FDA zatwierdza BrinsUpri (Brensocatib) do leczenia nietoskodytowego zwłóknienia oskrzeli

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza BrinsUpri (Brensocatib) do leczenia niezakłóconego zwłóknienia oskrzeli o wartości oskrzeli

Bridgewater, N.J., 12 sierpnia 2025/prnewswire/-Insmed Incorportered (NASDAQ: INSDAQ), ludu First global biopharmacecal do dostawy do pierwszej i insmed-inclassed. Terapie przekształcania życia pacjentów stojących przed poważnymi chorobami ogłosiły dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą w klasie Brinsupri (Brensokatib 10 mg i 25 mg tabletek), u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i dzieci). Brinsupri jest pierwszym i jedynym leczeniem zatwierdzonym przez FDA dla NCFB, dając setkom tysięcy pacjentów i klinicystów w USA opcja radzenia sobie z tą przewlekłą i postępującą chorobą, która może prowadzić do stałego uszkodzenia płuc i spadku czynności płuc.

„To zatwierdzenie FDA stanowi potencjalną zmianę paradygmatu w tym, jak podchodzimy do nietystycznej zwłóknienia oskrzelicy”, powiedział Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, Fiona i Stanley Druckenmiller profesor płuc, opieka krytyczna i snu w Nyu Grossman medycyny i reżysera NYU Langone Health i NTMILM i NTMINM NYMINM INTM i NTMMES NYMINM INTM. Program i badacz Aspen. „Po raz pierwszy mamy leczenie, które bezpośrednio atakuje neutrofilowe zapalenie i odnosi się do podstawowej przyczyny zaostrzeń oskrzeli. W oparciu o siłę danych i wpływu, który widzieliśmy u pacjentów, uważam, że może to stać się nowym standardem w opiece nietystycznej zwłóknienia.”

W Stanach Zjednoczonych jest około 500 000 osób, zdiagnozowanych NCFB, i szacuje się, że miliony więcej żyją z tą chorobą na całym świecie. W przeciwieństwie do innych chorób układu oddechowego, które charakteryzują się zwężeniem dróg oddechowych, oskrzela powoduje trwałe poszerzenie dróg oddechowych, utrudniając usuwanie śluzu i bakterii, co prowadzi do trwałego stanu zapalnego i infekcji. Cechą charakterystyczną oskrzeli są częste zaostrzenia lub rozbłyski, gdy objawy się pogarszają, takie jak kaszel, zwiększony śluz, duszność i zmęczenie.

„Bronchiektaza nietoskodiona głęboko wpływa głęboko na życie ludzi żyjących z tym przewlekłym stanem płuc, wpływającym zarówno na zdrowie fizyczne, jak i dobre samopoczucie emocjonalne”, dodała Elisha Malanga, dyrektor wykonawczy Bronchiectasis i NTM Association. „Wielu pacjentów doświadcza częstych flares, które mogą zakłócać codzienne życie i potencjalnie prowadzić do progresji choroby. Zatwierdzenie Brensokatib FDA stanowi znaczący i długo oczekiwany postęp, jako pierwsza zatwierdzona terapia dla nietystycznej zwłóknienia oskrzeli. Nasza nadzieja polega na tym, że leczenie takie jak to spowoduje, że oskrzelą umożliwia oskrzel. Badania wierzby Aspen i fazy 2, które zostały opublikowane w New England Journal of Medicine. U ASPEN pacjenci przyjmujące Brinsupri 10 mg lub 25 mg mieli odpowiednio 21,1% i 19,4% zmniejszenie rocznego stopnia zaostrzeń, w porównaniu z placebo. Obie siły dawkowania Brinsupri spełniają również kilka wtórnych punktów końcowych związanych z zaostrzeniem, w tym znacznie przedłużając czas do pierwszego zaostrzenia i znacznie zwiększając odsetek pacjentów pozostających bez zaostrzenia w okresie leczenia. Pacjenci, którzy otrzymali Brinsupri 25 mg, doświadczyli statystycznie znaczącego mniejszego spadku czynności płuc, mierzonych przez przymusową objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV₁) po zastosowaniu rozszerzenia oskrzeli w 52. tygodniu. Bezpieczeństwo Brinsupri oceniono również w obu badaniach. Najczęstsze działania niepożądane ≥2% w badaniu ASPEN obejmowały zakażenie górnych dróg oddechowych, ból głowy, wysypkę, suchą skórę, hiperkeratozę i nadciśnienie. Profil bezpieczeństwa dla dorosłych pacjentów z NCFB w wierzbie był ogólnie podobny do osiki, z wyjątkiem większej częstości działań działań działających i przyzębia w wierzbie.

„Zatwierdzenie FDA pierwszego w historii leczenia oskrzeli niecegistycznej zwłóknienia jest historycznym kamieniem milowym dla pacjentów i dla INSMED”, powiedziała Martina Flammer, MBA, dyrektor medyczny INSMED. „Utrzymując pacjentów w centrum wszystkiego, co robimy, po raz kolejny dostarczyliśmy pierwszą w klasie lek na chorobę bez uprzednio zatwierdzonych metod leczenia. Jest to niesamowite osiągnięcie w medycynie. Jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom, dostawcom i zalecaniu, którzy to możliwe-to tylko początek tego, co możemy osiągnąć dla tej społeczności.”

BrinsUrpri jest pierwszą w klasie Dippeptdyl 1 (DPP1. Inhibitor, zaprojektowany do hamowania aktywacji enzymów (proteazy serynowej neutrofili) w neutrofilach, które są kluczowymi czynnikami przewlekłymi zapaleniem dróg oddechowych w NCFB. Brinsupri to pierwsza zatwierdzona terapia, która zajmuje się leżącym u podstaw procesem zapalnym NCFB.

Równolegle zaakceptowano wnioski o Brensocatib z Agencją Europejską (EMA) oraz Agencją Regulacyjną ds. Mediów i Produktów Zdrowia (MHRA), a firma planuje złożyć w Japonii w 2025 r. W 2026 r. Przewiduje się komercyjne premiery specjalistyczne.

O Brinsupri (Brensocatib)

BrinSupri ™ (Brensocatib) jest małą cząsteczką, raz na dobę, doustną, odwracalną inhibitor dipeptydylopeptydazy 1 (DPP1) (NCFB) u dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat lub starszych. Brensokatib został zaprojektowany w celu hamowania aktywacji enzymów (proteazy serynowej neutrofili) w neutrofilach, które są kluczowymi czynnikami przewlekłymi zapaleniem dróg oddechowych w NCFB. Brensokatib jest również oceniany pod kątem jego potencjalnej roli w innych chorobach za pośrednictwem neutrofili.

O programie wsparcia pacjentów Inighten

Insmed jest zaangażowany w zapewnienie dostępu do swoich produktów poprzez zapewnienie kwalifikujących się pacjentów opcji pomocy finansowej. Pacjenci korzystający z produktów INSMED mogą również zapisać się na bieżące wykształcenie i wsparcie za pośrednictwem programu wsparcia pacjentów Inlight.

O ASPEN

Aspen był globalnym, randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy 3 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji brensokatibu u pacjentów z bronchiektazją zwłókniejącą nietystyczną (NCFB). W ramach postępowania badań Aspen ponad 460 miejsc próbnych było zaangażowanych w prawie 40 krajów. Po wykluczeniu witryn, które nie zapisały się żadnych pacjentów i wszystkich witryn na Ukrainie, całkowita liczba aktywnych witryn w Aspen wynosiła 391 miejsc w 35 krajach. Dorośli pacjenci (w wieku od 18 do 85 lat) byli randomizowani 1: 1: 1 i u młodzieży (w wieku od 12 do 18 lat) losowo 2: 2: 1 w leczeniu brensokatibem 10 mg, brensokatibem 25 mg lub placebo raz dziennie przez 52 tygodnie, a następnie 4 tygodnie poza leczeniem. Podstawowa analiza skuteczności obejmowała dane od 1680 dorosłych pacjentów i 41 młodzieży.

O wierzowi

wierzba była randomizowaną, podwójnie ślepą, kontrolowaną placebo, równoległą grupą, wieloośrodkową, wielonarodową, badaniem fazy 2 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji oraz farmakokinetyki brennaokatibu. Willow przeprowadzono w 116 miejscach i włączyło się 256 dorosłych pacjentów zdiagnozowanych NCFB, którzy mieli co najmniej dwa udokumentowane zaostrzenia płuc w ciągu 12 miesięcy przed badaniem. Pacjenci zostali zrandomizowani 1: 1: 1, aby otrzymać 10 mg lub 25 mg brensokatibu lub pasujące placebo. Głównym punktem końcowym skuteczności był czas na pierwsze zaostrzenie płuc w ciągu 24 tygodni leczenia w ramionach Brensocatib w porównaniu do ramienia placebo.

o oskrzeli

oskrzeli jest poważną, przewlekłą chorobą płuc, w której oskrzela stają się rozszerzone z powodu cyklu zakażenia, stanu zapalnego i uszkodzenia tkanki płucnej. Stan charakteryzuje się częstymi zaostrzeniami płuc wymagających antybiotykoterapii i/lub hospitalizacji. Objawy obejmują przewlekły kaszel, nadmierną produkcję plwociny, duszność i powtarzające się infekcje oddechowe, które mogą pogorszyć stan leżący u podstaw. Większość przypadków oskrzeli u dorosłych to oskrzeli nietystyczne zwłóknienia. Obecnie około 500 000 pacjentów w USA, 600 000 pacjentów w UE5 (Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania i Wielka Brytania), a 150 000 pacjentów w Japonii zdiagnozowano NCFB. Poza Stanami Zjednoczonymi nie ma zatwierdzonych terapii specjalnie ukierunkowanych na oskrzela w tych regionach.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Ostrzeżenia i środki ostrożności Dermatologiczne reakcje niepożądane Leczenie brinsupri wiąże się ze wzrostem działań niepożądanych dermatologicznych, w tym wysypki, suchej skóry i hiperkeratozy. Monitoruj pacjentów pod kątem rozwoju nowych wysypek lub warunków skóry i skieruj pacjentów do dermatologa w celu oceny nowych wyników dermatologicznych.

reakcje niepożądane dziąseł i przyzębia leczenie brinsupri wiąże się ze wzrostem reakcji niepożądanych dziąseł i przyzębia. Poinformuj pacjentów do usług opieki dentystycznej w celu regularnych kontroli dentystycznych podczas przyjmowania Brinsupri. Doradzaj pacjentom wykonywanie rutynowej higieny zębów.

żywe osłabione szczepionki Nie wiadomo, czy podawanie żywych tłumionych szczepionek podczas leczenia Brinsupri wpłynie na bezpieczeństwo lub skuteczność tych szczepionek. Należy unikać stosowania żywych szczepionek osłabionych u pacjentów otrzymujących brinsupri.

reakcje niepożądane Najczęstsze niepożądane reakcje ≥2% w badaniu Aspen obejmowały zakażenie górnych dróg oddechowych, ból głowy, wysypkę, suchą skórę, hiperkeratozę i nadciśnienie. Profil bezpieczeństwa dla dorosłych pacjentów z NCFB w wierzbie był ogólnie podobny do Aspen, z wyjątkiem większej częstości działań działań niepożądanych i przyzębia.

Mniej powszechne reakcje niepożądane

Wysokość testu funkcji czynności wątroby W osice Aspen nastąpił wzrost poziomu poziomów wyjściowych średnich, ATT i alkalicznej fosfatazy we wszystkich punktach czasowych od tygodnia 4 do tygodnia 56 zarówno w Brinsupri 10 mg, jak i 25 mg ramion w porównaniu do placebo. Częstość występowania górnej granicy ALT> 3x normalnej (ULN) wynosiła 0%, 1,2%i 0,9%; Częstość występowania AST> 3x URN wynosiła 0,2%, 0,3%i 0,5%; a częstość występowania fosfatazy alkalicznej> 1,5x ULN wynosiła 2,5%, 4,1%i 4,0%u pacjentów leczonych odpowiednio placebo i brinsupri 10 mg i 25 mg.

Aspen nowotworów skóry, częstość występowania nowotworów skóry u pacjentów leczonych brinsupri 10 mg i 25 mg wynosiła odpowiednio 0,5% i 1,9%, w porównaniu do 1,1% u pacjentów leczonych placebo.

Aspen alopeciainy, częstość występowania łysienia wśród pacjentów leczonych brinsupri 10 mg i 25 mg wynosiła odpowiednio 1,5% i 1,6%, w porównaniu do 0,4% u pacjentów leczonych placebo.

Zastosowanie w określonych populacjach ciąża: Nie ma danych klinicznych na temat stosowania Brinsupri u kobiet w ciąży.

Laktacja: nie ma informacji na temat obecności brinsupri i/lub jej metabolitu w ludzkim mleku, wpływu niemowlęcia karmionego piersią lub wpływu na produkcję mleka. Należy wziąć pod uwagę korzyści rozwojowe i zdrowotne z karmienia piersią wraz z kliniczną potrzebą matki w zakresie Brinsupri i wszelkim potencjalnym niepożądanym wpływem na dziecko karmione piersią z Brinsupri lub z podstawowego stanu matki.

Zastosowanie pediatryczne: Bezpieczeństwo i skuteczność BrinsUpri w leczeniu NCFB ustalono u pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych. Częste działania niepożądane u pacjentów pediatrycznych w wieku 12 lat i starsze włączone do osiki były zgodne z pacjentami u dorosłych. Bezpieczeństwo i skuteczność Brinsupri nie zostały ustalone u pacjentów pediatrycznych w wieku poniżej 12 lat.

Wskazanie BrinsUpri jest wskazane do leczenia nietystycznej zwłóknienia oskrzeli (NCFB) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 12 lat i starszych.

O INSMED

Insmed Incorporated to pierwsza globalna firma biofarmaceutyczna, która stara się dostarczyć terapie pierwszej i najlepszej w klasie w celu przekształcenia życia pacjentów z poważnymi chorobami. Firma rozwija różnorodne portfolio zatwierdzonych i średnich i późnych leków badawczych, a także najnowocześniejsze odkrywanie narkotyków koncentrujących się na obsłudze społeczności pacjentów, w których potrzeba jest największa. Najbardziej zaawansowane programy Insmed znajdują się w warunkach płucnych i zapałowych, w tym dwóch zatwierdzonych terapii do leczenia przewlekłych, wyniszczających chorób płuc. Programy we wczesnym etapie firmy obejmują szeroki zakres technologii i metod, w tym terapię genową, inżynierię białek opartą na AI, produkcję białek, RNA końcowe, a ratunkowe i syntetyczne ratowanie.

z siedzibą w Bridgewater, New Jersey, Insmed ma lokalizację badań w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii. INSMED jest dumny z tego, że zostanie uznany za jednego z najlepszych pracodawców w branży biofarmaceutycznej, w tym spędzanie czterech kolejnych lat jako najwyższego pracodawcy naukowy nr 1. Odwiedź www.insmed.com, aby dowiedzieć się więcej lub śledzić nas na LinkedIn, Instagram, YouTube i X.

stwierdzenia dotyczące przyszłości

Ta komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się z poważnym ryzykiem i niepewnością. „Oświadczenia dotyczące przyszłości”, ponieważ termin ten jest zdefiniowany w ustawie o reformie sądów prywatnych z 1995 r., Są oświadczeniami, które nie są faktami historycznymi i wiążą się z szeregiem ryzyka i niepewności. Słowa w niniejszym dokumencie, takie jak „maj”, „Will”, „powinien”, „może”, „by”, „oczekuje”, „Plany”, „przewiduje,„ wierzy ”,„ szacuje ”,„ projekty ”,„ przewiduje ”,„ zamierza ”,„ Potencjał ”,„ kontynuuje ”, i podobne wyrażenia (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych wydarzeń, warunków lub okoliczności) mogą identyfikować stwierdzenia w przyszłości.

Oświadczenia o przyszłości w tym komunikacie prasowym opierają się na obecnych oczekiwaniach i przekonaniach firmy oraz obejmują znane i nieznane ryzyko, niepewności i inne czynniki, które mogą powodować rzeczywiste wyniki, wydajność i osiągnięcia oraz czas pewnych zdarzeń, aby różnić się od wyników, osiągnięć, osiągnięć lub terminów. Takie zagrożenia, niepewności i inne czynniki obejmują między innymi: brak powodzenia komercjalizacji Brinsupri w Stanach Zjednoczonych lub utrzymanie zatwierdzenia przez USA dla Brinsupri; Brak uzyskania lub opóźnień w uzyskiwaniu zatwierdzeń regulacyjnych dla Brinsupri w Europie lub Japonii, w tym ryzyko, że wszelkie zatwierdzenia regulacyjne, jeśli zostanie przyznane, mogą podlegać znacznym ograniczeniom użytkowania lub podlegającego wycofaniu się lub innym działaniom niepożądanym przez obowiązujące organ regulacyjny; Niepewność w zakresie akceptacji rynkowej Brinsupri przez lekarzy, pacjentów, płatników zewnętrznych i innych osób w społeczności opieki zdrowotnej; Niedokładności szacunków firmy o wielkości potencjalnych rynków Brinsupri lub w danych, które firma wykorzystała do identyfikacji lekarzy; oczekiwane wskaźniki wychwytu pacjenta, czas trwania oczekiwanego leczenia lub oczekiwane wskaźniki przestrzegania pacjenta lub odstawienia; Niezdolność firmy do uzyskania odpowiedniego zwrotu od rządowych lub zewnętrznych płatników za brinsupri lub akceptowalne ceny Brinsupri; Opracowanie nieoczekiwanych problemów związanych z bezpieczeństwem lub skutecznością związane z BrinsUpri, w tym ryzyko, że dane wygenerowane w dalszych badaniach klinicznych Brensocatib może nie być spójne z wynikami badania ASPEN, które mogą skutkować zmianami na etykiecie produktu i może mieć negatywny wpływ na sprzedaż, lub powodować wycofanie BrinSupri z rynku; Nieprzestrzeganie przez nas umów związanych z Brensocatib, w tym naszą umowę licencyjną z AstraZeneca AB; Brak skutecznego przeprowadzenia przyszłych badań klinicznych dla Brensocatib, w tym ze względu na potencjalną niezdolność firmy do zapisania się lub zatrzymania wystarczających pacjentów do przeprowadzenia i wypełnienia badań lub wygenerowania danych niezbędnych do zatwierdzenia regulacyjnego; Brak uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego dla potencjalnych przyszłych wskazań Brensocatib; oraz niepowodzenie stron trzecich, od których spółka zależy od produkcji wystarczających ilości Brensocatib w zakresie potrzeb handlowych lub klinicznych, przeprowadzenie badań klinicznych spółki lub przestrzeganie umów lub przepisów dotyczących przepisów firmy lub oczekiwań, które wpływają na działalność spółki lub umowy z firmą. Zwrotu spółki, z przodu, z przodu, z powodu jej przyszłości, z powodu jej przyszłości, z powodu jej przyszłości, z powodu ich przyszłości, z powodu ich przyszłości, z przodu, z przodu, z przodu. Oświadczenia wiążą się z ryzykiem i niepewnością, ponieważ odnoszą się do zdarzeń i zależą od okoliczności, które mogą, ale nie muszą wystąpić w przyszłości. Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat ryzyka i niepewności, które mogą wpływać na działalność firmy, zapoznaj się z czynnikami omówionymi w pozycji 1A, „Czynniki ryzyka” w rocznym raporcie spółki na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2024 r. I wszelkie kolejne zgłoszenia spółki do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC).

Firma ostrzega czytelników, aby nie polegali na nieuzasadnionym poleganiu na takich wyciągających przyszłości oświadczeniach, które mówią tylko z daty tego komunikatu prasowego. Spółka zrzeka się wszelkich zobowiązań, z wyjątkiem przypadków, które są specjalnie wymagane przez prawo i zasady SEC, w celu publicznego aktualizacji lub zmiany takich stwierdzeń w celu odzwierciedlenia wszelkich zmian oczekiwań lub zdarzeń, warunków lub okoliczności, na których mogą być oparte na takich stwierdzeniach, lub które mogą wpływać na prawdopodobieństwo, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyznaczonych w wypowiedzi.

Wysłano : 2025-08-13 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe