La FDA approuve le co-pack Avmapki Fakzynja (capsules avutométinib / comprimés de défactinib) pour le cancer de l'ovarien séreux récurrent de bas grade de KRAS
La FDA approuve le co-pack Avmapki Fakzynja (capsules avutométinib / comprimés de défactinib) pour le cancer de l'ovaire séreux récurrent de Kras-Mutated
Boston - (Wire Business) - 8 mai. L'avance de nouveaux médicaments pour les patients atteints de cancers axés sur les voies RAS / MAPK, a annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Avmapki Fakzynja Co-pack (capsules Avmapki Fakzynja (capsules Avutomenib; Devactinib) pour le traitement des patients adultes atteints de thérapie systémique préalable de Kras-Mutated. Avmapki Fakzynja Co-pack est le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour cette maladie. Cette indication est approuvée sous approbation accélérée en fonction du taux de réponse tumoral et de la durée de la réponse. L'approbation continue de cette indication peut être subordonnée à la vérification et à la description des avantages cliniques dans un essai de confirmation. Avmapki Plus Fakzynja n'est disponible dans le commerce qu'aux États-Unis en tant que co-pack de combinaison orale avec les deux produits de prescription, connus sous le nom de «Avmapki Fakzynja Co-pack».«L'approbation d'aujourd'hui de la co-pack Avmapki Fakzynja pour les patients atteints d'un cancer de l'ovaire récurrent à faible teneur en KRAS représente non seulement le tout premier traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour ce cancer rare, mais aussi un jour pour les personnes vivant avec cette maladie qui ont été désespérées dans le besoin de nouvelles options de traitement», a déclaré Dan Paterson, président et chef de la direction de Verastem. «Nous sommes très fiers d'apporter deux médicaments innovants dans un traitement combiné à la communauté LGSOC. Nous remercions les chercheurs, les patients et leurs familles participant à nos essais cliniques, à la communauté de défense des patients, à la FDA et à tout le monde chez Verastem pour leur dévouement et leur engagement à nous aider à amener Avmapki Fakzynja Co-Pack To the U.S. Fakzynja COPACK est basé sur l'essai clinique de la rampe de phase 2, qui a évalué la combinaison d'Avmapki et de Fakzynja chez des patients adultes avec un LGSOC récurrent de KRAS mesurable KRAS
«Le cancer de l'ovaire séreux de bas grade est un cancer rare et hautement récurrent avec des options de traitement efficaces limitées. Cette première approbation de la FDA dans cette maladie était basée sur l'analyse principale de l'essai de la rampe de phase 2, dans lequel la combinaison de l'avutométinib et du défactinib a entraîné un taux de réponse global significatif pour les patients avec une mutation de Kras tout en étant bien tolérée», a déclaré Rachel Grisham, M.D. Sloan Kettering Cancer Center à New York, NY et le chercheur principal mondial de GOG-3097 / ENGOT-OV81 / GTG-UK / RAMP 301. «L'approbation de l'Avutometinib Plus Defactinib apporte une option thérapeutique bien nécessaire à des patients et établit cette combinaison comme la nouvelle norme pour les femmes avec des mutations à faible teneur en gradins de grade à faible teneur séne La progression de l'essai de confirmation de phase 3, la rampe 301, où nous cherchons à soutenir le corps en cours de recherche de cette combinaison chez les femmes avec et sans mutation KRAS. »
« Pour voir nos premières recherches dans l'essai à cadre et à la rampe 201 dans l'espoir récurrent à faible teneur Traitement des patients atteints de cancers gynécologiques rares ou difficiles à traiter », a déclaré le professeur Susana Banerjee, M.B.B.S., M.A., Ph.D., F.R.C.P, consultant Oncologue médical à la Royal Marsden NHS Foundation Trust et le chef d'équipe dans les canners féminins à l'Institut de recherche sur le cancer et à la RCHIMPORD Global. «Avec cette approbation, nous remercions tous les patients et les chercheurs qui ont participé à cet essai et la communauté séreux du cancer de l'ovaire de bas grade pour leurs contributions pour aider à apporter le premier traitement approuvé par la FDA pour les cancers récurrents de Kras-Mutated et à modifier les possibilités de RAS / MAPK-Pathway Cancers.
Avant cette approbation, il n'y a eu aucun traitement approuvé par la FDA spécifiquement pour le LGSOC récurrent muté par KRAS, un cancer de l'ovaire rare et distinct qui diffère du cancer ovarien séreux de haut grade dans sa biologie et de la façon dont il répond au traitement. Des options au moment où je pouvais essayer, je me suis donné pour mission de défendre la recherche spécifique à ma maladie », a déclaré Nicole Andrews, présidente de la Fondation séreux du cancer de l'ovaire de bas grade de Staar. «Aujourd'hui, nous célébrons une étape importante avec la toute première option de traitement approuvée par la FDA spécifiquement pour les patients atteints de LGSOC récurrente avec une mutation KRAS. La communauté de cancer de l'ovaire de bas grade est pleine d'espoir et excitée par les avantages potentiels de ce traitement et les progrès vers l'amélioration du diagnostic, de la sensibilisation et de la recherche sur le LGSOC.»
Avmapki Fakzynja Co-pack est le premier traitement à recevoir l'approbation réglementaire partout dans le monde, en particulier pour le LGSOC récurrent muté de KRAS. La société pense qu'Avmapki Fakzynja Co-back est également la toute première thérapie combinée orale, nouvelle / nouvelle approuvée en oncologie. Verastem initiated a rolling new drug application (NDA) with the FDA in May 2024 and completed its NDA submission in October 2024. The FDA granted Priority Review, and the approval was received in advance of its Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) action date of June 30, 2025. The FDA granted Breakthrough Therapy Designation for the treatment of patients with recurrent LGSOC after one or more prior lines of La thérapie, y compris la chimiothérapie à base de platine, en mai 2021. L'avutométinib seul ou en combinaison avec le de la désaginib a également obtenu la désignation de médicaments orphelins par la FDA pour le traitement de LGSOC.
Le co-pack AVMAPKI FAKZYNJA devrait être disponible pour les patients adultes.
L'engagement de Verastem envers le soutien des patients
Verastem Oncology s'engage à fournir un accès et un soutien à remboursement des patients via son programme Verastem Cares ™ aux États-Unis Verastem Cares ™ propose une gamme de services de soutien aux patients américains pour les patients. Les gestionnaires de cas Verastem Cares ™ peuvent être joints au 1-866-351-8372 entre 8h00 et 20h00, heure de l'Est, du lundi au vendredi.
Base de l'approbation: RAMPS 201 Résultats de l'essai
L'efficacité d'Avmapki et de Fakzynja, en combinaison, a été évaluée dans l'essai clinique de la rampe 201 (NCT04625270), une étude multicentrique ouverte à l'ouverture de KRASS. Les patients devaient avoir reçu au moins une thérapie systémique antérieure, y compris un médicament à base de platine. Les patients ont reçu AVMAPKI 3,2 mg par voie orale deux fois par semaine pendant les trois premières semaines sur un cycle de quatre semaines et Fakzynja 200 mg par voie orale deux fois par jour pendant les trois premières semaines sur un cycle de quatre semaines jusqu'à la progression de la maladie ou une toxicité inacceptable. La principale mesure des résultats de l'efficacité était le taux de réponse global (ORR) évalué par le Comité d'examen indépendant (BIRC) aveugle selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST), version 1.1. Une mesure des résultats d'efficacité supplémentaire a été la durée de la réponse (DOR). Les évaluations de la réponse tumorale ont eu lieu toutes les huit semaines pendant les 72 premières semaines et toutes les 12 semaines par la suite.
Dans l'étude, Avmapki et Fakzynja, en combinaison, ont montré chez les patients avec une mutation KRAS un ORR confirmé par BICR de 44% (25/57; IC à 95%: 31-58). La DOR médiane variait de 3,3 à 31,1 mois dans la population mutante de Kras.
La sécurité d'Avmapki et de Fakzynja, en combinaison, a été évaluée chez 57 patients atteints de LGSOC récurrente muté par KRAS. Les effets secondaires graves possibles avec le co-pack Avmapki Fakzynja comprennent les troubles oculaires, les toxicités cutanées (éruption cutanée), l'hépatotoxicité, la rhabdomyolyse et les dommages fœtaux lorsqu'ils sont administrés pendant la grossesse. Les effets secondaires les plus courants, y compris les changements de laboratoire, du co-pack Avmapki Fakzynja comprennent des niveaux accrus d'une enzyme dans le sang (CPK), des nausées, de la fatigue, un test hépatique anormal (AST) et une éruption cutanée
sur le cancer de l'ovaire séreux de bas grade (LGSOC)
LGSOC est un cancer de l'ovaire rare qui est insidieux et persistant. Le LGSOC est distinct et différent du cancer de l'ovaire séreux de haut grade (HGSOC) et nécessite un traitement différent. Le LGSOC est très récurrent et moins sensible à la chimiothérapie par rapport au HGSOC. Aux États-Unis, environ 6 000 à 8 000 femmes et 80 000 dans le monde vivent avec cette maladie. Le LGSOC affecte les femmes plus jeunes avec des pics bimodaux de diagnostic à des âges entre 20 et 30 et 50-60 ans et a une survie médiane d'environ dix ans. Environ 70% du LGSOC montre des mutations associées à la voie RAS, et 30% des personnes atteintes de LGSOC ont une mutation KRAS. La majorité des patients signalent un impact négatif du LGSOC sur leur santé mentale et physique, leur fertilité et leur qualité de vie à long terme. La norme actuelle de soins pour le LGSOC comprend l'hormonothérapie et la chimiothérapie.
À propos de la thérapie combinée Avmapki et Fakzynja
Avmapki (avutométinib) inhibe l'activité de la kinase MEK tout en bloquant la réactivation compensatoire de MEK par la RAF en amont. Les protéines RAF et MEK sont des régulateurs de la voie RAS / RAF / MEK / ERK (MAPK). Le blocage de la RAF et / ou du MEK active Fak, un médiateur clé de la résistance aux médicaments. Fakzynja (Devactinib) est un inhibiteur de FAK et ensemble, la combinaison de l'avutométinib et du défactinib a été conçue pour fournir un blocage plus complet de la signalisation qui entraîne la croissance et la résistance au médicament des tumeurs dépendant de la voie RAS / MAPK.
Investigations cliniques supplémentaires: Verastem oncology mène des essais cliniques avec de l'avutométinib avec et sans désaginib dans des tumeurs axées sur RAS / MAPK dans le cadre de son programme ou rampe RAF et MEK. La rampe 301 (GOG-3097 / ENGOT-OV81 / GTG-UK) (NCT06072781), est un essai de confirmation international de phase 3 évaluant la combinaison de l'avutométinib et du défactinib par rapport à la chimiothérapie standard ou hormonal pour le traitement de la mutation serreux de bas grade (LGSOC) avec et sans mutation kras. La rampe 203 (NCT05074810) est une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, évaluation de la dose / extension, menée en collaboration avec Amgen, évaluant l'efficacité et la sécurité de l'Avutometinib et du sotorasib avec ou sans défactinib chez les patients qui n'ont pas été traités par un scolaire mutant (NSCL) qui n'ont pas été traités auprès de KRAS (NSCLC (NSCL) subi par un cancer du pédc sans mutant (NSCL) qui ne sont pas traités auprès de KRAS subi par un km non-langage (NSCLC) qui n'ont pas été traités auprès de KRAS subi par un cancer du cycle de l'inclinaison (NSCLC) qui ont été précédemment traités par des cellules inter-étages (NSCL) subi par un cancer du pédc sans but de KRAS (NSCLC) qui ne souffrent pas d'un cancer du poumon KRAS a déjà été traité par km. Inhibiteur du G12C ainsi que chez les patients qui ont été déjà traités avec un inhibiteur de KRAS G12C (NCT05074810). La rampe 205 (NCT05669482), un essai clinique de phase 1B / 2 évaluant l'avutométinib et le désactinib avec la gemcitabine / NAB-Paclitaxel chez les patients atteints d'un cancer du pancréatique métastatique de première ligne, est soutenu par le prix Pancan Therapeutic Accelerator. L'avutométinib et le défactinib ne sont pas approuvés par la FDA ou toute autre autorité de réglementation, soit en combinaison, soit avec d'autres thérapies, pour l'une de ces utilisations d'investigation. Ni Avutometinib ni DeFactinib ne sont approuvés par la FDA ou toute autre autorité de réglementation sur une base autonome pour toute utilisation.
Avmapki Fakzynja Co-Pack États-Unis. Indication
Indication
Avmapki Fakzynja Co-pack est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de l'ovaire séreux récurrent de bas grade (LGSOC) muté par Kras qui a reçu une thérapie systémique antérieure.
Cette indication est approuvée sous l'approbation accélérée en fonction du taux de réponse tumorale et de la durée de la réponse. L'approbation continue de cette indication peut être subordonnée à la vérification et à la description des avantages cliniques dans un essai de confirmation.
Informations de sécurité importantes
avertissements et précautions
Réactions indésirables
The most common (≥ 25%) adverse reactions, including laboratory abnormalities, were increased creatine phosphokinase, nausea, fatigue, increased aspartate aminotransferase, rash, diarrhea, musculoskeletal pain, edema, decreased hemoglobin, increased alanine aminotransferase, vomiting, increased blood bilirubin, increased triglycerides, decreased Le nombre de lymphocytes, les douleurs abdominales, la dyspepsie, la dermatite acneiforme, les troubles vitréoretinaux, l'augmentation de la phosphatase alcaline, la stomatite, le prurit, la déficience visuelle, la diminution du nombre de plaquettes, la constipation, la peau sèche, la dyspnée, la toux, l'infection des voies urinaires et le nombre de neutrophiles diminués. Interactions
Utilisation dans des populations spécifiques
à propos des mâles et des femmes. Verastem Oncology (NASDAQ: VSTM) est une entreprise biopharmaceutique engagée à développer et à commercialiser de nouveaux médicaments pour améliorer la vie des patients diagnostiqués avec des cancers axés sur les voies RAS / MAPK. Verastem Markets Avmapki ™ Fakzynja ™ Co-dos aux États-Unis Notre pipeline est axé sur de nouveaux médicaments à petites molécules qui inhibent les voies de signalisation critiques dans le cancer qui favorisent la survie des cellules cancéreuses et la croissance tumorale, notamment l'inhibition de la RAF / MEK, l'inhibition du FAK et l'inhibition de KRAS G12D. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.verastem.com et nous suivre sur LinkedIn. Déclaration tournée vers l'avant Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l'article 27A de la Securities Act de 1933 et de l'article 21E de la Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que les déclarations de fait historiques concernant les attentes de Verastem, les objectifs, les plans ou les prospects, y compris, sans limitation, les affirmations sur le potentiel de réchauffe AVMAPKI-MUTRENT COPACK pour bénéficier au potentiel de Recurrent-Grated COPACK pour bénéficier au potentiel de Recurrent-Grate Le cancer de l'ovaire séreux aux États-Unis, le potentiel d'Avmapki Fakzynja co-pack pour être un médicament transformationnel, et le potentiel d'Avmapki Fakzynja co-pack pour être une option de traitement importante pour les patients atteints d'un cancer de l'ovaire séreux récurrent de bas grade de KRAS devraient être considérés comme tournants. Les mots "anticipé" "" croient "," estimation "" "attendent," "l'intention", "" May,, "plan", "prédire", "projet", "cible", "potentiel", "" Chaque déclaration prospective est soumise à des risques et des incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux exprimés ou impliqués dans une telle déclaration. Les résultats réels et les plans futurs peuvent différer matériellement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives à la suite de divers risques importants, incertitudes et autres facteurs, notamment sans limitation, des risques et des non-efforts liés à la rémunération: les coquins de lancement: les cotes de lancement de la bouche de lancement dans les co-efforts dans les co-efforts de lancement de la bouche de lancement dans les co-efforts dans les cotes de lancement. les États-Unis, y compris le produit disponible sur le marché après le lancement et par la suite; l'adoption du produit par les professionnels de la santé; établir des prix favorables pour le produit et obtenir une couverture de remboursement des payeurs tiers, y compris les agences gouvernementales, pour le produit; Établir le produit comme la norme de soins pour le LGSOC récurrent de Kras-Mutant; actions ou conseils des organismes de réglementation et notre capacité à obtenir et à maintenir l'approbation réglementaire de notre produit; Les opportunités de marché pour Avmapki Fakzynja COPACK sont basées sur des estimations internes et tierces qui peuvent s'avérer incorrectes; qu'il peut y avoir des développements concurrentiels affectant nos produits candidats; Ces données peuvent ne pas être disponibles à l'attente; que notre produit puisse provoquer des événements de sécurité défavorables ou des préoccupations inattendues peut résulter de données ou d'analyses supplémentaires, ou entraîner des profils de sécurité ingérables par rapport à son niveau d'efficacité; que nous pouvons être incapables de valider, de développer et d'obtenir l'approbation réglementaire pour les tests de diagnostic complémentaire pour notre produit qui nécessitent ou bénéficieraient commercialement de ces tests, ou subissent des retards importants pour ce faire; que notre produit peut connaître une fabrication ou fournir des interruptions ou des échecs; que nous sommes confrontés à une concurrence substantielle, ce qui peut entraîner des autres produits de développement ou de commercialisation des produits avant ou plus avec succès, ce qui pourrait entraîner une réduction de la part de marché ou un potentiel de marché pour nos produits candidats; la découverte et le développement de nouveaux candidats à la médicament et des approches de livraison et une démonstration réussie de l'efficacité et de la sécurité de nos produits candidats; les résultats précliniques et cliniques de nos produits candidats; que nous ne disposons peut-être pas de l'argent suffisant pour financer nos opérations envisagées, y compris certains de nos programmes de commercialisation et de développement de produits; que nous ne pouvons pas attirer et conserver du personnel de haute qualité; afin que nous ne soyons peut-être pas en mesure d'élargir l'indication approuvée pour le co-pack Avmapki Fakzynja; que nous ne pourrions pas être en mesure de lancer, de commercialiser et de vendre Avmapki Fakzynja co-dos aux États-Unis et de réaliser tout ou une partie substantielle de l'opportunité de marché potentielle; que nous ne pourrions pas être en mesure de lancer, de commercialiser et de vendre des produits approuvés à l'échelle mondiale; qu'il peut y avoir des retards, des interruptions ou des échecs dans la fabrication et la fourniture de nos produits candidats ou de produits commercialisés; que nous obtenons, maintenons et protégeons et protégeons la propriété intellectuelle sur notre développement et nos produits commercialisés; que nous sommes en mesure de gérer les dépenses de croissance et d'exploitation grâce à des investissements disciplinés dans les opérations et en mesure de réaliser un profil financier auto-durable à l'avenir et d'éviter ou de gérer avec succès les dépenses inattendues; que nous sommes en mesure de maintenir des collaborations commerciales stratégiques; la dépendance à l'égard des tiers pour le développement et la commercialisation de certains produits; le risque d'investigations gouvernementales futures et de changements substantiels dans les politiques gouvernementales, les réglementations, le financement et l'application; ainsi que ces risques et incertitudes plus entièrement discutés dans les «facteurs de risque» déposés auprès du rapport annuel de Verastem en 2024 sur le formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) le 20 mars 2025, comme pourraient être mis à jour de temps à temps dans le Verastem de Verastem. dr. Grisham a des intérêts financiers liés à Verastem Oncology. Source: Verastem Oncology Publié : 2025-05-12 12:00 Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. 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