FDA одобрило препарат Аттруби (акорамидис) для снижения сердечно-сосудистой смертности и сердечно-сосудистых госпитализаций у пациентов с ATTR-CM

Следите за Drugslib на

FDA одобрило препарат Attruby (acoramidis) для снижения сердечно-сосудистой смертности и сердечно-сосудистых госпитализаций у пациентов с ATTR-CM

ПАЛО-АЛЬТО, Калифорния, 22 ноября 2024 г. ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio или Компания), новый тип Биофармацевтическая компания, специализирующаяся на генетических заболеваниях, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Attruby™ (acoramidis), почти полный (≥90%) стабилизатор транстиретина (TTR) для перорального применения для лечения взрослых с кардиомиопатия дикого типа или варианта транстиретин-опосредованного амилоидоза (ATTR-CM) для снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний и госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями. Одобрение FDA основано на положительных результатах исследования ATTRibute-CM фазы 3, в которых Аттруби значительно снизил смертность и госпитализацию по причине сердечно-сосудистых заболеваний, а также улучшил качество жизни.

Мы очень рады принять участие в праздновании одобрения FDA препарата Attruby. Потребность в большем количестве вариантов лечения пациентов, живущих с ATTR-CM, имеет решающее значение для достижения лучших результатов и улучшения качества жизни. Доступ к этой новой терапии означает больше надежд и больше возможностей улучшить жизнь пациентов с амилоидозом», — сказала Мюриэль Финкель, президент групп поддержки амилоидоза, некоммерческой организации, занимающейся поддержкой пациентов с амилоидозом и лиц, осуществляющих уход.

Attruby — первый и единственный одобренный продукт, на этикетке которого указана почти полная стабилизация TTR. Attruby был разработан, чтобы имитировать естественную «спасательную мутацию» гена TTR (T119M), которая нацелена на основную причину ATTR-CM — дестабилизацию нативного тетрамера TTR. Было показано, что благодаря почти полной стабилизации TTR Аттруби сохраняет нативную функцию TTR как белка-транспортера тироксина и витамина А и демонстрирует благоприятное воздействие на сердечно-сосудистые исходы.

В исследовании фазы 3 ATTRibute-CM приняли участие 632 участника с симптоматическим ATTR-CM, связанным либо с диким типом, либо с вариантным TTR. Участники были рандомизированы 2:1 для приема Аттруби или плацебо в течение 30 месяцев. Как опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии, исследование успешно достигло своей основной конечной точки: 4-компонентной комбинированной конечной точки ACM, CVH, N-концевого прогормона мозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP) и дистанции 6-минутной ходьбы с коэффициент побед 1,8 (p<0,0001). Аттруби продемонстрировал статистически значимый эффект лечения через 30 месяцев по опроснику кардиомиопатии Канзас-Сити и тесту 6-минутной ходьбы. Кроме того, увеличение NT-proBNP при лечении было примерно вдвое меньше, чем при приеме плацебо.

«Транстиретиновый амилоидоз сердца — прогрессирующее заболевание с плохим прогнозом при отсутствии лечения. Наличие нового варианта лечения первой линии, который обеспечивает превосходную стабилизацию TTR и улучшает результаты при этом заболевании, дает пациентам больше возможностей», — сказала Марта Гроган, доктор медицинских наук из клиники Майо. «Обнадеживающие данные свидетельствуют о том, что Аттруби снижает смертность от всех причин и количество госпитализаций по сердечно-сосудистым заболеваниям уже через три месяца после начала терапии. Благодаря постоянным достижениям в терапии это ранее смертельное заболевание становится управляемым хроническим сердечно-сосудистым заболеванием».

BridgeBio предлагает программу поддержки пациентов ForgingBridges™ для людей в США, прописавших Аттруби, и их семьи, чтобы получить помощь в доступе к этой новой терапии. ForgingBridges включает в себя страховые ресурсы, варианты финансовой помощи и специальную группу поддержки, которая поможет на пути к лечению. Дополнительную информацию о программе поддержки пациентов BridgeBio можно получить на сайте ForgingBridges.com или по телефону 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“После знакового одобрения Attruby мы получить возможность обслуживать пациентов с ATTR-CM. Я благодарен каждому участнику исследования, их семьям, а также врачам, ученым и нашей команде BridgeBio, которые сделали это возможным», — сказал Нил Кумар, доктор философии, основатель и генеральный директор. «Наш путь еще не окончен, поскольку мы стремимся получить разрешения по всему миру, затем в Европе, Японии и Бразилии, а также продолжить изучение всего потенциала этого лечения. Я очень рад расширить нашу миссию «ставить пациентов на первое место» с этим третьим одобрением FDA менее чем за 10 лет».

BridgeBio подала заявку на получение регистрационного удостоверения в Европейское агентство по лекарственным средствам, решение ожидается в 2025 году. BridgeBio предоставила Bayer эксклюзивные права на коммерциализацию акорамидиса для ATTR-CM в Европе.

УКАЗАНИЕ Attruby представляет собой стабилизатор транстиретина, показанный для лечения кардиомиопатии дикого типа или вариантного транстиретин-опосредованного амилоидоза. (ATTR-CM) у взрослых для снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний и госпитализаций по причине сердечно-сосудистых заболеваний.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИПобочные реакции У пациентов, принимавших Аттруби, по сравнению с плацебо были зарегистрированы диарея (11,6% против 7,6%) и боли в верхней части живота (5,5% против 1,4%). , соответственно. Большинство этих побочных реакций были легкими и разрешались без отмены препарата. Частота прекращения лечения из-за нежелательных явлений была одинаковой у пациентов, принимавших Аттруби, и у пациентов, принимавших плацебо (9,3% и 8,5% соответственно).

Лабораторные тестыСреднее повышение уровня креатинина в сыворотке составило 0,2 и 0,0. мг/дл, а среднее снижение рСКФ на 8,2 и 0,7 мл/мин/1,73 м2 наблюдалось у взрослых с ATTR-CM, получавших Аттруби против плацебо, соответственно, на 28-й день, а затем стабилизировался. Эти изменения были обратимы после прекращения лечения.

Применение в определенных группах населенияБеременность и лактация: Данных по применению Аттруби беременным женщинам нет. Данные о животных не выявили риска развития, связанного с применением Аттруби во время беременности. Нет доступных данных о присутствии Аттруби ни в человеческом, ни в животном молоке, а также о влиянии препарата на грудного ребенка или выработку материнского молока.

Чтобы сообщить о подозреваемых побочных реакциях, свяжитесь с FDA по телефону 1-800. -FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch.

О Attruby™ (акорамидис)Attruby — единственный почти полный (≥90%) стабилизатор транстиретина (TTR), одобренный в США для лечения взрослых пациентов с ATTR-CM с целью снижения сердечно-сосудистая смертность и госпитализация по сердечно-сосудистым причинам. Аттруби в целом переносился хорошо. Наиболее распространенные побочные эффекты были легкими и включали диарею и боль в животе, которые проходили без отмены препарата. BridgeBio предлагает обширный набор программ, помогающих пациентам получить доступ к нашим лекарствам.

О BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) — основанная биофармацевтическая компания нового типа. открывать, создавать, тестировать и поставлять революционные лекарства для лечения пациентов, страдающих генетическими заболеваниями. Портфель программ развития BridgeBio варьируется от ранних научных исследований до передовых клинических испытаний. BridgeBio была основана в 2015 году, и ее команда опытных исследователей, разработчиков и новаторов лекарств стремится применять достижения генетической медицины, чтобы как можно быстрее помочь пациентам. Для получения дополнительной информации посетите bridgebio.com и подписывайтесь на нас в LinkedIn, Twitter и Facebook. >.

Заявления BridgeBio Pharma, Inc. о перспективахНастоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера. Заявления в этом пресс-релизе могут включать заявления, которые не являются историческими фактами и считаются прогнозными по смыслу раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками (Закон о ценных бумагах) и раздела 21E Закона о фондовых биржах 1934 года. с поправками (Закон о биржах), которые обычно обозначаются использованием таких слов, как «предполагает», «полагает», «продолжает», «оценивает», «ожидает», «надеется», «намеревается», «может», «планирует», «проектирует», «остается», «стремится», «должен», «будет» и вариации таких слов или подобных выражений. BridgeBio намерена, чтобы эти прогнозные заявления подпадали под действие положений о безопасной гавани для прогнозных заявлений, содержащихся в Разделе 27A Закона о ценных бумагах и Разделе 21E Закона о биржах. Эти прогнозные заявления, включая заявления, касающиеся влияния акорамидиса на клинические результаты, предоставляют Аттруби пожизненное бесплатное лечение для пациентов клинических исследований; потенциальные преимущества Attruby, включая его эффективность и потенциал улучшения качества жизни пациентов, а также потенциальные результаты и ожидаемые сроки рассмотрения и одобрения регулирующих органов в Европе, Японии и Бразилии, отражают текущие взгляды BridgeBio на свои планы, намерения, ожидания и стратегии, которые основаны на информации, доступной в настоящее время BridgeBio, и на предположениях BridgeBio. Хотя BridgeBio считает, что ее планы, намерения, ожидания и стратегии, отраженные или предложенные в этих прогнозных заявлениях, являются разумными, BridgeBio не может дать никаких гарантий того, что эти планы, намерения, ожидания или стратегии будут реализованы. Кроме того, фактические результаты могут существенно отличаться от описанных в прогнозных заявлениях, и на них будет влиять ряд рисков, неопределенностей и предположений, включая, помимо прочего, риски, связанные с тем, что BridgeBio только недавно начала создавать свой отдел продаж и другие возможности коммерциализации и, возможно, не сможет успешно запустить или коммерциализировать Attruby, риски, связанные с зависимостью BridgeBio от третьих сторон в деятельности по разработке, производству и коммерциализации, связанной с Attruby, действиями правительства и сторонних плательщиков, в том числе в отношении возмещения и ценообразование, риски и неопределенности, связанные с конкурентоспособной продукцией, а также другие изменения, которые могут ограничить спрос на Attruby, риски, регулирующие органы могут потребовать дополнительные исследования или данные для поддержки продолжения коммерциализации Attruby, риски того, что побочные эффекты, связанные с препаратом, могут наблюдаться во время коммерциализации или клиническая разработка, данные и результаты могут не соответствовать нормативным требованиям или быть иным образом недостаточными для дальнейшей разработки, рассмотрения или одобрения регулирующими органами, другие регулирующие органы не согласны со стратегиями утверждения регулирующими органами BridgeBio, компонентами документации BridgeBio, такими как планы клинических испытаний, проведение и методологии или достаточность предоставленных данных, продолжающийся успех сотрудничества, потенциальная волатильность цены акций BridgeBio, неопределенность в отношении каких-либо последствий глобальных чрезвычайных ситуаций в области здравоохранения, включая задержки в проверке со стороны регулирующих органов, перебои в производстве и цепочках поставок, неблагоприятное воздействие на системы здравоохранения. и разрушение мировой экономики, влияние текущих макроэкономических и геополитических событий, включая изменение условий в результате боевых действий на Украине, в Израиле и секторе Газа, повышение темпов инфляции и изменение процентных ставок, на Деловые операции и ожидания BridgeBio, а также те риски, изложенные в разделе «Факторы риска» последнего годового отчета BridgeBio по форме 10-K и квартального отчета по форме 10-Q и других документов, подаваемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Более того, BridgeBio работает в очень конкурентной и быстро меняющейся среде, в которой время от времени возникают новые риски. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях и убеждениях руководства BridgeBio на дату настоящего пресс-релиза и подвержены определенным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от описанных в прогнозных заявлениях. . За исключением случаев, предусмотренных действующим законодательством, BridgeBio не берет на себя обязательств публично обновлять какие-либо прогнозные заявления, будь то в результате появления новой информации, будущих событий или по иным причинам.

Источник: BridgeBio Pharma, Inc.

Опубликовано : 2024-11-25 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова