La FDA approva Brinsupri (Brensocatib) per il trattamento della fibrosi non cistica bronchiectasia

Segui Drugslib su

FDA Approves Brinsupri (brensocatib) for the Treatment of Non-Cystic Fibrosis Bronchiectasis

BRIDGEWATER, N.J., Aug. 12, 2025 /PRNewswire/ -- Insmed Incorporated (Nasdaq: INSM), a people-first global biopharmaceutical company striving to deliver first- and Le migliori terapie per trasformare la vita dei pazienti che affrontano malattie gravi, hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Brinsupri di primo grado (Brensocatib 10 mg e 25 mg compresse), un trattamento orale, orale, una volta al giorno per il trattamento non al giorno di fibrosi non cystic bronchiectasis (NCFB) negli adulti e per gli adulti. Brinsupri è il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per NCFB, dando centinaia di migliaia di pazienti e medici negli Stati Uniti un'opzione per gestire questa malattia cronica e progressiva che può portare a danni polmonari permanenti e declino della funzione polmonare.

"Questa approvazione della FDA rappresenta un potenziale spostamento del paradigma nel modo in cui ci avviciniamo alla bronchiectasis di fibrosi non cistica", ha detto Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, Fiona e Stanley Druckenmiller Professore polmonare, medicina per cure critiche e sonno presso la scuola di medicina di Nyu di Nyu Langone. Programma NTM e investigatore di Aspen. "Per la prima volta, abbiamo un trattamento che colpisce direttamente l'infiammazione neutrofila e affronta una causa principale delle esacerbazioni della bronchiectasi. In base alla forza dei dati e all'impatto che abbiamo visto nei pazienti, credo che questo potrebbe diventare il nuovo standard nella cura della bronchiectasie della fibrosi non cistica."

Ci sono circa 500.000 persone negli Stati Uniti con diagnosi di NCFB e si stima che altri milioni vivono con questa malattia a livello globale. A differenza di altre malattie respiratorie che sono caratterizzate dal restringimento delle vie aeree, la bronchiectasie fa allargare le vie aeree permanentemente, rendendo più difficile eliminare il muco e i batteri, portando a infiammazioni e infezioni persistenti. Un segno distintivo della bronchiectasie è frequente esacerbazioni o razzi, quando i sintomi peggiorano, come la tosse, l'aumento del muco, la mancanza di respiro e la fatica.

"La bronchiectasia della fibrosi non cistica colpisce profondamente la vita delle persone che vivono con questa condizione polmonare cronica, influenzando sia la loro salute fisica che il benessere emotivo", ha aggiunto Elisha Malanga, direttore esecutivo della Bronchiectasis e NTM Association. "Molti pazienti sperimentano frequenti razzi, il che può interrompere la vita quotidiana e potenzialmente portare alla progressione della malattia. L'approvazione della FDA di Brensocatib rappresenta un progresso significativo e atteso da molto tempo come la prima terapia approvata per la bronchiettasi non cistica. 3 Studi di Willow di Aspen e Fase 2, entrambi pubblicati sul New England Journal of Medicine. Ad Aspen, i pazienti che assumono Brinsupri 10 mg o 25 mg avevano una riduzione del 21,1% e del 19,4% del tasso annuo di esacerbazioni, rispetto al placebo. Entrambi i punti di forza del dosaggio di Brinsupri hanno anche incontrato diversi endpoint secondari correlati all'esacerbazione, tra cui prolungando significativamente il tempo all'esacerbazione prima e aumentano significativamente la percentuale di pazienti che rimangono privi di esacerbazione durante il periodo di trattamento. I pazienti che hanno ricevuto Brinsupri 25 mg hanno subito un calo statisticamente significativo della funzione polmonare, come misurato dal volume espiratorio forzato in un secondo (FEV₁) dopo aver usato un broncodilatatore, alla settimana 52. Anche la sicurezza di Brinsupri è stata valutata in entrambi gli studi. Le reazioni avverse più comuni ≥2% nello studio ASPEN includevano infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, eruzione cutanea, pelle secca, ipercheratosi e ipertensione. Il profilo di sicurezza per i pazienti adulti con NCFB nel salice era generalmente simile all'aspen, ad eccezione di una maggiore incidenza di reazioni avverse gengivale e parodontali nel salice.

"L'approvazione della FDA del primo trattamento in assoluto per la bronchiectasie di fibrosi non cistica è una pietra miliare storica per i pazienti e per Insmed", ha dichiarato Martina Flammer, M.D., MBA, Chief Medical Officer di Insmed. "Mantenendo i pazienti al centro di tutto ciò che facciamo, abbiamo ancora una volta consegnato una medicina di prima classe per una malattia senza preventivi trattamenti approvati. Questo è un risultato incredibile in medicina. Siamo profondamente grati ai pazienti, ai fornitori e ai sostenitori del primo-classico-questo è solo l'inizio dell'inizio di ciò (DPP1) inibitore, progettato per inibire l'attivazione degli enzimi (proteasi seriniche dei neutrofili) nei neutrofili che sono driver chiave dell'infiammazione delle vie aeree croniche in NCFB. Brinsupri è la prima terapia approvata per affrontare il processo infiammatorio sottostante di NCFB.

In parallelo, sono state accettate domande di Brensocatib con l'Agenzia europea dei medicinali (EMA) e la Regulatory Agency (MHRA) di medicinali e prodotti sanitari (MHRA) e la società prevede di presentare in Giappone nel 2025. I lanci commerciali sono anticipati nel 2026, in attesa di approvazione in tutto il territorio.

About Brinsupri (Brensocatib)

Brinsupri ™ (Brensocatib) è una piccola molecola, una volta al giorno, orale e reversibile dell'inibitore reversibile di dipeptidil peptidasi 1 (DPP1) indicato per il trattamento della bronca non-quotidiana, orale e reversibile (NCFB) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Brensocatib è progettato per inibire l'attivazione degli enzimi (proteasi seriny -neutrofili) nei neutrofili che sono driver chiave dell'infiammazione delle vie aeree croniche in NCFB. Brensocatib viene anche valutato per il suo ruolo potenziale in altre malattie mediate dai neutrofili.

Informazioni sul programma di supporto ai pazienti inligion

InsMed si impegna a fornire accesso ai suoi prodotti fornendo ai pazienti idonei opzioni di assistenza finanziaria. I pazienti che utilizzano prodotti insmetti possono anche iscriversi per ricevere istruzione e supporto in corso attraverso il suo programma di supporto ai pazienti inligion.

Informazioni su Aspen

Aspen era uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo 3 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Brensocatib in pazienti con bronchiectasie di fibrosi non cistica (NCFB). Come parte della condotta dello studio di Aspen, oltre 460 siti di prova sono stati impegnati in quasi 40 paesi. Dopo aver escluso i siti che non hanno registrato alcun paziente e tutti i siti in Ucraina, il numero totale di siti attivi in Aspen era di 391 siti in 35 paesi. I pazienti adulti (di età compresa tra 18 e 85 anni) sono stati randomizzati 1: 1: 1 e i pazienti adolescenti (di età compresa tra 12 e 18 anni) sono stati randomizzati 2: 2: 1 per il trattamento con Brensocatib 10 mg, Brensocatib 25 mg o placebo una volta al giorno per 52 settimane, seguiti da 4 settimane di pausa. L'analisi di efficacia primaria includeva dati di 1.680 pazienti adulti e 41 pazienti adolescenti.

Informazioni su Willow

Willow era un randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, gruppo parallelo, multicentrico, multi-nazionale, studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la tollerabilità di bronchi e la tollerabilità di bronchi non cmanti. (NCFB). Willow è stato condotto in 116 siti e arruolato 256 pazienti adulti con diagnosi di NCFB che avevano almeno due esacerbazioni polmonari documentate nei 12 mesi precedenti lo screening. I pazienti sono stati randomizzati 1: 1: 1 per ricevere 10 mg o 25 mg di Brensocatib o placebo corrispondente. L'endpoint di efficacia primaria era il tempo di esacerbazione polmonare nel periodo di trattamento di 24 settimane nei bracci di Brensocatib rispetto al braccio placebo.

Informazioni sulla bronchiectasie

La bronchiectasie è una grave malattia polmonare cronica in cui i bronchi si dilatano permanentemente a causa di un ciclo di infezione, infiammazione e danno ai tessuti polmonari. La condizione è contrassegnata da frequenti esacerbazioni polmonari che richiedono terapia antibiotica e/o ricoveri. I sintomi includono la tosse cronica, l'eccessiva produzione di espettorato, la mancanza di respiro e le ripetute infezioni respiratorie, che possono peggiorare la condizione sottostante. La maggior parte dei casi di bronchiectasie negli adulti sono bronchiectasie di fibrosi non cistica. Oggi, circa 500.000 pazienti negli Stati Uniti, 600.000 pazienti nell'UE5 (Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito) e 150.000 pazienti in Giappone sono stati diagnosticati con NCFB. Al di fuori degli Stati Uniti non ci sono terapie approvate specificamente mirano a bronchiectasie in queste regioni.

Importanti informazioni sulla sicurezza

Avvertenze e precauzioni reazioni avverse dermatologiche Il trattamento con Brinsupri è associato ad un aumento delle reazioni avverse dermatologiche, tra cui eruzione cutanea, pelle secca e ipercheratosi. Monitorare i pazienti per lo sviluppo di nuove eruzioni cutanee o condizioni cutanee e fare riferimento ai pazienti a un dermatologo per la valutazione di nuovi risultati dermatologici.

reazioni avverse gengivali e parodontali con Brinsupri è associato ad un aumento delle reazioni avverse gengivali e parodontali. Fare riferimento ai pazienti ai servizi di cure dentistiche per controlli dentali regolari durante l'assunzione di Brinsupri. Consiglia ai pazienti di eseguire igiene dentale di routine.

VACCINI ATTENITI VIVE Non è noto se la somministrazione di vaccini attenuati in vita durante il trattamento di Brinsupri influenzerà la sicurezza o l'efficacia di questi vaccini. L'uso di vaccini vivi attenuati dovrebbe essere evitato nei pazienti che ricevono Brinsupri.

Reazioni avverse Le reazioni avverse più comuni ≥2% nello studio ASPEN includevano infezione del tratto respiratorio superiore, mal di testa, eruzione cutanea, pelle secca, ipercheratosi e ipertensione. Il profilo di sicurezza per i pazienti adulti con NCFB nel salice era generalmente simile ad Aspen, ad eccezione di una maggiore incidenza di reazioni avverse gengivali e parodontali.

Reazioni avverse meno comuni

Elevazioni del test della funzione epatica nell'aspen, c'è stato un aumento rispetto ai livelli medi di ALT, AST e alcalina fosfatasi in tutti i tempi dalla settimana 4 alla settimana 56 in entrambi i bracci Brinsupri da 10 mg e 25 mg rispetto al placebo. L'incidenza di alt> 3x limite superiore di normale (ULN) era 0%, 1,2%e 0,9%; L'incidenza di AST> 3X ULN è stata dello 0,2%, 0,3%e 0,5%; e l'incidenza della fosfatasi alcalina> 1,5x ULN è stata rispettivamente del 2,5%, del 4,1%e del 4,0%nei pazienti trattati con placebo e Brinsupri 10 mg e 25 mg.

Cancersin Cancersin Aspen, l'incidenza dei tumori della pelle tra i pazienti trattati con Brinsupri 10 mg e 25 mg era rispettivamente dello 0,5% e dell'1,9%, rispetto all'1,1% nei pazienti trattati con placebo.

Aspen di alopeciaina, l'incidenza dell'alopecia tra i pazienti trattati con Brinsupri 10 mg e 25 mg era rispettivamente dell'1,5% e dell'1,6%, rispetto allo 0,4% nei pazienti trattati con placebo.

Utilizzo in popolazioni specifiche gravidanza: non ci sono dati clinici sull'uso di Brinsupri nelle donne in gravidanza.

lattazione: Non ci sono informazioni sulla presenza di Brinsupri e/o dei suoi metaboliti nel latte umano, gli effetti sul bambino allattato al seno o sugli effetti sulla produzione di latte. I benefici per lo sviluppo e la salute dell'allattamento dovrebbero essere considerati insieme alla necessità clinica della madre di Brinsupri e a potenziali effetti avversi sul bambino allattato al seno da Brinsupri o dalla condizione materna sottostante.

Uso pediatrico: La sicurezza e l'efficacia di Brinsupri per il trattamento dell'NCFB sono state stabilite in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni. Le reazioni avverse comuni nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni arruolati ad Aspen erano coerenti con quelle negli adulti. La sicurezza e l'efficacia di Brinsupri non sono state stabilite in pazienti pediatrici di età inferiore ai 12 anni.

Indicazione Brinsupri è indicato per il trattamento della bronchiectasie di fibrosi non cistica (NCFB) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.

Informazioni su Insmed

Insmed Incorporated è una prima società biofarmaceutica globale che si sforza di fornire terapie di prima e migliore classe per trasformare la vita dei pazienti che affrontano malattie gravi. La società sta avanzando un portafoglio diversificato di medicinali investigativi approvati e medio-tardivi e una scoperta di farmaci all'avanguardia incentrata sul servizio delle comunità dei pazienti in cui la necessità è maggiore. I programmi più avanzati di Insmed sono in condizioni polmonari e infiammatorie, tra cui due terapie approvate per il trattamento delle malattie polmonari croniche e debilitanti. I programmi di fase iniziale dell'azienda comprendono una vasta gamma di tecnologie e modalità, tra cui la terapia genica, l'ingegneria delle proteine guidate dall'IA, la produzione di proteine, la fine dell'RNA e il salvataggio sintetico. Insmed è orgoglioso di essere riconosciuto come uno dei migliori datori di lavoro nell'industria biofarmaceutica, tra cui trascorrere quattro anni consecutivi come il primo datore di lavoro della scienza n. 1. Visita www.insmed.com per saperne di più o seguici su LinkedIn, Instagram, YouTube e X.

Dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze sostanziali. "Dichiarazioni lungimiranti", poiché quel termine è definito nella legge sulla riforma del contenzioso sui titoli privati del 1995, sono dichiarazioni che non sono fatti storici e comportano una serie di rischi e incertezze. Parole qui come "May", "Will", "dovrebbero", "potrebbero", "" si aspetta "," piani "," anticipa "," crede "," stime "," progetti "," prevede "," potenziale "," continua "e espressioni simili (così come altre parole o espressioni che riferiscono eventi futuri o circostanze).

Le dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa si basano sulle attuali aspettative e le credenze della società e coinvolgono rischi, incertezze e altri fattori noti e sconosciuti, che possono causare risultati, prestazioni e risultati effettivi della società e i tempi di disturbo in ogni caso. Tali rischi, incertezze e altri fattori includono, tra gli altri, i seguenti: mancata commercializzare con successo Brinsupri negli Stati Uniti o mantenere l'approvazione degli Stati Uniti per Brinsupri; Mancata ottenimento o ritardi nell'ottenimento, le approvazioni normative per Brinsupri in Europa o in Giappone, incluso il rischio che qualsiasi approvazione normativa, se concessa, possa essere soggetta a limitazioni significative sull'uso o soggette a prelievo o altre azioni avverse da parte dell'autorità normativa applicabile; incertezze nel grado di accettazione del mercato di Brinsupri da parte di medici, pazienti, pagatori di terze parti e altri nella comunità sanitaria; inesattezze nelle stime dell'azienda delle dimensioni dei potenziali mercati per Brinsupri o nei dati che l'azienda ha usato per identificare i medici; Tassi previsti per l'assorbimento dei pazienti, la durata del trattamento previsto o l'adesione del paziente previsto o i tassi di interruzione; l'incapacità della Società di ottenere un adeguato rimborso da parte del governo o dei pagatori di terze parti per Brinsupri o prezzi accettabili per Brinsupri; Sviluppo di preoccupazioni impreviste per la sicurezza o l'efficacia relative a Brinsupri, incluso il rischio che i dati generati in ulteriori studi clinici di Brensocatib potrebbero non essere coerenti con i risultati dello studio ASPEN, che possono comportare modifiche all'etichetta del prodotto e possono influire negativamente sulle vendite o comportare il ritiro di Brinsupri dal mercato; Incapacità di noi di rispettare gli accordi relativi a Brensocatib, incluso il nostro accordo di licenza con Astrazeneca AB; Mancata condotta con successo futuri studi clinici per Brensocatib, anche a causa della potenziale incapacità dell'azienda di iscrivere o trattenere i pazienti sufficienti per condurre e completare gli studi o generare dati necessari per l'approvazione normativa, tra le altre cose; Mancato ottenimento dell'approvazione normativa per potenziali future indicazioni di Brensocatib; e fallimento di terze parti su cui la società dipende dalla produzione di quantità sufficienti di Brensocatib per le esigenze commerciali o cliniche, di condurre gli studi clinici della società o di rispettare gli accordi o le leggi e i regolamenti della Società che incidono sul business della Società con la società. Le dichiarazioni comportano rischi e incertezze perché si riferiscono agli eventi e dipendono da circostanze che possono o meno verificarsi in futuro. Per ulteriori informazioni sui rischi e sulle incertezze che possono influire sul business dell'azienda, consultare i fattori discussi nell'articolo 1A, "Fattori di rischio", nella relazione annuale della Società sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024 e in tutte le successive presentazioni della Società presso la Securities and Exchange Commission (Sec).

La società avverte i lettori di non fare indebita affidamento su tali dichiarazioni previsionali, che parlano solo alla data di questo comunicato stampa. La società declina ogni obbligo, salvo quanto specificamente richiesto dalla legge e dalle regole della SEC, di aggiornare o rivedere pubblicamente tali dichiarazioni per riflettere qualsiasi cambiamento nelle aspettative o in eventi, condizioni o circostanze su cui tali dichiarazioni possono essere basate o che possano influire sulla probabilità effettivi

Pubblicato : 2025-08-13 06:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari