FDA aprova Attruby (acoramidis) para reduzir morte cardiovascular e hospitalização relacionada a doenças cardiovasculares em pacientes com ATTR-CM

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FDA aprova Attruby (acoramidis) para reduzir morte cardiovascular e hospitalização relacionada a doenças cardiovasculares em pacientes com ATTR-CM

PALO ALTO, Califórnia, 22 de novembro de 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio ou a Empresa), um novo tipo de empresa biofarmacêutica focada em genética doenças, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Attruby™ (acoramidis), um estabilizador quase completo (≥90%) da Transtirretina (TTR) administrado por via oral para o tratamento de adultos com cardiomiopatia do tipo selvagem ou amiloidose mediada por transtirretina variante (ATTR-CM) para reduzir a morte cardiovascular e a hospitalização relacionada a doenças cardiovasculares. A aprovação da FDA é baseada nos resultados positivos observados no estudo ATTRibute-CM Fase 3, onde Attruby reduziu significativamente a morte e a hospitalização por doenças cardiovasculares, e melhorou a qualidade de vida.

“Estamos entusiasmados por fazer parte da celebração da aprovação do Attruby pela FDA. A necessidade de mais opções de tratamento para pacientes que vivem com ATTR-CM é crucial para atingir o objetivo de melhores resultados e melhoria da qualidade de vida. O acesso a esta nova terapia significa mais esperança e mais oportunidades de melhorar a vida dos pacientes com amiloidose”, disse Muriel Finkel, presidente dos Grupos de Apoio à Amiloidose, uma organização sem fins lucrativos dedicada ao apoio a pacientes e cuidadores de amiloidose.

Attruby é o primeiro e único produto aprovado com um rótulo especificando a estabilização quase completa do TTR. Attruby foi projetado para imitar uma “mutação de resgate” de ocorrência natural do gene TTR (T119M) que tem como alvo a causa raiz do ATTR-CM, a desestabilização do tetrâmero TTR nativo. Através da estabilização quase completa da TTR, foi demonstrado que Attruby preserva a função nativa da TTR como proteína de transporte de tiroxina e vitamina A e demonstra benefícios nos resultados cardiovasculares.

O estudo ATTRibute-CM Fase 3 inscreveu 632 participantes com ATTR-CM sintomático, associado com TTR tipo selvagem ou variante. Os participantes foram randomizados na proporção de 2:1 para receber Attruby ou placebo por 30 meses. Conforme publicado no The New England Journal of Medicine, o estudo atingiu com sucesso seu desfecho primário de um desfecho composto de 4 componentes de ACM, CVH, pró-hormônio N-terminal do peptídeo natriurético cerebral (NT-proBNP) e distância de caminhada de 6 minutos com uma Taxa de Vitória de 1,8 (p<0,0001). Attruby demonstrou um efeito de tratamento estatisticamente significativo aos 30 meses no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City e no teste de caminhada de 6 minutos. Além disso, o aumento do NT-proBNP no tratamento foi cerca de metade do aumento do placebo.

“A amiloidose cardíaca por transtirretina é uma doença progressiva com um prognóstico desfavorável quando não tratada. Ter uma nova opção de tratamento de primeira linha que proporciona excelente estabilização da TTR e melhora os resultados nesta doença dá aos pacientes mais opções”, disse Martha Grogan, M.D., da Clínica Mayo. “Dados encorajadores sugerem que Attruby reduz a mortalidade por todas as causas e a hospitalização cardiovascular já três meses após o início da terapia. Com os avanços contínuos na terapia, esta doença anteriormente fatal está se tornando uma condição cardiovascular crônica controlável.”

A BridgeBio oferece um programa de serviços de suporte ao paciente, ForgingBridges™, para pessoas nos EUA que receberam prescrição de Attruby e suas famílias para receberem ajuda no acesso a esta nova terapia. ForgingBridges inclui recursos de seguro, opções de assistência financeira e uma equipe de suporte dedicada para auxiliar na jornada do tratamento. Mais informações sobre o programa de serviços de suporte ao paciente da BridgeBio estão disponíveis em ForgingBridges.com ou ligando para 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Com a aprovação histórica da Attruby, nós ganhar a capacidade de atender pacientes com ATTR-CM. Sou grato a cada participante do estudo, suas famílias e aos médicos, cientistas e nossa equipe da BridgeBio que tornaram isso possível”, disse Neil Kumar, Ph.D., fundador e CEO. “Nossa jornada ainda não terminou, pois buscamos obter aprovações globalmente, em seguida na Europa, no Japão e no Brasil, e continuar explorando todo o potencial deste tratamento. Estou entusiasmado em ampliar nossa missão de ‘colocar os pacientes em primeiro lugar’ com esta terceira aprovação da FDA em menos de 10 anos.”

A BridgeBio apresentou um Pedido de Autorização de Introdução no Mercado à Agência Europeia de Medicamentos, com uma decisão prevista para 2025. A BridgeBio concedeu direitos exclusivos à Bayer para comercializar acoramidis para ATTR-CM na Europa.

INDICAÇÃO Attruby é um estabilizador de transtirretina indicado para o tratamento da cardiomiopatia da amiloidose mediada por transtirretina tipo selvagem ou variante (ATTR-CM) em adultos para reduzir morte cardiovascular e hospitalização relacionada a doenças cardiovasculares.

INFORMAÇÕES IMPORTANTES DE SEGURANÇAReações adversasDiarréia (11,6% vs 7,6%) e dor abdominal superior (5,5% vs 1,4%) foram relatadas em pacientes tratados com Attruby versus placebo , respectivamente. A maioria destas reações adversas foram leves e resolvidas sem a descontinuação do medicamento. As taxas de descontinuação devido a eventos adversos foram semelhantes entre os pacientes tratados com Attruby versus placebo (9,3% e 8,5%, respectivamente).

Exames laboratoriaisAumento médio da creatinina sérica de 0,2 e 0,0 mg/dL e foi observada uma diminuição média na TFGe de 8,2 e 0,7 mL/min/1,73 m2 nos adultos com ATTR-CM tratados com Attruby versus placebo, respectivamente, no dia 28 e depois estabilizado. Estas alterações foram reversíveis após a descontinuação do tratamento.

Uso em populações específicasGravidez e lactação: Não há dados sobre o uso de Attruby em mulheres grávidas. Os dados em animais não demonstraram risco de desenvolvimento associado à utilização de Attruby durante a gravidez. Não há dados disponíveis sobre a presença de Attruby no leite humano ou animal ou sobre os efeitos do medicamento no bebê amamentado ou na produção de leite materno.

Para relatar suspeitas de reações adversas, entre em contato com a FDA pelo telefone 1-800 -FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch.

Sobre Attruby™ (acoramidis)Attruby é o único estabilizador quase completo (≥90%) da Transtirretina (TTR) aprovado nos EUA para o tratamento de pacientes adultos com ATTR-CM para reduzir morte cardiovascular e hospitalização relacionada a doenças cardiovasculares. Attruby foi geralmente bem tolerado. Os efeitos colaterais mais comuns foram leves e incluíram diarréia e dor abdominal que foram resolvidas sem a descontinuação do medicamento. A BridgeBio oferece um amplo conjunto de programas para ajudar os pacientes a acessar nossos medicamentos.

Sobre a BridgeBio Pharma, Inc.A BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) é um novo tipo de empresa biofarmacêutica fundada descobrir, criar, testar e fornecer medicamentos transformadores para tratar pacientes que sofrem de doenças genéticas. O pipeline de programas de desenvolvimento da BridgeBio varia desde a ciência inicial até ensaios clínicos avançados. A BridgeBio foi fundada em 2015 e sua equipe de experientes descobridores, desenvolvedores e inovadores de medicamentos está comprometida em aplicar os avanços da medicina genética para ajudar os pacientes o mais rápido possível. Para obter mais informações, visite bridgebio.com e siga-nos no LinkedIn, Twitter e Facebook.

BridgeBio Pharma, Inc. Declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas. As declarações neste comunicado à imprensa podem incluir declarações que não são fatos históricos e são consideradas prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterada (o Securities Act), e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934. , conforme alterado (o Exchange Act), que geralmente são identificados pelo uso de palavras como “antecipa”, “acredita”, “continua”, “estima”, “espera”, “espera”, “pretende”, “pode”, “planos”, “projetos”, “permanece”, “busca”, “deveria”, “irá” e variações de tais palavras ou expressões semelhantes. A BridgeBio pretende que essas declarações prospectivas sejam cobertas pelas disposições de porto seguro para declarações prospectivas contidas na Seção 27A do Securities Act e na Seção 21E do Exchange Act. Estas declarações prospectivas, incluindo declarações relacionadas ao impacto do acoramidis nos resultados clínicos, fornecendo Attruby gratuitamente para o resto da vida aos pacientes de ensaios clínicos; os benefícios potenciais do Attruby, incluindo sua eficácia e potencial para melhorar a qualidade de vida dos pacientes, e os resultados potenciais e o momento esperado das revisões e aprovações regulatórias na Europa, Japão e Brasil, refletem as visões atuais da BridgeBio sobre seus planos, intenções, expectativas e estratégias, que se baseiam nas informações atualmente disponíveis para a BridgeBio e nas suposições feitas pela BridgeBio. Embora a BridgeBio acredite que seus planos, intenções, expectativas e estratégias refletidas ou sugeridas por essas declarações prospectivas sejam razoáveis, a BridgeBio não pode dar nenhuma garantia de que os planos, intenções, expectativas ou estratégias serão alcançados ou alcançados. Além disso, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles descritos nas declarações prospectivas e serão afetados por uma série de riscos, incertezas e suposições, incluindo, mas não se limitando aos riscos de que a BridgeBio só recentemente começou a estabelecer sua força de vendas e outros capacidades de comercialização e pode não ser capaz de lançar ou comercializar Attruby com sucesso, riscos associados à dependência da BridgeBio de terceiros para atividades de desenvolvimento, fabricação e comercialização relacionadas a Attruby, ações governamentais e de pagadores de terceiros, inclusive relacionadas a reembolso e preços, riscos e incertezas relacionadas a produtos competitivos e outras mudanças que podem limitar a demanda por Attruby, os riscos que as autoridades reguladoras podem exigir estudos ou dados adicionais para apoiar a comercialização contínua de Attruby, os riscos de que eventos adversos relacionados ao medicamento possam ser observados durante a comercialização ou desenvolvimento clínico, dados e resultados podem não atender aos requisitos regulatórios ou de outra forma ser suficientes para desenvolvimento adicional, revisão regulatória ou aprovação, outras agências reguladoras não concordando com as estratégias de aprovação regulatória da BridgeBio, componentes dos registros da BridgeBio, como projetos de ensaios clínicos, conduta e metodologias, ou o suficiência dos dados apresentados, o sucesso contínuo das suas colaborações, a volatilidade potencial no preço das ações da BridgeBio, a incerteza relativamente a quaisquer impactos devido a emergências de saúde globais, incluindo atrasos na revisão regulamentar, interrupções na produção e na cadeia de abastecimento, efeitos adversos nos sistemas de saúde e perturbação do economia global, os impactos dos atuais eventos macroeconômicos e geopolíticos, incluindo a mudança nas condições das hostilidades na Ucrânia e em Israel e na Faixa de Gaza, o aumento das taxas de inflação e a mudança nas taxas de juros, nas operações e expectativas de negócios da BridgeBio, bem como os riscos estabelecidos apresentado na seção Fatores de Risco do Relatório Anual mais recente da BridgeBio no Formulário 10-K e no Relatório Trimestral no From 10-Q e seus outros registros junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA. Além disso, a BridgeBio opera num ambiente muito competitivo e em rápida mudança, no qual novos riscos surgem de tempos em tempos. Estas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas e crenças atuais da administração da BridgeBio na data deste comunicado à imprensa e estão sujeitas a certos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles descritos nas declarações prospectivas. . Exceto conforme exigido pela lei aplicável, a BridgeBio não assume nenhuma obrigação de atualizar publicamente quaisquer declarações prospectivas, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

Fonte: BridgeBio Pharma, Inc.

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Postou : 2024-11-25 12:00

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