FDA схвалює Attruby (acoramidis) для зниження серцево-судинної смертності та госпіталізації пацієнтів з ATTR-CM

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює Attruby (acoramidis) для зниження серцево-судинної смертності та госпіталізації пацієнтів із ATTR-CM

ПАЛО-АЛЬТО, Каліфорнія, 22 листопада 2024 р. ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio або Компанія), біофармацевтична компанія нового типу, яка зосереджена на генетичних захворюваннях, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Attruby™ (акорамідис), майже повний (≥90%) стабілізатор транстиретину для перорального застосування ( TTR) для лікування дорослих із кардіоміопатією дикого типу або варіантом опосередкованого транстиретином амілоїдозу (ATTR-CM) до зменшити смертність від серцево-судинних захворювань і госпіталізацію, пов’язану з серцево-судинними захворюваннями. Схвалення FDA базується на позитивних результатах, отриманих у дослідженні ATTRibute-CM Phase 3, де Attruby значно зменшив смертність і госпіталізацію, пов’язану з серцево-судинними захворюваннями, і покращив якість життя.

«Ми раді взяти участь у святкуванні схвалення FDA Attruby. Потреба в більшій кількості варіантів лікування для пацієнтів, які живуть з ATTR-CM, має вирішальне значення для досягнення мети кращих результатів і покращення якості життя. Доступ до цієї нової терапії означає більше надії та більше можливостей покращити життя пацієнтів з амілоїдозом», – сказала Мюріель Фінкель, президент групи підтримки амілоїдозу, некомерційної організації, що займається підтримкою пацієнтів із амілоїдозом та осіб, які доглядають за ними.

Attruby є першим і єдиним схваленим продуктом із маркуванням про майже повну стабілізацію TTR. Attruby був розроблений, щоб імітувати природну «рятувальну мутацію» гена TTR (T119M), яка спрямована на першопричину ATTR-CM, дестабілізацію нативного тетрамера TTR. Завдяки майже повній стабілізації TTR було показано, що Attruby зберігає природну функцію TTR як транспортного білка тироксину та вітаміну А та демонструє користь для серцево-судинних наслідків.

Дослідження фази 3 ATTRibute-CM залучило 632 учасники з симптоматичним ATTR-CM, пов’язаним із диким типом або варіантом TTR. Учасники були рандомізовані 2:1 для отримання Attruby або плацебо протягом 30 місяців. Як опубліковано в The New England Journal of Medicine, випробування успішно досягло основної кінцевої точки 4-компонентної кінцевої точки ACM, CVH, N-кінцевого прогормону натрійуретичного пептиду мозку (NT-proBNP) і 6-хвилинної відстані з коефіцієнт виграшу 1,8 (p<0,0001). Attruby продемонстрував статистично значущий ефект лікування через 30 місяців за допомогою опитувальника кардіоміопатії Канзас-Сіті та тесту 6-хвилинної ходьби. Крім того, збільшення NT-proBNP під час лікування було приблизно вдвічі менше, ніж у плацебо.

«Транстиретиновий амілоїдоз серця — це прогресуюче захворювання з поганим прогнозом, якщо його не лікувати. Наявність нового варіанту лікування першої лінії, який забезпечує відмінну стабілізацію TTR і покращує результати при цьому захворюванні, дає пацієнтам більше можливостей», – сказала Марта Гроган, доктор медичних наук з клініки Mayo. «Обнадійливі дані свідчать про те, що Attruby знижує смертність від усіх причин і серцево-судинну госпіталізацію вже через три місяці після початку терапії. Завдяки постійному прогресу в терапії ця раніше смертельна хвороба стає керованим хронічним серцево-судинним захворюванням».

BridgeBio пропонує програму підтримки пацієнтів, ForgingBridges™, для людей у ​​США, яким призначено Attruby, та їхніх сімей, щоб отримати допомогу в доступі до цієї нової терапії. ForgingBridges включає страхові ресурси, варіанти фінансової допомоги та спеціальну команду підтримки, яка допоможе під час лікування. Додаткову інформацію про програму підтримки пацієнтів BridgeBio можна отримати на ForgingBridges.com або за телефоном 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

«З визначним схваленням Attruby ми отримати можливість обслуговувати пацієнтів з ATTR-CM. Я вдячний кожному учаснику випробувань, їхнім сім’ям, а також лікарям, науковцям і нашій команді з BridgeBio, які зробили це можливим», – сказав Ніл Кумар, доктор філософії, засновник і генеральний директор. «Наша подорож не закінчилася, оскільки ми прагнемо отримати схвалення в усьому світі, потім у Європі, Японії та Бразилії, і продовжувати досліджувати весь потенціал цього лікування. Я радий розширити нашу місію «поставити пацієнтів на перше місце» з цим третім схваленням FDA менш ніж за 10 років».

BridgeBio подав заявку на реєстраційний дозвіл до Європейського агентства з лікарських засобів, рішення очікується у 2025 році. BridgeBio надав Bayer ексклюзивні права на комерціалізацію акорамідису для ATTR-CM у Європі.

ПОКАЗКА Attruby – це стабілізатор транстиретину, показаний для лікування кардіоміопатії дикого типу або варіанту, опосередкованого транстиретином амілоїдозу (ATTR-CM) у дорослих, щоб зменшити серцево-судинну смертність і госпіталізацію, пов’язану з серцево-судинними захворюваннями.

ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУПобічні реакціїПовідомлялося про діарею (11,6% проти 7,6%) і біль у верхній частині живота (5,5% проти 1,4%) у пацієнтів, які отримували Attruby порівняно з плацебо , відповідно. Більшість цих побічних реакцій були легкими та зникали без відміни препарату. Показники припинення лікування через побічні ефекти були подібними між пацієнтами, які отримували Attruby, порівняно з плацебо (9,3% і 8,5% відповідно).

Лабораторні дослідженняСереднє підвищення креатиніну сироватки на 0,2 і 0,0 мг/дл і середнє зниження eGFR на 8,2 і 0,7 мл/хв/1,73 м2 спостерігалося в дорослі з ATTR-CM, які отримували Attruby порівняно з плацебо, відповідно, на 28 день, а потім стабілізувалися. Ці зміни були оборотними після припинення лікування.

Застосування в певних групах населенняВагітність і лактація: Немає даних щодо застосування Attruby вагітним жінкам. Дані на тваринах не показали ризику розвитку, пов’язаного із застосуванням Attruby під час вагітності. Немає доступних даних про присутність Attruby у молоці людини чи тварин або про вплив препарату на немовля, яке перебуває на грудному вигодовуванні, чи виробництво материнського молока.

Щоб повідомити про підозрювані побічні реакції, зверніться до FDA за номером 1-800. -FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

Про Attruby™ (acoramidis)Attruby — це єдиний майже повний (≥90%) стабілізатор транстиретину (TTR), схвалений у США для лікування дорослих пацієнтів із ATTR-CM для зниження серцево-судинної смерті та госпіталізації. Attruby загалом добре переносився. Найпоширеніші побічні ефекти були легкими та включали діарею та біль у животі, які зникали без припинення прийому препарату. BridgeBio пропонує широкий набір програм, які допомагають пацієнтам отримати доступ до наших ліків.

Про BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) – це біофармацевтична компанія нового типу, заснована відкривати, створювати, тестувати та постачати трансформаційні ліки для лікування пацієнтів, які страждають на генетичні захворювання. Набір програм розробки BridgeBio варіюється від ранніх наукових до передових клінічних випробувань. Компанія BridgeBio була заснована в 2015 році, і її команда досвідчених дослідників ліків, розробників і інноваторів прагне застосовувати досягнення генетичної медицини, щоб якомога швидше допомогти пацієнтам. Щоб дізнатися більше, відвідайте bridgebio.com і слідкуйте за нами в LinkedIn, Twitter і Facebook.

Прогнозні заяви BridgeBio Pharma, Inc.Цей прес-реліз містить прогнозні заяви. Заяви в цьому прес-релізі можуть включати заяви, які не є історичними фактами та вважаються перспективними у розумінні Розділу 27A Закону про цінні папери 1933 року з поправками (Закон про цінні папери) та Розділу 21E Закону про цінні папери 1934 року. , зі змінами (Закон про обмін), які зазвичай ідентифікуються за допомогою таких слів, як «передбачає», «вважає,» «продовжує», «оцінює», «очікує», «сподівається», «має намір», «може», «планує», «проектує», «залишається», «прагне», «повинен», «буде» та варіації таких слів або подібних виразів. BridgeBio має намір, щоб ці прогнозні заяви охоплювалися положеннями безпечної гавані для прогнозних заяв, які містяться в Розділі 27A Закону про цінні папери та Розділі 21E Закону про біржі. Ці прогнозні заяви, включно з заявами щодо впливу акорамідісу на клінічні результати, які надають пацієнтам клінічних випробувань безкоштовний Attruby на все життя; потенційні переваги Attruby, включаючи його ефективність і потенціал для покращення якості життя пацієнтів, а також потенційні результати та очікуваний час регулятивних перевірок і схвалень у Європі, Японії та Бразилії, відображають поточні погляди BridgeBio щодо її планів, намірів, очікувань і стратегії, які базуються на інформації, яка зараз доступна BridgeBio, і на припущеннях, зроблених BridgeBio. Хоча BridgeBio вважає, що його плани, наміри, очікування та стратегії, відображені в цих прогнозних заявах або запропоновані ними, є розумними, BridgeBio не може гарантувати, що ці плани, наміри, очікування чи стратегії будуть досягнуті або досягнуті. Крім того, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що описані в прогнозних заявах, і на них впливатиме низка ризиків, невизначеностей і припущень, включаючи, але не обмежуючись ризиками того, що BridgeBio лише нещодавно почала формувати свій відділ продажів та інші можливості комерціалізації та, можливо, не вдасться успішно запустити чи комерціалізувати Attruby, ризики, пов’язані із залежністю BridgeBio від третіх сторін щодо розробки, виробництва та комерціалізації пов’язані з Attruby, діями уряду та сторонніх платників, включно з відшкодуванням і ціноутворенням, ризиками та невизначеністю, пов’язаними з конкурентними продуктами та іншими змінами, які можуть обмежити попит на Attruby, ризики, які регуляторні органи можуть вимагати додаткових досліджень або даних для підтримки продовження комерціалізації Attruby, ризики того, що під час комерціалізації або клінічної розробки можуть спостерігатися побічні ефекти, пов’язані з лікарськими засобами, дані та результати можуть не відповідати нормативним вимогам або іншим чином бути достатніми для подальшої розробки, перегляд або схвалення, інші регуляторні органи, які не погоджуються зі стратегіями регуляторного схвалення BridgeBio, компоненти документів BridgeBio, такі як плани клінічних випробувань, проведення та методології, або достатність наданих даних, постійний успіх його співпраці, потенційна волатильність ціни акцій BridgeBio , невизначеність щодо будь-яких впливів через глобальні надзвичайні ситуації в галузі охорони здоров’я, включаючи затримки в регулятивній перевірці, перебої у виробництві та ланцюжках поставок, несприятливий вплив на системи охорони здоров’я та порушення глобальної економіки, вплив поточних макроекономічних і геополітичних подій, у тому числі зміни умов через військові дії в Україні та в Ізраїлі та секторі Газа, підвищення рівня інфляції та зміни процентних ставок , про бізнес-операції та очікування BridgeBio, а також ризики, викладені в розділі «Фактори ризику» більшості нещодавній річний звіт за формою 10-K і квартальний звіт про From 10-Q та інші документи, подані до Комісії з цінних паперів і бірж США. Крім того, BridgeBio працює в дуже конкурентному середовищі, яке швидко змінюється, в якому час від часу виникають нові ризики. Ці прогнозні заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях і переконаннях керівництва BridgeBio станом на дату цього прес-релізу та підпадають під певні ризики та невизначеності, які можуть призвести до суттєвих відмінностей фактичних результатів від описаних у прогнозних заявах. . За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, BridgeBio не бере на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви внаслідок отримання нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Джерело: BridgeBio Pharma, Inc.

Опубліковано : 2024-11-25 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова