FDA keurt Attruby (acoramidis) goed om cardiovasculaire sterfte en cardiovasculair-gerelateerde ziekenhuisopnames te verminderen bij patiënten met ATTR-CM

Volg Drugslib op

FDA keurt Attruby (acoramidis) goed om cardiovasculaire sterfte en cardiovasculaire ziekenhuisopnames bij patiënten met ATTR-CM te verminderen

PALO ALTO, Californië, 22 november 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio of the Company), een nieuw type biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op genetische ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Attruby™ (acoramidis) heeft goedgekeurd, een oraal toegediende, bijna volledige (≥90%) stabilisator van transthyretine (TTR) voor de behandeling van volwassenen met wildtype cardiomyopathie of variant transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-CM) om cardiovasculaire sterfte en cardiovasculaire ziekenhuisopnames te verminderen. De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op positieve resultaten uit de ATRibute-CM Fase 3-studie, waarbij Attruby het aantal sterfgevallen en cardiovasculaire ziekenhuisopnames aanzienlijk verminderde en de kwaliteit van leven verbeterde.

“We zijn verheugd om deel uit te maken van de viering van de FDA-goedkeuring van Attruby. De behoefte aan meer behandelingsopties voor patiënten met ATTR-CM is cruciaal voor het bereiken van het doel van betere resultaten en verbeterde kwaliteit van leven. Toegang tot deze nieuwe therapie betekent meer hoop en meer kansen om de levens van patiënten met amyloïdose te verbeteren”, zegt Muriel Finkel, voorzitter van Amyloidosis Support Groups, een non-profitorganisatie die zich inzet voor de ondersteuning van amyloïdosepatiënten en zorgverleners.

Attruby is het eerste en enige goedgekeurde product met een label dat een vrijwel volledige stabilisatie van TTR specificeert. Attruby is ontworpen om een ​​natuurlijk voorkomende ‘reddingsmutatie’ van het TTR-gen (T119M) na te bootsen die zich richt op de hoofdoorzaak van ATTR-CM, de destabilisatie van het oorspronkelijke TTR-tetrameer. Door een vrijwel volledige TTR-stabilisatie is aangetoond dat Attruby de oorspronkelijke functie van TTR als transporteiwit van thyroxine en vitamine A behoudt en voordelen voor de cardiovasculaire uitkomsten aantoont.

Aan de ATTRibute-CM fase 3-studie namen 632 deelnemers deel met symptomatische ATTR-CM, geassocieerd met wildtype of variante TTR. Deelnemers werden in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd naar Attruby of placebo gedurende 30 maanden. Zoals gepubliceerd in The New England Journal of Medicine heeft het onderzoek met succes zijn primaire eindpunt bereikt, namelijk een uit vier componenten samengesteld eindpunt van ACM, CVH, N-terminaal prohormoon van hersennatriuretisch peptide (NT-proBNP), en een loopafstand van 6 minuten met een winstratio van 1,8 (p<0,0001). Attruby toonde een statistisch significant behandelingseffect aan na 30 maanden op de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire en de 6-minuten looptest. Bovendien was de toename in NT-proBNP bij behandeling ongeveer de helft van die bij placebo.

“Transthyretine cardiale amyloïdose is een progressieve ziekte met een slechte prognose als deze niet wordt behandeld. Het hebben van een nieuwe eerstelijnsbehandelingsoptie die uitstekende TTR-stabilisatie biedt en de resultaten bij deze ziekte verbetert, geeft patiënten meer opties”, zegt Martha Grogan, M.D., van de Mayo Clinic. “Bemoedigende gegevens suggereren dat Attruby de sterfte door alle oorzaken en cardiovasculaire ziekenhuisopnames al drie maanden na aanvang van de therapie vermindert. Met voortdurende vooruitgang in de therapie wordt deze voorheen fatale ziekte een beheersbare chronische cardiovasculaire aandoening.”

BridgeBio biedt een patiëntondersteuningsprogramma, ForgingBridges™, voor mensen in de VS die Attruby voorgeschreven hebben gekregen, en hun families, om hulp te krijgen bij het verkrijgen van toegang tot deze nieuwe therapie. ForgingBridges omvat verzekeringsmiddelen, financiële hulpopties en een toegewijd ondersteuningsteam om te helpen bij het behandeltraject. Meer informatie over het patiëntondersteuningsprogramma van BridgeBio is beschikbaar op ForgingBridges.com of door te bellen naar 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Met de historische goedkeuring van Attruby, hebben we de mogelijkheid verwerven om patiënten met ATTR-CM te dienen. Ik ben elke deelnemer aan het onderzoek, hun families en de artsen, wetenschappers en ons team bij BridgeBio dankbaar die dit mogelijk hebben gemaakt”, aldus Neil Kumar, Ph.D., oprichter en CEO. “Onze reis is nog niet voorbij, nu we wereldwijd goedkeuring willen nastreven, vervolgens in Europa, Japan en Brazilië, en het volledige potentieel van deze behandeling willen blijven verkennen. Ik ben blij dat we onze missie om ‘patiënten op de eerste plaats te zetten’ kunnen uitbreiden met deze derde FDA-goedkeuring in minder dan tien jaar.”

BridgeBio heeft een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau, met een beslissing die in 2025 wordt verwacht. BridgeBio heeft de exclusieve rechten aan Bayer verleend om acoramidis voor ATTR-CM in Europa op de markt te brengen.

INDICATIE Attruby is een transthyretinestabilisator die is geïndiceerd voor de behandeling van de cardiomyopathie van wildtype of variant transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR-CM) bij volwassenen om de cardiovasculaire sterfte en cardiovasculaire ziekenhuisopname.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIEBijwerkingenDiarree (11,6% versus 7,6%) en pijn in de bovenbuik (5,5% versus 1,4%) werden gemeld bij patiënten behandeld met Attruby versus placebo respectievelijk. De meerderheid van deze bijwerkingen waren mild en verdwenen zonder stopzetting van het geneesmiddel. Het percentage stopzettingen vanwege bijwerkingen was vergelijkbaar tussen patiënten behandeld met Attruby versus placebo (respectievelijk 9,3% en 8,5%).

LaboratoriumtestsGemiddelde stijging van serumcreatinine van 0,2 en 0,0 mg/dl en een gemiddelde afname in eGFR van 8,2 en 0,7 ml/min/1,73 m2 werden waargenomen bij volwassenen met ATTR-CM die werden behandeld met Attruby versus placebo. respectievelijk op dag 28 en daarna gestabiliseerd. Deze veranderingen waren omkeerbaar na stopzetting van de behandeling.

Gebruik bij specifieke populatiesZwangerschap en borstvoeding: Er zijn geen gegevens over het gebruik van Attruby bij zwangere vrouwen. Gegevens uit dieronderzoek hebben geen ontwikkelingsrisico aangetoond dat verband houdt met het gebruik van Attruby tijdens de zwangerschap. Er zijn geen gegevens beschikbaar over de aanwezigheid van Attruby in menselijke of dierlijke melk of over de effecten van het geneesmiddel op de melkproductie van zuigelingen die borstvoeding krijgen of op de moedermelkproductie.

Neem voor het melden van vermoedelijke bijwerkingen contact op met de FDA op 1-800 -FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

Over Attruby™ (acoramidis)Attruby is de enige bijna volledige (≥90%) stabilisator van Transthyretine (TTR) die in de VS is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met ATTR-CM om cardiovasculaire sterfte en cardiovasculaire ziekenhuisopnames. Attruby werd over het algemeen goed verdragen. De meest voorkomende bijwerkingen waren mild en omvatten diarree en buikpijn, die verdwenen zonder stopzetting van het geneesmiddel. BridgeBio biedt een uitgebreide reeks programma's om patiënten te helpen toegang te krijgen tot onze medicijnen.

Over BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) is een nieuw type biofarmaceutisch bedrijf opgericht om transformatieve medicijnen te ontdekken, creëren, testen en leveren voor de behandeling van patiënten die aan genetische ziekten lijden. De pijplijn van ontwikkelingsprogramma's van BridgeBio varieert van vroege wetenschappelijke onderzoeken tot geavanceerde klinische onderzoeken. BridgeBio werd opgericht in 2015 en het team van ervaren medicijnontdekkers, ontwikkelaars en innovators zet zich in om de vooruitgang in de genetische geneeskunde toe te passen om patiënten zo snel mogelijk te helpen. Ga voor meer informatie naar bridgebio.com en volg ons op LinkedIn, Twitter en Facebook >.

BridgeBio Pharma, Inc. Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen. Verklaringen in dit persbericht kunnen verklaringen bevatten die geen historische feiten zijn en die als toekomstgericht worden beschouwd in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd (de Securities Act), en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934. , zoals gewijzigd (de Exchange Act), die gewoonlijk worden geïdentificeerd door het gebruik van woorden als ‘anticipeert’, ‘gelooft’, ‘gaat door’, ‘schat’, ‘verwacht’, ‘hoopt’ ‘is van plan’, ‘kan’, ‘plant’, ‘projecteert’, ‘blijft’, ‘zoekt’, ‘zou moeten’, ‘zal’ en variaties op dergelijke woorden of soortgelijke uitdrukkingen. Het is de bedoeling van BridgeBio dat deze toekomstgerichte verklaringen vallen onder de veilige havenbepalingen voor toekomstgerichte verklaringen vervat in Sectie 27A van de Securities Act en Sectie 21E van de Exchange Act. Deze toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot de impact van acoramidis op klinische resultaten, waardoor Attruby levenslang gratis wordt verstrekt aan patiënten uit klinische onderzoeken; De potentiële voordelen van Attruby, waaronder de werkzaamheid en het potentieel om de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren, en de potentiële uitkomsten en verwachte timing van toezichthoudende beoordelingen en goedkeuringen in Europa, Japan en Brazilië, weerspiegelen de huidige opvattingen van BridgeBio over haar plannen, intenties, verwachtingen en strategieën, die gebaseerd zijn op de informatie die momenteel beschikbaar is voor BridgeBio en op aannames die BridgeBio heeft gedaan. Hoewel BridgeBio van mening is dat haar plannen, intenties, verwachtingen en strategieën zoals weerspiegeld in of gesuggereerd door deze toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, kan BridgeBio geen garantie geven dat de plannen, intenties, verwachtingen of strategieën zullen worden verwezenlijkt of verwezenlijkt. Bovendien kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten beschreven in de toekomstgerichte verklaringen en zullen ze worden beïnvloed door een aantal risico's, onzekerheden en veronderstellingen, inclusief, maar niet beperkt tot de risico's dat BridgeBio pas onlangs is begonnen met het opzetten van haar verkoopteam en andere commercialiseringsmogelijkheden en is mogelijk niet in staat om Attruby met succes te lanceren of te commercialiseren, risico's die verband houden met de afhankelijkheid van BridgeBio van derden voor ontwikkelings-, productie- en commercialiseringsactiviteiten met betrekking tot Attruby, acties van de overheid en derde betalers, inclusief met betrekking tot terugbetaling en prijsstelling, risico's en onzekerheden met betrekking tot concurrerende producten en andere veranderingen die de vraag naar Attruby kunnen beperken, de risico's die regelgevende instanties aanvullende onderzoeken of gegevens nodig hebben ter ondersteuning van de voortdurende commercialisering van Attruby, de risico's dat geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen kunnen worden waargenomen tijdens de commercialisering of klinische ontwikkeling, gegevens en resultaten voldoen mogelijk niet aan de wettelijke vereisten of zijn anderszins voldoende voor verdere ontwikkeling, beoordeling of goedkeuring door regelgevende instanties, andere regelgevende instanties die het niet eens zijn met de regelgevende goedkeuringsstrategieën van BridgeBio, componenten van BridgeBio's dossiers, zoals de ontwerpen, uitvoering en methodologieën van klinische onderzoeken, of de de toereikendheid van de ingediende gegevens, het aanhoudende succes van de samenwerkingen, de potentiële volatiliteit van de aandelenkoers van BridgeBio, onzekerheid over eventuele gevolgen als gevolg van mondiale noodsituaties op gezondheidsgebied, waaronder vertragingen bij de herziening van de regelgeving, onderbrekingen van de productie- en toeleveringsketen, negatieve effecten op de gezondheidszorgsystemen en verstoring van de wereldeconomie, de gevolgen van de huidige macro-economische en geopolitieke gebeurtenissen, waaronder veranderende omstandigheden als gevolg van vijandelijkheden in Oekraïne en in Israël en de Gazastrook, stijgende inflatiecijfers en veranderende rentetarieven, op de bedrijfsactiviteiten en verwachtingen van BridgeBio, evenals zoals deze risico's uiteengezet zijn in de sectie Risicofactoren van BridgeBio's meest recente jaarverslag op formulier 10-K en kwartaalrapport op From 10-Q en de andere documenten die bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission zijn ingediend. Bovendien opereert BridgeBio in een zeer competitieve en snel veranderende omgeving waarin van tijd tot tijd nieuwe risico's ontstaan. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het management van BridgeBio op de datum van dit persbericht, en zijn onderhevig aan bepaalde risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die beschreven in de toekomstgerichte verklaringen. . Tenzij vereist door de toepasselijke wetgeving, aanvaardt BridgeBio geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

Bron: BridgeBio Pharma, Inc.

>

Geplaatst : 2024-11-25 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden