FDA zatwierdza lek Attruby (acoramidis) w celu ograniczenia zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych u pacjentów z ATTR-CM

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza lek Attruby (acoramidis) w celu ograniczenia zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych u pacjentów z ATTR-CM

PALO ALTO, Kalifornia, 22 listopada 2024 r. ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio lub The Company), nowy typ firmy biofarmaceutycznej skupiającej się na w sprawie chorób genetycznych, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Attruby™ (acoramidis), podawany doustnie prawie kompletny (≥90%) stabilizator transtyretyny (TTR) do leczenia dorosłych z kardiomiopatią dzikich zwierząt -typu lub wariantu amyloidozy zależnej od transtyretyny (ATTR-CM) w celu ograniczenia zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych. Zatwierdzenie FDA opiera się na pozytywnych wynikach badania fazy 3 ATTRibute-CM, w którym produkt Attruby znacząco zmniejszył liczbę zgonów i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych oraz poprawił jakość życia.

„Jesteśmy podekscytowani możliwością wzięcia udziału w uroczystościach związanych z zatwierdzeniem przez FDA leku Attruby. Potrzeba większej liczby opcji leczenia dla pacjentów cierpiących na ATTR-CM ma kluczowe znaczenie dla osiągnięcia celu, jakim są lepsze wyniki i lepsza jakość życia. Dostęp do tej nowej terapii oznacza więcej nadziei i więcej możliwości poprawy życia pacjentów z amyloidozą” – powiedziała Muriel Finkel, prezes Amyloidosis Support Groups, organizacji non-profit, której celem jest wspieranie pacjentów i ich opiekunów z amyloidozą.

Attruby to pierwszy i jedyny zatwierdzony produkt z etykietą określającą niemal całkowitą stabilizację TTR. Lek Attruby zaprojektowano tak, aby naśladował naturalnie występującą „mutację ratunkową” genu TTR (T119M), której celem jest pierwotna przyczyna ATTR-CM, czyli destabilizacja natywnego tetrameru TTR. Wykazano, że dzięki niemal całkowitej stabilizacji TTR preparat Attruby zachowuje natywną funkcję TTR jako białka transportowego tyroksyny i witaminy A oraz wykazuje korzyści w zakresie wyników sercowo-naczyniowych.

Do badania fazy 3 ATTRibute-CM włączono 632 uczestników z objawową chorobą ATTR-CM związaną z TTR typu dzikiego lub wariantem. Uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej Attruby lub placebo przez 30 miesięcy. Jak opublikowano w The New England Journal of Medicine, w badaniu pomyślnie osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, obejmujący 4-składnikowy złożony punkt końcowy obejmujący ACM, CVH, N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) i dystans 6-minutowego marszu współczynnik zwycięstw wynoszący 1,8 (p<0,0001). Attruby wykazał statystycznie istotny efekt leczenia po 30 miesiącach w kwestionariuszu kardiomiopatii w Kansas City i teście 6-minutowego marszu. Dodatkowo wzrost NT-proBNP podczas leczenia był o około połowę mniejszy niż w przypadku placebo.

„Amyloidoza sercowa z transtyretyną jest chorobą postępującą i o złym rokowaniu, jeśli nie jest leczona. Posiadanie nowej opcji leczenia pierwszego rzutu, która zapewnia doskonałą stabilizację TTR i poprawia wyniki w tej chorobie, daje pacjentom więcej możliwości” – powiedziała Martha Grogan, lekarz medycyny z Mayo Clinic. „Zachęcające dane sugerują, że lek Attruby zmniejsza śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i liczbę hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych już po trzech miesiącach od rozpoczęcia terapii. Dzięki ciągłemu postępowi terapii ta wcześniej śmiertelna choroba staje się przewlekłą chorobą układu krążenia, którą można leczyć.”

BridgeBio oferuje program usług wsparcia dla pacjentów ForgingBridges™ dla osób w USA, którym przepisano lek Attruby, i ich rodzin, aby uzyskać pomoc w dostępie do tej nowej terapii. ForgingBridges obejmuje zasoby ubezpieczeniowe, opcje pomocy finansowej i dedykowany zespół wsparcia, który pomaga w procesie leczenia. Więcej informacji na temat programu usług wsparcia pacjentów BridgeBio można znaleźć na stronie ForgingBridges.com lub dzwoniąc pod numer 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

„Dzięki przełomowej zgodzie firmy Attruby możemy zyskać możliwość służenia pacjentom z ATTR-CM. Jestem wdzięczny każdemu uczestnikowi badania, jego rodzinom, lekarzom, naukowcom i naszemu zespołowi w BridgeBio, dzięki któremu było to możliwe” – powiedział dr Neil Kumar, założyciel i dyrektor generalny. „Nasza podróż nie kończy się, ponieważ staramy się uzyskać pozwolenia na całym świecie, a następnie w Europie, Japonii i Brazylii, a także kontynuować badanie pełnego potencjału tego leczenia. Jestem podekscytowany możliwością przedłużenia naszej misji „stawiania pacjentów na pierwszym miejscu” dzięki trzeciemu zatwierdzeniu przez FDA w ciągu niecałych 10 lat.”

BridgeBio złożyło wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków, a decyzja spodziewana jest w 2025 r. BridgeBio przyznało firmie Bayer wyłączne prawa do komercjalizacji akoramidisu dla ATTR-CM w Europie.

WSKAZANIA Attruby to stabilizator transtyretyny wskazany w leczeniu kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy typu dzikiego lub wariantu amyloidozy zależnej od transtyretyny (ATTR-CM). u dorosłych w celu ograniczenia zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych.

WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWADziałania niepożądaneU pacjentów leczonych lekiem Attruby w porównaniu z placebo zgłaszano biegunkę (11,6% w porównaniu z 7,6%) i ból w górnej części brzucha (5,5% w porównaniu z 1,4%) odpowiednio. Większość tych działań niepożądanych miała charakter łagodny i ustąpiła bez przerwania leczenia. Wskaźniki przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych były podobne u pacjentów leczonych lekiem Attruby w porównaniu z placebo (odpowiednio 9,3% i 8,5%).

Testy laboratoryjneŚredni wzrost stężenia kreatyniny w surowicy wyniósł 0,2 i 0,0 mg/dl i średnie zmniejszenie eGFR wynoszące 8,2 i 0,7 ml/min/1,73 m2 obserwowano u dorosłych chorych na ATTR-CM leczonych produktem Attruby w porównaniu placebo w dniu 28, a następnie ustabilizowały się. Zmiany te były odwracalne po zaprzestaniu leczenia.

Stosowanie w określonych populacjachCiąża i laktacja: Brak danych dotyczących stosowania leku Attruby u kobiet w ciąży. Dane na zwierzętach nie wykazały ryzyka rozwojowego związanego ze stosowaniem leku Attruby w czasie ciąży. Nie ma dostępnych danych na temat obecności leku Attruby w mleku ludzkim lub zwierzęcym ani wpływu leku na karmione piersią niemowlę lub wytwarzanie mleka przez matkę.

Aby zgłosić podejrzewane działania niepożądane, należy skontaktować się z FDA pod numerem 1-800 -FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

O Attruby™ (acoramidis)Attruby to jedyny prawie kompletny (≥90%) stabilizator transtyretyny (TTR) zatwierdzony w USA do leczenia dorosłych pacjentów z ATTR-CM w celu zmniejszenia zgony z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacje z powodu chorób sercowo-naczyniowych. Lek Attruby był na ogół dobrze tolerowany. Najczęstsze działania niepożądane były łagodne i obejmowały biegunkę i ból brzucha, które ustąpiły bez przerwania stosowania leku. BridgeBio oferuje szeroki pakiet programów ułatwiających pacjentom dostęp do naszych leków.

O BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) to nowy typ firmy biofarmaceutycznej założonej odkrywanie, tworzenie, testowanie i dostarczanie leków transformacyjnych w celu leczenia pacjentów cierpiących na choroby genetyczne. Oferta programów rozwojowych BridgeBio obejmuje wczesne badania naukowe i zaawansowane badania kliniczne. Firma BridgeBio została założona w 2015 roku, a jej zespół doświadczonych odkrywców, twórców i innowatorów leków stara się wykorzystywać postępy medycyny genetycznej, aby jak najszybciej pomagać pacjentom. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź bridgebio.com i śledź nas na LinkedIn, Twitterze i Facebooku >.

BridgeBio Pharma, Inc. Oświadczenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Oświadczenia zawarte w tej informacji prasowej mogą zawierać stwierdzenia, które nie stanowią faktów historycznych i są uważane za wybiegające w przyszłość w rozumieniu art. 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. ze zmianami (Ustawa o papierach wartościowych) oraz art. 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r. ze zmianami (Ustawa o giełdach), które są zwykle identyfikowane poprzez użycie takich słów, jak „przewiduje”, „uważa”, „kontynuuje”, „szacuje”, „oczekuje”, „ma nadzieję”, „zamierza”, „może”, „plany”, „projekty”, „pozostaje”, „szuka”, „powinien”, „będzie” oraz odmiany takich słów lub podobnych wyrażeń. Zamiarem BridgeBio jest, aby te stwierdzenia dotyczące przyszłości były objęte przepisami „bezpiecznej przystani” dotyczącymi oświadczeń prognozujących zawartymi w art. 27A Ustawy o papierach wartościowych i art. 21E Ustawy o giełdzie. Niniejsze stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym stwierdzenia dotyczące wpływu akoramidisu na wyniki kliniczne, zapewniające bezpłatne dożywotnie korzystanie z leku Attruby pacjentom biorącym udział w badaniach klinicznych; potencjalne korzyści ze stosowania leku Attruby, w tym jego skuteczność i potencjał poprawy jakości życia pacjentów, a także potencjalne wyniki i oczekiwany termin przeglądów i zatwierdzeń organów regulacyjnych w Europie, Japonii i Brazylii, odzwierciedlają aktualne poglądy BridgeBio na temat swoich planów, zamierzeń, oczekiwań i strategii, które opierają się na informacjach aktualnie dostępnych BridgeBio i na założeniach poczynionych przez BridgeBio. Chociaż BridgeBio uważa, że ​​jej plany, intencje, oczekiwania i strategie odzwierciedlone lub sugerowane w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, BridgeBio nie może zapewnić, że plany, intencje, oczekiwania lub strategie zostaną zrealizowane lub osiągnięte. Co więcej, faktyczne wyniki mogą znacząco różnić się od tych opisanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości i będzie na nie wpływać szereg ryzyk, niepewności i założeń, w tym między innymi ryzyko, że BridgeBio dopiero niedawno rozpoczęło tworzenie swoich sił sprzedaży i innych możliwości komercjalizacji i mogą nie być w stanie pomyślnie uruchomić lub skomercjalizować Attruby, ryzyko związane z uzależnieniem BridgeBio od stron trzecich w zakresie działań rozwojowych, produkcyjnych i komercjalizacyjnych związanych z Attruby, działań rządowych i płatników zewnętrznych, w tym związanych ze zwrotem kosztów i ustalaniem cen, ryzyko i niepewność związana z konkurencyjnymi produktami oraz inne zmiany, które mogą ograniczyć popyt na produkt Attruby, ryzyko, że organy regulacyjne mogą wymagać dodatkowych badań lub danych w celu wsparcia dalszej komercjalizacji produktu Attruby, ryzyko, że podczas komercjalizacji lub rozwoju klinicznego mogą wystąpić działania niepożądane związane z lekiem , dane i wyniki mogą nie spełniać wymogów regulacyjnych lub w inny sposób być wystarczające do dalszego rozwoju, przeglądu lub zatwierdzenia przez organy regulacyjne, inne agencje regulacyjne nie zgadzają się ze strategiami zatwierdzania przez organy regulacyjne BridgeBio, elementami dokumentacji BridgeBio, takimi jak projekty badań klinicznych, postępowanie i metodologie, lub wystarczalność przekazanych danych, ciągły sukces współpracy, potencjalna zmienność ceny akcji BridgeBio, niepewność co do jakichkolwiek skutków wynikających z globalnych sytuacji kryzysowych dotyczących zdrowia, w tym opóźnień w przeglądzie regulacyjnym, przerw w produkcji i łańcuchu dostaw, niekorzystnego wpływu na systemy opieki zdrowotnej i zakłócenia gospodarkę światową, wpływ bieżących wydarzeń makroekonomicznych i geopolitycznych, w tym zmieniających się warunków wynikających z działań wojennych na Ukrainie, w Izraelu i w Strefie Gazy, rosnących stóp inflacji i zmieniających się stóp procentowych, na działalność BridgeBio działalnością i oczekiwaniami, a także ryzyko określone w sekcji Czynniki ryzyka najnowszego raportu rocznego BridgeBio na formularzu 10-K i raportu kwartalnego na formularzu From 10-Q oraz w innych dokumentach składanych do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Co więcej, BridgeBio działa w bardzo konkurencyjnym i szybko zmieniającym się środowisku, w którym od czasu do czasu pojawiają się nowe zagrożenia. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa BridgeBio na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i są obarczone pewnym ryzykiem i niepewnością, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych opisanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości . O ile nie jest to wymagane przez obowiązujące prawo, BridgeBio nie ma obowiązku publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innych powodów.

Źródło: BridgeBio Pharma, Inc.

Wysłano : 2024-11-25 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe