FDA keurt Brinsupri (Brensocatib) goed voor de behandeling van niet-cystische fibrose bronchiëctasis

Volg Drugslib op

FDA keurt BrinsuPRI (Brensocatib) goed voor de behandeling van niet-cystische fibrose Bronchiectasis

Bridgewater, N.J., 12 augustus 2025/PRNewswire/-InsMed Incorporated (NASDAQ: INSM: INSM: INSM: INSM: INSM: INSM: INSM: INSM-first Therapieën om het leven te transformeren van patiënten die geconfronteerd worden met ernstige ziekten, hebben vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) first-in-class Brinsupri heeft goedgekeurd (Brensocatib 10 mg en 25 mg tabletten), een mondelinge, eenmaal daagse behandeling voor niet-cystische fibrose Bronchiectasis (NCFB) bij volwassenen en kinderen en kinderen en ouder. Brinsupri is de eerste en enige door de FDA goedgekeurde behandeling voor NCFB, waardoor honderdduizenden patiënten en clinici in de VS een optie krijgen om deze chronische en progressieve ziekte te beheren die kan leiden tot permanente longschade en longfunctieafname.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM -programma en Aspen -onderzoeker. "Voor het eerst hebben we een behandeling die direct gericht is op neutrofiele ontsteking en een hoofdoorzaak van bronchiectasis verergerd. Op basis van de sterkte van de gegevens en de impact die we bij patiënten hebben gezien, geloof ik

Er zijn ongeveer 500.000 mensen in de VS gediagnosticeerd met NCFB, en naar schatting leven miljoenen meer bij deze ziekte wereldwijd. In tegenstelling tot andere aandoeningen van de luchtwegen die worden gekenmerkt door het verknoeien van de luchtwegen, zorgt bronchiëctasis ervoor dat luchtwegen permanent verbreedt, waardoor het moeilijker is om slijm en bacteriën te wissen, wat leidt tot aanhoudende ontsteking en infectie. Een kenmerk van bronchiectasis is frequente exacerbaties, of fakkels, wanneer de symptomen verslechteren, zoals hoesten, verhoogd slijm, kortademigheid en vermoeidheid.

"Niet-cystische fibrose bronchiectasis heeft diep invloed op het leven van mensen die leven met deze chronische longconditie, wat zowel hun fysieke gezondheid als emotioneel welzijn beïnvloedt," voegde Elisha Malanga, uitvoerend directeur van de bronchiectasis en NTM-vereniging. "Veel patiënten ervaren frequente flares, die het dagelijkse leven kunnen verstoren en mogelijk kunnen leiden tot ziekteprogressie. De FDA-goedkeuring van brensocatib vertegenwoordigt een significante en langverwachte vooruitgang, aangezien de eerste goedgekeurde therapie voor niet-cystische fibrosis bronchiëctasis is gebaseerd op data van de fase van de fase van de fase van de fase van de fase. 3 Aspen en fase 2 Willow Studies, die beide werden gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. In Aspen hadden patiënten met Brinsupri 10 mg of 25 mg een verlaging van een verlaging van 21,1% en 19,4% van respectievelijk de jaarlijkse verergeringspercentage in vergelijking met placebo. Beide doseringssterkten van Brinsupri voldeden ook aan verschillende exacerbatiegerelateerde secundaire eindpunten, waaronder het aanzienlijk verlengen van de tijd tot eerste verergering en het aanzienlijk verhogen van het aandeel van de patiënten die gedurende de behandelingsperiode achterblijven aanzienlijk. Patiënten die Brinsupri 25 mg ontvingen, ondervonden statistisch significante minder daling van de longfunctie, zoals gemeten door geforceerd expiratoir volume in één seconde (FEV₁) na het gebruik van een bronchusverwijder, in week 52. De veiligheid van Brinsupri werd ook in beide onderzoeken geëvalueerd. De meest voorkomende bijwerkingen ≥2% in de Aspen -studie omvatten infectie van de bovenste luchtwegen, hoofdpijn, uitslag, droge huid, hyperkeratose en hypertensie. Het veiligheidsprofiel voor volwassen patiënten met NCFB in wilg was over het algemeen vergelijkbaar met Aspen, behalve een hogere incidentie van gingivale en parodontale bijwerkingen in wilg.

"De FDA-goedkeuring van de allereerste behandeling voor niet-cystische fibrose Bronchiectasis is een historische mijlpaal voor patiënten en voor Insmed," zei Martina Flammer, M.D., MBA, Chief Medical Officer of Insmed. "Door patiënten centraal te houden in alles wat we doen, hebben we opnieuw een first-in-class medicijn geleverd voor een ziekte zonder voorafgaande goedgekeurde behandelingen. Dit is een ongelooflijke prestatie in de geneeskunde. We zijn de patiënten, providers, providers en advocaten die dit mogelijk hebben gemaakt-dit is slechts het begin van wat we samen voor deze gemeenschap kunnen bereiken." Remmer, ontworpen om de activering van enzymen (neutrofiele serineproteasen) te remmen in neutrofielen die belangrijke factoren zijn van chronische luchtwegontsteking in NCFB. Brinsupri is de eerste goedgekeurde therapie om het onderliggende inflammatoire proces van NCFB aan te pakken.

Parallel zijn aanvragen voor Brensocatib bij het European Medicines Agency (EMA) en de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) geaccepteerd, en het bedrijf is van plan in 2025 in Japan in 2025 in te dienen. Commerciële lanceringen worden verwacht in 2026, in afwachting van goedkeuring in elk territorium.

BRINSUPRI IS NU BESCHIKBAAR BESCHAKELD in de VS.

is in de VS door een uitgebreide specialy -specialy -netwerk.

over Brinsupri (Brensocatib)

Brinsupri ™ (Brensocatib) is een kleine molecule, eenmaal daags, orale, omkeerbare remtidase 1 (DPP1) Gegeven van het niet (NCFB) Bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar of ouder. Brensocatib is ontworpen om de activering van enzymen (neutrofiele serineproteasen) te remmen in neutrofielen die belangrijke stuurprogramma's zijn van chronische luchtwegontsteking in NCFB. Brensocatib wordt ook geëvalueerd op zijn potentiële rol bij andere door neutrofielen gemedieerde ziekten.

Over Inlighten Patient Support Program

Insmed is toegewijd om toegang te geven tot zijn producten door in aanmerking komende patiënten voor financiële bijstand te bieden. Patiënten die InsMed -producten gebruiken, kunnen zich ook inschrijven om doorlopend onderwijs en ondersteuning te krijgen via het Inlighten Patient Support Program.

Over Aspen

Aspen was een globale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van brensocatib bij patiënten met niet-cystische fibrose bronchiectasis (NCFB) te beoordelen. Als onderdeel van het gedrag van de Aspen -studie waren meer dan 460 proeflocaties bezig met bijna 40 landen. Na het uitsluiten van sites die geen patiënten en alle sites in Oekraïne hebben ingeschreven, was het totale aantal actieve sites in Aspen 391 locaties in 35 landen. Volwassen patiënten (leeftijd 18 tot 85 jaar) werden gerandomiseerd 1: 1: 1 en adolescente patiënten (leeftijd 12 tot <18 jaar) werden gerandomiseerd 2: 2: 1 voor behandeling met brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg of placebo eenmaal per dag gedurende 52 weken, gevolgd door 4 weken korting. De primaire werkzaamheidsanalyse omvatte gegevens van 1.680 volwassen patiënten en 41 adolescente patiënten.

Over Willow

Willow was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelle groep, multi-center, multinationaal, fase 2-onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid en farmacokinetics van brensocatib voor 24 weken in patiënten met niet-cystische fibrosis (nc-fibrosis (nc-fibrosis en niet-cystische fibrosis (nc-fibrosis en niet-cystische fibrosis te beoordelen (nc-fibrosis (nc-fibrosis van de werking en de nc-fibrosis (nc-fibrosis van de werking en de nc-fibrosis van de werkzaamheid en de nc-fibrosis van de werkzaamheid, en de farmacokinetische bronchie (nc-fibrosis van de werkzaamheid en de nc-fibrosis van het niet Willow werd uitgevoerd op 116 locaties en ingeschreven 256 volwassen patiënten met de diagnose NCFB die ten minste twee gedocumenteerde longverzekeringen hadden in de 12 maanden voorafgaand aan de screening. Patiënten werden gerandomiseerd 1: 1: 1 om 10 mg of 25 mg brensocatib of bijpassende placebo te ontvangen. Het primaire eindpunt van de werkzaamheid was de tijd tot eerste pulmonale exacerbatie gedurende de 24 weken durende behandelingsperiode in de Brensocatib-armen vergeleken met de placebo-arm.

over bronchiectasis

Bronchiectasis is een ernstige, chronische longziekte waarbij de bronchiën permanent worden verwijd door een cyclus van infectie, ontsteking en longweefselschade. De aandoening wordt gekenmerkt door frequente pulmonale exacerbaties die antibioticatherapie en/of ziekenhuisopnames vereisen. Symptomen zijn onder meer chronische hoest, overmatige sputumproductie, kortademigheid en herhaalde luchtweginfecties, die de onderliggende aandoening kunnen verergeren. De meeste bronchiëctasevallen bij volwassenen zijn niet-cystische fibrose bronchiectasis. Tegenwoordig zijn ongeveer 500.000 patiënten in de VS, 600.000 patiënten in de EU5 (Frankrijk, Duitsland, Italië, Spanje en VK) en 150.000 patiënten in Japan gediagnosticeerd met NCFB. Buiten de VS zijn er momenteel geen goedgekeurde therapieën die specifiek gericht zijn op bronchiectasis in deze regio's.

belangrijke veiligheidsinformatie

waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen dermatologische bijwerkingen behandeling met brinsupri wordt geassocieerd met een toename van dermatologische negatieve reacties, waaronder uitslag, droge huid en hyperkeratose. Controleer patiënten voor de ontwikkeling van nieuwe uitslag of huidaandoeningen en verwijst patiënten naar een dermatoloog voor evaluatie van nieuwe dermatologische bevindingen.

Gingival en parodontale bijwerkingen behandeling met Brinsupri wordt geassocieerd met een toename van gingivale en parodontale bijwerkingen. Raadpleeg patiënten naar tandheelkundige zorgdiensten voor regelmatige tandheelkundige controles tijdens het nemen van Brinsupri. Patiënten adviseren om routinematige tandhygiëne uit te voeren.

Live verzwakte vaccins Het is onbekend of toediening van levend verzwakte vaccins tijdens Brinsupri -behandeling de veiligheid of effectiviteit van deze vaccins zal beïnvloeden. Het gebruik van levend verzwakte vaccins moet worden vermeden bij patiënten die Brinsupri krijgen.

bijwerkingen De meest voorkomende bijwerkingen ≥2% in de Aspen -studie omvatten infectie van de bovenste luchtwegen, hoofdpijn, uitslag, droge huid, hyperkeratose en hypertensie. Het veiligheidsprofiel voor volwassen patiënten met NCFB in wilg was over het algemeen vergelijkbaar met Aspen, behalve een hogere incidentie van gingivale en parodontale bijwerkingen.

Minder veel voorkomende bijwerkingen

Leverfunctietestverhogingen in Aspen, er was een toename ten opzichte van de basislijn in gemiddelde ALT-, AST- en alkalische fosfataseniveaus op alle tijdstippen van week 4 tot en met week 56 in zowel Brinsupri 10 mg en 25 mg armen vergeleken met placebo. De incidentie van Alt> 3x bovengrens van normaal (ULN) was 0%, 1,2%en 0,9%; De incidentie van AST> 3x ULN was 0,2%, 0,3%en 0,5%; en de incidentie van alkalische fosfatase> 1,5x ULN was 2,5%, 4,1%en 4,0%bij patiënten die werden behandeld met placebo en Brinsupri 10 mg en 25 mg, respectievelijk.

Huidkanker in Aspen, de incidentie van huidkanker bij patiënten die werden behandeld met Brinsupri 10 mg en 25 mg was respectievelijk 0,5% en 1,9%, vergeleken met 1,1% bij placebo-behandelde patiënten.

alopeciain espen, de incidentie van alopecia bij patiënten die werden behandeld met Brinsupri 10 mg en 25 mg was respectievelijk 1,5% en 1,6%, vergeleken met 0,4% bij met placebo behandelde patiënten.

Gebruik in specifieke populaties zwangerschap: Er zijn geen klinische gegevens over het gebruik van Brinsupri bij zwangere vrouwen.

lactatie: Er is geen informatie over de aanwezigheid van Brinsupri en/of zijn metaboliet (en) in moedermelk, de effecten op de baby met borstvoeding of de effecten op de melkproductie. De ontwikkelings- en gezondheidsvoordelen van borstvoeding moeten worden overwogen samen met de klinische behoefte van de moeder aan Brinsupri en eventuele mogelijke nadelige effecten op het borstvoederkind uit Brinsupri of van de onderliggende moederlijke toestand.

Pediatrisch gebruik: De veiligheid en effectiviteit van Brinsupri voor de behandeling van NCFB is vastgesteld bij pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Veel voorkomende bijwerkingen bij pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder die in Aspen waren ingeschreven, waren consistent met die bij volwassenen. De veiligheid en effectiviteit van Brinsupri zijn niet vastgesteld bij pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar oud.

indicatie Brinsupri is geïndiceerd voor de behandeling van niet-cystische fibrose bronchiectasis (NCFB) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder.

Over Insmed

InSmed Incorporated is een mensen-eerste wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat ernaar streeft om eerste en best-in-class therapieën te leveren om het leven te transformeren van patiënten die geconfronteerd worden met ernstige ziekten. Het bedrijf bevordert een gevarieerde portefeuille van goedgekeurde en midden- tot laat-stadium onderzoeksmedicijnen, evenals geavanceerde drugsontdekking gericht op het dienen van patiëntengemeenschappen waar de behoefte het grootst is. De meest geavanceerde programma's van Insmed zijn in long- en ontstekingsvoorwaarden, waaronder twee goedgekeurde therapieën om chronische, slopende longziekten te behandelen. De vroege fase-programma's van het bedrijf omvatten een breed scala aan technologieën en modaliteiten, waaronder gentherapie, AI-aangedreven eiwittechniek, eiwitproductie, RNA-end-joining en synthetische redding.

met hoofdkantoor in Bridgewater, New Jersey, Insmed heeft kantoren en onderzoekslocaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan. Insmed is er trots op erkend te worden als een van de beste werkgevers in de biofarmaceutische industrie, inclusief het uitgeven van vier opeenvolgende jaren als de nummer 1 Wetenschapstop werkgever. Bezoek www.insmed.com voor meer informatie of volg ons op LinkedIn, Instagram, YouTube en X.

vooruitziende verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. "Voorwaarts ogende verklaringen", zoals die term wordt gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zijn verklaringen die geen historische feiten zijn en een aantal risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Woorden hierin zoals "may", "wil", "moet", "zou" "" "" verwachten "" plannen "," anticiperen ", gelooft", "gelooft", "schattingen", "projecten", "voorspelt", "intend", "potentieel", "en vergelijkbare uitdrukkingen" en soortgelijke uitdrukkingen, kan de omstandigheden of de omstandigheden identificeren.

De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het bedrijf, en hebben bekende en onbekende risico's, onzekerheden en andere factoren, die de werkelijke resultaten, prestaties en prestaties en prestaties van het bedrijf en de timing van bepaalde gebeurtenissen en de timing van bepaalde gebeurtenissen kunnen veroorzaken, worden gesprekken, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, geprojecteerd, georiënteerd of aangegeven in eventuele doorstanders. Dergelijke risico's, onzekerheden en andere factoren omvatten onder andere de volgende: het niet succesvol commercialiseren van Brinsupri in de VS of om de Amerikaanse goedkeuring voor Brinsupri te handhaven; Het niet verkrijgen of vertraging van het verkrijgen van goedkeuringen voor Brinsupri in Europa of Japan, inclusief het risico dat goedkeuringen, indien toegekend, kunnen worden onderworpen aan belangrijke beperkingen op het gebruik of onderworpen aan intrekking of andere ongunstige acties door de toepasselijke regelgevende autoriteit; onzekerheden in de mate van marktacceptatie van Brinsupri door artsen, patiënten, externe betalers en anderen in de gezondheidszorg; onnauwkeurigheden in de schattingen van het bedrijf over de omvang van de potentiële markten voor Brinsupri of in gegevens die het bedrijf heeft gebruikt om artsen te identificeren; verwachte percentages van de opname van de patiënt, duur van de verwachte behandeling of verwachte therapietrouw of stopzetting van de patiënt; Het onvermogen van het bedrijf om adequate vergoeding te verkrijgen van de overheids- of externe betalers voor Brinsupri of acceptabele prijzen voor Brinsupri; Ontwikkeling van onverwachte veiligheids- of werkzaamheidsproblemen met betrekking tot Brinsupri, inclusief het risico dat gegevens die worden gegenereerd in verdere klinische proeven met brensocatib mogelijk niet consistent zijn met de resultaten van de Aspen -studie, die kunnen leiden tot veranderingen in het productlabel en kunnen de verkoop nadelig beïnvloeden, of resulteren in de terugtrekking van Brinsupri uit de markt; niet door ons om te voldoen aan overeenkomsten met betrekking tot Brensocatib, inclusief onze licentieovereenkomst met AstraZeneca AB; Het niet succesvol uitvoeren van toekomstige klinische proeven voor brensocatib, ook vanwege het potentiële onvermogen van het bedrijf om voldoende patiënten in te schrijven of te behouden om de onderzoeken uit te voeren en te voltooien of gegevens te genereren die nodig zijn voor goedkeuring van de regelgeving, onder andere; het niet verkrijgen van wettelijke goedkeuring voor mogelijke toekomstige brensocatib -indicaties; en het falen van derden waarvan het bedrijf afhankelijk is om voldoende hoeveelheden Brensocatib te produceren voor commerciële of klinische behoeften, om de klinische proeven van het bedrijf uit te voeren, of om te voldoen aan de overeenkomsten of wetten en voorschriften van het bedrijf die van invloed zijn op de onderneming of overeenkomsten van het bedrijf. Betreffende risico's en onzekerheden omdat ze betrekking hebben op gebeurtenissen en afhankelijk zijn van omstandigheden die al dan niet in de toekomst kunnen optreden. Zie de factoren die zijn besproken in Item 1A, "Risicofactoren" voor meer informatie over de risico's en onzekerheden die de activiteiten van het bedrijf kunnen beïnvloeden in het jaarverslag van het bedrijf over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024 en alle volgende bedrijfsaanvragen bij de Securities and Exchange Commission (SEC).

Het bedrijf waarschuwt lezers om geen onnodige afhankelijkheid te geven van dergelijke toekomstgerichte verklaringen, die alleen spreken op de datum van dit persbericht. De onderneming aanvaardt een verplichting, behalve zoals specifiek vereist door de wet en de regels van de SEC, om dergelijke verklaringen publiekelijk bij te werken of te herzien om een wijziging van de verwachtingen of in gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden te weerspiegelen waarop dergelijke verklaringen kunnen worden gebaseerd, of die de waarschijnlijkheid kunnen beïnvloeden dat de werkelijke resultaten zullen verschillen van degenen die zullen verschillen van die in de vooruitstrevende verklaringen.

Geplaatst : 2025-08-13 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden