FDA menyetujui BrinsuPri (Brensocatib) untuk pengobatan bronkiektasis fibrosis non-sistikus

Ikuti Drugslib di

FDA Approves Brinsupri (brensocatib) for the Treatment of Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis

BRIDGEWATER, N.J., Aug. 12, 2025 /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), a people-first global biopharmaceutical company striving to deliver first- and Terapi terbaik di kelasnya untuk mengubah kehidupan pasien yang menghadapi penyakit serius, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui Brinsupri kelas pertama (Brensocatib 10 mg dan tablet 25 mg), perawatan oral, sekali sehari untuk anak-anak dan anak-anak non-cystic. BrinsuPri adalah pengobatan yang disetujui FDA pertama dan satu-satunya untuk NCFB, memberikan ratusan ribu pasien dan dokter di seluruh AS pilihan untuk mengelola penyakit kronis dan progresif ini yang dapat menyebabkan kerusakan paru-paru permanen dan penurunan fungsi paru-paru.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Program, dan Investigator Aspen. "Untuk pertama kalinya, kami memiliki pengobatan yang secara langsung menargetkan peradangan neutrofilik dan mengatasi akar penyebab eksaserbasi bronkiektasis. Berdasarkan kekuatan data dan dampak yang kami lihat pada pasien, saya percaya ini bisa menjadi standar baru dalam perawatan bronkiektasis fibrosis non-sistik."

Ada sekitar 500.000 orang di AS yang didiagnosis dengan NCFB, dan diperkirakan jutaan orang lebih hidup dengan penyakit ini secara global. Tidak seperti penyakit pernapasan lainnya yang ditandai dengan penyempitan jalan napas, bronkiektasis menyebabkan saluran udara melebar secara permanen, membuatnya lebih sulit untuk membersihkan lendir dan bakteri, yang menyebabkan peradangan dan infeksi yang persisten. Ciri khas bronkiektasis sering eksaserbasi, atau suar, ketika gejala memburuk, seperti batuk, peningkatan lendir, sesak napas dan kelelahan.

"Bronkiektasis fibrosis non-kistis sangat mempengaruhi kehidupan orang-orang yang hidup dengan kondisi paru-paru kronis ini, berdampak pada kesehatan fisik dan kesejahteraan emosional mereka," tambah Elisa Malanga, direktur eksekutif Bronchiectasis dan NTM Association. "Banyak pasien yang sering mengalami suar, yang dapat mengganggu kehidupan sehari-hari dan berpotensi menyebabkan perkembangan penyakit. Persetujuan FDA dari brensocatib mewakili kemajuan yang signifikan dan lama ditunggu-tunggu sebagai terapi pertama yang disetujui untuk fibrosis non-kistis dari petak-petak ini. 3 Aspen dan Studi Willow Fase 2, yang keduanya diterbitkan di New England Journal of Medicine. Di Aspen, pasien yang menggunakan BrinsuPri 10 mg atau 25 mg memiliki pengurangan 21,1% dan 19,4% dalam tingkat eksaserbasi tahunan masing -masing, dibandingkan dengan plasebo. Kedua kekuatan dosis BrinsuPri juga memenuhi beberapa titik akhir sekunder terkait eksaserbasi, termasuk secara signifikan memperpanjang waktu untuk eksaserbasi terlebih dahulu dan secara signifikan meningkatkan proporsi pasien yang tetap bebas eksaserbasi selama periode pengobatan. Pasien yang menerima BrinsuPri 25 mg berpengalaman secara statistik kurang signifikan dalam fungsi paru -paru, yang diukur dengan volume ekspirasi paksa dalam satu detik (FEV₁) setelah menggunakan bronkodilator, pada minggu ke -52. Keamanan BrinsuPri juga dievaluasi di kedua studi. Reaksi merugikan yang paling umum ≥2% dalam uji coba aspen termasuk infeksi saluran pernapasan atas, sakit kepala, ruam, kulit kering, hiperkeratosis, dan hipertensi. Profil keamanan untuk pasien dewasa dengan NCFB di willow umumnya mirip dengan Aspen, kecuali untuk insiden gingiva dan reaksi merugikan periodontal yang lebih tinggi di willow.

"Persetujuan FDA dari pengobatan pertama untuk bronkiektasis fibrosis non-kistik adalah tonggak sejarah bersejarah bagi pasien dan untuk Insmed," kata Martina Flammer, M.D., MBA, kepala petugas medis Insmed. "Dengan menjaga pasien di pusat semua yang kami lakukan, kami sekali lagi memberikan obat kelas satu untuk suatu penyakit tanpa perawatan yang disetujui sebelumnya. Ini adalah pencapaian yang luar biasa dalam kedokteran. Kami sangat berterima kasih kepada pasien, penyedia, dan advokat yang memungkinkan 1 (ini adalah awal dari apa yang dapat kami capai bersama untuk komunitas ini." inhibitor, yang dirancang untuk menghambat aktivasi enzim (neutrofil serin protease) dalam neutrofil yang merupakan pendorong utama peradangan jalan napas kronis di NCFB. BrinsuPri adalah terapi yang disetujui pertama untuk mengatasi proses inflamasi NCFB yang mendasarinya.

Secara paralel, aplikasi untuk brensocatib dengan European Medicines Agency (EMA) dan Badan Pengatur Produk Obat -Obatan dan Produk Kesehatan (MHRA) telah diterima, dan perusahaan berencana untuk mengajukan di Jepang pada tahun 2025. Peluncuran komersial di antaranya adalah Khusus dalam Khusus. jaringan.

About Brinsupri (brensocatib)

Brinsupri™ (brensocatib) is a small molecule, once-daily, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) indicated for the treatment of non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun atau lebih. Brensocatib dirancang untuk menghambat aktivasi enzim (protease serin neutrofil) dalam neutrofil yang merupakan pendorong utama peradangan jalan napas kronis di NCFB. Brensocatib juga sedang dievaluasi untuk peran potensial dalam penyakit yang dimediasi neutrofil lainnya.

tentang Program Dukungan Pasien Inlighten

Insmed berkomitmen untuk menyediakan akses ke produknya dengan menyediakan opsi bantuan keuangan dengan pasien yang memenuhi syarat. Pasien yang menggunakan produk INSMED juga dapat mendaftar untuk menerima pendidikan berkelanjutan dan dukungan melalui program dukungan pasien yang tidak terang.

tentang Aspen

Aspen adalah studi global, acak, double-blind, terkontrol plasebo untuk menilai kemanjuran, keamanan, dan tolerabilitas brensocatib pada pasien dengan bronkiektasis fibrosis non-kistik (NCFB). Sebagai bagian dari perilaku studi Aspen, lebih dari 460 lokasi percobaan terlibat di hampir 40 negara. Setelah mengecualikan situs yang tidak mendaftarkan pasien dan semua situs di Ukraina, jumlah total situs aktif di Aspen adalah 391 situs di 35 negara. Pasien dewasa (usia 18 hingga 85 tahun) secara acak 1: 1: 1 dan pasien remaja (usia 12 hingga <18 tahun) diacak 2: 2: 1 untuk pengobatan dengan brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg, atau plasebo sekali sehari selama 52 minggu, diikuti dengan 4 minggu dari pengobatan. Analisis kemanjuran utama termasuk data dari 1.680 pasien dewasa dan 41 pasien remaja.

About WILLOW

WILLOW was a randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, multi-center, multi-national, Phase 2 study to assess the efficacy, safety and tolerability, and pharmacokinetics of brensocatib administered once daily for 24 weeks in patients with non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB). Willow dilakukan di 116 lokasi dan mendaftarkan 256 pasien dewasa yang didiagnosis dengan NCFB yang memiliki setidaknya dua eksaserbasi paru yang terdokumentasi dalam 12 bulan sebelum skrining. Pasien diacak 1: 1: 1 untuk menerima 10 mg atau 25 mg brensocatib atau plasebo yang cocok. Titik akhir kemanjuran utama adalah waktu untuk eksaserbasi paru pertama selama periode pengobatan 24 minggu di lengan brensocatib dibandingkan dengan lengan plasebo.

tentang bronkiektasis

Bronchiectasis adalah penyakit paru -paru kronis yang serius di mana bronkus menjadi melebar secara permanen karena siklus infeksi, peradangan, dan kerusakan jaringan paru -paru. Kondisi ini ditandai oleh eksaserbasi paru yang sering membutuhkan terapi antibiotik dan/atau rawat inap. Gejala termasuk batuk kronis, produksi dahak berlebihan, sesak napas, dan infeksi pernapasan berulang, yang dapat memperburuk kondisi yang mendasarinya. Sebagian besar kasus bronkiektasis pada orang dewasa adalah bronkiektasis fibrosis non-kistik. Saat ini, sekitar 500.000 pasien di AS, 600.000 pasien di EU5 (Prancis, Jerman, Italia, Spanyol, dan Inggris), dan 150.000 pasien di Jepang telah didiagnosis dengan NCFB. Di luar A.S. saat ini tidak ada terapi yang disetujui secara khusus menargetkan bronkiektasis di wilayah ini.

Informasi Keselamatan Penting

peringatan dan tindakan pencegahan reaksi merugikan dermatologis pengobatan dengan brinsupri dikaitkan dengan peningkatan reaksi merugikan dermatologis, termasuk ruam, kulit kering, dan hiperkeratosis. Pantau pasien untuk pengembangan ruam atau kondisi kulit baru dan rujuk pasien ke dokter kulit untuk evaluasi temuan dermatologis baru.

gingiva dan reaksi merugikan periodontal pengobatan dengan brinsuPri dikaitkan dengan peningkatan gingiva dan reaksi merugikan periodontal. Rujuk pasien ke layanan perawatan gigi untuk pemeriksaan gigi reguler saat menggunakan BrinsuPri. Menyarankan pasien untuk melakukan kebersihan gigi rutin.

vaksin yang dilemahkan langsung Tidak diketahui apakah pemberian vaksin yang dilemahkan secara langsung selama pengobatan Brinsupri akan mempengaruhi keamanan atau efektivitas vaksin ini. Penggunaan vaksin yang dilemahkan secara langsung harus dihindari pada pasien yang menerima Brinsupri.

Reaksi merugikan Reaksi merugikan yang paling umum ≥2% dalam uji coba aspen termasuk infeksi saluran pernapasan atas, sakit kepala, ruam, kulit kering, hiperkeratosis, dan hipertensi. Profil keamanan untuk pasien dewasa dengan NCFB di Willow umumnya mirip dengan Aspen, kecuali untuk insiden gingiva dan reaksi merugikan periodontal yang lebih tinggi.

Reaksi merugikan yang kurang umum

Fungsi hati uji ketinggian dalam aspen, ada peningkatan dari baseline dalam tingkat alt, AST, dan alkali fosfatase rata -rata pada semua titik waktu dari minggu 4 hingga minggu ke 56 di kedua lengan BrinsuPri 10 mg dan 25 mg dibandingkan dengan plasebo. Insiden Alt> 3x batas atas normal (ULN) adalah 0%, 1,2%, dan 0,9%; Insiden AST> 3x ULN adalah 0,2%, 0,3%, dan 0,5%; dan kejadian alkali fosfatase> 1,5x ULN adalah 2,5%, 4,1%, dan 4,0%pada pasien yang diobati dengan plasebo dan brinsuPri 10 mg dan 25 mg, masing -masing.

Kanker kulit Aspen, kejadian kanker kulit di antara pasien yang diobati dengan brinsuPri 10 mg dan 25 mg masing-masing adalah 0,5% dan 1,9%, dibandingkan dengan 1,1% pada pasien yang diobati dengan plasebo.

Alopeciain Aspen, insiden alopecia di antara pasien yang diobati dengan BrinsuPri 10 mg dan 25 mg masing-masing adalah 1,5% dan 1,6%, dibandingkan dengan 0,4% pada pasien yang diobati dengan plasebo.

penggunaan dalam populasi tertentu kehamilan: tidak ada data klinis tentang penggunaan brinsuPri pada wanita hamil.

laktasi: tidak ada informasi mengenai keberadaan brinsuPri dan/atau metabolitnya dalam susu manusia, efek pada bayi yang disusui, atau efek pada produksi susu. Manfaat perkembangan dan kesehatan dari menyusui harus dipertimbangkan bersama dengan kebutuhan klinis ibu untuk Brinsupri dan potensi efek samping pada anak yang disusui dari Brinsupri atau dari kondisi ibu yang mendasarinya.

Penggunaan pediatrik: Keamanan dan efektivitas Brinsupri untuk pengobatan NCFB telah ditetapkan pada pasien anak berusia 12 tahun ke atas. Reaksi merugikan yang umum pada pasien anak berusia 12 tahun dan lebih tua terdaftar di Aspen konsisten dengan mereka pada orang dewasa. Keamanan dan efektivitas BrinsuPri belum ditetapkan pada pasien anak yang berusia di bawah 12 tahun.

indikasi BrinsuPri diindikasikan untuk pengobatan bronkiektasis fibrosis non-kistis (NCFB) pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas.

tentang Insmed

Insmed Incorporated adalah perusahaan biofarmasi global pertama orang yang berusaha untuk memberikan terapi pertama dan terbaik di kelasnya untuk mengubah kehidupan pasien yang menghadapi penyakit serius. Perusahaan ini memajukan portofolio beragam obat-obatan investigasi yang disetujui dan menengah hingga akhir serta penemuan obat mutakhir yang berfokus pada melayani komunitas pasien di mana kebutuhan terbesar. Program Insmed yang paling canggih adalah dalam kondisi paru -paru dan inflamasi, termasuk dua terapi yang disetujui untuk mengobati penyakit paru -paru kronis dan melemahkan. Program tahap awal perusahaan mencakup berbagai teknologi dan modalitas, termasuk terapi gen, rekayasa protein yang digerakkan oleh AI, pembuatan protein, RNA end-joining, dan penyelamatan sintetis.

Berkantor pusat di seluruh negara bagian, dan Jepang, New Jersey. Insmed dengan bangga diakui sebagai salah satu pengusaha terbaik di industri biofarmasi, termasuk menghabiskan empat tahun berturut -turut sebagai majikan top sains No. 1. Kunjungi www.insmed.com untuk mempelajari lebih lanjut atau ikuti kami di LinkedIn, Instagram, YouTube, dan x.

pernyataan berwawasan ke depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang substansial. "Pernyataan berwawasan ke depan," karena istilah itu didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995, adalah pernyataan yang bukan fakta sejarah dan melibatkan sejumlah risiko dan ketidakpastian. Kata-kata di sini seperti "mungkin," "Will," "harus," "bisa," "akan," "mengharapkan," "rencana," "mengantisipasi," "percaya," "estimasi," "proyek," "memprediksi," "bermaksud," "Potensi," hal-hal yang terjadi di masa depan, "keadaan, dan piring-piring.

Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan perusahaan saat ini, dan melibatkan risiko yang diketahui dan tidak diketahui, ketidakpastian dan faktor-faktor lain, yang dapat menyebabkan hasil aktual perusahaan, kinerja dan pencapaian dan waktu peristiwa tertentu berbeda secara material dari hasil, kinerja, pencapaian, atau waktu yang dibahas, diproyeksikan, diproyeksikan, diindikasikan atau diandalkan atau diindikasikan secara material yang diindikasikan. Risiko, ketidakpastian, dan faktor -faktor lain seperti itu termasuk, antara lain, berikut: Kegagalan untuk berhasil mengkomersialkan Brinsupri di AS atau untuk mempertahankan persetujuan AS untuk BrinsuPri; Kegagalan untuk mendapatkan, atau keterlambatan dalam memperoleh, persetujuan peraturan untuk Brinsupri di Eropa atau Jepang, termasuk risiko bahwa persetujuan peraturan, jika diberikan, dapat dikenakan batasan yang signifikan pada penggunaan atau tunduk pada penarikan atau tindakan merugikan lainnya oleh otoritas regulasi yang berlaku; ketidakpastian dalam tingkat penerimaan pasar Brinsupri oleh dokter, pasien, pembayar pihak ketiga dan lainnya di komunitas perawatan kesehatan; Ketidakakuratan dalam perkiraan perusahaan tentang ukuran pasar potensial untuk Brinsupri atau dalam data yang digunakan perusahaan untuk mengidentifikasi dokter; tingkat pengambilan pasien yang diharapkan, durasi perawatan yang diharapkan, atau tingkat kepatuhan pasien yang diharapkan atau tingkat penghentian; Ketidakmampuan perusahaan untuk mendapatkan penggantian yang memadai dari pemerintah atau pembayar pihak ketiga untuk Brinsupri atau harga yang dapat diterima untuk Brinsupri; Pengembangan kekhawatiran keamanan atau kemanjuran yang tidak terduga terkait dengan Brinsupri, termasuk risiko bahwa data yang dihasilkan dalam uji klinis brensocatib lebih lanjut mungkin tidak konsisten dengan hasil studi Aspen, yang dapat mengakibatkan perubahan label produk dan dapat mempengaruhi penjualan, atau mengakibatkan penarikan Brinsupri dari pasar; Kegagalan oleh kami untuk mematuhi perjanjian terkait dengan brensocatib, termasuk perjanjian lisensi kami dengan AstraZeneca AB; Kegagalan untuk berhasil melakukan uji klinis di masa depan untuk brensocatib, termasuk karena potensi ketidakmampuan perusahaan untuk mendaftarkan atau mempertahankan pasien yang cukup untuk melakukan dan menyelesaikan uji coba atau menghasilkan data yang diperlukan untuk persetujuan peraturan, antara lain; kegagalan untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk indikasi brensocatib potensial di masa depan; dan kegagalan pihak ketiga di mana perusahaan bergantung pada pembuatan brensocatib dalam jumlah yang cukup untuk kebutuhan komersial atau klinis, untuk melakukan uji klinis Perusahaan, atau untuk mematuhi perjanjian perusahaan atau hukum dan peraturan yang tidak benar-benar mempengaruhi bisnis, dengan naturasi, oleh perusahaan yang mengindikasikan oleh perusahaan, oleh Perusahaan, oleh Perusahaan. Pernyataan melibatkan risiko dan ketidakpastian karena berkaitan dengan peristiwa dan bergantung pada keadaan yang mungkin atau mungkin tidak terjadi di masa depan. Untuk informasi tambahan tentang risiko dan ketidakpastian yang dapat memengaruhi bisnis perusahaan, silakan lihat faktor-faktor yang dibahas dalam Butir 1A, "Faktor Risiko," dalam Laporan Tahunan Perusahaan tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 dan pengajuan Perusahaan berikutnya dengan Securities and Exchange Commission (Sec).

Perusahaan memperingatkan pembaca untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan yang tidak semestinya, yang hanya berbicara pada tanggal siaran pers ini. Perusahaan melepaskan kewajiban apa pun, kecuali sebagaimana secara khusus diharuskan oleh hukum dan aturan SEC, untuk memperbarui atau merevisi pernyataan tersebut secara publik untuk mencerminkan perubahan harapan atau dalam peristiwa, kondisi atau keadaan di mana pernyataan tersebut dapat didasarkan, atau yang dapat mempengaruhi kemungkinan bahwa hasil aktual akan berbeda dari yang ditetapkan dalam pernyataan ke depan.

Diposting : 2025-08-13 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer