FDA Nyetujoni Attruby (acoramidis) kanggo Ngurangi Pati Kardiovaskular lan Hospitalisasi Kardiovaskular ing Pasien karo ATTR-CM

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Attruby (acoramidis) kanggo Ngurangi Pati Kardiovaskular lan Hospitalisasi Kardiovaskular ing Pasien karo ATTR-CM

PALO ALTO, California, 22 Nov. 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) - BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio utawa Perusahaan), jinis anyar saka Perusahaan biopharmaceutical fokus ing penyakit genetik, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) nyetujoni Attruby™ (acoramidis), penstabil Transthyretin (TTR) sing meh lengkap (≥90%) kanggo perawatan wong diwasa. kardiomiopati jinis liar utawa varian transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) kanggo nyuda kematian kardiovaskular lan rawat inap sing gegandhengan karo kardiovaskular. Persetujuan FDA adhedhasar asil positif sing katon ing ATTRibute-CM Phase 3 sinau, ing ngendi Attruby nyuda pati lan rawat inap sing gegandhengan karo kardiovaskular, lan ningkatake kualitas urip.

"Kita bungah banget bisa dadi bagian saka perayaan kanggo persetujuan FDA saka Attruby. Keperluan pilihan perawatan luwih akeh kanggo pasien sing manggon karo ATTR-CM penting kanggo nggayuh tujuan asil sing luwih apik lan kualitas urip sing luwih apik. Akses menyang terapi anyar iki tegese luwih akeh pangarep-arep lan luwih akeh kesempatan kanggo ningkatake urip pasien amiloidosis, "ujare Muriel Finkel, Presiden Grup Dhukungan Amyloidosis, organisasi nirlaba sing darmabakti kanggo dhukungan pasien lan pengasuh amyloidosis.

Attruby minangka produk pisanan lan mung disetujoni kanthi label sing nemtokake stabilisasi TTR sing meh rampung. Attruby dirancang kanggo niru "mutasi nylametake" alami saka gen TTR (T119M) sing ngarahake panyebab ATTR-CM, destabilisasi saka tetramer TTR asli. Liwat stabilisasi TTR sing meh lengkap, Attruby wis ditampilake njaga fungsi asli TTR minangka protein transportasi tiroksin lan vitamin A lan nuduhake manfaat kanggo asil kardiovaskular.

Panaliten ATTRibute-CM Phase 3 ndhaptar 632 peserta kanthi gejala ATTR-CM, sing ana gandhengane karo jinis liar utawa varian TTR. Peserta kanthi acak 2: 1 kanggo nampa Attruby utawa plasebo sajrone 30 wulan. Kaya sing diterbitake ing The New England Journal of Medicine, uji coba kasebut kasil nemokake titik pungkasan utama saka titik pungkasan komposit 4-komponen saka ACM, CVH, prohormon N-terminal peptida natriuretik otak (NT-proBNP), lan jarak 6 menit kanthi mlaku. Rasio Menang 1,8 (p<0,0001). Attruby nuduhake efek perawatan sing signifikan sacara statistik ing 30 sasi ing Kuesioner Kardiomiopati Kansas City lan tes mate 6 menit. Kajaba iku, paningkatan NT-proBNP ing perawatan kira-kira setengah saka plasebo.

“Amiloidosis jantung transthyretin minangka penyakit progresif kanthi prognosis sing ora apik yen ora diobati. Nduwe pilihan perawatan baris pertama anyar sing nyedhiyakake stabilisasi TTR sing apik lan nambah asil ing penyakit iki menehi pilihan luwih akeh pasien, "ujare Martha Grogan, M.D., saka Klinik Mayo. "Data sing nyengkuyung nyaranake Attruby nyuda mortalitas kabeh sabab lan rawat inap kardiovaskular wiwit telung wulan sawise miwiti terapi. Kanthi kemajuan terapi sing terus-terusan, penyakit sing sadurunge fatal iki dadi penyakit kardiovaskular kronis sing bisa dikelola."

BridgeBio nawakake program layanan dhukungan pasien, ForgingBridges™, kanggo wong-wong ing AS sing menehi resep marang Attruby lan kulawargane kanggo nampa bantuan ngakses terapi anyar iki. ForgingBridges kalebu sumber daya asuransi, opsi pitulungan finansial lan tim dhukungan khusus kanggo mbantu perjalanan perawatan. Informasi liyane babagan program layanan dhukungan pasien BridgeBio kasedhiya ing ForgingBridges.com utawa kanthi nelpon 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

"Kanthi persetujuan landmark saka Attruby, kita entuk kemampuan kanggo ngladeni pasien kanthi ATTR-CM. Aku matur nuwun kanggo saben peserta uji coba, kulawargane, lan dokter, ilmuwan lan tim kita ing BridgeBio sing nggawe iki bisa ditindakake, "ujare Neil Kumar, Ph.D., pangadeg lan CEO. "Lelampahan kita durung rampung amarga kita kepengin ngupayakake persetujuan global, sabanjure ing Eropa, Jepang, lan Brasil, lan terus njelajah potensial lengkap perawatan iki. Aku bungah banget kanggo ngluwihi misi kita 'ngutamakake pasien' kanthi persetujuan FDA katelu iki kurang saka 10 taun."

BridgeBio ngirim Aplikasi Otorisasi Pemasaran menyang Badan Pengobatan Eropa, kanthi keputusan sing diarepake ing 2025. BridgeBio wis menehi hak eksklusif kanggo Bayer kanggo komersialisasi acoramidis kanggo ATTR-CM ing Eropa.

INDIKASI Attruby minangka stabilisator transthyretin sing dituduhake kanggo perawatan kardiomiopati jinis liar utawa varian amyloidosis transthyretin-mediated. (ATTR-CM) ing wong diwasa kanggo nyuda kematian kardiovaskular lan rawat inap sing gegandhengan karo kardiovaskular.

INFORMASI KESELAMATAN PENTINGReaksi AdverseDiare (11.6% vs 7.6%) lan nyeri abdomen ndhuwur (5.5% vs 1.4%) dilapurake ing pasien sing diobati karo Attruby versus placebo , mungguh. Mayoritas reaksi salabetipun iki entheng lan ditanggulangi tanpa mandheg obat. Tingkat penghentian amarga efek samping padha antarane pasien sing diobati karo Attruby versus plasebo (masing-masing 9,3% lan 8,5%).

Tes LaboratoriumPeningkatan rata-rata bun serum 0,2 lan 0,0. mg / dL lan penurunan rata-rata ing eGFR 8,2 lan 0,7 mL / min / 1,73 m2 diamati ing diwasa karo ATTR-CM dianggep karo Attruby mungsuh placebo, mungguh, ing Dina 28 lan banjur stabil. Owah-owahan iki bisa dibalèkaké sawisé perawatan mandheg.

Gunakake ing Populasi TertentuKandhutan & Laktasi: Ora ana data babagan panggunaan Attruby ing wanita ngandhut. Data kewan ora nuduhake risiko pangembangan sing ana gandhengane karo panggunaan Attruby nalika meteng. Ora ana data sing kasedhiya babagan anané Attruby ing susu manungsa utawa kewan utawa efek obat kasebut marang bayi sing disusui utawa produksi susu ibu.

Kanggo nglaporake reaksi sing dicurigai saleh, hubungi FDA ing 1-800 -FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

Babagan Attruby™ (acoramidis)Attruby minangka siji-sijine penstabil Transthyretin (≥90%) sing meh lengkap (≥90%) sing disetujoni ing AS kanggo perawatan pasien diwasa kanthi ATTR-CM kanggo nyuda kematian kardiovaskular lan rawat inap sing gegandhengan karo kardiovaskular. Attruby umume ditoleransi. Efek samping sing paling umum yaiku entheng lan kalebu diare lan nyeri weteng sing ditanggulangi tanpa mandhegake obat. BridgeBio nawakake program ekstensif kanggo mbantu pasien ngakses obat-obatan kita.

Babagan BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) minangka jinis perusahaan biofarmasi anyar sing diadegake kanggo nemokake, nggawe, nguji, lan ngirim obat transformatif kanggo nambani pasien sing nandhang penyakit genetik. Program pembangunan pipa BridgeBio wiwit saka ilmu pengetahuan awal nganti uji klinis lanjut. BridgeBio didegaké ing taun 2015 lan tim panemu obat, pangembang lan inovator sing berpengalaman wis setya ngetrapake kemajuan babagan obat genetik kanggo mbantu pasien kanthi cepet. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak bridgebio.comlan tindakake kita ing LinkedIn, Twitterlan Facebook >.

BridgeBio Pharma, Inc. Pernyataan Berwawasan MajuRilis pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep. Pernyataan ing siaran pers iki bisa uga kalebu pratelan sing dudu fakta sejarah lan dianggep ngarep-arep miturut makna Bagean 27A Undhang-undhang Sekuritas 1933, kaya sing wis diowahi (Undhang-undhang Sekuritas), lan Bagian 21E Undhang-undhang Bursa Efek 1934 , minangka dibenakake (Undhang-undhang Exchange), sing biasane diidentifikasi kanthi nggunakake tembung kayata "anticipates," "pracaya," "terus," "perkiraan," "ngarep-arep," "ngarep-arep," "ngarep-arep," "bisa," "rencana," "proyek," "tetep," "ngupaya," "kudu," "bakal," lan variasi tembung utawa ungkapan sing padha. BridgeBio duwe tujuan supaya pernyataan-pernyataan sing maju iki dilindhungi dening pranata pelabuhan sing aman kanggo pernyataan sing ngarep-arep sing ana ing Bagian 27A Undhang-undhang Sekuritas lan Bagian 21E Undhang-undhang Exchange. Pernyataan sing maju iki, kalebu pernyataan sing ana hubungane karo pengaruh acoramidis ing asil klinis, nyedhiyakake Attruby gratis kanggo pasien uji klinis; keuntungan potensial saka Attruby, kalebu khasiat lan potensial kanggo nambah kualitas urip kanggo patients, lan asil potensial lan wektu samesthine saka reviews peraturan lan disetujoni ing Eropah, Jepang lan Brazil, nggambarake views BridgeBio saiki babagan plans sawijining, maksud, pangarepan lan strategi, kang adhedhasar informasi saiki kasedhiya kanggo BridgeBio lan ing pemanggih BridgeBio wis digawe. Sanajan BridgeBio percaya yen rencana, maksud, pangarepan lan strategi kaya sing dibayangke utawa disaranake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut cukup wajar, BridgeBio ora bisa menehi jaminan manawa rencana, tujuan, pangarepan utawa strategi kasebut bakal digayuh utawa digayuh. Salajengipun, asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing diterangake ing pratelan sing ngarep-arep lan bakal kena pengaruh sawetara risiko, kahanan sing durung mesthi lan asumsi, kalebu, nanging ora winates ing risiko sing BridgeBio bubar miwiti nggawe tenaga penjualan lan liyane. kemampuan komersialisasi lan bisa uga ora bisa sukses ngluncurake utawa komersialisasi Attruby, risiko sing ana gandhengane karo katergantungan BridgeBio marang pihak katelu kanggo kegiatan pangembangan, manufaktur lan komersialisasi sing ana gandhengane karo Tumindak pambayar Attruby, pamrentah lan pihak katelu, kalebu sing ana gandhengane karo mbayar maneh lan rega, risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo produk kompetitif lan owah-owahan liyane sing bisa mbatesi panjaluk Attruby, panguwasa pangaturan risiko mbutuhake studi utawa data tambahan kanggo ndhukung komersialisasi Attruby sing terus-terusan. , risiko yen efek samping obat bisa diamati sajrone komersialisasi utawa pangembangan klinis, data lan asil bisa uga ora nyukupi syarat regulasi utawa ora cukup kanggo pangembangan luwih lanjut, tinjauan peraturan utawa persetujuan, agensi peraturan liyane sing ora setuju karo strategi persetujuan peraturan BridgeBio, komponen pengajuan BridgeBio, kayata desain uji klinis, tumindak lan metodologi, utawa kecukupan data sing dikirim, sukses terus kolaborasi, volatilitas potensial ing rega saham BridgeBio, kahanan sing durung mesthi. babagan pengaruh apa wae amarga darurat kesehatan global, kalebu telat ing review peraturan, gangguan manufaktur lan rantai pasokan, efek salabetipun ing sistem kesehatan lan gangguan saka ekonomi global, impact saka acara macroeconomic lan geopolitik saiki, kalebu owah-owahan kahanan saka permusuhan ing Ukraina lan ing Israel lan Jalur Gaza, nambah tarif inflasi lan ngganti tingkat kapentingan, ing operasi bisnis BridgeBio lan pangarepan, uga risiko kasebut ing bagean Faktor Risiko saka Laporan Tahunan BridgeBio paling anyar babagan Formulir 10-K lan Laporan Triwulan Saka 10-Q lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS. Kajaba iku, BridgeBio makarya ing lingkungan sing kompetitif lan ganti kanthi cepet ing ngendi risiko anyar muncul saka wektu kanggo wektu. Pernyataan sing maju iki adhedhasar pangarepan lan kapercayan saiki manajemen BridgeBio wiwit tanggal siaran pers iki, lan tundhuk risiko lan kahanan sing durung mesthi sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing diterangake ing pratelan ngarep-arep. . Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, BridgeBio ora duwe kewajiban kanggo nganyari publik babagan pratelan sing ngarep-arep, apa minangka asil informasi anyar, acara ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.

Sumber: BridgeBio Pharma, Inc.

Dikirim : 2024-11-25 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer