La FDA approuve Brinsupri (Brensocatib) pour le traitement de la bronchectase de fibrose non cystique

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La FDA approuve le brinsupri (brrente Les thérapies pour transformer la vie des patients confrontées à des maladies graves, ont annoncé aujourd'hui que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé le premier Brinsupri (Brensocatib 10 mg et 25 mg de comprimés), un traitement oral, une fois par jour pour la fibrose non cystique de la fibrose Bronchectasie (NCFB) chez les adultes et les enfants 12 ans et plus. Brinsupri est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour le NCFB, donnant aux centaines de milliers de patients et de cliniciens aux États-Unis une option pour gérer cette maladie chronique et progressive qui peut entraîner des dommages pulmonaires permanents et une baisse de la fonction pulmonaire.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Programme et enquêteur Aspen. "Pour la première fois, nous avons un traitement qui cible directement l'inflammation neutrophile et aborde une cause profonde d'exacerbations de bronchectasie. Sur la base de la force des données et de l'impact que nous avons vu chez les patients, je crois que cela pourrait devenir la nouvelle norme dans les soins de bronchiectasis de fibrose non cystique."

Il y a environ 500 000 personnes aux États-Unis diagnostiquées avec NCFB, et on estime que des millions d'autres vivent avec cette maladie à l'échelle mondiale. Contrairement à d'autres maladies respiratoires caractérisées par le rétrécissement des voies respiratoires, la bronchectasie provoque une élargissement en permanence des voies respiratoires, ce qui rend plus difficile le nettoyage du mucus et des bactéries, entraînant une inflammation et une infection persistantes. Une caractéristique de la bronchectasie est des exacerbations fréquentes, ou des fusées éclairantes, lorsque les symptômes aggravent, comme la toux, l'augmentation du mucus, l'essoufflement et la fatigue.

"Fibrose non cystique La bronchectasie affecte profondément la vie des personnes vivant avec cette condition pulmonaire chronique, ce qui a un impact à la fois de leur santé physique et de leur bien-être émotionnel", a ajouté Elisha Malanga, directrice exécutive de la Bronchectasis et de la NTM Association. "De nombreux patients éprouvent des éruptions fréquentes, ce qui peut perturber la vie quotidienne et potentiellement conduire à une progression de la maladie. L'approbation de la FDA du brassocatib représente un progrès significatif et tant attendu, car la première thérapie approuvée pour la fibrose non cystique de la bronchiectase. 3 Aspen et Phase 2 Willow Studies, qui ont toutes deux été publiées dans le New England Journal of Medicine. Dans Aspen, les patients prenant respectivement 10 mg ou 25 mg de Brinsupri ont eu respectivement une réduction de 21,1% et 19,4% du taux annuel d'exacerbations, par rapport au placebo. Les deux forces posologiques de Brinsupri ont également rencontré plusieurs critères d'évaluation secondaires liés aux exacerbations, notamment en prolongeant considérablement le temps de première exacerbation et en augmentant considérablement la proportion de patients restant sans exacerbation au cours de la période de traitement. Les patients qui ont reçu du brinupri 25 mg ont connu une baisse moins significative statistiquement significative de la fonction pulmonaire, tel que mesuré par un volume expiratoire forcé en une seconde (FEV₁) après avoir utilisé un bronchodilatateur, à la semaine 52. La sécurité des Brinsupri a également été évaluée dans les deux études. Les réactions indésirables les plus courantes ≥ 2% dans l'essai Aspen comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, des maux de tête, une éruption cutanée, une peau sèche, une hyperkératose et une hypertension. Le profil de sécurité des patients adultes atteints de NCFB dans le saule était généralement similaire à Aspen, à l'exception d'une incidence plus élevée de réactions indésirables gingivales et parodontales dans le saule.

"L'approbation de la FDA du tout premier traitement pour la bronchectasie de la fibrose non cystique est une étape historique pour les patients et pour Insmed", a déclaré Martina Flammer, M.D., MBA, médecin-chef d'Insmed. "En gardant les patients au centre de tout ce que nous faisons, nous avons une fois de plus livré un médicament de premier rang pour une maladie sans traitement approuvé préalable. Il s'agit d'une réalisation incroyable en médecine. Nous sommes profondément reconnaissants aux patients, aux fournisseurs et aux défenseurs qui ont rendu cela possible - c'est juste le début de ce que nous pouvons accomplir ensemble pour cette communauté." (DPP1) Inhibiteur, conçu pour inhiber l'activation des enzymes (neutrophiles sérine protéases) dans les neutrophiles qui sont des moteurs clés de l'inflammation chronique des voies respiratoires dans le NCFB. Brinsupri est la première thérapie approuvée à aborder le processus inflammatoire sous-jacent de NCFB.

En parallèle, les demandes de Brensocatib avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) et l'Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont été acceptées, et la société prévoit de déposer au Japon en 2025. Les lancements commerciaux sont anticipés en 2026, en attendant l'approbation sur chaque territoire.

PHIPHACY est désormais disponible aux États-Unis par prescription par prescription par le biais du réseau spécial de compréhension.

à propos de brinsupri (brrensocatib)

brinsupri ™ (brrensocatib) est une petite molécule, une fois par jour, inhibiteur réversible de la dipepdidatures peptidase 1 (DPP1) pour le traitement de la bronchosis de fibrosis non cycystique (DPP1) (NCFB) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans ou plus. Le brassocatib est conçu pour inhiber l'activation des enzymes (neutrophiles sérine protéases) dans les neutrophiles qui sont des moteurs clés de l'inflammation chronique des voies respiratoires dans le NCFB. Le brassocatib est également en cours d'évaluation pour son rôle potentiel dans d'autres maladies médiées par les neutrophiles.

À propos du programme d'assistance aux patients INLIGHEN

INSMED s'engage à donner accès à ses produits en offrant aux patients éligibles des options d'aide financière. Les patients utilisant des produits INSMED peuvent également s'inscrire pour recevoir des études et un soutien en cours grâce à son programme de soutien aux patients INLIGHEN.

sur Aspen

Aspen était une étude globale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du brassocatib chez les patients atteints de bronchiectase de fibrose non cystique (NCFB). Dans le cadre de la conduite de l'étude Aspen, plus de 460 sites d'essai étaient engagés dans près de 40 pays. Après avoir exclu les sites qui n'ont pas recruté de patients et tous les sites en Ukraine, le nombre total de sites actifs à Aspen était de 391 sites dans 35 pays. Les patients adultes (âgés de 18 à 85 ans) ont été randomisés 1: 1: 1 et les patients adolescents (âgés de 12 à <18 ans) ont été randomisés 2: 2: 1 pour le traitement avec du brassocatib 10 mg, du brassocatib 25 mg ou un placebo une fois par jour pendant 52 semaines, suivis de 4 semaines de réduction du traitement. La principale analyse d'efficacité comprenait des données de 1 680 patients adultes et 41 adolescents.

À propos de Willow

Willow était une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupe parallèle, multicentrique, multinational, de phase 2 pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité et la pharmacokinétique de Brensocatib administré par jour pendant 24 semaines dans les patients atteints de fibrose non cyclostique. Willow a été mené sur 116 sites et a inscrit 256 patients adultes diagnostiqués avec NCFB qui avaient au moins deux exacerbations pulmonaires documentées au cours des 12 mois précédant le dépistage. Les patients ont été randomisés 1: 1: 1 pour recevoir 10 mg ou 25 mg de brassocatib ou un placebo correspondant. Le critère d'évaluation de l'efficacité principale a été le temps de première exacerbation pulmonaire sur la période de traitement de 24 semaines dans les bras brassocatib par rapport au bras placebo.

sur la bronchectasie

La bronchectasie est une maladie pulmonaire chronique grave dans laquelle les bronches deviennent dilatés de façon permanente en raison d'un cycle d'infection, d'inflammation et de lésions tissulaires pulmonaires. La condition est marquée par des exacerbations pulmonaires fréquentes nécessitant une antibiothérapie et / ou des hospitalisations. Les symptômes comprennent la toux chronique, la production excessive d'expectorations, l'essoufflement et les infections respiratoires répétées, qui peuvent aggraver la condition sous-jacente. La plupart des cas de bronchectasie chez les adultes sont une bronchectasie à fibrose non cystique. Aujourd'hui, environ 500 000 patients aux États-Unis, 600 000 patients de l'UE5 (France, Allemagne, Italie, Espagne et Royaume-Uni) et 150 000 patients au Japon ont reçu un diagnostic de NCFB. En dehors des États-Unis, il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée ciblant spécifiquement la bronchectasie dans ces régions.

Informations de sécurité importantes

Avertissements et précautions Les réactions indésirables dermatologiques avec le brinatri sont associées à une augmentation des réactions indésirables dermatologiques, y compris l'éruption, la peau sèche et l'hyperkératose. Surveillez les patients pour le développement de nouvelles éruptions cutanées ou de nouvelles conditions de peau et référez les patients à un dermatologue pour évaluer de nouvelles résultats dermatologiques.

Les réactions indésirables gingivales et parodontales avec les brinsupri sont associées à une augmentation des effets indésirables gingivaux et parodontaux. Reportez-vous aux patients aux services de soins dentaires pour des examens dentaires réguliers tout en prenant Brinsupri. Conseiller aux patients d'effectuer une hygiène dentaire de routine.

Vaccines atténuées en direct On ne sait pas si l'administration de vaccins atténués vivants pendant le traitement au brinupri affectera la sécurité ou l'efficacité de ces vaccins. L'utilisation de vaccins atténués vivants doit être évité chez les patients recevant des brinsupri.

Réactions indésirables Les réactions indésirables les plus courantes ≥ 2% dans l'essai Aspen comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, des maux de tête, une éruption cutanée, une peau sèche, une hyperkératose et une hypertension. Le profil de sécurité des patients adultes atteints de NCFB dans le saule était généralement similaire à Aspen, à l'exception d'une incidence plus élevée de réactions gingivales et parodontales.

réactions indésirables moins courantes

Test de la fonction hépatique Élévation de l'Aspen, il y a eu une augmentation par rapport aux niveaux de référence dans les niveaux moyens de la phosphatase ALT, AST et alcalin à tous les points de la semaine 4 à la semaine 56 dans les bras de Brinsupri 10 mg et 25 mg par rapport au placebo. L'incidence de l'ALT> 3x limite supérieure de la normale (ULN) était de 0%, 1,2% et 0,9%; L'incidence d'AST> 3x ULN était de 0,2%, 0,3% et 0,5%; et l'incidence de la phosphatase alcaline> 1,5x uln était de 2,5%, 4,1% et 4,0% chez les patients traités avec un placebo et du brinsupri 10 mg et 25 mg, respectivement.

Aspen cancers de la peau, l'incidence des cancers de la peau chez les patients traités par brinsupri 10 mg et 25 mg était de 0,5% et 1,9%, respectivement, par rapport à 1,1% chez les patients traités par placebo.

Aspen d'alopécine, l'incidence de l'alopécie chez les patients traités avec du brinupri 10 mg et 25 mg était respectivement de 1,5% et 1,6%, contre 0,4% chez les patients traités par placebo.

Utilisation dans des populations spécifiques Grossesse: Il n'y a pas de données cliniques sur l'utilisation de Brinsupri chez les femmes enceintes.

Lactation: Il n'y a aucune information concernant la présence de brinsupri et / ou de ses métabolites dans le lait maternel, les effets sur le nourrisson allaité ou les effets sur la production de lait. Les avantages du développement et de la santé de l'allaitement doivent être pris en compte avec le besoin clinique de la mère de Brinsupri et tout effet indésirable potentiel sur l'enfant allaité de Brinsupri ou de l'état maternel sous-jacent.

Utilisation pédiatrique: La sécurité et l'efficacité des brinsupri pour le traitement de la NCFB ont été établies chez des patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus. Les effets indésirables courants chez les patients pédiatriques âgés de 12 ans et plus inscrits dans le tremble étaient cohérents avec ceux de l'adulte. La sécurité et l'efficacité des Brinsupri n'ont pas été établies chez des patients pédiatriques de moins de 12 ans.

L'indication brinsupri est indiquée pour le traitement de la bronchectasie de fibrose non cystique (NCFB) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus.

sur insmed

Insmed Incorporated est une entreprise biopharmaceutique mondiale axée sur les gens qui s'efforce de fournir des thérapies de première et de meilleure classe pour transformer la vie des patients confrontés à de graves maladies. L'entreprise fait progresser un portefeuille diversifié de médicaments d'enquête approuvés et médianes à un stade avancé ainsi que la découverte de médicaments de pointe axée sur le service des communautés de patients où le besoin est le plus élevé. Les programmes les plus avancés d'Insmed sont dans des conditions pulmonaires et inflammatoires, y compris deux thérapies approuvées pour traiter les maladies pulmonaires chroniques et débilitantes. Les programmes à stade précoce de l'entreprise englobent un large éventail de technologies et de modalités, notamment la thérapie génique, l'ingénierie des protéines basée sur l'IA, la fabrication des protéines, la fin de la fin de l'ARN et le sauvetage synthétique.

Situé dans Bridgewater, New Jersey, INSMED a des offices et des emplacements de recherche aux États-Unis, en Europe et au Japon. INSMED est fier d'être reconnu comme l'un des meilleurs employeurs de l'industrie biopharmaceutique, notamment en passant quatre années consécutives en tant que premier employeur scientifique. Visitez www.insmed.com pour nous en savoir plus ou suivre sur LinkedIn, Instagram, YouTube et X.

instructions prospectives

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Publié : 2025-08-13 06:00

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