FDA、ATTR-CM患者の心血管死と心血管関連入院を減らすアトルビー（アコラミディス）を承認

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FDA、ATTR-CM 患者の心血管死と心血管関連入院を減らすアトルビー (アコラミディス) を承認

カリフォルニア州パロアルト、2024 年 11 月 22 日 (グローブ ニュースワイヤー) — BridgeBio Pharma, Inc. (ナスダック: BBIO) (BridgeBio または当社)、新しい遺伝病に焦点を当てた一種のバイオ医薬品会社である同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、トランスサイレチン（TTR）のほぼ完全（90％以上）の経口投与安定剤であるアトルービー（acoramidis）を、疾患の治療のために承認したと発表した。野生型または変異型トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）による心筋症の成人の心血管死を軽減し、心血管関連の入院。 FDA の承認は、Attribute-CM フェーズ 3 試験で見られた肯定的な結果に基づいており、Attribute により死亡と心血管関連の入院が大幅に減少し、生活の質が向上しました。

「私たちは、アトルビーの FDA 承認のお祝いに参加できることに興奮しています。 ATTR-CM を患う患者にとってより多くの治療選択肢が必要であることは、より良い転帰と生活の質の向上という目標を達成するために非常に重要です。この新しい治療法が利用できるということは、アミロイドーシス患者の生活を改善する希望と機会が増えることを意味します」と、アミロイドーシス患者と介護者のサポートに専念する非営利団体、アミロイドーシス サポート グループの会長、ムリエル フィンケルは述べました。

Attruby は、TTR のほぼ完全な安定化を指定するラベルが付いている最初で唯一の承認された製品です。 Attruby は、ATTR-CM の根本原因であるネイティブ TTR 四量体の不安定化を標的とする、TTR 遺伝子 (T119M) に自然発生する「救済変異」を模倣するように設計されました。アトルービーは、TTR をほぼ完全に安定化させることで、チロキシンとビタミン A の輸送タンパク質としての TTR の本来の機能を維持し、心血管疾患の転帰に対する利点を実証することが示されています。

ATTRIbute-CM フェーズ 3 研究には、野生型または変異型 TTR に関連する症候性 ATTR-CM の参加者 632 名が登録されました。参加者は、Attruby またはプラセボを 30 か月間投与する群に 2:1 で無作為に割り付けられました。 The New England Journal of Medicineに掲載されたように、この試験は、ACM、CVH、脳ナトリウム利尿ペプチドのN末端プロホルモン（NT-proBNP）、および徒歩6分の距離という4成分複合評価項目の主要評価項目を首尾よく達成した。勝率は 1.8 (p<0.0001)。アトルービー博士は、カンザスシティ心筋症アンケートと6分間歩行テストにおいて、30か月後の統計的に有意な治療効果を実証しました。さらに、治療による NT-proBNP の増加はプラセボの約半分でした。

「トランスサイレチン心アミロイドーシスは進行性の疾患であり、治療せずに放置すると予後が不良です。優れたTTRの安定化を実現し、この疾患の転帰を改善する新しい第一選択治療の選択肢があることで、患者にはより多くの選択肢が与えられます」とメイヨークリニックのマーサ・グローガン医師は述べた。 「心強いデータは、アトルービーが治療開始後早ければ3か月で全死因死亡率と心臓血管による入院を減少させることを示唆しています。治療法の継続的な進歩により、以前は致命的だったこの病気は、管理可能な慢性心血管疾患になりつつあります。」

BridgeBio は、アトルービーを処方された米国の人々とその家族がこの新しい治療法を利用するための支援を受けられるよう、患者サポート サービス プログラム ForgingBridges™ を提供しています。 ForgingBridges には、保険リソース、経済的支援オプション、治療過程を支援する専用のサポート チームが含まれています。 BridgeBio の患者サポート サービス プログラムの詳細については、ForgingBridges.com または 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434) までお電話ください。

「Attruby 社の画期的な承認を得て、私たちはATTR-CM を持つ患者にサービスを提供する能力を獲得します。各治験参加者とその家族、そしてこれを可能にしてくれた医師、科学者、そしてブリッジバイオのチームに感謝しています」と創設者兼CEOのニール・クマール博士は述べた。 「私たちの旅はまだ終わっていません。次にヨーロッパ、日本、ブラジルで承認を目指し、この治療法の最大限の可能性を探求し続けます。この 10 年足らずで 3 回目の FDA 承認により、『患者を第一に考える』という私たちの使命をさらに拡張できることに興奮しています。」

ブリッジバイオは、欧州医薬品庁に販売承認申請書を提出し、2025 年に決定が下される予定です。ブリッジバイオは、ヨーロッパで ATTR-CM 用にアコラミジを商業化する独占的権利をバイエルに付与しました。

指標Attruby は、野生型または変異型トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの心筋症の治療を適応とするトランスサイレチン安定剤です。 (ATTR-CM) を成人に投与すると、心血管死と心血管関連の入院が減少します。

重要な安全性情報副作用Attruby とプラセボで治療された患者では、下痢 (11.6% 対 7.6%) および上腹部痛 (5.5% 対 1.4%) が報告されました。 、 それぞれ。これらの副作用の大部分は軽度であり、投薬を中止することなく解決されました。有害事象による中止率は、Attruby とプラセボで治療された患者間で同様でした (それぞれ 9.3% と 8.5%)。

臨床検査血清クレアチニンの平均増加量は 0.2 と 0.0 でした。 ATTR-CM を有する成人では、mg/dL と 8.2 および 0.7 mL/min/1.73 m2 の eGFR の平均減少が観察されました。 28日目にAttrubyとプラセボでそれぞれ治療し、その後安定化させた。これらの変化は、治療を中止すると元に戻りました。

特定の集団での使用妊娠および授乳中: 妊娠中の女性における Attruby の使用に関するデータはありません。動物データでは、妊娠中のアトルビーの使用に関連する発育リスクは示されていません。ヒトまたは動物の乳中のアトルビーの存在、または母乳で育てられた乳児または母乳の生産に対する薬剤の影響に関する利用可能なデータはありません。

副作用の疑いを報告するには、FDA (1-800) までご連絡ください。 -FDA-1088 または www.fda.gov/medwatch。

Attruby™ (acoramidis) についてAttruby は、ATTR-CM の成人患者の治療用として米国で承認されている、トランスサイレチン (TTR) のほぼ完全に近い (90% 以上) 安定化剤です。心血管死と心血管関連の入院。アトルビー氏は概して忍容性が高かった。最も一般的な副作用は軽度で、下痢や腹痛が含まれていましたが、薬を中止することなく解消されました。 BridgeBio は、患者が当社の医薬品を利用できるよう、幅広いプログラムを提供しています。

BridgeBio Pharma, Inc. についてBridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) は、設立された新しいタイプのバイオ医薬品会社です。遺伝性疾患に苦しむ患者を治療するための革新的な医薬品を発見、作成、テスト、提供すること。 BridgeBio の開発プログラムのパイプラインは、初期科学から高度な臨床試験まで多岐にわたります。 BridgeBio は 2015 年に設立され、経験豊富な創薬者、開発者、イノベーターからなるチームは、遺伝子医学の進歩を応用して患者をできるだけ早く助けることに尽力しています。詳細については、bridgebio.com にアクセスし、LinkedIn、Twitter、Facebookでフォローしてください。 >.

BridgeBio Pharma, Inc. の将来予想に関する記述このプレスリリースには将来予想に関する記述が含まれています。このプレスリリースの記述には、歴史的事実ではなく、1933 年証券法改正第 27A 条 (証券法) および 1934 年証券取引法第 21E 条の意味の範囲内で将来予想とみなされる記述が含まれる場合があります。 、改正（証券取引法）に基づくもので、通常は「予想する」、「信じる」、「継続する」、「推定する」、「期待する」などの言葉の使用によって識別されます。 「希望する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「計画する」、「残る」、「求める」、「すべきである」、「するだろう」、およびそのような単語または類似の表現のバリエーション。 BridgeBio は、これらの将来予想に関する記述が、証券法第 27A 条および証券取引法第 21E 条に含まれる将来予想に関する記述に関するセーフハーバー規定の対象となることを意図しています。これらの将来予想に関する記述には、臨床試験患者にアトルビーを生涯無料で提供する、臨床転帰に対するアコーラミジスの影響に関する記述が含まれます。患者の生活の質を改善するその有効性と可能性を含むアトルビーの潜在的な利点、および欧州、日本、ブラジルでの規制上の審査と承認の潜在的な結果と予想されるタイミングは、その計画、意図、期待、および承認に関するブリッジバイオの現在の見解を反映しています。これらの戦略は、BridgeBio が現在入手可能な情報と BridgeBio が行った仮定に基づいています。 BridgeBio は、これらの将来予想に関する記述に反映または示唆されている自社の計画、意図、期待、および戦略が合理的であると信じていますが、BridgeBio は、計画、意図、期待、または戦略が達成または達成されるという保証を与えることはできません。さらに、実際の結果は、将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性があり、ブリッジバイオが販売部隊の設立などを最近開始したばかりであるリスクを含むがこれらに限定されない、多くのリスク、不確実性、仮定の影響を受ける可能性があります。 Attruby の商業化能力が不足しており、Attruby の発売や商業化を成功させることができない可能性があること、Attruby に関連する開発、製造、商業化活動における BridgeBio の第三者への依存に伴うリスク、償還に関連するものを含む政府および第三者の支払者の措置競合製品に関連する価格、リスクおよび不確実性、およびアトルービーの需要を制限する可能性のあるその他の変更、リスク規制当局がアトルービーの継続的な商業化を支援するために追加の研究またはデータを要求する可能性があるリスク、商業化中に薬物関連の有害事象が観察される可能性があるリスク臨床開発、データおよび結果が規制要件を満たしていない可能性がある、またはさらなる開発、規制上の審査または承認に十分でない可能性がある、他の規制当局が BridgeBio の規制上の承認戦略に同意していない、BridgeBio の申請書の構成要素（臨床試験など）設計、行為および方法論、または提出されたデータの十分性、コラボレーションの継続的な成功、ブリッジバイオの株価の潜在的な変動性、規制審査の遅延、製造およびサプライチェーンの中断を含む世界的な健康上の緊急事態による影響に関する不確実性、悪影響医療システムへの影響と世界経済の混乱、ウクライナ、イスラエル、ガザ地区での敵対行為による状況の変化を含む現在のマクロ経済的および地政学的な出来事の影響、感染率の上昇BridgeBio の事業運営と期待、ならびに BridgeBio の最新の Form 10-K 年次報告書および From 10-Q に関する四半期報告書およびその他の提出書類のリスク要因のセクションに記載されているリスクについて、インフレと金利の変化に関する情報を提供します。米国証券取引委員会。さらに、BridgeBio は非常に競争が激しく、急速に変化する環境で事業を展開しており、その環境では時折新たなリスクが発生します。これらの将来予想に関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのブリッジバイオ経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果が将来予想に関する記述に記載されている内容と大きく異なる可能性がある特定のリスクと不確実性の影響を受けます。 。適用される法律で義務付けられている場合を除き、BridgeBio は、新しい情報、将来の出来事、その他の結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を公的に更新する義務を負いません。

出典: BridgeBio Pharma, Inc.

投稿しました : 2024-11-25 12:00

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