FDA, ATTR-CM'li Hastalarda Kardiyovasküler Ölümü ve Kardiyovasküler Bağlantılı Hastaneye Yatışı Azaltmak İçin Attruby'yi (acoramidis) Onayladı

FDA, ATTR-CM'li Hastalarda Kardiyovasküler Ölümü ve Kardiyovasküler Bağlantılı Hastaneye Yatışı Azaltmak İçin Attruby'yi (acoramidis) Onayladı

PALO ALTO, Kaliforniya, 22 Kasım 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio veya Şirket), yeni tür bir biyofarmasötik şirketi Genetik hastalıklara odaklanan şirket, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), kardiyomiyopatili yetişkinlerin tedavisi için ağızdan uygulanan neredeyse tamamlanmış (≥%90) bir Transtiretin (TTR) stabilizatörü olan Attruby™'yi (acoramidis) onayladığını duyurdu. vahşi tip veya varyant transtiretin aracılı amiloidozun (ATTR-CM) kardiyovasküler ölümü ve kardiyovasküler ilişkili hastaneye yatışı azaltmak için kullanılması. FDA onayı, ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasında görülen olumlu sonuçlara dayanmaktadır; burada Attruby, ölümleri ve kardiyovasküler hastalıklarla ilgili hastaneye yatışları önemli ölçüde azalttı ve yaşam kalitesini artırdı.

"Attruby'nin FDA onayına ilişkin kutlamanın bir parçası olmaktan heyecan duyuyoruz. ATTR-CM ile yaşayan hastalar için daha fazla tedavi seçeneğine duyulan ihtiyaç, daha iyi sonuçlar ve yaşam kalitesinin iyileştirilmesi hedefine ulaşmak için çok önemlidir. Bu yeni tedaviye erişim, amiloidoz hastalarının yaşamlarını iyileştirmek için daha fazla umut ve daha fazla fırsat anlamına geliyor," dedi amiloidoz hastalarını ve bakıcılarını desteklemeye adanmış kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan Amiloidoz Destek Grupları Başkanı Muriel Finkel.

Attruby, TTR'nin neredeyse tamamen stabilizasyonunu belirten bir etikete sahip ilk ve tek onaylı üründür. Attruby, ATTR-CM'nin temel nedenini, yani doğal TTR tetramerin istikrarsızlığını hedef alan, TTR geninin (T119M) doğal olarak oluşan bir "kurtarma mutasyonunu" taklit edecek şekilde tasarlandı. Tamama yakın TTR stabilizasyonu sayesinde Attruby'nin, TTR'nin tiroksin ve A vitamini taşıma proteini olarak doğal fonksiyonunu koruduğu ve kardiyovasküler sonuçlar üzerinde fayda sağladığı gösterilmiştir.

ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasına vahşi tip veya varyant TTR ile ilişkili semptomatik ATTR-CM'li 632 katılımcı dahil edildi. Katılımcılar 30 ay boyunca Attruby veya plasebo almak üzere 2:1 oranında randomize edildi. The New England Journal of Medicine'de yayınlandığı gibi, deneme, ACM, CVH, beyin natriüretik peptidinin N-terminal prohormonu (NT-proBNP) ve 6 dakikalık yürüme mesafesinden oluşan 4 bileşenli bileşik son nokta olan birincil son noktasına başarıyla ulaştı. Kazanma Oranı 1,8 (p<0,0001). Attruby, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi ve 6 dakika yürüme testinde 30 ayda istatistiksel olarak anlamlı bir tedavi etkisi gösterdi. Ek olarak, tedavi sırasında NT-proBNP'deki artış plaseboya göre yaklaşık yarısı kadardı.

“Transtiretin kardiyak amiloidoz, tedavi edilmediğinde kötü prognoza sahip ilerleyici bir hastalıktır. Mükemmel TTR stabilizasyonu sağlayan ve bu hastalıkta sonuçları iyileştiren yeni bir birinci basamak tedavi seçeneğine sahip olmak, hastalara daha fazla seçenek sunuyor" dedi Mayo Clinic'ten Dr. Martha Grogan. "Cesaret verici veriler, Attruby'nin tedavinin başlamasından sonraki üç ay gibi kısa bir sürede tüm nedenlere bağlı ölümleri ve kardiyovasküler hastaneye yatışları azalttığını gösteriyor. Tedavide devam eden ilerlemelerle birlikte önceden ölümcül olan bu hastalık, kontrol edilebilir bir kronik kardiyovasküler rahatsızlık haline geliyor."

BridgeBio, ABD'de Attruby ve ailelerine bu yeni tedaviye erişim konusunda yardım almaları için reçete yazan kişilere yönelik ForgingBridges™ adlı bir hasta destek hizmetleri programı sunuyor. ForgingBridges, tedavi yolculuğuna yardımcı olacak sigorta kaynaklarını, mali yardım seçeneklerini ve özel bir destek ekibini içerir. BridgeBio'nun hasta destek hizmetleri programı hakkında daha fazla bilgiye ForgingBridges.com adresinden veya 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434) numaralı telefonu arayarak ulaşabilirsiniz.

“Attruby'nin dönüm noktası niteliğindeki onayıyla, ATTR-CM ile hastalara hizmet verme becerisi kazanır. Kurucu ve CEO Neil Kumar, Ph.D., "Deneme katılımcılarının her birine, ailelerine ve bunu mümkün kılan BridgeBio'daki doktorlara, bilim adamlarına ve ekibimize minnettarım" dedi. "Dünya çapında, ardından Avrupa, Japonya ve Brezilya'da onay almaya ve bu tedavinin tüm potansiyelini keşfetmeye devam etmeye çalışırken yolculuğumuz henüz bitmedi. "Hastalara öncelik verme" misyonumuzu 10 yıldan kısa bir süre içinde bu üçüncü FDA onayıyla genişletmekten büyük heyecan duyuyorum."

BridgeBio, Avrupa İlaç Ajansı'na bir Pazarlama Yetki Başvurusu sundu ve kararın 2025'te çıkması bekleniyor. BridgeBio, Bayer'e akoramidi Avrupa'da ATTR-CM için ticarileştirme konusunda münhasır haklar verdi.

ENDİKASYON Attruby, yetişkinlerde vahşi tip veya varyant transtiretin aracılı amiloidozun (ATTR-CM) kardiyomiyopatisinin tedavisinde endike olan bir transtiretin stabilizatörüdür. kardiyovasküler ölüm ve kardiyovasküler bağlantılı hastaneye yatış.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİAdvers Reaksiyonlar Plaseboya karşı Attruby ile tedavi edilen hastalarda ishal (%11,6'ya karşı %7,6) ve üst karın ağrısı (%5,5'e karşı %1,4) rapor edilmiştir. , sırasıyla. Bu advers reaksiyonların çoğunluğu hafifti ve ilacın kesilmesine gerek kalmadan çözüldü. Olumsuz olaylar nedeniyle tedaviyi bırakma oranları, Attruby ile tedavi edilen hastalar ile plasebo arasında benzerdi (sırasıyla %9,3 ve %8,5).

Laboratuvar TestleriSerum kreatinin düzeyinde 0,2 ve 0,0 ortalama artış Attruby ile tedavi edilen ATTR-CM'li yetişkinlerde mg/dL ve eGFR'de ortalama 8,2 ve 0,7 mL/dak/1,73 m2 azalma gözlendi 28. Günde sırasıyla plaseboya karşı ve daha sonra stabilize edildi. Bu değişiklikler tedavinin kesilmesinden sonra geri döndürülebilirdi.

Belirli Popülasyonlarda KullanımGebelik ve Emzirme: Attruby'nin hamile kadınlarda kullanımına ilişkin veri bulunmamaktadır. Hayvan verileri Attruby'nin gebelikte kullanımıyla ilişkili gelişimsel risk göstermemiştir. Attruby'nin insan veya hayvan sütünde varlığına veya ilacın emzirilen bebek veya anne sütü üretimi üzerindeki etkilerine ilişkin mevcut veri bulunmamaktadır.

Şüpheli advers reaksiyonları bildirmek için 1-800 numaralı telefondan FDA ile iletişime geçin. -FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch.

Attruby™ (acoramidis) hakkındaAttruby, ABD'de ATTR-CM'li yetişkin hastaların tedavisinde Transtiretin'in (TTR) transtiretinin (TTR) neredeyse tamamlanmış (≥%90) stabilizatörüdür. kardiyovasküler ölüm ve kardiyovasküler ilişkili hastaneye yatış. Attruby genel olarak iyi tolere edildi. En sık görülen yan etkiler hafifti ve ishal ve karın ağrısını içeriyordu; bunlar ilacın kesilmesine gerek kalmadan düzeldi. BridgeBio, hastaların ilaçlarımıza erişmesine yardımcı olmak için kapsamlı bir program paketi sunmaktadır.

BridgeBio Pharma, Inc. HakkındaBridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio), kurulan yeni tür bir biyofarmasötik şirkettir. genetik hastalıklardan muzdarip hastaları tedavi etmek için dönüştürücü ilaçları keşfetmek, yaratmak, test etmek ve sunmak. BridgeBio'nun geliştirme programları yelpazesi, erken dönem bilimden ileri klinik araştırmalara kadar uzanmaktadır. BridgeBio 2015 yılında kuruldu ve deneyimli ilaç keşifçileri, geliştiricileri ve yenilikçilerinden oluşan ekibi, hastalara mümkün olan en kısa sürede yardımcı olmak için genetik tıptaki gelişmeleri uygulamaya kararlıdır. Daha fazla bilgi için bridgebio.com'u ziyaret edin ve bizi LinkedIn, Twitter ve Facebook.

BridgeBio Pharma, Inc. İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bültenindeki beyanlar, tarihsel gerçekler olmayan ve tadil edilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun (Menkul Kıymetler Kanunu) 27A Bölümü ve 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü anlamında ileriye dönük olduğu kabul edilen beyanlar içerebilir. Genellikle "tahmin ediyor", "inanıyor", "devam ediyor", "tahmin ediyor", "bekliyor" gibi kelimelerin kullanımıyla tanımlanan değiştirilmiş şekliyle (Değişim Yasası) “umut ediyor”, “niyet ediyor”, “olabilir”, “planlıyor”, “proje ediyor”, “kalıyor”, “araıyor”, “olmalı”, “olacak” ve bu tür kelimelerin veya benzer ifadelerin varyasyonları. BridgeBio, bu ileriye dönük beyanların, Menkul Kıymetler Kanunu Bölüm 27A ve Borsa Kanunu Bölüm 21E'de yer alan ileriye dönük beyanlara ilişkin güvenli liman hükümleri kapsamında olmasını amaçlamaktadır. Acoramidis'in klinik sonuçlar üzerindeki etkisine ilişkin ifadeler de dahil olmak üzere bu ileriye dönük beyanlar, Attruby'ye klinik deney hastalarına ömür boyu ücretsiz hizmet vermektedir; Hastaların yaşam kalitesini iyileştirme potansiyeli ve etkinliği de dahil olmak üzere Attruby'nin potansiyel faydaları ve Avrupa, Japonya ve Brezilya'daki düzenleyici incelemelerin ve onayların potansiyel sonuçları ve beklenen zamanlaması, BridgeBio'nun planları, niyetleri, beklentileri ve beklentileri hakkındaki mevcut görüşlerini yansıtmaktadır. BridgeBio'nun halihazırda mevcut olan bilgilerine ve BridgeBio'nun yaptığı varsayımlara dayanan stratejiler. BridgeBio, bu ileriye dönük beyanlarda yansıtılan veya önerilen planların, niyetlerin, beklentilerin ve stratejilerin makul olduğuna inansa da BridgeBio, planların, niyetlerin, beklentilerin veya stratejilerin elde edileceğine veya gerçekleştirileceğine dair hiçbir güvence veremez. Ayrıca, gerçek sonuçlar ileriye dönük beyanlarda açıklananlardan önemli ölçüde farklı olabilir ve BridgeBio'nun yakın zamanda satış gücünü kurmaya başladığı riskler ve diğer riskler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere bir dizi risk, belirsizlik ve varsayımdan etkilenecektir. ticarileştirme yetenekleri ve Attruby'yi başarıyla başlatamayabilir veya ticarileştiremeyebilir, BridgeBio'nun Attruby ile ilgili geliştirme, üretim ve ticarileştirme faaliyetleri için üçüncü taraflara bağımlılığıyla ilgili riskler, geri ödeme ve geri ödemeyle ilgili olanlar da dahil olmak üzere hükümet ve üçüncü taraf ödeyenlerin eylemleri rakip ürünlere ilişkin fiyatlandırma, riskler ve belirsizlikler ve Attruby'ye olan talebi sınırlayabilecek diğer değişiklikler, düzenleyici otoritelerin Attruby'nin sürekli ticarileştirilmesini desteklemek için ek çalışmalara veya verilere ihtiyaç duyabileceği riskler, ticarileştirme sırasında ilaca bağlı olumsuz olayların gözlemlenebileceği riskler veya klinik geliştirme, veriler ve sonuçlar düzenleyici gereklilikleri karşılamayabilir veya başka şekilde daha fazla geliştirme, düzenleyici inceleme veya onay için yeterli olmayabilir, diğer düzenleyici kurumlar BridgeBio'nun düzenleyici onay stratejileri, BridgeBio'nun klinik araştırma tasarımları, yürütülmesi ve onaylanması gibi BridgeBio dosyalarının bileşenleri ile aynı fikirde olmayabilir. metodolojiler veya sunulan verilerin yeterliliği, işbirliklerinin devam eden başarısı, BridgeBio'nun hisse fiyatındaki potansiyel değişkenlik, düzenleyici incelemedeki gecikmeler, üretim ve tedarik zinciri kesintileri dahil olmak üzere küresel sağlık acil durumlarından kaynaklanan herhangi bir etkiye ilişkin belirsizlik, sağlık sistemleri üzerindeki olumsuz etkiler küresel ekonominin bozulması, Ukrayna, İsrail ve Gazze Şeridi'ndeki düşmanlıklar nedeniyle değişen koşullar, artan enflasyon oranları ve değişen faiz oranları da dahil olmak üzere mevcut makroekonomik ve jeopolitik olayların etkileri, BridgeBio'nun iş operasyonları ve beklentilerinin yanı sıra BridgeBio'nun Form 10-K'ye ilişkin en son Yıllık Raporu ve 10-Q'dan itibaren Üç Aylık Raporu ile ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu diğer dosyalardaki Risk Faktörleri bölümünde belirtilen riskler. Üstelik BridgeBio, zaman zaman yeni risklerin ortaya çıktığı, oldukça rekabetçi ve hızla değişen bir ortamda faaliyet göstermektedir. Bu ileriye dönük beyanlar, bu basın bülteninin tarihi itibariyle BridgeBio yönetiminin mevcut beklentilerine ve inançlarına dayanmaktadır ve gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda açıklananlardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek belirli risklere ve belirsizliklere tabidir. . Yürürlükteki yasaların gerektirdiği haller dışında BridgeBio, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük hiçbir beyanı kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.