FDA, ATTR-CM 환자의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원 감소를 위해 아트루비(아코라미디스) 승인

FDA는 ATTR-CM 환자의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 줄이기 위해 Attruby(acoramidis)를 승인했습니다.

PALO ALTO, 캘리포니아주, 2024년 11월 22일( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc.(Nasdaq: BBIO)(BridgeBio 또는 회사)는 새로운 유형의 유전 질환에 초점을 맞춘 바이오제약 회사가 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 다음과 같은 성인 치료를 위해 경구 투여되는 거의 완전한(≥90%) 트랜스티레틴(TTR) 안정제인 아트루비™(아코라미디스)를 승인했다고 발표했습니다. 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 줄이기 위한 야생형 또는 변종 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)의 심근병증. 이번 FDA 승인은 Attruby가 사망 및 심혈관 관련 입원을 크게 줄이고 삶의 질을 향상시킨 ATTRibute-CM 3상 연구에서 나타난 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다.

“우리는 Attruby의 FDA 승인 축하 행사에 참여하게 되어 기쁘게 생각합니다. ATTR-CM 환자를 위한 더 많은 치료 옵션의 필요성은 더 나은 결과와 삶의 질 향상이라는 목표를 달성하는 데 매우 중요합니다. 이 새로운 치료법에 대한 접근은 아밀로이드증 환자의 삶을 개선할 수 있는 더 많은 희망과 기회를 의미합니다.”라고 아밀로이드증 환자와 간병인 지원에 전념하는 비영리 조직인 아밀로이드증 지원 그룹(Amyloidosis Support Groups)의 Muriel Finkel 회장이 말했습니다.

Attruby는 TTR의 거의 완전한 안정화를 명시하는 라벨이 있는 최초이자 유일한 승인 제품입니다. Attruby는 ATTR-CM의 근본 원인인 천연 TTR 사량체의 불안정화를 목표로 하는 TTR 유전자(T119M)의 자연 발생 "구조 돌연변이"를 모방하도록 설계되었습니다. 거의 완전한 TTR 안정화를 통해 아트루비는 티록신과 비타민 A의 수송 단백질인 TTR의 기본 기능을 보존하고 심혈관 결과에 대한 이점을 입증하는 것으로 나타났습니다.

ATTRibute-CM 3상 연구에는 야생형 또는 변종 TTR과 관련된 증상이 있는 ATTR-CM 참가자 632명이 등록되었습니다. 참가자들은 30개월 동안 Attruby 또는 위약을 투여받도록 2:1로 무작위 배정되었습니다. The New England Journal of Medicine에 발표된 바와 같이, 이 시험은 ACM, CVH, 뇌 나트륨 이뇨 펩타이드의 N 말단 프로호르몬(NT-proBNP)의 4가지 구성 요소 복합 평가변수와 6분 도보 거리라는 1차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다. 승률 1.8(p<0.0001). 아트루비는 캔자스시티 심근병증 설문지와 6분 걷기 테스트에서 30개월차에 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다. 또한, 치료 시 NT-proBNP의 증가는 위약에 비해 절반 정도였습니다.

“트랜스티레틴 심장 아밀로이드증은 치료하지 않으면 예후가 좋지 않은 진행성 질환입니다. 뛰어난 TTR 안정화를 제공하고 이 질병의 결과를 개선하는 새로운 1차 치료 옵션을 갖게 되면 환자에게 더 많은 선택권이 제공됩니다.”라고 Mayo Clinic의 Martha Grogan 박사는 말했습니다. “ 고무적인 데이터에 따르면 Attruby는 치료 시작 후 3개월 만에 모든 원인으로 인한 사망률과 심혈관계 입원을 감소시킵니다. 치료법이 지속적으로 발전함에 따라 이전에는 치명적이었던 이 질병이 관리 가능한 만성 심혈관 질환으로 변모하고 있습니다."

BridgeBio는 미국 내 Attruby 처방 환자와 그 가족이 이 새로운 치료법에 접근하는 데 도움을 받을 수 있도록 환자 지원 서비스 프로그램인 ForgingBridges™를 제공합니다. ForgingBridges에는 보험 자원, 재정 지원 옵션 및 치료 과정을 지원하는 전담 지원 팀이 포함되어 있습니다. BridgeBio의 환자 지원 서비스 프로그램에 대한 자세한 내용은 ForgingBridges.com 또는 1-888-55-BRIDGE(1-888-552-7434)로 전화하여 확인할 수 있습니다.

“Attruby의 획기적인 승인으로 우리는 ATTR-CM 환자에게 서비스를 제공할 수 있는 능력을 얻습니다. 이를 가능하게 해준 각 임상시험 참가자와 그 가족, 의사, 과학자, BridgeBio 팀에 감사드립니다”라고 창립자이자 CEO인 Neil Kumar 박사는 말했습니다. “우리의 여정은 끝나지 않았습니다. 유럽, 일본, 브라질에서 전 세계적으로 승인을 추구하고 이 치료법의 잠재력을 계속 탐색하기 위한 것입니다. 10년이 채 안 되어 세 번째 FDA 승인을 받아 '환자 우선'이라는 사명을 확장하게 되어 기쁩니다.”

BridgeBio는 유럽의약품청에 판매 승인 신청서를 제출했으며 2025년에 결정이 나올 것으로 예상됩니다. BridgeBio는 유럽에서 ATTR-CM에 대한 아코라미디스를 상용화할 독점권을 바이엘에 부여했습니다.

표시 아트루비는 야생형 또는 변종 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)의 심근병증 치료에 사용되는 트랜스티레틴 안정제입니다. 성인의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 줄입니다.

중요 안전 정보부작용위약 대비 아트루비 치료 환자에서 설사(11.6% 대 7.6%) 및 상복부 통증(5.5% 대 1.4%)이 보고되었습니다. , 각각. 이러한 이상반응의 대부분은 경미했으며 약물 중단 없이 해결되었습니다. 부작용으로 인한 치료 중단율은 아트루비 치료 환자와 위약 치료 환자 사이에서 유사했습니다(각각 9.3% 및 8.5%).

실험실 테스트혈청 크레아티닌의 평균 증가율은 0.2와 0.0입니다. ATTR-CM 치료를 받은 성인에서는 mg/dL, eGFR 평균 8.2 및 0.7mL/min/1.73m2 감소가 관찰되었습니다. Attruby 대 위약은 각각 28일차에 안정화되었습니다. 이러한 변화는 치료 중단 후 되돌릴 수 있었습니다.

특정 인구 집단에서의 사용임신 및 수유: 임산부의 Attruby 사용에 관한 데이터는 없습니다. 동물 데이터에서는 임신 중 아트루비 사용과 관련된 발달 위험이 나타나지 않았습니다. 인간이나 동물의 젖에 Attruby가 존재하는지 또는 모유 수유 중인 유아나 산모의 젖 생산에 대한 약물의 영향에 대한 이용 가능한 데이터가 없습니다.

의심되는 이상 반응을 보고하려면 1-800번으로 FDA에 문의하십시오. -FDA-1088 또는 www.fda.gov/medwatch.

Attruby™(아코라미디스) 정보Attruby는 미국에서 ATTR-CM 성인 환자의 치료용으로 승인된 거의 완전한(≥90%) 트랜스티레틴(TTR) 안정제입니다. 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원. Attruby는 일반적으로 내약성이 좋았습니다. 가장 흔한 부작용은 경미했으며 설사와 복통이 포함되었으며 약물 중단 없이 해결되었습니다. BridgeBio는 환자가 당사 의약품에 접근할 수 있도록 다양한 프로그램을 제공합니다.

BridgeBio Pharma, Inc. 소개BridgeBio Pharma, Inc.(BridgeBio)는 설립된 새로운 유형의 바이오제약 회사입니다. 유전 질환으로 고통받는 환자를 치료하기 위한 혁신적인 의약품을 발견, 제작, 테스트 및 제공합니다. BridgeBio의 개발 프로그램 파이프라인은 초기 과학부터 고급 임상 시험까지 다양합니다. BridgeBio는 2015년에 설립되었으며 경험이 풍부한 약물 발견자, 개발자 및 혁신가로 구성된 팀은 유전 의학의 발전을 적용하여 가능한 한 빨리 환자를 돕기 위해 최선을 다하고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 bridgebio.com을 방문하고 LinkedIn, Twitter 및 Facebook.

BridgeBio Pharma, Inc. 미래 예측 진술이 보도 자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 본 보도자료의 진술에는 역사적 사실이 아닌 진술이 포함될 수 있으며 개정된 1933년 증권법(증권법) 27A항과 1934년 증권거래법 21E항의 의미 내에서 미래 예측으로 간주되는 진술이 포함될 수 있습니다. , 개정된 거래법(거래소법)은 일반적으로 “예상하다”, “믿다”, “계속하다”와 같은 단어의 사용으로 식별됩니다. "추정하다", "기대하다", "희망하다", "의도하다", "할 수 있다", "계획하다", "기획하다", "남아 있다", "구하다", "해야 한다", "할 것이다" 및 이러한 단어의 변형 또는 비슷한 표현. BridgeBio는 이러한 미래예측 진술이 증권법 27A조와 거래법 21E조에 포함된 미래예측 진술에 대한 면책조항의 적용을 받기를 원합니다. 임상 결과에 대한 acoramidis의 영향과 관련된 진술을 포함하여 임상 시험 환자에게 Attruby를 평생 무료로 제공하는 이러한 미래 예측 진술 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 효능과 잠재력, 유럽, 일본, 브라질의 규제 검토 및 승인의 잠재적 결과와 예상 시기 등 Attruby의 잠재적 이점은 BridgeBio의 계획, 의도, 기대 및 승인에 대한 현재 견해를 반영합니다. 이는 BridgeBio가 현재 이용할 수 있는 정보와 BridgeBio가 만든 가정을 기반으로 하는 전략입니다. BridgeBio는 이러한 미래예측 진술에 반영되거나 제안된 자사의 계획, 의도, 기대 및 전략이 합리적이라고 믿지만 BridgeBio는 해당 계획, 의도, 기대 또는 전략이 달성되거나 달성될 것이라는 보장을 제공할 수 없습니다. 또한 실제 결과는 미래예측진술에 기술된 내용과 실질적으로 다를 수 있으며 BridgeBio가 최근에 영업 인력을 설립하기 시작한 위험 및 기타 위험을 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 위험, 불확실성 및 가정의 영향을 받을 것입니다. Attruby를 성공적으로 출시하거나 상용화하지 못할 수 있으며, Attruby와 관련된 개발, 제조 및 상용화 활동에 대한 BridgeBio의 제3자 의존성과 관련된 위험, 보상 및 보상과 관련된 것을 포함하여 제3자 지불인 조치 Attruby에 대한 수요를 제한할 수 있는 경쟁 제품 및 기타 변경과 관련된 가격, 위험 및 불확실성, 규제 당국이 Attruby의 지속적인 상용화를 지원하기 위해 추가 연구 또는 데이터를 요구할 수 있는 위험, 상용화 중에 약물 관련 부작용이 관찰될 수 있는 위험 또는 임상 개발, 데이터 및 결과가 규제 요구 사항을 충족하지 않거나 추가 개발, 규제 검토 또는 승인에 충분하지 않을 수 있으며, BridgeBio의 규제 승인 전략, BridgeBio 제출 구성 요소(예: 임상 시험 설계, 수행 및 방법론)에 동의하지 않는 기타 규제 기관, 또는 제출된 데이터의 충분성, 협력의 지속적인 성공, BridgeBio 주가의 잠재적 변동성, 규제 검토 지연, 제조 및 공급망 중단, 의료 시스템에 대한 부작용 및 중단을 포함한 글로벌 보건 비상사태로 인한 영향에 대한 불확실성 세계 경제, 우크라이나, 이스라엘, 가자 지구의 적대 행위로 인한 상황 변화, 인플레이션율 증가 및 금리 변화를 포함한 현재 거시경제 및 지정학적 사건이 BridgeBio에 미치는 영향 비즈니스 운영 및 기대, BridgeBio의 가장 최근 Form 10-K 연차 보고서 및 From 10-Q에 대한 분기별 보고서 및 미국 증권거래위원회에 제출된 기타 서류의 위험 요소 섹션에 명시된 위험. 더욱이 BridgeBio는 때때로 새로운 위험이 등장하는 매우 경쟁적이고 급변하는 환경에서 운영됩니다. 이러한 미래예측진술은 본 보도자료 작성일 현재 BridgeBio 경영진의 현재 기대와 믿음을 기반으로 하며, 미래예측진술에 기술된 내용과 실제 결과가 실질적으로 다를 수 있는 특정 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. . 해당 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 BridgeBio는 새로운 정보, 향후 사건 또는 기타 결과로 인해 미래 예측 진술을 공개적으로 업데이트할 의무가 없습니다.