'accesso a questa nuova terapia significa più speranza e più opportunità per migliorare la vita dei pazienti affetti da amiloidosi", ha affermato Muriel Finkel, presidente di Amyloidosis Support Groups, un'organizzazione no-profit dedicata al sostegno dei pazienti affetti da amiloidosi e degli operatori sanitari.

Attruby è il primo e unico prodotto approvato con un'etichetta che specifica la stabilizzazione quasi completa del TTR. Attruby è stato progettato per imitare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che prende di mira la causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo. Attraverso la stabilizzazione quasi completa del TTR, Attruby ha dimostrato di preservare la funzione nativa del TTR come proteina di trasporto della tiroxina e della vitamina A e di dimostrare benefici sugli esiti cardiovascolari.

Lo studio di Fase 3 ATTRibute-CM ha arruolato 632 partecipanti con ATTR-CM sintomatico, associato a TTR wild-type o variante. I partecipanti sono stati randomizzati 2:1 a ricevere Attruby o placebo per 30 mesi. Come pubblicato sul New England Journal of Medicine, lo studio ha raggiunto con successo il suo endpoint primario costituito da un endpoint composito a 4 componenti di ACM, CVH, proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP) e distanza percorsa in 6 minuti con un rapporto di vincita di 1,8 (p <0,0001). Attruby ha dimostrato un effetto del trattamento statisticamente significativo a 30 mesi nel questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City e nel test del cammino di 6 minuti. Inoltre, l'aumento di NT-proBNP durante il trattamento è stato circa la metà rispetto al placebo.

“L'amiloidosi cardiaca da transtiretina è una malattia progressiva con una prognosi sfavorevole se non trattata. Avere una nuova opzione di trattamento di prima linea che fornisce un’eccellente stabilizzazione del TTR e migliora i risultati di questa malattia offre ai pazienti più opzioni”, ha affermato Martha Grogan, M.D., della Mayo Clinic. “Dati incoraggianti suggeriscono che Attruby riduce la mortalità per tutte le cause e l’ospedalizzazione cardiovascolare già tre mesi dopo l’inizio della terapia. Con i continui progressi nella terapia, questa malattia precedentemente fatale sta diventando una condizione cardiovascolare cronica gestibile.”

BridgeBio offre un programma di servizi di supporto ai pazienti, ForgingBridges™, affinché le persone negli Stati Uniti a cui è stato prescritto Attruby e le loro famiglie possano ricevere aiuto per accedere a questa nuova terapia. ForgingBridges include risorse assicurative, opzioni di assistenza finanziaria e un team di supporto dedicato per assistere nel percorso terapeutico. Maggiori informazioni sul programma di servizi di supporto ai pazienti di BridgeBio sono disponibili su ForgingBridges.com o chiamando il numero 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

"Con l'approvazione storica di Attruby, noi acquisire la capacità di servire i pazienti affetti da ATTR-CM. Sono grato a ciascun partecipante allo studio, alle loro famiglie, ai medici, agli scienziati e al nostro team di BridgeBio che hanno reso tutto ciò possibile”, ha affermato Neil Kumar, Ph.D., fondatore e CEO. “Il nostro viaggio non è finito poiché cerchiamo di ottenere approvazioni a livello globale, poi in Europa, Giappone e Brasile, e di continuare a esplorare l’intero potenziale di questo trattamento. Sono entusiasta di estendere la nostra missione di "mettere i pazienti al primo posto" con questa terza approvazione della FDA in meno di 10 anni."

BridgeBio ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia europea per i medicinali, con una decisione prevista nel 2025. BridgeBio ha concesso i diritti esclusivi a Bayer per commercializzare acoramidis per ATTR-CM in Europa.

INDICAZIONE Attruby è uno stabilizzatore della transtiretina indicato per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi mediata da transtiretina wild-type o variante (ATTR-CM) negli adulti per ridurre morte cardiovascolare e ospedalizzazione per cause cardiovascolari.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZAReazioni avverseDiarrea (11,6% vs 7,6%) e dolore addominale superiore (5,5% vs 1,4%) sono stati segnalati nei pazienti trattati con Attruby rispetto al placebo , rispettivamente. La maggior parte di queste reazioni avverse sono state lievi e si sono risolte senza interruzione del farmaco. I tassi di interruzione dovuti a eventi avversi erano simili tra i pazienti trattati con Attruby rispetto a quelli trattati con placebo (9,3% e 8,5%, rispettivamente).

Test di laboratorioAumento medio della creatinina sierica di 0,2 e 0,0 mg/dL e una diminuzione media dell'eGFR di 8,2 e 0,7 mL/min/1,73 m2 è stata osservata negli adulti con ATTR-CM trattati con Attruby rispetto al placebo, rispettivamente, al Giorno 28 e poi stabilizzati. Questi cambiamenti erano reversibili dopo l'interruzione del trattamento.

Uso in popolazioni specificheGravidanza e allattamento: non sono disponibili dati sull'uso di Attruby nelle donne in gravidanza. I dati sugli animali non hanno mostrato rischi di sviluppo associati all’uso di Attruby in gravidanza. Non sono disponibili dati sulla presenza di Attruby nel latte umano o animale o sugli effetti del farmaco sul neonato allattato al seno o sulla produzione di latte materno.

Per segnalare sospette reazioni avverse, contattare la FDA al numero 1-800 -FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Informazioni su Attruby™ (acoramidis)Attruby è l'unico stabilizzatore quasi completo (≥90%) della transtiretina (TTR) approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con ATTR-CM per ridurre morte cardiovascolare e ospedalizzazione per cause cardiovascolari. Attruby è stato generalmente ben tollerato. Gli effetti collaterali più comuni sono stati lievi e comprendevano diarrea e dolore addominale che si sono risolti senza interruzione del farmaco. BridgeBio offre una vasta gamma di programmi per aiutare i pazienti ad accedere ai nostri medicinali.

Informazioni su BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) è un nuovo tipo di azienda biofarmaceutica fondata scoprire, creare, testare e fornire farmaci trasformativi per curare pazienti che soffrono di malattie genetiche. La pipeline di programmi di sviluppo di BridgeBio spazia dalla scienza iniziale agli studi clinici avanzati. BridgeBio è stata fondata nel 2015 e il suo team di esperti scopritori, sviluppatori e innovatori di farmaci è impegnato ad applicare i progressi della medicina genetica per aiutare i pazienti il ​​più rapidamente possibile. Per ulteriori informazioni visita bridgebio.com e seguici su LinkedIn, Twitter e Facebook.

Dichiarazioni previsionali di BridgeBio Pharma, Inc.Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa possono includere affermazioni che non rappresentano fatti storici e sono considerate previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato (il Securities Act), e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934 , come modificato (l'Exchange Act), che di solito sono identificati dall'uso di parole come "anticipa", "ritiene", "continua", "stima", "si aspetta", "spera", "intende", "può", "pianifica", "progetta", "rimane", "cerca", "dovrebbe", "volontà" e variazioni di tali parole o espressioni simili. BridgeBio intende che queste dichiarazioni previsionali siano coperte dalle disposizioni di approdo sicuro per le dichiarazioni previsionali contenute nella Sezione 27A del Securities Act e nella Sezione 21E dell'Exchange Act. Queste dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni relative all'impatto di acoramidis sugli esiti clinici, forniscono Attruby gratuitamente per tutta la vita ai pazienti sottoposti a sperimentazione clinica; i potenziali benefici di Attruby, inclusa la sua efficacia e il potenziale per migliorare la qualità della vita dei pazienti, e i potenziali risultati e i tempi previsti per le revisioni e le approvazioni normative in Europa, Giappone e Brasile, riflettono le attuali opinioni di BridgeBio sui suoi piani, intenzioni, aspettative e strategie, che si basano sulle informazioni attualmente disponibili a BridgeBio e sulle ipotesi formulate da BridgeBio. Sebbene BridgeBio ritenga che i suoi piani, intenzioni, aspettative e strategie riflessi o suggeriti da tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, BridgeBio non può fornire alcuna garanzia che i piani, intenzioni, aspettative o strategie saranno raggiunti o raggiunti. Inoltre, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali e saranno influenzati da una serie di rischi, incertezze e ipotesi, inclusi, ma non limitati ai rischi che BridgeBio abbia iniziato solo di recente a stabilire la propria forza vendita e altri capacità di commercializzazione e potrebbe non essere in grado di lanciare o commercializzare con successo Attruby, rischi associati alla dipendenza di BridgeBio da terze parti per attività di sviluppo, produzione e commercializzazione relative ad Attruby, azioni del governo e di terzi pagatori, comprese quelle relative al rimborso e prezzi, rischi e incertezze relativi a prodotti competitivi e altri cambiamenti che potrebbero limitare la domanda di Attruby, i rischi che le autorità di regolamentazione potrebbero richiedere ulteriori studi o dati per supportare la continua commercializzazione di Attruby, i rischi che si possano osservare eventi avversi correlati al farmaco durante la commercializzazione o lo sviluppo clinico, i dati e i risultati potrebbero non soddisfare i requisiti normativi o essere altrimenti sufficienti per ulteriore sviluppo, revisione o approvazione normativa, altre agenzie di regolamentazione non concordano con le strategie di approvazione normativa di BridgeBio, componenti dei documenti depositati da BridgeBio, come progetti di studi clinici, condotta e metodologie o la sufficienza dei dati presentati, il continuo successo delle sue collaborazioni, la potenziale volatilità del prezzo delle azioni di BridgeBio, l'incertezza riguardo a eventuali impatti dovuti a emergenze sanitarie globali, inclusi ritardi nella revisione normativa, interruzioni della produzione e della catena di fornitura, effetti avversi sui sistemi sanitari e lo sconvolgimento dell'economia globale, gli impatti degli attuali eventi macroeconomici e geopolitici, comprese le mutevoli condizioni derivanti dalle ostilità in Ucraina, Israele e nella Striscia di Gaza, l'aumento dei tassi di inflazione e la variazione dei tassi di interesse, su BridgeBio operazioni e aspettative aziendali, nonché i rischi stabiliti nella sezione Fattori di rischio della più recente relazione annuale di BridgeBio sul modulo 10-K e della relazione trimestrale su From 10-Q e gli altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Inoltre, BridgeBio opera in un ambiente molto competitivo e in rapida evoluzione in cui emergono di volta in volta nuovi rischi. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e convinzioni del management di BridgeBio alla data del presente comunicato stampa e sono soggette a determinati rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali. . Fatto salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, BridgeBio non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

Fonte: BridgeBio Pharma, Inc.

Pubblicato : 2024-11-25 12:00

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