FDA aprobă Attruby (acoramidis) pentru a reduce decesul cardiovascular și spitalizările legate de sistemul cardiovascular la pacienții cu ATTR-CM

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Attruby (acoramidis) pentru a reduce decesul cardiovascular și spitalizările legate de sistemul cardiovascular la pacienții cu ATTR-CM

PALO ALTO, California, 22 noiembrie 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio sau Compania), un nou tip de companie biofarmaceutică concentrat pe boli genetice, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Attruby™ (acoramidis), un stabilizator aproape complet (≥90%) al transtiretinei (TTR) administrat oral pentru tratamentul adulților cu cardiomiopatie de amiloidoza mediată de transtiretină de tip sălbatic sau variantă (ATTR-CM) pentru a reduce decesele cardiovasculare și spitalizările legate de boli cardiovasculare. Aprobarea FDA se bazează pe rezultate pozitive observate în studiul ATTRIbute-CM de fază 3, în care Attruby a redus semnificativ decesul și spitalizările legate de cardiovasculare și a îmbunătățit calitatea vieții.

„Suntem încântați să facem parte din sărbătoarea pentru aprobarea FDA pentru Attruby. Nevoia de mai multe opțiuni de tratament pentru pacienții care trăiesc cu ATTR-CM este crucială pentru atingerea obiectivului de rezultate mai bune și îmbunătățirea calității vieții. Accesul la această nouă terapie înseamnă mai multă speranță și mai multe oportunități de a îmbunătăți viața pacienților cu amiloidoză”, a declarat Muriel Finkel, președintele Amyloidosis Support Groups, o organizație non-profit dedicată sprijinirii pacienților cu amiloidoză și îngrijitorilor.

Attruby este primul și singurul produs aprobat cu o etichetă care specifică stabilizarea aproape completă a TTR. Attruby a fost conceput pentru a imita o „mutație de salvare” naturală a genei TTR (T119M) care vizează cauza principală a ATTR-CM, destabilizarea tetramerului TTR nativ. Prin stabilizarea aproape completă a TTR, s-a demonstrat că Attruby păstrează funcția nativă a TTR ca proteină de transport a tiroxinei și vitaminei A și demonstrează beneficii asupra rezultatelor cardiovasculare.

Studiul de fază 3 ATTRIbute-CM a înrolat 632 de participanți cu ATTR-CM simptomatic, asociat fie cu TTR de tip sălbatic, fie cu variantă. Participanții au fost randomizați 2:1 pentru a primi Attruby sau placebo timp de 30 de luni. După cum a fost publicat în The New England Journal of Medicine, studiul și-a îndeplinit cu succes obiectivul principal al unui obiectiv compozit cu 4 componente de ACM, CVH, prohormon N-terminal al peptidei natriuretice cerebrale (NT-proBNP) și distanța de mers pe jos de 6 minute cu un raport de câștig de 1,8 (p<0,0001). Attruby a demonstrat un efect statistic semnificativ al tratamentului la 30 de luni pe chestionarul de cardiomiopatie din Kansas City și testul de mers pe jos de 6 minute. În plus, creșterea NT-proBNP la tratament a fost de aproximativ jumătate față de placebo.

„Amiloidoza cardiacă cu transtiretină este o boală progresivă cu prognostic prost atunci când este lăsată netratată. Având o nouă opțiune de tratament de primă linie, care oferă o stabilizare excelentă a TTR și îmbunătățește rezultatele în această boală, oferă pacienților mai multe opțiuni”, a spus Martha Grogan, MD, de la Clinica Mayo. „Datele încurajatoare sugerează că Attruby reduce mortalitatea de orice cauză și spitalizarea cardiovasculară încă de la trei luni după inițierea terapiei. Odată cu progresele continue în terapie, această boală anterior fatală devine o afecțiune cardiovasculară cronică gestionabilă.”

BridgeBio oferă un program de servicii de asistență pentru pacienți, ForgingBridges™, pentru persoanele din S.U.A. cărora li sa prescris Attruby și familiile lor, pentru a primi ajutor pentru accesarea acestei noi terapii. ForgingBridges include resurse de asigurare, opțiuni de asistență financiară și o echipă de asistență dedicată pentru a ajuta în călătoria tratamentului. Mai multe informații despre programul BridgeBio de servicii de asistență pentru pacienți sunt disponibile pe ForgingBridges.com sau sunând la 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

„Cu aprobarea de referință a Attruby, noi dobândiți capacitatea de a servi pacienții cu ATTR-CM. Sunt recunoscător fiecărui participant la studiu, familiilor lor și medicilor, oamenilor de știință și echipei noastre de la BridgeBio care au făcut acest lucru posibil”, a spus Neil Kumar, Ph.D., fondator și CEO. „Călătoria noastră nu sa încheiat, deoarece căutăm să obținem aprobări la nivel global, apoi în Europa, Japonia și Brazilia și să continuăm să explorăm întregul potențial al acestui tratament. Sunt încântat să extind misiunea noastră de „a pune pacienții pe primul loc” cu această a treia aprobare FDA în mai puțin de 10 ani.”

BridgeBio a depus o cerere de autorizare de introducere pe piață la Agenția Europeană pentru Medicamente, cu o decizie așteptată în 2025. BridgeBio a acordat drepturi exclusive Bayer pentru a comercializa acoramidis pentru ATTR-CM în Europa.

INDICAȚIE Attruby este un stabilizator de transtiretină indicat pentru tratamentul cardiomiopatiei amiloidozei de tip sălbatic sau variantă mediată de transtiretină (ATTR-CM) la adulți pentru a reduce decesele cardiovasculare și spitalizările legate de boli cardiovasculare.

INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂReacții adverseDiaree (11,6% față de 7,6%) și dureri abdominale superioare (5,5% față de 1,4%) au fost raportate la pacienții tratați cu Attruby față de placebo , respectiv. Majoritatea acestor reacții adverse au fost ușoare și s-au rezolvat fără întreruperea tratamentului. Ratele de întrerupere din cauza evenimentelor adverse au fost similare între pacienții tratați cu Attruby față de placebo (9,3% și, respectiv, 8,5%).

Teste de laboratorCreșterea medie a creatininei serice de 0,2 și 0,0 mg/dL și o scădere medie a eGFR de 8,2 și 0,7 ml/min/1,73 m2 a fost observată la adulți cu ATTR-CM tratat cu Attruby versus placebo, respectiv, în ziua 28 și apoi stabilizat. Aceste modificări au fost reversibile după întreruperea tratamentului.

Utilizarea în anumite populațiiSarcina și alăptarea: Nu există date privind utilizarea Attruby la femeile gravide. Datele la animale nu au arătat riscul de dezvoltare asociat cu utilizarea Attruby în timpul sarcinii. Nu există date disponibile despre prezența Attruby în laptele uman sau animal sau despre efectele medicamentului asupra sugarilor alăptați sau a producției de lapte matern.

Pentru a raporta reacții adverse suspectate, contactați FDA la 1-800. -FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

Despre Attruby™ (acoramidis)Attruby este singurul stabilizator aproape complet (≥90%) al transtiretinei (TTR) aprobat în S.U.A. pentru tratamentul pacienților adulți cu ATTR-CM pentru a reduce decesul cardiovascular și spitalizarea legată de boli cardiovasculare. Attruby a fost în general bine tolerat. Cele mai frecvente efecte secundare au fost ușoare și au inclus diaree și dureri abdominale care au fost rezolvate fără întreruperea medicamentului. BridgeBio oferă o suită extinsă de programe pentru a ajuta pacienții să acceseze medicamentele noastre.

Despre BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) este un nou tip de companie biofarmaceutică fondată pentru a descoperi, crea, testa și livra medicamente transformatoare pentru a trata pacienții care suferă de boli genetice. Gama de programe de dezvoltare BridgeBio variază de la știință timpurie la studii clinice avansate. BridgeBio a fost fondată în 2015, iar echipa sa de descoperitori, dezvoltatori și inovatori de medicamente cu experiență se angajează să aplice progresele în medicina genetică pentru a ajuta pacienții cât mai repede posibil. Pentru mai multe informații, accesați bridgebio.com și urmăriți-ne pe LinkedIn, Twitter și Facebook >>.

Declarații prospective BridgeBio Pharma, Inc.Acest comunicat de presă conține declarații prospective. Declarațiile din acest comunicat de presă pot include declarații care nu sunt fapte istorice și sunt considerate prospective în sensul Secțiunii 27A din Actul Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificat (Legea Securities Act) și Secțiunea 21E din Securities Exchange Act din 1934 , astfel cum a fost modificat (Legea de schimb), care sunt de obicei identificate prin utilizarea unor cuvinte precum „anticipează”, „crede”, „continuă” „estime”, „așteaptă”, „spera”, „intenționează”, „poate”, „planuri”, „proiecte”, „rămâne”, „căută”, „ar trebui”, „voi” și variații ale unor astfel de cuvinte sau expresii similare. BridgeBio intenționează ca aceste declarații prospective să fie acoperite de dispozițiile safe harbour pentru declarațiile prospective conținute în secțiunea 27A din Legea privind valorile mobiliare și secțiunea 21E din Legea privind schimburile. Aceste declarații prospective, inclusiv declarații referitoare la impactul acoramidis asupra rezultatelor clinice, oferind Attruby gratuit pe viață pacienților din studiile clinice; beneficiile potențiale ale Attruby, inclusiv eficacitatea și potențialul său de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților, precum și rezultatele potențiale și momentul așteptat al revizuirilor și aprobărilor de reglementare în Europa, Japonia și Brazilia, reflectă opiniile actuale ale BridgeBio despre planurile, intențiile, așteptările și strategii, care se bazează pe informațiile disponibile în prezent pentru BridgeBio și pe ipotezele pe care BridgeBio le-a făcut. Deși BridgeBio consideră că planurile, intențiile, așteptările și strategiile sale, așa cum sunt reflectate în sau sugerate de acele declarații prospective, sunt rezonabile, BridgeBio nu poate oferi nicio asigurare că planurile, intențiile, așteptările sau strategiile vor fi atinse sau realizate. În plus, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele descrise în declarațiile prospective și vor fi afectate de o serie de riscuri, incertitudini și ipoteze, inclusiv, dar fără a se limita la riscurile pe care BridgeBio a început abia recent să-și înființeze forța de vânzări și alte capabilități de comercializare și este posibil să nu poată lansa sau comercializa Attruby cu succes, riscuri asociate cu dependența BridgeBio de terți pentru activități de dezvoltare, fabricare și comercializare legate de Attruby, acțiunile guvernamentale și ale plăților de la terți, inclusiv cele legate de rambursare și prețuri, riscuri și incertitudini legate de produsele competitive și alte modificări care pot limita cererea pentru Attruby, autoritățile de reglementare a riscurilor pot solicita studii sau date suplimentare pentru a susține comercializarea continuă a Attruby. , riscurile ca evenimentele adverse legate de medicamente să poată fi observate în timpul comercializării sau dezvoltării clinice, datele și rezultatele pot să nu îndeplinească cerințele de reglementare sau să fie, altfel, suficiente pentru continuarea dezvoltare, revizuire sau aprobare de reglementare, alte agenții de reglementare care nu sunt de acord cu strategiile de aprobare de reglementare ale BridgeBio, componentele dosarelor BridgeBio, cum ar fi designul studiilor clinice, conduita și metodologiile, sau suficiența datelor transmise, succesul continuu al colaborărilor sale, potențiala volatilitate în Prețul acțiunilor BridgeBio, incertitudinea cu privire la orice impact din cauza urgențelor globale de sănătate, inclusiv întârzieri în revizuirea reglementărilor, întreruperile lanțului de producție și aprovizionare, efectele negative asupra sistemelor de sănătate și perturbarea economiei globale, impactul evenimentelor macroeconomice și geopolitice actuale, inclusiv schimbarea condițiilor de la ostilitățile din Ucraina și Israel și Fâșia Gaza, creșterea ratelor inflației și schimbarea ratelor dobânzilor , despre operațiunile și așteptările de afaceri ale BridgeBio, precum și despre acele riscuri prezentate în secțiunea Factori de risc din cel mai recent Raport anual BridgeBio pe Formularul 10-K și Raportul trimestrial pe From 10-Q și celelalte documente ale acesteia la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din SUA. Mai mult, BridgeBio operează într-un mediu foarte competitiv și în schimbare rapidă, în care apar din când în când noi riscuri. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările și convingerile actuale ale conducerii BridgeBio de la data acestui comunicat de presă și sunt supuse anumitor riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele descrise în declarațiile prospective. . Cu excepția cazurilor cerute de legislația aplicabilă, BridgeBio nu își asumă nicio obligație de a actualiza în mod public orice declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, evenimente viitoare sau altfel.

Sursa: BridgeBio Pharma, Inc.

Postat : 2024-11-25 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare