FDA schvaluje Brinsupri (Brensocatib) pro léčbu bronchiektázie nekystické fibrózy

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje brinsupri (brensocatib) pro léčbu nehystické fibrózy bronchiektasis

Bridgewater, N.J., 12. srpna 2025/PRNewswire/nejlépe vložené a nejlépe v insedci a nejlépe inkorzní a nejlépe-insed inserpovate Terapie pro transformaci životů pacientů, kteří čelí vážným onemocněním, dnes oznámily, že americká správa potravin a léčiv (FDA) schválila první ve třídě Brinsupri (Brensocatib 10 mg a 25 mg tabletů), ústní a jednou denně léčbu pro nekystickou fibrózu bronchiektasis (NCFB) a 12 let starších. Brinsupri je první a jediná léčba NCFB schválená FDA, což dává stovkám tisíc pacientů a lékařů po celé USA možnost zvládnout toto chronické a progresivní onemocnění, které může vést k trvalému poškození plic a poklesu funkcí plic.

"Tento schválení FDA představuje potenciální posun paradigmatu v tom, jak přistupujeme k bronchiektázii nekystické fibrózy," řekl Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, FCCP, Fiona a Stanley Druckenmiller profesor Pulmonary, Pulmonary, Pulmonary, Pulmonary, Pulmonarys, Nyu Grosman School of Nyuecs Langone Bronshies-Langone Bronshiess Langone Langone Bronshiess Langone Langone Langone Langone Langone School of the Medicine of the Medicine of Nyu Grosman of Nyu. Program a vyšetřovatel ASPEN. „Poprvé máme léčbu, která se přímo zaměřuje na neutrofilní zánět a řeší kořenovou příčinu exacerbací bronchiektázie. Na základě síly dat a dopadu, který jsme u pacientů viděli, se domnívám, že by se to mohlo stát novým standardem v péči o bronchiektázii, která není cystická fibrchietaza.“

V USA je přibližně 500 000 lidí diagnostikovaných s NCFB a odhaduje se, že s touto nemocí po celém světě žijí miliony dalších. Na rozdíl od jiných onemocnění dýchacích cest, které jsou charakterizovány zúžením dýchacích cest, bronchiectasis způsobuje, že se dýchací cesty trvale rozšíří, což ztěžuje čištění hlenu a bakterií, což vede k přetrvávajícímu zánětu a infekci. Charakteristickým znakem bronchiektázie jsou časté exacerbace nebo světlice, když se příznaky zhoršují, jako je kašel, zvýšený hlen, dušnost a únava.

"Bronchiektáza nekystická fibróza hluboce ovlivňuje životy lidí žijících s tímto chronickým plicním stavem a ovlivňuje jak jejich fyzické zdraví, tak emocionální pohodu," dodala Elisha Malanga, výkonná ředitelka bronchiektázie a NTM asociace. „Mnoho pacientů zažívá časté světlice, které mohou narušit každodenní život a potenciálně vést k progresi onemocnění. Schválení FDA Brensocatibu představuje významný a dlouho očekávaný pokrok jako první schválená terapie pro nehystickou fibrózu bronchiektasis. 3 Studie Aspen a Phase 2 Willow Studies, které byly publikovány v New England Journal of Medicine. V Aspenu měli pacienti užívající Brinsupri 10 mg nebo 25 mg 21,1% a 19,4% snížení roční míry exacerbací ve srovnání s placebem. Obě pevnosti dávkování Brinsupri také splnily několik sekundárních koncových bodů souvisejících s exacerbací, včetně významného prodloužení doby do první zhoršení a významného zvýšení podílu pacientů, kteří zůstali v průběhu léčebných období bez exacerbace. Pacienti, kteří dostali Brinsupri 25 mg, zažili statisticky významný menší pokles funkce plic, měřeno nuceným expiračním objemem za jednu sekundu (FEV₁) po použití bronchodilatoru, v týdnu 52. Bezpečnost Brinsupri byla také vyhodnocena v obou studiích. Nejběžnější nežádoucí účinky ≥2% v pokusu o Aspen zahrnovaly infekci horních cest dýchacích, bolesti hlavy, vyrážku, suchou pokožku, hyperkeratózu a hypertenze. Bezpečnostní profil pro dospělé pacienty s NCFB ve Willow byl obecně podobný Aspenu, s výjimkou vyššího výskytu gingiválních a periodontálních nežádoucích účinků ve vrbě.

"FDA schválení vůbec první léčby nekystické fibrózy bronchiektasis je historickým milníkem pro pacienty a pro instrukci," řekla Martina Flammer, MBA, MBA, hlavní lékařka instrukce. „Udržováním pacientů ve středu všeho, co děláme, jsme opět vydali lék ve své třídě pro nemoc bez předchozího schváleného léčby. Jedná se o neuvěřitelný úspěch v medicíně. Jsme hluboce vděční pacientům, poskytovatelům a obhájci, kteří to umožnili-to je teprve začátek toho, co můžeme dosáhnout společně pro tuto komunitu.“ Inhibitor navržený tak, aby inhiboval aktivaci enzymů (neutrofilních serinových proteáz) v neutrofilech, které jsou klíčovými ovladači chronického zánětu dýchacích cest v NCFB. Brinsupri je první schválenou terapií, která se zabývá základním zánětlivým procesem NCFB.

Paralelně, aplikace pro Brensocatib s Evropskou léčivou agenturou (EMA) a Regulační agenturou pro léčivé a zdravotnické výrobky (MHRA) byly přijato a společnost plánuje podat v Japonsku v roce 2025 v USA.

o brinsupri (brensocatib)

Brinsupri ™ (Brensocatib) je malá molekula, kdysi denně, orální, orální, orální, orální inhibitor dipeptidyl peptidáza 1 (DPP1) pro nekříbsicsstis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsis fibrsicsstics. (NCFB) u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let nebo starších. Bensocatib je navržen tak, aby inhiboval aktivaci enzymů (neutrofilních serinových proteáz) v neutrofilech, které jsou klíčovými ovladači chronického zánětu dýchacích cest v NCFB. Brensocatib je také hodnocen pro svou potenciální roli u jiných nemocí zprostředkovaných neutrofilem.

O programu podpory pacientů Informain

InSmed se zavázala poskytovat přístup k svým produktům poskytováním způsobilých pacientů s možností finanční pomoci. Pacienti používající produkty s nesedroucími produkty se také mohou přihlásit k získání průběžného vzdělávání a podpory prostřednictvím svého programu podpory pacientů Informan.

o Aspen

Aspen byla globální, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 3 pro posouzení účinnosti, bezpečnosti a tolerovatelnosti brentocatibu u pacientů s netystickou fibrchiektázií (NCFB). V rámci chování ASPEN studie bylo více než 460 zkušebních míst zapojeno do téměř 40 zemí. Po vyloučení míst, která nezapsala žádné pacienty a všechna místa na Ukrajině, byl celkový počet aktivních míst v Aspen 391 míst ve 35 zemích. Dospělí pacienti (ve věku 18 až 85 let) byli randomizováni 1: 1: 1 a dospívající pacienti (ve věku 12 až 18 let) byli randomizováni 2: 2: 1 pro léčbu Brensocatibem 10 mg, brentocatib 25 mg nebo placebo jednou denně po dobu 52 týdnů, následovaly 4 týdny mimo léčbu. Mezi primární analýza účinnosti patřila data od 1 680 dospělých pacientů a 41 dospívajících pacientů.

o Willow

Willow byla randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, vícecentrická, mnohonárodnostní studie fáze 2 pro posouzení účinnosti, bezpečnosti a tolerovatelnosti a farmakokinetiky brensocatib s bensocatibem s podáváním u pacientů s ne-cystickou bronzovou). Willow byla prováděna na 116 místech a zařadila se 256 dospělých pacientů s diagnózou NCFB, kteří měli alespoň dvě zdokumentované plicní exacerbace ve 12 měsících před screeningem. Pacienti byli randomizováni 1: 1: 1, aby dostávali buď 10 mg nebo 25 mg brensocatibu nebo odpovídajícího placeba. Koncovým bodem primární účinnosti byl čas na první plicní exacerbaci během 24týdenního ošetřovacího období v ramenech Brensocatib ve srovnání s ramenem placeba.

o bronchiektáze

bronchiectasis je vážné, chronické plicní onemocnění, při kterém se bronchi trvale rozšíří v důsledku cyklu infekce, zánětu a poškození plicní tkáně. Stav se vyznačuje častými plicními exacerbacemi vyžadujícími antibiotickou terapii a/nebo hospitalizace. Mezi příznaky patří chronický kašel, nadměrný produkci sputa, dušnost a opakované respirační infekce, které mohou zhoršit základní stav. Většina případů bronchiektasis u dospělých je nekystická fibróza bronchiektáza. Dnes bylo přibližně 500 000 pacientů v USA, 600 000 pacientů v EU5 (Francie, Německo, Itálie, Španělsko a Velká Británie) a 150 000 pacientů v Japonsku bylo diagnostikováno NCFB. Mimo USA v současné době neexistují žádné schválené terapie, které se konkrétně zaměřují na bronchiektasis.

Důležité bezpečnostní informace

Varování a preventivní opatření dermatologické nežádoucí účinky Léčba brinsupri je spojena se zvýšením dermatologických nežádoucích reakcí, včetně vyrážky, suché kůže a hyperkeratózy. Sledujte pacienty o vývoji nových vyrážky nebo kožních stavů a doporučujte pacienty na dermatologa pro hodnocení nových dermatologických nálezů.

gingivální a periodontální nežádoucí účinky Léčba brinsupri je spojena se zvýšením gingiválních a periodontálních nežádoucích účinků. Pravidelné dentální kontroly při užívání Brinsupri naleznete v pacientů na služby péče o dentální. Poraďte pacientům, aby prováděli rutinní dentální hygienu.

Živé oslabené vakcíny Není známo, zda podávání živých oslabených vakcín během léčby Brinsupri ovlivní bezpečnost nebo účinnost těchto vakcín. U pacientů, kteří dostávají brinsupri, je třeba se vyhnout použití živých oslabených vakcín.

Nežádoucí účinky Nejběžnější nežádoucí účinky ≥2% v aspen studii zahrnovaly infekci horních cest dýchacích, bolesti hlavy, vyrážku, suchou pokožku, hyperkeratózu a hypertenzi. Bezpečnostní profil pro dospělé pacienty s NCFB ve vrbě byl obecně podobný Aspen, s výjimkou vyššího výskytu gingiválních a periodontálních nežádoucích účinků.

méně běžné nežádoucí účinky

Vyvýšení testu jater, aspen, došlo k nárůstu průměrné hladiny ALT, AST a alkalické fosfatázy ve všech časových bodech od 4. do 56 týdne v Brinsupri 10 mg a 25 mg ramen ve srovnání s placebem. Výskyt alt> 3x horní hranice normálního (ULN) byl 0%, 1,2%a 0,9%; Výskyt AST> 3x ULN byl 0,2%, 0,3%a 0,5%; a incidence alkalické fosfatázy> 1,5x ULN byl 2,5%, 4,1%a 4,0%u pacientů léčených placebem a brinsupri 10 mg a 25 mg.

Cancersin Skin Aspen, výskyt rakoviny kůže u pacientů léčených Brinsupri 10 mg a 25 mg byl 0,5% a 1,9%, respektive 1,9%, ve srovnání s 1,1% u pacientů s placebem.

alopeciain Aspen, výskyt alopecie u pacientů léčených brinsupri 10 mg a 25 mg byl 1,5% a 1,6%, ve srovnání s 0,4% u pacientů s placebem.

Použití v konkrétních populacích těhotenství: Neexistují žádné klinické údaje o použití brinsupri u těhotných žen.

laktace: Neexistují žádné informace týkající se přítomnosti brinsupri a/nebo jeho metabolitů v lidském mléce, účinky na kojené dítě nebo účinky na produkci mléka. Vývojové a zdravotní přínosy kojení by měly být zváženy spolu s klinickou potřebou matky Brinsupri a případnými nepříznivými účinky na kojené dítě z Brinsupri nebo ze základního mateřského stavu.

pediatrické použití: Bezpečnost a účinnost Brinsupri pro léčbu NCFB byla stanovena u pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších. Běžné nežádoucí účinky u pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších zapsaných do Aspenu byly v souladu s pacienty u dospělých. U pediatrických pacientů mladších 12 let nebyla stanovena bezpečnost a účinnost Brinsupri.

Indikace Brinsupri je indikováno pro léčbu nehystické fibrózy bronchiektáza (NCFB) u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 12 let a starších.

o InSmening

InSmed Incorporated je lidová první globální biofarmaceutická společnost, která se snaží dodávat terapie první a nejlepší ve své třídě, aby transformovala životy pacientů, kteří čelí vážným onemocněním. Společnost rozvíjí rozmanité portfolio schválených a středních až pozdních vyšetřovacích léčivých přípravků a špičkové objevování léků zaměřených na obsluhu komunit pacientů, kde je potřeba největší. Nepokročilejší programy Insming jsou v plicních a zánětlivých podmínkách, včetně dvou schválených terapií k léčbě chronických, oslabujících plicních onemocnění. Programy rané fáze společnosti zahrnují širokou škálu technologií a způsobů, včetně genové terapie, proteinového inženýrství řízeného AI, výrobou proteinů, koncování RNA a syntetického záchrany. Insmed je hrdý na to, že je uznáván jako jeden z nejlepších zaměstnavatelů v biofarmaceutickém průmyslu, včetně strávení čtyři po sobě jdoucí roky jako vědeckého top zaměstnavatele č. 1. Navštivte www.indmed.com, kde se dozvíte více nebo nás sledujte na LinkedIn, Instagram, YouTube a X.

výhledová prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která zahrnují značná rizika a nejistoty. „Prohlášení o dopředu“, protože tento termín je definován v zákoně o reformě soudních sporů z roku 1995 v soukromém zákoně o cenných papírech z roku 1995, jsou prohlášeními, která nejsou historickými fakty a zahrnují řadu rizik a nejistot. Slova v tomto dokumentu, jako je „květen“, „Will“, „by měl“, „mohl“, „by“, „očekával“, „plány“, „předpokládá“, „věří“, „odhady“, „projekty“, „předpovídá,„ „potenciál“, „potenciál“, „pokračuje“, a podobné výrazy (stejně jako další slova nebo výrazy, mohou identifikovat dopředu a okolnosti) mohou identifikovat dopředu, „

Výzva vyhlížející prohlášení v této tiskové zprávě jsou založena na současných očekáváních a vírách společnosti a zahrnují známá a neznámá rizika, nejistoty a další faktory, které mohou způsobit skutečné výsledky, výkon a načasování určitých událostí, aby se lišily od výsledků, výkon, úspěchy nebo načasované, projektované, projektované, předpokládané, předpokládané, předpokládané, předpokládané v jakémkoli přehlídce. Mezi takové rizika, nejistoty a další faktory patří mimo jiné následující: Neschopnost úspěšně komercializovat Brinsupri v USA nebo udržovat schválení USA pro Brinsupri; Pokud nedojde nebo zpoždění při získávání regulačních schválení pro Brinsupri v Evropě nebo Japonsku, včetně rizika, že jakékoli regulační schválení, pokud bude uděleno, může podléhat významným omezením používání nebo podléhat stažení nebo jiným nepříznivým opatřením příslušným regulačním orgánem; nejistoty ve stupni trhu přijímání Brinsupri lékaři, pacienty, plátci třetích stran a další ve zdravotnické komunitě; nepřesnosti v odhadech společnosti o velikosti potenciálních trhů pro Brinsupri nebo v datech, které společnost použila k identifikaci lékařů; Očekávaná míra absorpce pacienta, trvání očekávané léčby nebo očekávané dodržování pacienta nebo míry přerušení; Neschopnost společnosti získat odpovídající úhradu od vládních nebo třetích stran pro Brinsupri nebo přijatelné ceny pro Brinsupri; Rozvoj neočekávaných obav o bezpečnost nebo účinnost související s Brinsupri, včetně rizika, které údaje generované v dalších klinických studiích brensocatibu nemusí být v souladu s výsledky studie Aspen, což může mít za následek změny produktového štítku a může nepříznivě ovlivnit prodej nebo vést k výběru Brinsupri z trhu; Neschopnost dodržovat dohody týkající se Brensocatibu, včetně naší licenční smlouvy s AstraZeneca AB; Neschopnost úspěšně provádět budoucí klinické studie pro Brensocatib, včetně kvůli potenciální neschopnosti společnosti přihlásit se nebo udržet dostatečné pacienty k provádění a dokončení studií nebo generování údajů nezbytných pro regulační schválení, mimo jiné; Nedostane se regulační schválení pro potenciální budoucí indikace brensocatib; a neúspěch třetích stran, na nichž je společnost závislá na výrobě dostatečného množství brensocatibu pro komerční nebo klinické potřeby, provádět klinické zkoušky společnosti nebo dodržovat dohody nebo zákony a předpisy společnosti, které by společnost vpřed, které společnost vpřed, vpřed, vpřed, pokud jde o to, že společnost vpřed, pokud jde o to, že společnost vpřed, pokud jde o to, že společnost vpřed, pokud jde o to, že společnost vpřed, pokud jde o jejich povahu, vpřed, pokud jde o jejich povahu. Prohlášení zahrnují rizika a nejistoty, protože se vztahují k událostem a závisí na okolnostech, které se v budoucnu mohou nebo nemusí vyskytnout. Další informace o rizicích a nejistotách, které mohou ovlivnit podnikání společnosti, naleznete faktory diskutované v položce 1A „Rizikové faktory“, ve výroční zprávě společnosti o formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024 a jakékoli následné podání společnosti u Komise pro cenné papíry a burzy (SEC).

Společnost dává čtenářům, aby se nepřijali nepřiměřenou spoléhání se na žádná taková výhledová prohlášení, která hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Společnost se zříká jakékoli povinnosti, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem a pravidly SEC, veřejně aktualizovat nebo revidovat jakákoli taková prohlášení, aby odrážela jakoukoli změnu očekávání nebo v událostech, podmínkách nebo okolnostech, za kterých může být taková prohlášení založena, nebo které mohou ovlivnit pravděpodobnost, že by se mohly dotknout pravděpodobnosti, že doručují

Vyslán : 2025-08-13 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova