FDA genehmigt Brinsupri (Brensocatib) zur Behandlung einer nicht-kystischen Fibrose-Bronchiektase

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fda genehmigt Brinsupri (Brensocatib) zur Behandlung von Bronchiektasis nicht-kystischer Fibrose, 12. August 2025/PRNewswire/-Insmed Incorporated (Nasdaq: Insm). Therapien, um das Leben von Patienten mit schweren Krankheiten zu verändern, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erstmals an Brinsupri (Brensocatib 10 mg und 25 mg Tabletten) zugelassen hat, ein orales, einst täglicher Behandlung für nicht-kystische Fibrose-Bronchiektasien (NCFB) und Kinder ohne kystische Fibrose bei Erwachsenen und älteren Kindern. Brinsupri ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Behandlung von NCFB, die Hunderttausende von Patienten und Klinikern in den USA eine Option zur Behandlung dieser chronischen und progressiven Erkrankung gibt, die zu dauerhaften Lungenschäden und Lungenfunktionsabfällen führen kann.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Programm und Aspen Investigator. "Zum ersten Mal haben wir eine Behandlung, die direkt an die neutrophile Entzündung abzielt und eine Grundursache für die Bronchiektasis-Exazerbationen angeht. Aufgrund der Stärke der Daten und der Auswirkungen, die wir bei Patienten gesehen haben, glaube ich, dass dies der neue Standard in der Nicht-kystischen Fibrose-Bronchiektasis-Versorgung werden könnte."

Es gibt ungefähr 500.000 Menschen in den USA, bei denen NCFB diagnostiziert wurde, und es wird geschätzt, dass Millionen weitere weltweit mit dieser Krankheit leben. Im Gegensatz zu anderen Atemwegserkrankungen, die durch die Verengung der Atemwege gekennzeichnet sind, veranlasst die Bronchiektasie die Atemwege dauerhaft, was es schwieriger macht, Schleim und Bakterien zu klären, was zu anhaltender Entzündung und Infektion führt. Ein Kennzeichen der Bronchiektasie sind häufige Verschlechterungen oder Fackeln, wenn sich die Symptome verschlechtern, wie Husten, erhöhtes Schleim, Atemnot und Müdigkeit.

"Nicht-kystische Fibrose-Bronchiektase beeinflusst das Leben von Menschen, die mit dieser chronischen Lungenerkrankung leben, und wirkt sich sowohl auf ihre körperliche Gesundheit als auch ihre emotionale Wohlbefinden aus", fügte Elisha Malanga, Geschäftsführerin der Bronchiectasis und NTM Association, hinzu. "Viele Patienten erfahren häufige Fackeln, die das tägliche Leben stören und möglicherweise zu einem Fortschreiten der Krankheit führen können. Die FDA-Zulassung von Brensocatib ist ein signifikanter und lang erwarteter Fortschritt als erste zugelassene Therapie für nicht-kystische Fibrose-Fibrose-Bronchiektasie. Aspen- und Phase -2 -Weidenstudien, die beide im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Bei Aspen hatten Patienten, die Brinsupri 10 mg oder 25 mg einnahmen, eine Verringerung der jährlichen Rate von Exazerbationen im Vergleich zu Placebo um 21,1% bzw. 19,4%. Beide Dosierungsstärken von Brinsupri erfüllten sich auch auf mehrere verärgerungsbedingte sekundäre Endpunkte, einschließlich signifikant Verlängerung der Zeit bis zur ersten Verschlimmerung und erhöht den Anteil der Patienten, die über den Behandlungszeitraum verbleiben, signifikant erhöht. Patienten, die Brinsupri 25 mg erhielten, verzeichneten statistisch signifikante weniger Rückgang der Lungenfunktion, gemessen in Woche 52 in einer Sekunde (FEV₁) nach Verwendung eines Bronchodilators. Die Sicherheit von Brinsupri wurde auch in beiden Studien bewertet. Die häufigsten Nebenwirkungen von ≥ 2% in der Aspen -Studie umfassten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Hautausschlag, trockene Haut, Hyperkeratose und Bluthochdruck. Das Sicherheitsprofil für erwachsene Patienten mit NCFB in Weiden war im Allgemeinen Aspen ähnlich, mit Ausnahme einer höheren Inzidenz von Gingival- und parodontalen Nebenwirkungen in Weiden.

"Die FDA-Zulassung der ersten Behandlung für nicht-kystische Fibrose-Bronchiektase ist ein historischer Meilenstein für Patienten und für InsMed", sagte Martina Flammer, M. D., Chief Medical Officer von InsMed. "Indem wir Patienten im Zentrum von allem halten, was wir tun, haben wir erneut ein erstklassiges Medikament für eine Krankheit ohne vorher zugelassene Behandlungen geliefert. Dies ist eine unglaubliche Errungenschaft in der Medizin. Wir sind den Patienten, Anbietern und Befürwortern, die dies möglich machen, zutiefst dankbar. Inhibitor, das zur Hemmung der Aktivierung von Enzymen (Neutrophilen -Serinproteasen) in Neutrophilen entwickelt wurde, die wichtige Treiber für chronische Atemwege -Entzündungen in NCFB sind. Brinsupri ist die erste zugelassene Therapie, die sich mit dem zugrunde liegenden entzündlichen Prozess von NCFB befasst.

Parallelweise wurden Anträge auf Brensocatib mit der European Medicines Agency (EMA) und der Regulierungsbehörde für Medicines and Healthcare Products (MHRA) angenommen, und das Unternehmen plant, 2025 in Japan einzureichen. Die kommerzielle Starts 2026 sind im Jahr 2026 erwartet. Netzwerk.

About Brinsupri (brensocatib)

Brinsupri™ (brensocatib) is a small molecule, once-daily, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) indicated for the treatment of non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren oder älter. Brensocatib ist entwickelt, um die Aktivierung von Enzymen (Neutrophilen -Serinproteasen) in Neutrophilen zu hemmen, die wichtige Treiber für chronische Atemwegsentzündungen in NCFB sind. Brensocatib wird auch auf seine potenzielle Rolle bei anderen von Neutrophilen vermittelten Erkrankungen bewertet.

Über das Inlighten -Programm zur Unterstützung des Patienten

InsMed sorgt für den Zugang zu seinen Produkten, indem berechtigte Patienten finanzielle Unterstützung bieten. Patienten, die INSMED -Produkte verwenden, können sich auch anmelden, um eine laufende Ausbildung und Unterstützung durch sein inlichtpatienten Unterstützungsprogramm zu erhalten.

Über Aspen

Aspen war eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Brensocatib bei Patienten mit nicht-kystischer Fibrose-Bronchiektasis (NCFB). Im Rahmen des Verhaltens der Aspen -Studie waren mehr als 460 Versuchsstellen in fast 40 Ländern beteiligt. Nach Ausschluss von Standorten, an denen keine Patienten und alle Standorte in der Ukraine aufgenommen wurden, betrug die Gesamtzahl der aktiven Stellen in Aspen 391 Standorte in 35 Ländern. Erwachsene Patienten (Alter von 18 bis 85 Jahren) wurden randomisiert 1: 1: 1 und jugendliche Patienten (12 bis 18 Jahre) wurden 2: 2: 1 für die Behandlung mit Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg oder Placebo einmal täglich für 52 Wochen, gefolgt von einer 4 -wöchigen Behandlung. Die primäre Wirksamkeitsanalyse umfasste Daten von 1.680 erwachsenen Patienten und 41 jugendlichen Patienten.

Über Willow

Willow war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppe, multizentrale, multinationale, Phase-2 (NCFB). Willow wurde an 116 Standorten durchgeführt und umfasste 256 erwachsene Patienten, bei denen NCFB diagnostiziert wurde und in den 12 Monaten vor dem Screening mindestens zwei dokumentierte Lungenverstärkern diagnostiziert hatten. Die Patienten wurden randomisiert 1: 1: 1, um entweder 10 mg oder 25 mg Brensocatib oder passendes Placebo zu erhalten. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt war der Zeitpunkt, um die erste Lungenerbation über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum in den Brensocatib-Armen im Vergleich zum Placebo-Arm zu erstellen.

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Über die Bronchiektasie

Bronchiektase ist eine schwerwiegende, chronische Lungenerkrankung, bei der die Bronchien aufgrund eines Infektionszyklus, Entzündung und Lungengewebeschäden dauerhaft erweitert werden. Die Erkrankung ist durch häufige Lungenverletzungen gekennzeichnet, die eine Antibiotikatherapie und/oder Krankenhausaufenthalte erfordern. Zu den Symptomen zählen chronischer Husten, übermäßige Sputumproduktion, Atemnot und wiederholte Atemwegsinfektionen, die den zugrunde liegenden Zustand verschlimmern können. Die meisten Fälle von Bronchiektasien bei Erwachsenen sind nicht-kystische Fibrose-Bronchiektasen. Heute wurden ungefähr 500.000 Patienten in den USA, 600.000 Patienten in der EU5 (Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien und Großbritannien) und 150.000 Patienten in Japan mit NCFB diagnostiziert. Außerhalb der USA gibt es derzeit keine zugelassenen Therapien, die speziell auf die Bronchiektasie abzielen.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen Dermatologische Nebenwirkungen Behandlung mit Brinsupri sind mit einer Zunahme der dermatologischen Nebenwirkungen, einschließlich Ausschlag, trockener Haut und Hyperkeratose, verbunden. Überwachen Sie die Patienten auf die Entwicklung neuer Hautausschläge oder Hauterkrankungen und überweisen Sie Patienten an einen Dermatologen zur Bewertung neuer dermatologischer Befunde.

Gingival und Parodontale Nebenwirkungen Behandlung mit Brinsupri sind mit einer Zunahme der Gingival- und parodontalen Nebenwirkungen verbunden. Verweisen Sie Patienten in Zahnpflegediensten für regelmäßige Zahnarztuntersuchungen während der Einnahme von Brinsupri. Beraten Sie den Patienten, routinemäßige Zahnhygiene durchzuführen.

Lebendige abschwächte Impfstoffe Es ist nicht bekannt, ob die Verabreichung von lebenden abschwächten Impfstoffen während der Behandlung von Brinsupri die Sicherheit oder Wirksamkeit dieser Impfstoffe beeinflusst. Die Verwendung von lebenden gedämpften Impfstoffen sollte bei Patienten, die Brinsupri erhalten, vermieden werden.

Nebenwirkungen Die häufigsten Nebenwirkungen von ≥ 2% in der Aspen -Studie umfassten Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen, Hautausschlag, trockene Haut, Hyperkeratose und Bluthochdruck. Das Sicherheitsprofil für erwachsene Patienten mit NCFB in Weiden war im Allgemeinen Aspen ähnlich, mit Ausnahme einer höheren Inzidenz von Gingival- und parodontalen Nebenwirkungen.

weniger häufige Nebenwirkungen

Leberfunktionstesthöhenhöhe Aspen, es gab einen Anstieg der durchschnittlichen ALT-, AST- und alkalischen Phosphataserspiegel zu allen Zeitpunkten von Woche 4 bis Woche 56 in Brinsupri 10 mg und 25 mg Armen im Vergleich zu Placebo zu allen Zeitpunkten. Die Inzidenz von Alt> 3x Obergrenze von Normal (ULN) betrug 0%, 1,2%und 0,9%; Die Inzidenz von Ast> 3x ULN betrug 0,2%, 0,3%und 0,5%; und die Inzidenz von alkalischer Phosphatase> 1,5x ULN betrug 2,5%, 4,1%und 4,0%bei Patienten, die mit Placebo und Brinsupri 10 mg bzw. 25 mg behandelt wurden.

Hautkrebs-Aspen-Aspen, die Inzidenz von Hautkrebs bei Patienten, die mit Brinsupri 10 mg und 25 mg behandelt wurden, betrug 0,5% bzw. 1,9%, verglichen mit 1,1% bei Placebo-behandelten Patienten.

Alopeciain Aspen, die Inzidenz von Alopezie bei Patienten, die mit Brinsupri 10 mg und 25 mg behandelt wurden, betrug 1,5% bzw. 1,6%, verglichen mit 0,4% bei mit Placebo behandelten Patienten.

Verwendung in bestimmten Populationen Schwangerschaft: Es gibt keine klinischen Daten zur Verwendung von Brinsupri bei schwangeren Frauen.

Laktation: Es gibt keine Informationen über das Vorhandensein von Brinsupri und/oder deren Metaboliten in der Muttermilch, der Auswirkungen auf das gestillte Kind oder die Auswirkungen auf die Milchproduktion. Die Entwicklungs- und gesundheitlichen Vorteile des Stillens sollten zusammen mit dem klinischen Bedürfnis der Mutter nach Brinsupri und potenziellen nachteiligen Auswirkungen des gestillten Kindes aus Brinsupri oder aus dem zugrunde liegenden mütterlichen Zustand berücksichtigt werden.

pädiatrische Verwendung: Die Sicherheit und Wirksamkeit von Brinsupri für die Behandlung von NCFB wurde bei pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren festgelegt. Häufige Nebenwirkungen bei pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren und älter, die in Aspen aufgenommen wurden, stimmten mit Patienten bei Erwachsenen überein. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Brinsupri wurde bei pädiatrischen Patienten unter 12 Jahren nicht festgelegt.

Indikation Brinsupri ist für die Behandlung der nicht-kystischen Fibrose-Bronchiektasie (NCFB) bei adulten und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren.

Über InsMed

InsMed Incorporated ist ein globales biopharmazeutisches Volksunternehmen, das sich bemüht, erste und erstklassige Therapien zu liefern, um das Leben von Patienten mit schweren Krankheiten zu verändern. Das Unternehmen fördert ein vielfältiges Portfolio von zugelassenen und mittel- bis späten Investigationsmedikamenten sowie innovativer Arzneimittelentdeckungen, die sich auf die Dienste von Patientengemeinschaften konzentrieren, in denen die Notwendigkeit am größten ist. InsMeds fortschrittlichste Programme befinden sich unter Lungen- und Unzufriedenheit, einschließlich zwei zugelassener Therapien zur Behandlung chronischer, schwächender Lungenerkrankungen. Die Frühstadien des Unternehmens umfassen eine breite Palette von Technologien und Modalitäten, darunter Gentherapie, AI-gesteuerte Proteintechnik, Proteinherstellung, RNA-End-Joining und synthetische Rettung. InsMed ist stolz darauf, als einer der besten Arbeitgeber in der biopharmazeutischen Industrie anerkannt zu werden, einschließlich vier aufeinanderfolgenden Jahren als Nr. 1 -Arbeitgeber. Besuchen Sie www.insmed.com, um mehr zu erfahren oder uns unter LinkedIn, Instagram, YouTube und x.

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Gesendet : 2025-08-13 06:00

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