FDA aprobă co-pachetul Avmapki Fakzynja (capsule de avutometinib/tablete defactinib) pentru cancer ovarian seros de grad scăzut, mutat de kras, mutat

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă co-pachetul Avmapki Fakzynja (capsule de avutometinib/tablete defactinib) pentru cancer seros ovarian de grad scăzut de grad scăzut

Boston-(Business Wire)-8 mai 2025-- Pentru a promova noi medicamente pentru pacienții cu cancer de căi RAS/MAPK, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat co-pachetul AVMapki Fakzynja (avutometinib capsule; tablete defactinib) pentru tratamentul pacienților cu adulți cu kras-mutat systerapic therapy. Co-pachetul Avmapki Fakzynja este primul și singurul medicament aprobat de FDA pentru această boală. Această indicație este aprobată sub aprobarea accelerată pe baza ratei de răspuns a tumorii și a duratei de răspuns. Aprobarea continuă pentru această indicație poate fi în funcție de verificarea și descrierea beneficiilor clinice într -un studiu de confirmare. Avmapki Plus Fakzynja este disponibil în comerț doar în SUA ca co-pachet combinat oral cu cele două produse cu prescripție medicală, cunoscute sub numele de „co-pachetul avmapki fakzynja.”

„Aprobarea de astăzi a co-pachetului AVMapki Fakzynja pentru pacienții cu cancer ovarian seros de grad scăzut, mutat de KRAS, recurent, reprezintă nu numai primul tratament aprobat de FDA special pentru acest cancer rar, ci și un nou zi pentru persoanele care trăiesc cu această boală, care au avut nevoie disperată de opțiuni de tratament noi”, a declarat Dan Paterson, președinte și director executiv, care are nevoie de verastem. „Suntem foarte mândri să aducem două medicamente inovatoare într-un tratament combinat în comunitatea LGSOC. Mulțumim cercetătorilor, pacienților și familiilor lor care participă la studiile noastre clinice, comunității de advocacy pentru pacienți, FDA și tuturor celor de la Verastem pentru dedicarea și angajamentul lor de a ne ajuta să aducem avmapki fakzynja co-pacienți în SUA. Co-pachetul Fakzynja se bazează pe studiul clinic al fazei 2 Ramp 201, care a evaluat combinația dintre AVMAPKI și FAKZYNJA la pacienții adulți cu LGSOC recurent mutat de KRAS.

„Cancerul ovarian seros de grad scăzut este un cancer rar și extrem de recurent, cu opțiuni de tratament efective limitate. Această prim-primire FDA în această boală s-a bazat pe analiza principală a studiului din faza 2 Ramp 201, în care combinația de avutometinib și defactinib a dus la o rată generală de răspuns semnificativ pentru pacienții cu o mutație KRAS, în timp ce, în general, a fost tolerat, ovarian”, a declarat memorala RACHEL GRISHAM, M.D. Centrul de cancer Sloan Kettering din New York, NY și investigatorul principal al Lead Global al GOG-3097/ENGOT-OV81/GTG-UK/RAMP 301. „Aprobarea avutometinibului plus defactinib aduce o opțiune terapeutică mult necesară pacienților și stabilește această combinație ca nou standard de îngrijire pentru femei, cu privire la recurentă, cu privire la recurentă, cu o ovarină recurentă, cu o ovarină seroasă, care să fie un Kras Mutation. Progresând studiul de fază 3 de confirmare, Ramp 301, în care căutăm să continuăm să susținem corpul continuu de cercetare a acestei combinații la femeile cu și fără o mutație KRAS. ”

„ Pentru a vedea cercetările noastre timpurii atât în ​​cadrul cadrului cât și în procesul de rampă 201 în recurentă, de rată scăzută de gradul scăzut, avansat, când este acum primul cancer de avutometinib, iar defactinib este acum, în primul rând, în cazul în care este vorba de primul fd. Tratarea pacienților cu cancere ginecologice rare sau dificil de tratat ”, a declarat profesoara Susana Banerjee, M.B.B.S., M.A., Ph.D., F.R.C.P, consultant medical medical la Royal Marsden NHS Fundația și Leader Team Leader în cancer de femei la Institutul de Cancer Cercetă, NRIE și investigator principal principal al Engotov60/GOG3052/NRIE/RAP201. „Cu această aprobare, mulțumim tuturor pacienților și cercetătorilor care au participat la acest studiu și comunității de cancer seros de grad scăzut pentru contribuțiile lor pentru a ajuta la aducerea primului tratament aprobat de FDA pentru LSGOC recurent mutat de KRAS și schimbarea posibilităților de tratament pentru ca RAS/MAPK-căii, să fie acumulate.

Înainte de această aprobare, nu au existat tratamente aprobate de FDA în special pentru LGSOC recurente mutate de KRAS, un cancer ovarian rar și distinct, care diferă de cancerul seros de calitate înaltă, atât în ​​biologia sa, cât și modul în care acesta răspunde la tratament. În momentul în care am putut încerca, am făcut misiunea mea să pledez pentru cercetarea specifică bolii mele ”, a spus Nicole Andrews, președintele Staar Seroasă de Cancer Seros de calitate scăzută. „Astăzi sărbătorim o etapă cu prima opțiune de tratament aprobată de FDA, în special pentru pacienții cu LGSOC recurente cu o mutație KRAS. Comunitatea de cancer seros de grad scăzut este de speranță și încântată de beneficiile potențiale ale acestui tratament și de progresul către îmbunătățirea diagnosticului, conștientizării și cercetării pentru LGSOC.”

Avmapki Fakzynja Co-pack este primul tratament care a primit aprobarea de reglementare oriunde în lume, în special pentru LGSOC recurent mutat de KRAS. Compania consideră că co-pachetul Avmapki Fakzynja este, de asemenea, prima terapie combinată orală, nouă/nouă, aprobată în oncologie. Verastem a inițiat o nouă cerere de droguri (NDA) cu FDA în mai 2024 și și -a finalizat depunerea NDA în octombrie 2024. FDA a acordat revizuirea prioritară, iar aprobarea a fost primită în prealabil de la Legea privind taxele de consum de droguri cu prescripție medicală (PDUFA), data acțiunii din 30 iunie 2025. Terapia, inclusiv chimioterapia pe bază de platină, în mai 2021. Avutometinib singur sau în combinație cu defactinib a fost, de asemenea, acordată desemnarea medicamentului orfan de către FDA pentru tratamentul LGSOC.

Avmapki Fakzynja Co-pack este de așteptat să fie disponibil pentru pacienții adulți cu kras-mut-mut-reporvent, în cursul unei săptămâni.

angajamentul Verastem pentru sprijinul pacientului

Verastem Oncology se angajează să ofere acces la pacient și sprijin de rambursare prin programul său Verastem Cares ™ din S. Managerii de caz Verastem Cares ™ pot ​​fi accesați la 1-866-351-8372 între orele 8:00-8: 00 pm Ora estică, de luni până vineri.

Baza de aprobare: Rezultatele studiului Ramp 201

Eficacitatea AVMAPKI și Fakzynja, în combinație, a fost evaluată în studiul clinic Ramp 201 (NCT04625270), un studiu multicentric, multicentric, care a inclus 57 de pacienți adulți cu kras-mutated-lgsoc multicentric, care a inclus 57 de pacienți adulți cu kras-mutated-lgsoc, măsurabil. Pacienții au fost obligați să fi primit cel puțin o terapie sistemică anterioară, inclusiv un medicament pe bază de platină. Pacienții au primit AVMAPKI 3,2 mg pe cale orală de două ori pe săptămână pentru primele trei săptămâni dintr-un ciclu de patru săptămâni și Fakzynja 200 mg oral de două ori pe zi pentru primele trei săptămâni dintr-un ciclu de patru săptămâni până la evoluția bolii sau toxicitatea inacceptabilă. Măsurarea majoră a rezultatului eficacității a fost rata generală de răspuns (ORR) evaluată de Comitetul de revizuire independent (BIRC), în conformitate cu criteriile de evaluare a răspunsului în tumorile solide (Recist), versiunea 1.1. O măsură suplimentară a rezultatului eficacității a fost durata răspunsului (DOR). Evaluările răspunsului tumoral au avut loc la fiecare opt săptămâni pentru primele 72 de săptămâni și la fiecare 12 săptămâni după aceea.

În studiu, Avmapki și Fakzynja, în combinație, au arătat la pacienții cu mutație KRAS un ORR confirmat de BICR de 44% (25/57; IC 95%: 31-58). DOR median a variat de la 3,3 la 31,1 luni în populația mutantă KRAS.

Siguranța AVMAPKI și Fakzynja, în combinație, a fost evaluată la 57 de pacienți cu LGSOC recurente mutate KRAS. Posibile efecte secundare grave cu co-pachetul AVMapki Fakzynja includ tulburări oculare, toxicități ale pielii (erupții cutanate), hepatotoxicitate, rabdomioliză și daune fetale atunci când sunt administrate în timpul sarcinii. Cele mai frecvente reacții adverse, inclusiv modificări de laborator, ale co-pachetului AVMapki Fakzynja includ niveluri crescute ale unei enzime în sânge (CPK), greață, oboseală, test anormal hepatic (AST) și erupții cutanate

despre cancerul ovarian seros de grad scăzut (LGSOC)

LGSOC este un cancer ovarian rar care este insidios și persistent. LGSOC este distinct și diferit de cancerul ovarian seros de înaltă calitate (HGSOC) și necesită un tratament diferit. LGSOC este foarte recurent și mai puțin sensibil la chimioterapie în comparație cu HGSOC. Aproximativ 6.000-8.000 de femei din SUA și 80.000 din întreaga lume trăiesc cu această boală. LGSOC afectează femeile mai tinere cu vârfuri bimodale de diagnostic la vârste cuprinse între 20-30 și 50-60 și are o supraviețuire mediană de aproximativ zece ani. Aproximativ 70 la sută din LGSOC prezintă mutații asociate cu calea RAS, iar 30 la sută dintre persoanele cu LGSOC au o mutație KRAS. Majoritatea pacienților raportează un impact negativ al LGSOC asupra sănătății lor mentale și fizice, a fertilității și a calității vieții pe termen lung. Standardul actual de îngrijire pentru LGSOC include terapie hormonală și chimioterapie.

despre terapia combinată AVMAPKI și FAKZYNJA

Avmapki (Avutometinib) inhibă activitatea MEK kinază, blocând, de asemenea, reactivarea compensatorie a MEK de către RAF în amonte. Proteinele RAF și MEK sunt regulatoare ale căii RAS/RAF/MEK/ERK (MAPK). Blocarea RAF și/sau MEK activează FAK, un mediator cheie al rezistenței la medicamente. Fakzynja (defactinib) este un inhibitor FAK și împreună, combinația de avutometinib și defactinib a fost concepută pentru a oferi un blocaj mai complet al semnalizării care determină creșterea și rezistența la medicamente a tumorilor dependente de căi RAS/MAPK.

Investigații clinice suplimentare: Verastem Oncology efectuează studii clinice cu avutometinib cu și fără defactinib în tumorile conduse de RAS/MAPK ca parte a programului sau rampei RAF și MEK. Ramp 301 (GOG-3097/ENGOT-OV81/GTG-UK) (NCT06072781), este un studiu de confirmare a fazei 3 internaționale care evaluează combinația de avutometinib și defactinib față de chimioterapia standard sau terapia hormonală pentru tratamentul cancerului seroase de grad scăzut (LGSOC) cu și fără mutarea KRAS. Ramp 203 (NCT05074810) este un studiu de fază 1/2, multicentric, label deschis, evaluare a dozei/expansiune, fiind realizat în colaborare cu Amgen, evaluând eficacitatea și siguranța avutometinibului și Sotorasib cu sau fără defactinib la pacienții cu KRAS G12C care nu a fost prevăzut cu un cancer de celule non-small (NSCLC), care nu au fost tratate cu celule non-small cu un nivel de celule non-small (NSCLC), care au tratat cu celule celulare non-small (NSCLC). Inhibitorul KRAS G12C, precum și la pacienții care au fost tratați anterior cu un inhibitor KRAS G12C (NCT05074810). Rampa 205 (NCT05669482), un studiu clinic de fază 1B/2 care evaluează avutometinib și defactinib cu gemcitabină/NAB-Paclitaxel la pacienții cu cancer pancreatic metastatic de front, este susținut de premiul acceleratorului terapeutic pancanic. Avutometinib și defactinib nu sunt aprobate de FDA sau de orice altă autoritate de reglementare, nici în combinație, fie cu alte terapii, pentru oricare dintre aceste utilizări de investigare. Nici AVUTOMETINIB și nici defactinib nu sunt aprobate de FDA sau de orice altă autoritate de reglementare, de sine stătătoare pentru orice utilizare.

Avmapki Fakzynja Co-Pack U.S. Indicație

Indicație

AVMapki Fakzynja Co-pack este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer seros de grad scăzut de grad scăzut (LGSOC), care au primit terapie sistemică anterioară.

Această indicație este aprobată sub aprobarea accelerată pe baza ratei de răspuns a tumorii și a duratei de răspuns. Aprobarea continuă pentru această indicație poate fi în funcție de verificarea și descrierea beneficiilor clinice într -un studiu de confirmare.

Informații importante de siguranță

avertismente și precauții

  • tulburări oculare : au apărut toxicități oculare, inclusiv deficiențe de vedere și tulburări vitreoretinale. Efectuați o evaluare oftalmică cuprinzătoare la nivelul inițial, înainte de ciclul 2, la fiecare trei cicluri după aceea și, după cum este indicat clinic. Rețineți co-pachetul avmapki fakzynja pentru toxicități oculare până la îmbunătățirea la aceeași sau a dozei reduse. Întrerupeți permanent co-pachetul AVMapki Fakzynja pentru orice toxicitate de gradul 4.
  • Toxicități grave ale pielii : au apărut toxicități ale pielii, inclusiv fotosensibilitate și reacții adverse cutanate severe (cicatrici). Respectați medicamentele concomitente. Monitorizați toxicitățile pielii și întreruperea, reduceți sau întrerupeți permanent co-pachetul AVMapki Fakzynja pe baza severității, tolerabilității și duratei.
  • hepatotoxicitate : monitorizează testele funcției hepatice înainte de fiecare ciclu, în ziua 15 din primele 4 cicluri și, după cum este indicat clinic. Reduceți, reduceți sau întrerupeți co-pachetul avmapki fakzynja bazat pe severitatea și persistența anomaliilor.
  • rabdomioliză : monitorizează fosfokinaza creatină înainte de începerea fiecărui ciclu, în ziua 15 din primele patru cicluri și, așa cum este indicat clinic. Dacă apare CPK crescut, evaluați pacienții pentru rabdomioliză sau alte cauze. Reduceți, reduceți sau întrerupeți permanent co-pachetul avmapki fakzynja pe baza severității și duratei reacției adverse.
  • toxicitatea embrionilor-fetali : co-pachetul AVMapki Fakzynja poate provoca daune fetală. Sfătuiți pacienții cu privire la riscul potențial pentru un făt și să utilizeze contracepție eficientă.

    • reacții adverse

    Cele mai frecvente (≥ 25%) reacții adverse, inclusiv anomalii de laborator, au fost crescute creatina fosfokinază, greață, oboseală, crescută de aspartat aminotransferază, erupții cutanate, diaree, dureri musculo -scheletice, edem, a scăzut hemoglobina, a crescut alanina aminotruraze Scăderea numărului de limfocite, dureri abdominale, dispepsie, dermatită acneiformă, tulburări vitreoretinale, crescute fosfatază alcalină, stomatită, prurit, depreciere vizuală, scădere a numărului de plachete, constipație, pielea uscată, dispnee, tuse, infecție a tractului urinar și scăderea numărului de neutrofil. Interacțiuni

  • inhibitori puternici și moderați ai CYP3A4 : Evitați utilizarea concomitentă cu co-pachetul AVMapki Fakzynja. Co-Pack.
  • warfarin : Evitați utilizarea concomitentă a co-pachetului Avmapki Fakzynja cu warfarină și utilizați o alternativă la warfarină.
  • acid gastric Agenții care reducă acidul : Evitați utilizarea concomitentă a Avmapki Fakzynja Co-pack cu pompe de proton sau antagoniști ai receptorilor H2. Dacă nu poate fi evitată utilizarea unui agent de reducere a acidului, administrați Fakzynja cu 2 ore înainte sau la 2 ore după administrarea unui antiacid cu acțiune locală.

    • Utilizare în populații specifice

  • lactație: sfătuiți să nu alăptați.
  • fertilitate: poate afecta fertilitatea la bărbați și femei.

    Verastem Oncology (NASDAQ: VSTM) este o companie biofarmaceutică angajată să dezvolte și să comercializeze noi medicamente pentru a îmbunătăți viața pacienților diagnosticați cu cancer bazate pe căi RAS/MAPK. Verastem Markets AVMAPKI ™ FAKZYNJA ™ co-pachet în S.U.A. Conducta noastră este axată pe noi medicamente cu molecule mici care inhibă căile de semnalizare critice în cancer care promovează supraviețuirea celulelor canceroase și creșterea tumorii, inclusiv inhibiția RAF/MEK, inhibarea FAK și inhibiția Kras G12D. Pentru mai multe informații, vă rugăm să vizitați www.verastem.com și urmați-ne pe LinkedIn.

    o declarație cu aspect înainte

    This press release contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. All statements other than historical statements of fact regarding Verastem’s expectations, beliefs, goals, plans or prospects including, without limitation, statements about Avmapki Fakzynja Co-Pack’s potential to benefit adult patients living with KRAS-mutated recurrent Cancerul ovarian seros de grad scăzut în Statele Unite, potențialul co-pack-ului Avmapki Fakzynja de a fi un medicament transformațional și potențialul de pack al lui Avmapki Fakzynja de a fi o opțiune importantă de tratament pentru pacienții cu cancer ovarian seros de grad scăzut, mutat de KRAS, ar trebui să fie considerat declarații de pretins în fața KRAS. Cuvintele „anticipează”, „crede”, „estimează”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „planifică”, „prezice”, „proiect”, „țintă”, „potențial”, „ar fi”, „ar putea”, ar trebui ”,„ continuă ”,„ can ”,„ promițătoare ”și expresii similare sunt destinate acestor cuvinte identificate. Fiecare declarație pretențioasă este supusă riscurilor și incertitudinilor care ar putea determina rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate în această declarație.

    Rezultatele reale și planurile de viitor pot diferi semnificativ de cele indicate de aceste declarații prospective ca urmare a diferitelor riscuri, incertitudini și alți factori, inclusiv, fără limitare, riscuri și necesară, care raportează: Lansarea avmapki FakzynJA și a unor. inclusiv produsul disponibil pe piață în urma lansării și ulterior; adoptarea produsului de către profesioniștii din domeniul sănătății; stabilirea prețurilor favorabile pentru produs și asigurarea acoperirii de rambursare de la plătitori terți, inclusiv agenții guvernamentale, pentru produs; stabilirea produsului ca standard de îngrijire pentru LGSOC recurent Kras-mutant; acțiuni sau sfaturi ale agențiilor de reglementare și capacitatea noastră de a obține și menține aprobarea de reglementare pentru produsul nostru; Oportunitățile de piață pentru co-pachetul AVMapki Fakzynja se bazează pe estimări interne și terțe care se pot dovedi incorecte; că pot exista evoluții competitive care afectează candidații noștri de produse; Este posibil ca aceste date să nu fie disponibile atunci când este de așteptat; că produsul nostru poate provoca evenimente de siguranță adverse sau preocupări neașteptate pot apărea din date sau analize suplimentare sau poate duce la profiluri de siguranță netratate în comparație cu nivelul său de eficacitate; ca să nu putem valida, dezvolta și obține o aprobare de reglementare pentru teste de diagnostic însoțitoare pentru produsul nostru care necesită sau ar beneficia comercial de astfel de teste sau să experimentăm întârzieri semnificative în acest sens; că produsul nostru poate experimenta întreruperi sau eșecuri de fabricație sau de aprovizionare; că ne confruntăm cu o concurență substanțială, ceea ce poate duce la dezvoltarea sau comercializarea produselor înainte sau mai mult sau mai mult decât noi, ceea ce ar putea duce la o cotă de piață redusă sau potențial de piață pentru candidații noștri de produse; Descoperirea și dezvoltarea de noi candidați la droguri și abordări de livrare și demonstrarea cu succes a eficacității și siguranței candidaților noștri; rezultatele pre-clinice și clinice pentru candidații noștri; că este posibil să nu avem bani suficienți pentru a ne finanța operațiunile contemplate, inclusiv anumite programe de comercializare și dezvoltare a produselor noastre; că este posibil să nu atragem și să păstrăm personal de înaltă calitate; că este posibil să nu putem extinde indicația aprobată pentru co-pachetul AVMapki Fakzynja; că este posibil să nu putem lansa cu succes, comercializarea și vânzarea co-pachetului Avmapki Fakzynja în Statele Unite și realizăm toate sau o parte substanțială a posibilității potențiale de piață; că este posibil să nu putem lansa cu succes, comercializarea și vânzarea produselor aprobate la nivel global; că pot exista întârzieri, întreruperi sau eșecuri în fabricarea și furnizarea candidaților noștri de produse sau a produselor comercializate; că obținem, întreținem și protejăm cu succes proprietatea intelectuală pentru dezvoltarea noastră și produsele comercializate; că suntem capabili să gestionăm cheltuielile de creștere și operare prin investiții disciplinate în operațiuni și capabile să obținem un profil financiar auto-durabil în viitor și să evităm sau să gestionăm cu succes cheltuielile neașteptate; că suntem capabili să menținem colaborări strategice de afaceri; dependența de terți pentru dezvoltarea și comercializarea anumitor produse; riscul de investigații guvernamentale viitoare și modificări substanțiale în politicile guvernamentale, reglementările, finanțarea și aplicarea; precum și aceste riscuri și incertitudini discutate mai pe deplin în „factorii de risc” depuse la raportul anual anual din Verastem din 2024 privind formularul 10-K depus la Securities and Exchange Commission (SEC) la 20 martie 2025, după cum poate fi actualizat din când

    DR. Grisham are interese financiare legate de Verastem Oncology.

    Sursa: Verastem Oncology

    Postat : 2025-05-12 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare