FDA Meluluskan Attruby (acoramidis) untuk Mengurangkan Kematian Kardiovaskular dan Penghospitalan Berkaitan Kardiovaskular dalam Pesakit dengan ATTR-CM

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Attruby (acoramidis) untuk Mengurangkan Kematian Kardiovaskular dan Penghospitalan Berkaitan Kardiovaskular dalam Pesakit dengan ATTR-CM

PALO ALTO, Calif., 22 Nov. 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio atau Syarikat), jenis baharu syarikat biofarmaseutikal yang menumpukan pada penyakit genetik, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. meluluskan Attruby™ (acoramidis), penstabil Transthyretin (TTR) hampir lengkap (≥90%) yang ditadbir secara lisan untuk rawatan orang dewasa dengan kardiomiopati jenis liar atau varian transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) untuk mengurangkan kematian kardiovaskular dan kemasukan ke hospital berkaitan kardiovaskular. Kelulusan FDA adalah berdasarkan keputusan positif yang dilihat dalam kajian ATTRibute-CM Fasa 3, di mana Attruby mengurangkan kematian dan kemasukan ke hospital berkaitan kardiovaskular dengan ketara serta meningkatkan kualiti hidup.

“Kami teruja untuk menjadi sebahagian daripada perayaan untuk kelulusan FDA Attruby. Keperluan untuk lebih banyak pilihan rawatan untuk pesakit yang hidup dengan ATTR-CM adalah penting untuk mencapai matlamat hasil yang lebih baik dan kualiti hidup yang lebih baik. Akses kepada terapi baharu ini bermakna lebih banyak harapan dan lebih banyak peluang untuk memperbaiki kehidupan pesakit amiloidosis,” kata Muriel Finkel, Presiden Kumpulan Sokongan Amyloidosis, sebuah organisasi bukan untung yang berdedikasi untuk menyokong pesakit dan penjaga amiloidosis.

Attruby ialah produk pertama dan satu-satunya yang diluluskan dengan label yang menyatakan penstabilan hampir lengkap TTR. Attruby direka bentuk untuk meniru "mutasi penyelamat" yang berlaku secara semula jadi bagi gen TTR (T119M) yang menyasarkan punca ATTR-CM, ketidakstabilan tetramer TTR asli. Melalui penstabilan TTR yang hampir lengkap, Attruby telah ditunjukkan dapat mengekalkan fungsi asli TTR sebagai protein pengangkutan tiroksin dan vitamin A dan menunjukkan manfaat pada hasil kardiovaskular.

Kajian ATTRibute-CM Fasa 3 mendaftarkan 632 peserta dengan ATTR-CM bergejala, dikaitkan dengan TTR jenis liar atau varian. Peserta secara rawak 2:1 untuk menerima Attruby atau plasebo selama 30 bulan. Seperti yang diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine, percubaan itu berjaya memenuhi titik akhir utamanya bagi titik akhir komposit 4 komponen ACM, CVH, prohormon N-terminal peptida natriuretik otak (NT-proBNP), dan jarak berjalan kaki selama 6 minit dengan Nisbah Kemenangan 1.8 (p<0.0001). Attruby menunjukkan kesan rawatan yang signifikan secara statistik pada 30 bulan pada Soal Selidik Kardiomiopati Kota Kansas dan ujian berjalan kaki selama 6 minit. Selain itu, peningkatan dalam NT-proBNP pada rawatan adalah kira-kira separuh daripada plasebo.

“Amiloidosis jantung transthyretin ialah penyakit progresif dengan prognosis yang buruk apabila tidak dirawat. Mempunyai pilihan rawatan baris pertama baharu yang memberikan penstabilan TTR yang sangat baik dan meningkatkan hasil dalam penyakit ini memberikan pesakit lebih banyak pilihan,” kata Martha Grogan, M.D., dari Mayo Clinic. “Data yang menggalakkan mencadangkan Attruby mengurangkan kematian semua sebab dan kemasukan ke hospital kardiovaskular seawal tiga bulan selepas memulakan terapi. Dengan kemajuan berterusan dalam terapi, penyakit yang sebelum ini membawa maut ini menjadi keadaan kardiovaskular kronik yang boleh dikawal.”

BridgeBio menawarkan program perkhidmatan sokongan pesakit, ForgingBridges™, untuk orang di A.S. yang menetapkan Attruby dan keluarga mereka untuk menerima bantuan mengakses terapi baharu ini. ForgingBridges termasuk sumber insurans, pilihan bantuan kewangan dan pasukan sokongan yang berdedikasi untuk membantu dalam perjalanan rawatan. Maklumat lanjut tentang program perkhidmatan sokongan pesakit BridgeBio tersedia di ForgingBridges.com atau dengan menghubungi 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Dengan kelulusan mercu tanda Attruby, kami mendapat keupayaan untuk melayani pesakit dengan ATTR-CM. Saya berterima kasih kepada setiap peserta percubaan, keluarga mereka, dan pakar perubatan, saintis dan pasukan kami di BridgeBio yang menjadikan ini mungkin,” kata Neil Kumar, Ph.D., pengasas dan Ketua Pegawai Eksekutif. “Perjalanan kami belum berakhir kerana kami ingin mendapatkan kelulusan secara global, seterusnya di Eropah, Jepun dan Brazil, dan untuk terus meneroka potensi penuh rawatan ini. Saya sangat teruja untuk melanjutkan misi kami 'mengutamakan pesakit' dengan kelulusan FDA ketiga ini dalam masa kurang daripada 10 tahun."

BridgeBio menyerahkan Permohonan Kebenaran Pemasaran kepada Agensi Ubat Eropah, dengan keputusan dijangka pada tahun 2025. BridgeBio telah memberikan hak eksklusif kepada Bayer untuk mengkomersialkan acoramidis untuk ATTR-CM di Eropah.

INDIKASI Attruby ialah penstabil transthyretin yang ditunjukkan untuk rawatan kardiomiopati jenis liar atau varian transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) pada orang dewasa untuk mengurangkan kematian kardiovaskular dan kemasukan ke hospital berkaitan kardiovaskular.

MAKLUMAT KESELAMATAN PENTINGTindak Balas BurukCirit-birit (11.6% vs 7.6%) dan sakit perut atas (5.5% vs 1.4%) dilaporkan pada pesakit yang dirawat dengan Attruby berbanding plasebo , masing-masing. Majoriti tindak balas buruk ini adalah ringan dan diselesaikan tanpa pemberhentian ubat. Kadar pemberhentian akibat kesan buruk adalah serupa antara pesakit yang dirawat dengan Attruby berbanding plasebo (masing-masing 9.3% dan 8.5%).

Ujian MakmalMin peningkatan kreatinin serum sebanyak 0.2 dan 0.0 mg/dL dan purata penurunan eGFR sebanyak 8.2 dan 0.7 mL/min/1.73 m2 telah diperhatikan dalam dewasa dengan ATTR-CM dirawat dengan Attruby berbanding plasebo, masing-masing, pada Hari 28 dan kemudian stabil. Perubahan ini boleh diterbalikkan selepas pemberhentian rawatan.

Penggunaan dalam Populasi TertentuKehamilan & Laktasi: Tiada data tentang penggunaan Attruby dalam wanita hamil. Data haiwan tidak menunjukkan risiko perkembangan yang berkaitan dengan penggunaan Attruby semasa kehamilan. Tiada data tersedia tentang kehadiran Attruby dalam susu manusia atau haiwan atau kesan ubat pada bayi yang disusui atau pengeluaran susu ibu.

Untuk melaporkan tindak balas buruk yang disyaki, hubungi FDA di 1-800 -FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

Mengenai Attruby™ (acoramidis)Attruby ialah satu-satunya penstabil hampir lengkap (≥90%) Transthyretin (TTR) yang diluluskan di A.S. untuk rawatan pesakit dewasa dengan ATTR-CM untuk mengurangkan kematian kardiovaskular dan kemasukan ke hospital berkaitan kardiovaskular. Attruby secara amnya diterima dengan baik. Kesan sampingan yang paling biasa adalah ringan dan termasuk cirit-birit dan sakit perut yang diselesaikan tanpa pemberhentian ubat. BridgeBio menawarkan rangkaian program yang meluas untuk membantu pesakit mengakses ubat-ubatan kami.

Mengenai BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) ialah jenis syarikat biofarmaseutikal baharu yang diasaskan untuk menemui, mencipta, menguji dan menyampaikan ubat transformatif untuk merawat pesakit yang menghidap penyakit genetik. Rangkaian program pembangunan BridgeBio terdiri daripada sains awal hingga ujian klinikal lanjutan. BridgeBio telah diasaskan pada tahun 2015 dan pasukan penemu ubat berpengalaman, pembangun dan inovator komited untuk menggunakan kemajuan dalam perubatan genetik untuk membantu pesakit secepat mungkin. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati bridgebio.com dan ikuti kami di LinkedIn, Twitter dan Facebook >.

Penyata Berpandangan Ke Hadapan BridgeBio, Inc.Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan dalam siaran akhbar ini mungkin termasuk kenyataan yang bukan fakta sejarah dan dianggap berpandangan ke hadapan dalam pengertian Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, seperti yang dipinda (Akta Sekuriti), dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934 , seperti yang dipinda (Akta Pertukaran), yang biasanya dikenal pasti dengan penggunaan perkataan seperti "menjangka," "percaya," "bersambung," "anggaran," "menjangkakan," "harapan," "berniat," "boleh," "rancangan," "projek," "kekal," "mencari," "seharusnya," "akan," dan variasi perkataan atau ungkapan yang serupa. BridgeBio berhasrat kenyataan berpandangan ke hadapan ini dilindungi oleh peruntukan safe harbor untuk kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam Seksyen 27A Akta Sekuriti dan Seksyen 21E Akta Bursa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, termasuk kenyataan yang berkaitan dengan kesan acoramidis terhadap hasil klinikal, memberikan Attruby percuma seumur hidup kepada pesakit percubaan klinikal; potensi manfaat Attruby, termasuk keberkesanan dan potensinya untuk meningkatkan kualiti hidup pesakit, dan hasil yang berpotensi dan jangkaan masa semakan dan kelulusan peraturan di Eropah, Jepun dan Brazil, mencerminkan pandangan semasa BridgeBio tentang rancangan, niat, jangkaan dan strategi, yang berdasarkan maklumat yang tersedia pada BridgeBio dan pada andaian yang dibuat oleh BridgeBio. Walaupun BridgeBio percaya bahawa rancangan, niat, jangkaan dan strateginya seperti yang dicerminkan atau dicadangkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut adalah munasabah, BridgeBio tidak boleh memberi jaminan bahawa rancangan, niat, jangkaan atau strategi akan dicapai atau dicapai. Tambahan pula, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang diterangkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan akan dipengaruhi oleh beberapa risiko, ketidakpastian dan andaian, termasuk, tetapi tidak terhad kepada risiko yang BridgeBio baru sahaja mula menubuhkan tenaga jualannya dan lain-lain. keupayaan pengkomersilan dan mungkin tidak berjaya melancarkan atau mengkomersialkan Attruby, risiko yang berkaitan dengan pergantungan BridgeBio kepada pihak ketiga untuk aktiviti pembangunan, pembuatan dan pengkomersilan yang berkaitan dengan Tindakan Attruby, kerajaan dan pembayar pihak ketiga, termasuk berkaitan dengan pembayaran balik dan penetapan harga, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan produk kompetitif dan perubahan lain yang mungkin mengehadkan permintaan untuk Attruby, pihak berkuasa kawal selia risiko mungkin memerlukan kajian atau data tambahan untuk menyokong pengkomersilan berterusan Attruby , risiko kejadian buruk berkaitan ubat mungkin diperhatikan semasa pengkomersilan atau pembangunan klinikal, data dan keputusan mungkin tidak memenuhi keperluan kawal selia atau sebaliknya mencukupi untuk pembangunan lanjut, semakan peraturan atau kelulusan, agensi kawal selia lain yang tidak bersetuju dengan strategi kelulusan kawal selia BridgeBio, komponen pemfailan BridgeBio, seperti reka bentuk percubaan klinikal, kelakuan dan metodologi, atau kecukupan data yang diserahkan, kejayaan berterusan kerjasamanya, potensi turun naik dalam harga saham BridgeBio, ketidakpastian mengenai sebarang kesan akibat kecemasan kesihatan global, termasuk kelewatan dalam semakan kawal selia, gangguan pembuatan dan rantaian bekalan, kesan buruk terhadap sistem penjagaan kesihatan dan gangguan ekonomi global, kesan peristiwa makroekonomi dan geopolitik semasa, termasuk perubahan keadaan daripada permusuhan di Ukraine dan di Israel dan Semenanjung Gaza, peningkatan kadar inflasi dan perubahan kadar faedah, ke atas operasi perniagaan BridgeBio dan jangkaan, serta risiko-risiko yang dinyatakan dalam bahagian Faktor Risiko Laporan Tahunan BridgeBio terbaharu mengenai Borang 10-K dan Laporan Suku Tahunan mengenai Daripada 10-Q dan pemfailannya yang lain dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S.. Selain itu, BridgeBio beroperasi dalam persekitaran yang sangat kompetitif dan berubah dengan pantas di mana risiko baharu muncul dari semasa ke semasa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan BridgeBio pada tarikh siaran akhbar ini, dan tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian tertentu yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang diterangkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan. . Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, BridgeBio tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa depan atau sebaliknya.

Sumber: BridgeBio Pharma, Inc.

Disiarkan : 2024-11-25 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular