La FDA approva il co-pacchetto Avmapki Fakzynja (capsule di Avutometinib/compresse defactinib) per carcinoma ovarico sereo di basso grado mutato a basso grado

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FDA approva Avmapki Fakzynja co-pack (capsule Avutometinib/compresse defactinib) per kras mutated mutata mutata a basso grado di carcinoma ovarico a basso livello

boston-(wire business)-8 maggio, 2025-verastem ovarico (nasdacet) Per far progredire nuovi medicinali per i pazienti con tumori RAS/MAPK guidati dal percorso, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato il co-pack di Avmapki Fakzynja (capsule di Avutometinib (Avutometinib che ha ricevuto il carcinoma a basso livello ovanico (Lgsoc). Il co-pack Avmapki Fakzynja è il primo e unico medicinale approvato dalla FDA per questa malattia. Questa indicazione è approvata in base all'approvazione accelerata in base al tasso di risposta al tumore e alla durata della risposta. L'approvazione continua per questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico in una sperimentazione di conferma. Avmapki Plus Fakzynja è disponibile in commercio solo negli Stati Uniti come co-pacchetto di combinazione orale con i due prodotti di prescrizione, noti come "Avmapki Fakzynja co-pack".

"L'approvazione odierna del co-pacchetto AVMAPKI FAKZYNJA per i pazienti con carcinoma ovarico sieroso di basso grado mutato con Kras rappresenta non solo il primo trattamento approvato dalla FDA specificamente per questo raro cancro, ma anche un nuovo giorno per le persone che vivono con questa malattia che hanno avuto un disperato bisogno di nuove opzioni di trattamento", ha affermato Dan Paterson e direttore generale di Veraasmici. "Siamo molto orgogliosi di portare due medicinali innovativi in ​​un trattamento di combinazione alla comunità LGSOC. Ringraziamo i ricercatori, i pazienti e le loro famiglie che partecipano ai nostri studi clinici, alla comunità di difesa dei pazienti, alla FDA e a tutti a Verastem per l'accusare di Avmapki Avmapki. Il co-pack di Fakzynja si basa sulla sperimentazione clinica RAMP 201 di fase 2, che ha valutato la combinazione di AVMAPKI e FAKZYNJA in pazienti adulti con LGSOC ricorrente misurabile di Kras.

"Il carcinoma ovarico sereo di basso grado è un carcinoma raro e altamente ricorrente con opzioni di trattamento efficaci limitate. Questa prima approvazione della FDA in questa malattia si basava sull'analisi primaria dello studio RAMP 201 di fase 2, in cui la combinazione di Avutometinib e Defactinib, ha portato a una sezione Avutometinib. Memorial Sloan Kettering Cancer Center a New York, New York e principale investigatore principale di GOG-3097/Egot-OV81/GTG-UK/RAMP 301. "L'approvazione di Avutometinib Plus Defactinib porta un mutazione terapeutica che ho riservato un mutazione terapeutica. Non vedo l'ora di progredire lo studio di Fase 3 di conferma, RAMP 301, in cui cerchiamo di continuare a sostenere il corpus in corso di ricerca di questa combinazione nelle donne con e senza una mutazione KRAS. "

" Per vedere la nostra prima ricerca nel telaio e nella rampa del primo a conoscenza di un po 'di tempo ovario. Vera speranza degli Stati Uniti nel trattamento di pazienti con tumori ginecologici rari o difficili da trattare ", ha affermato la professoressa Susana Banerjee, M.B.B.S., M.A., Ph.D., F.R.C.P, consulente medico di Investigator del Royal Marsden NHS Fondazione e leader del team nei cantieri delle donne presso l'Institute of Cancer Research, London London London Principista di Engotoov60. /NCRI /RAMP201. “Con questa approvazione, ringraziamo tutti i pazienti e i ricercatori che hanno partecipato a questo studio e la comunità serea di carcinoma ovarico di basso grado per i loro contributi per aiutare a portare il primo trattamento approvato dalla FDA per Kras-Mutated ricorrente LSGOC e cambiando le possibilità di trattamento per i pazienti.

Prima di questa approvazione, non c'erano trattamenti approvati dalla FDA specificamente per LGSOC ricorrente mutati con Kras, un carcinoma ovarico raro e distinto che differisce dal carcinoma ovarico sereo di alto grado in cui non ci sono stati i trattamenti per questo raro che non ci sono stati abilizzati per questo raro che non vi è stato un trattamento raro per questo raro per cui non vi è stato un trattamento raro per questo raro per cui non vi è stato un trattamento raro per questo raro per cui non ci sono stati i trattamenti per questo raro. Alcune opzioni di trattamento all'epoca in cui ho potuto provare, ho fatto la mia missione di sostenere la ricerca specifica per la mia malattia ", ha affermato Nicole Andrews, presidente della STAAR Fondazione per il cancro a bassa qualità di basso grado. "Oggi stiamo celebrando una pietra miliare con la prima opzione di trattamento approvata dalla FDA specificamente per i pazienti con LGSOC ricorrente con una mutazione KRAS. La comunità sereosa di carcinoma ovarico di basso grado è fiduciosa ed entusiasta dei potenziali benefici di questo trattamento e dei progressi verso il miglioramento della diagnosi, della consapevolezza e della ricerca per LGSOC."

Avmapki Fakzynja co-pack è il primo trattamento a ricevere l'approvazione normativa in qualsiasi parte del mondo, in particolare per LGSOC ricorrente mutata da KRAS. La società ritiene che il co-pack Avmapki Fakzynja sia anche la prima terapia di combinazione orale/nuova approvata in oncologia. Verastem ha avviato una nuova domanda di droga (NDA) con la FDA nel maggio 2024 e ha completato la sua presentazione della NDA nell'ottobre 2024. La FDA ha concesso la revisione prioritaria e l'approvazione è stata ricevuta in anticipo rispetto alla sua legge sulla commissione per l'utente di prescrizione con una o più olaborazione di una o più olam. Incluso la chemioterapia a base di platino, nel maggio 2021. Avutometinib da solo o in combinazione con defactinib è stata anche concessa la designazione di farmaci orfani dalla FDA per il trattamento di LGSOC.

Il pacchetto AVMAPKI FAKZYNJA dovrebbe essere disponibile per i pazienti adulti con LGSOC recitazione Mutate in una settimana.

L'impegno di Verastem nei confronti del supporto per i pazienti

Verastem Oncology si impegna a fornire l'accesso del paziente e il supporto per il rimborso attraverso il suo programma VeraStem Cares ™ nel Cares Verastem U.S. Cares ™ offre un intervallo di accesso al paziente e di reimborso dei servizi di supporto per i pazienti. Verastem Cares ™ Case Manager è possibile raggiungere al numero 1-866-351-8372 tra le 8:00 e le 20:00 Eastern Time, dal lunedì al venerdì.

Base of Approvation: RAMP 201 Risultati dello studio

L'efficacia di AVMAPKI e FAKZYNJA, in combinazione, è stata valutata nello studio clinico RAMP 201 (NCT04625270), uno studio multicentrico a margine aperta, che ha incluso 57 pazienti per adulti a livello di kras. I pazienti dovevano aver ricevuto almeno una precedente terapia sistemica, incluso un farmaco a base di platino. I pazienti hanno ricevuto AVMAPKI 3,2 mg per via orale due volte a settimana per le prime tre settimane da un ciclo di quattro settimane e Fakzynja 200 mg per via orale al giorno per le prime tre settimane da un ciclo di quattro settimane fino a una progressione della malattia o una tossicità inaccettabile. La principale misura di risultato di efficacia era il tasso di risposta complessivo (ORR) valutato dal Comitato di revisione indipendente in cieco (BIRC) secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST), versione 1.1. Un'ulteriore misura di esito dell'efficacia era la durata della risposta (DOR). Le valutazioni della risposta al tumore si sono verificate ogni otto settimane per le prime 72 settimane e ogni 12 settimane dopo.

Nello studio, Avmapki e Fakzynja, in combinazione, hanno mostrato in pazienti con mutazione KRAS A ORR confermata da BICR del 44% (25/57; IC 95%: 31-58). La DOR mediana variava da 3,3 a 31,1 mesi nella popolazione mutante Kras.

La sicurezza di Avmapki e Fakzynja, in combinazione, è stata valutata in 57 pazienti con LGSOC ricorrente mutata da KRAS. I possibili gravi effetti collaterali con il co-pack Avmapki Fakzynja includono disturbi oculari, tossicità della pelle (eruzione cutanea), epatotossicità, rabdomiolisi e danno fetale quando somministrato durante la gravidanza. Gli effetti collaterali più comuni, compresi i cambiamenti di laboratorio, del co-pack Avmapki Fakzynja includono livelli aumentati di un enzima nel sangue (CPK), nausea, affaticamento, test epatico anormale (AST) e cutari.

Informazioni sul carcinoma ovarico sieroso di basso grado (LGSOC)

LGSOC è un raro carcinoma ovarico che è insidioso e persistente. LGSOC è distinto e diverso dal carcinoma ovarico sieroso di alto grado (HGSOC) e richiede un trattamento diverso. LGSOC è altamente ricorrente e meno sensibile alla chemioterapia rispetto all'HGSOC. Circa 6.000-8.000 donne negli Stati Uniti e 80.000 in tutto il mondo vivono con questa malattia. LGSOC colpisce le donne più giovani con picchi bimodali di diagnosi a età compresa tra 20 e 50-60 e ha una sopravvivenza mediana di circa dieci anni. Circa il 70 percento di LGSOC mostra mutazioni associate al percorso di RAS e il 30 percento delle persone con LGSOC ha una mutazione KRAS. La maggior parte dei pazienti segnala un impatto negativo di LGSOC sulla loro salute mentale e fisica, fertilità e qualità della vita a lungo termine. L'attuale standard di cura per LGSOC include terapia ormonale e chemioterapia.

Informazioni su Avmapki e Fakzynja Terapia di combinazione

Avmapki (avutometinib) inibisce l'attività della chinasi MEK bloccando anche la riattivazione compensativa di MEK da parte di RAF a monte. Le proteine ​​RAF e MEK sono regolatori del percorso RAS/RAF/MEK/ERK (MAPK). Il blocco di RAF e/o MEK attiva FAK, un mediatore chiave della resistenza ai farmaci. Fakzynja (defactinib) è un inibitore FAK e insieme, la combinazione di avutometinib e defactinib è stata progettata per fornire un blocco più completo della segnalazione che guida la crescita e la resistenza ai farmaci dei tumori RAS/MAPK dipendenti dalla via.

Ulteriori indagini cliniche: Verastem Oncology sta conducendo studi clinici con avutometinib con e senza defactinib nei tumori RAS/MAPK come parte del suo programma o rampa RAF e MEK. RAMP 301 (GOG-3097/ENgot-OV81/GTG-UK) (NCT06072781), è uno studio di conferma internazionale di fase 3 che valuta la combinazione di avutometinib e defactinib rispetto a una mutazione standard o di chemioterapia standard. RAMP 203 (NCT05074810) è una fase 1/2, multicentrica, open. L'inibitore G12C e nei pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore KRAS G12C (NCT05074810). RAMP 205 (NCT05669482), una sperimentazione clinica di fase 1B/2 che valuta l'avutometinib e defactinib con gemcitabina/NAB-paclitaxel in pazienti con carcinoma pancreatico metastatico di prima linea, è supportato dal premio Accelerator Therapeutic Accelerator Pancan. Avutometinib e defactinib non sono approvati dalla FDA o da qualsiasi altra autorità di regolamentazione, né in combinazione né con altre terapie, per uno di questi usi investigativi. Né Avutometinib né defactinib sono approvati dalla FDA o da qualsiasi altra autorità regolatoria su base autonoma per qualsiasi uso.

Avmapki Fakzynja co-pack U.S. Indication

Indicazione

Avmapki Fakzynja Co-pack è indicato per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma ovarico sieroso di basso grado mutato con Kras che hanno ricevuto una precedente terapia sistemica.

Questa indicazione è approvata in base all'approvazione accelerata in base al tasso di risposta al tumore e alla durata della risposta. L'approvazione continua per questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico in una sperimentazione di conferma.

Informazioni sulla sicurezza importanti

Avvertimenti e precauzioni

  • Disturbi oculari : si sono verificate tossicità oculari, inclusi danno visivo e disturbi vitreoretinici. Eseguire una valutazione oftalmica completa al basale, prima del ciclo 2, ogni tre cicli in seguito e come clinicamente indicato. Trattenere il pacchetto di tossicità oculari di Avmapki Fakzynja fino al miglioramento della stessa dose ridotta. Interrompere permanentemente Avmapki Fakzynja co-pacchetto per qualsiasi tossicità di grado 4.
  • Tossicità della pelle gravi : si sono verificate tossicità della pelle, tra cui fotosensibilità e gravi reazioni avverse cutanee (cicatrici). Aderire ai farmaci concomitanti. Monitorare le tossicità della pelle e interrompere, ridurre o interrompere permanentemente il pacchetto di Avmapki Fakzynja in base alla gravità, alla tollerabilità e alla durata.
  • epatotossicità : monitorare i test di funzionalità epatica prima di ogni ciclo, il giorno 15 dei primi 4 cicli e come clinicamente indicato. Trattenere, ridurre o interrompere il co-pacchetto Avmapki Fakzynja basato sulla gravità e la persistenza dell'anomalia.
  • rabdomiolisi : monitorare la creatina fosfokinasi prima dell'inizio di ogni ciclo, il giorno 15 dei primi quattro cicli e come clinicamente indotto. Se si verifica un aumento del CPK, valutare i pazienti per la rabdomiolisi o altre cause. Trattenere, ridurre o interrompere permanentemente il pacchetto Avmapki Fakzynja in base alla gravità e alla durata della reazione avversa.
  • tossicità embrione-fetale : Avmapki Fakzynja Co-pack può causare danni fetali. Consiglia ai pazienti del potenziale rischio per un feto e per utilizzare una contraccezione efficace.

    • reazioni avverse

    The most common (≥ 25%) adverse reactions, including laboratory abnormalities, were increased creatine phosphokinase, nausea, fatigue, increased aspartate aminotransferase, rash, diarrhea, musculoskeletal pain, edema, decreased hemoglobin, increased alanine aminotransferase, vomiting, increased blood bilirubin, increased triglycerides, decreased Conte di linfociti, dolore addominale, dispepsia, dermatite acneiforme, disturbi vitreoretinici, aumento della fosfatasi alcalina, stomatite, prurito, compromissione visiva, conta piastrinica ridotta. Interazioni

  • inibitori del CYP3A4 forti e moderati : evitare l'uso concomitante con Avmapki fakzynja co-pack. Co-pack.
  • warfarin : evita l'uso concomitante di Avmapki fakzynja co-pack con warfarin e usa un'alternativa a warfarin.
  • agenti di riduzione dell'acido gastrico (Acido gastrico a riduzione dei paci (Strong> Acido gastrico Agenti a riduzione dell'acido gastrico (Acido gastrico a ridere i pacchetti (Strong> Acido gastrico PPI) o antagonisti del recettore H2. Se l'uso di un agente che riduce l'acido non può essere evitato, somministrare Fakzynja 2 ore prima o 2 ore dopo la somministrazione di un antiacido che agisce localmente.
    • ;

    Verastem Oncology (NASDAQ: VSTM) è una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di nuovi medicinali per migliorare la vita dei pazienti con diagnosi di tumori RAS/MAPK guidati dal percorso. Verastem Markets AVMAPKI ™ FAKZYNJA ™ Co-pack negli Stati Uniti La nostra pipeline è focalizzata su nuovi farmaci a piccole molecole che inibiscono le vie di segnalazione critiche nel cancro che promuovono la sopravvivenza delle cellule tumorali e la crescita del tumore, tra cui l'inibizione di RAF/MEK, l'inibizione FAK e l'inibizione di Kras G12D. Per ulteriori informazioni, visitare www.verastem.com e seguici su LinkedIn.

    Dichiarazione lungimirante

    Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 e della sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni storiche di fatto per quanto riguarda le aspettative di Gruppo, le prospettive di benefici di Verastem, inclusi, tra cui le prospettive, inclusi, tra cui le prospettive, tra cui limitazioni, dichiarazioni sulle dichiarazioni AvMapki Fakzynja. Il carcinoma ovarico sieroso di basso grado negli Stati Uniti, il potenziale del pacchetto di Avmapki Fakzynja di essere una medicina trasformazionale e il potenziale di Avmapki Fakzynja Co-Pack di essere un'importante opzione di trattamento per i pazienti con carcinoma sierico ovarico a basso grado di livello di basso grado di Avmapki dovrebbe essere considerato che il carcinoma ovarico a basso livello di livello di basso grado dovrebbe essere considerato le dichiarazioni di streging. Le parole "anticipate", "credi", "stima", "aspettate", "intendono", "maggio", "piano", "prevedi", "progetto", "bersaglio", "potenziale", "vorrebbe", "dovrebbe", "continuare", "può", "promettendo" e espressioni simili hanno intenzione di identificare le dichiarazioni di previdenza, sebbene non tutte le dichiarazioni di distruzione di cui alloggi. Ogni dichiarazione previsionale è soggetta a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tale affermazione.

    Risultati effettivi e piani futuri possono differire materialmente da quelli indicati da queste dichiarazioni previsionali a seguito di rischi importanti, incertezze nei semi di lancio nei pacchi di lancio nei pacchi di lancio nei pacchetti di lancio nei pacchi di lancio nei pacchetti di lancio nei pacchetti di lancio nei pacchetti di lancio nei pacchi di lancio nei pacchi di lancio nelle fasce di lancio nei co-pacche di avviamento nei pacchetti di lancio nei pacchetti di lancio nei pacchetti di avvio nei co-pacchi di avvio nei co-pacchi. compreso il disporre del prodotto sul mercato dopo il lancio e successivamente; l'adozione del prodotto da parte degli operatori sanitari; stabilire prezzi favorevoli per il prodotto e garantire la copertura del rimborso da pagatori di terze parti, comprese le agenzie governative, per il prodotto; stabilire il prodotto come standard di cura per LGSOC ricorrente mutante Kras; azioni o consigli delle agenzie di regolamentazione e la nostra capacità di ottenere e mantenere l'approvazione normativa per il nostro prodotto; Le opportunità di mercato per il co-pack Avmapki Fakzynja si basano su stime interne e di terze parti che potrebbero rivelarsi errate; che potrebbero esserci sviluppi competitivi che incidono sui nostri candidati al prodotto; Tali dati potrebbero non essere disponibili quando previsto; che il nostro prodotto può causare eventi di sicurezza avversi o preoccupazioni impreviste possono derivare da ulteriori dati o analisi o comportare profili di sicurezza ingestibili rispetto al suo livello di efficacia; che potremmo non essere in grado di convalidare, sviluppare e ottenere l'approvazione normativa per i test diagnostici di accompagnamento per il nostro prodotto che richiedono o trarrebbero beneficio commercialmente da tali test o sperimentare ritardi significativi nel farlo; che il nostro prodotto può sperimentare la produzione o la fornitura di interruzioni o guasti; che affrontiamo una concorrenza sostanziale, il che può comportare lo sviluppo o la commercializzazione di prodotti altri prima o più con successo rispetto a noi, il che potrebbe comportare una riduzione della quota di mercato o un potenziale di mercato per i nostri candidati al prodotto; la scoperta e lo sviluppo di nuovi candidati ai farmaci e approcci di consegna e dimostrazione di successo dell'efficacia e della sicurezza dei nostri candidati al prodotto; i risultati pre-clinici e clinici per i nostri candidati al prodotto; che potremmo non avere in contanti sufficienti per finanziare le nostre operazioni contemplate, tra cui alcuni dei nostri programmi di commercializzazione e sviluppo del prodotto; che potremmo non attrarre e conservare il personale di alta qualità; che potremmo non essere in grado di espandere l'indicazione approvata per il co-pack Avmapki Fakzynja; che potremmo non essere in grado di lanciare, commercializzare e vendere con successo il pacchetto di Avmapki Fakzynja negli Stati Uniti e realizzare tutto o una parte sostanziale delle potenziali opportunità di mercato; che potremmo non essere in grado di lanciare, commercializzare e vendere prodotti approvati con successo a livello globale; che potrebbero esserci ritardi, interruzioni o fallimenti nella produzione e nella fornitura dei nostri candidati o prodotti commercializzati; che otteniamo, manteniamo e proteggiamo con successo la proprietà intellettuale sul nostro sviluppo e sui prodotti commercializzati; che siamo in grado di gestire le spese di crescita e operative attraverso investimenti disciplinati nelle operazioni e in grado di ottenere un profilo finanziario autosufficienti in futuro ed evitare o gestire con successo spese impreviste; che siamo in grado di mantenere collaborazioni strategiche di business; la dipendenza da terzi per lo sviluppo e la commercializzazione di alcuni prodotti; il rischio di future indagini del governo e sostanziali cambiamenti nelle politiche governative, nei regolamenti, nel finanziamento e nell'applicazione; Oltre a tali rischi e incertezze discussi in modo più completamente discusso nei "fattori di rischio" depositati con la relazione annuale del 2024 di Verastem sul modulo 10-K depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC) il 20 marzo 2025, come può essere aggiornato di volta in volta nelle successive rapporti trimestrali sulla forma 10-Q e in altri registri di Verastem con le sec.

    dr. Grisham ha interessi finanziari relativi a Verastem Oncology.

    Fonte: Verastem Oncology

    Pubblicato : 2025-05-12 12:00

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