A FDA aprova Brinsupri (Brensocatib) para o tratamento da fibrose não cística bronquiectasia

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FDA aprova Brinsupri (Brensocatib) para o tratamento da fibrose não cística bronchiectasia

Bridgewater, N.J. String 12, 2025/PRNewswire/-INCOMED INCORPORADO (NATAQ: Insmmmmmmmmm), A pessoas que estão em um número de bietas e Incorporated (NASDAQUEN: INDAT. As terapias para transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves anunciaram hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou Brinsupri de primeira classe (Brensocatib 10 mg e 25 mg de comprimidos), um tratamento oral e uma vez por dia para fibrose não císticos e mais adultos. Brinsupri é o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para o NCFB, dando centenas de milhares de pacientes e médicos nos EUA uma opção para gerenciar essa doença crônica e progressiva que pode levar a danos permanentes sobre danos pulmonares e declínio dos pulmões.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Programa e investigador de Aspen. "Pela primeira vez, temos um tratamento que tem como alvo diretamente a inflamação neutrofílica e aborda uma causa raiz de exacerbações de bronquiectasia. Com base na força dos dados e no impacto que vimos nos pacientes, acredito que isso possa se tornar o novo padrão na fibrose não cística, os cuidados com bronchiectasia". "

Existem aproximadamente 500.000 pessoas nos EUA diagnosticados com NCFB, e estima -se que milhões vivem com esta doença globalmente. Ao contrário de outras doenças respiratórias que são caracterizadas pelo estreitamento das vias aéreas, a bronquiectasia faz com que as vias aéreas se ampliem permanentemente, dificultando a limpeza do muco e as bactérias, levando a inflamação e infecção persistentes. Uma marca registrada da bronquiectasia é frequente exacerbações, ou explosões, quando os sintomas pioram, como tosse, aumento do muco, falta de ar e fadiga.

"Fibrose não cística A bronquiectasia afeta profundamente a vida das pessoas que vivem com essa condição pulmonar crônica, impactando sua saúde física e bem-estar emocional", acrescentou Eliseu Malanga, diretora executiva da Associação Bronquiectasia e NTM. "Muitos pacientes experimentam explosões frequentes, que podem interromper a vida cotidiana e potencialmente levar à progressão da doença. A aprovação do Brensocatib representa um avanço significativo e muito esperado, pois a primeira terapia aprovada para a fina de fibrose não-cíncil de bronchiectas de fibrose. 3 Estudos de Willow Aspen e Fase 2, que foram publicados no New England Journal of Medicine. Em Aspen, os pacientes que tomam Brinsupri 10 mg ou 25 mg tiveram uma redução de 21,1% e 19,4% na taxa anual de exacerbações, respectivamente, em comparação com o placebo. Ambas as forças de dosagem de Brinsupri também atenderam a vários desfechos secundários relacionados à exacerbação, incluindo prolongando significativamente o tempo para a primeira exacerbação e aumentando significativamente a proporção de pacientes permanecendo livres de exacerbação durante o período de tratamento. Pacientes que receberam Brinsupri 25 mg apresentaram declínio estatisticamente significativo na função pulmonar, conforme medido pelo volume expiratório forçado em um segundo (FEV₁) após o uso de um broncodilatador, na semana 52. A segurança dos Brinsupri também foi avaliada em ambos os estudos. As reações adversas mais comuns ≥2% no estudo Aspen incluíram infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça, erupção cutânea, pele seca, hiperqueratose e hipertensão. O perfil de segurança para pacientes adultos com NCFB em Willow era geralmente semelhante ao Aspen, exceto por uma maior incidência de reações adversas genguentes e periodontais em Willow.

"A aprovação do FDA do primeiro tratamento para a fibrose não cística bronquiectasia é um marco histórico para os pacientes e para o Insmed", disse Martina Flammer, M.D., MBA, diretor médico da Insmed. "Mantendo os pacientes no centro de tudo o que fazemos, mais uma vez entregamos um medicamento de primeira classe para uma doença sem tratamentos aprovados anterior. Essa é uma conquista incrível na medicina. Somos profundamente gratos aos pacientes, provedores e advoados que fizeram isso possível. Inibidor, projetado para inibir a ativação de enzimas (proteases de serina de neutrófilos) em neutrófilos que são os principais fatores da inflamação crônica das vias aéreas no NCFB. Brinsupri é a primeira terapia aprovada a abordar o processo inflamatório subjacente do NCFB.

Paralelamente, os pedidos de brensocatib com a Agência Regulatória de Medicamentos Europeus (EMA) e a Agência Reguladora de Produtos de Saúde (MHRA) foram aceitos, e a empresa planeja arquivar no Japão em 2025. Os lançamentos comerciais são antecipados em 2026, a aprovação de cada território. rede.

About Brinsupri (brensocatib)

Brinsupri™ (brensocatib) is a small molecule, once-daily, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) indicated for the treatment of non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais. O brensocatib foi projetado para inibir a ativação de enzimas (proteases de serina de neutrófilos) em neutrófilos que são os principais fatores da inflamação crônica das vias aéreas no NCFB. O Brensocatib também está sendo avaliado por seu papel potencial em outras doenças mediadas por neutrófilos.

Sobre o Programa de Apoio ao Paciente Informen

Insmed está comprometido em fornecer acesso a seus produtos, fornecendo aos pacientes elegíveis opções de assistência financeira. Pacientes que usam produtos INSMED também podem se inscrever para receber educação e apoio contínuos por meio de seu programa de apoio ao paciente INLUGHEN.

sobre aspen

Aspen foi um estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do brensocatib em pacientes com broquiectase de fibrose não cística (NCFB). Como parte da conduta do Estudo de Aspen, mais de 460 locais de estudo estavam envolvidos em quase 40 países. Depois de excluir locais que não matricularam nenhum paciente e todos os locais na Ucrânia, o número total de locais ativos em Aspen foi de 391 locais em 35 países. Pacientes adultos (de 18 a 85 anos) foram randomizados 1: 1: 1 e pacientes adolescentes (idades de 12 a 18 anos) foram randomizados 2: 2: 1 para tratamento com brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg ou placebo uma vez ao dia por 52 semanas, seguidos por 4 semanas de folga. A análise de eficácia primária incluiu dados de 1.680 pacientes adultos e 41 pacientes adolescentes.

Sobre Willow

Willow era um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, multi-center, multinacional, para avaliar a eficácia, a segurança e a tolerabilidade e os imensos do BrensiClibtibrem administrados uma vez diariamente por 24 semanas para 24 Willow foi realizado em 116 locais e registrou 256 pacientes adultos diagnosticados com NCFB que tiveram pelo menos duas exacerbações pulmonares documentadas nos 12 meses anteriores à triagem. Os pacientes foram randomizados 1: 1: 1 para receber 10 mg ou 25 mg de brensocatib ou placebo correspondente. O endpoint de eficácia primária foi o tempo para a primeira exacerbação pulmonar durante o período de tratamento de 24 semanas nos braços de Brensocatib em comparação com o braço placebo.

sobre bronquiectasia

A bronquiectasia é uma doença pulmonar crônica grave, na qual os brônquios ficam permanentemente dilatados devido a um ciclo de infecção, inflamação e danos nos tecidos pulmonares. A condição é marcada por exacerbações pulmonares frequentes que requerem antibioticoterapia e/ou hospitalizações. Os sintomas incluem tosse crônica, produção excessiva de escarro, falta de ar e infecções respiratórias repetidas, que podem piorar a condição subjacente. A maioria dos casos de bronquiectasia em adultos é bronquiectasia de fibrose não cística. Hoje, aproximadamente 500.000 pacientes nos EUA, 600.000 pacientes na UE5 (França, Alemanha, Itália, Espanha e Reino Unido) e 150.000 pacientes no Japão foram diagnosticados com NCFB. Fora dos EUA, atualmente não existem terapias aprovadas especificamente direcionadas à bronquiectasia nessas regiões.

Informações importantes sobre segurança

avisos e precauções Reações adversas dermatológicas O tratamento com Brinsupri está associado a um aumento nas reações adversas dermatológicas, incluindo furo, pele seca e hiperkeratose. Monitore os pacientes para o desenvolvimento de novas erupções cutâneas ou condições de pele e encaminhe os pacientes a um dermatologista para avaliação de novos achados dermatológicos.

O tratamento gengival e periodontal adverso com Brinsupri está associado a um aumento nas reações adversas gengivais e periodontais. Consulte os pacientes a serviços de atendimento odontológico para exames odontológicos regulares enquanto tomam Brinsupri. Aconselhe os pacientes a realizar higiene dental de rotina.

Vacinas atenuadas ao vivo não se sabe se a administração de vacinas atenuadas ao vivo durante o tratamento com Brinsupri afetará a segurança ou eficácia dessas vacinas. O uso de vacinas vidas atenuadas deve ser evitado em pacientes que recebem Brinsupri.

reações adversas As reações adversas mais comuns ≥2% no estudo Aspen incluíram infecção do trato respiratório superior, dor de cabeça, erupção cutânea, pele seca, hiperqueratose e hipertensão. O perfil de segurança para pacientes adultos com NCFB em Willow era geralmente semelhante ao Aspen, exceto por uma maior incidência de reações gengivais e periodontais.

reações adversas menos comuns

Função hepática Teste de elevações no aspen, houve um aumento da linha de base nos níveis médios de fosfatase ALT, AST e alcalina em todos os momentos da semana 4 a 56 nos braços de 10 mg e 25 mg de Brinsupri e 25 mg em comparação com o placebo. A incidência de alt> 3x limite superior do normal (ULN) foi de 0%, 1,2%e 0,9%; A incidência de AST> 3x ULN foi de 0,2%, 0,3%e 0,5%; e a incidência de fosfatase alcalina> 1,5x ULN foi de 2,5%, 4,1%e 4,0%em pacientes tratados com placebo e Brinsupri 10 mg e 25 mg, respectivamente.

canceridade de pele Aspen, a incidência de câncer de pele entre pacientes tratados com Brinsupri 10 mg e 25 mg foi de 0,5% e 1,9%, respectivamente, em comparação com 1,1% em pacientes tratados com placebo.

alopeciaína Aspen, a incidência de alopecia entre pacientes tratados com Brinsupri 10 mg e 25 mg foi de 1,5% e 1,6%, respectivamente, em comparação com 0,4% em pacientes tratados com placebo.

Uso em populações específicas gravidez: Não há dados clínicos sobre o uso de Brinsupri em mulheres grávidas.

Lactação: Não há informações sobre a presença de Brinsupri e/ou seus metabólitos (s) no (s) leite humano, os efeitos no bebê amamentado ou os efeitos na produção de leite. Os benefícios de desenvolvimento e saúde da amamentação devem ser considerados junto com a necessidade clínica da mãe de Brinsupri e quaisquer possíveis efeitos adversos na criança amamentada de Brinsupri ou da condição materna subjacente.

Uso pediátrico: A segurança e a eficácia do Brinsupri para o tratamento do NCFB foram estabelecidas em pacientes pediátricos com 12 anos ou mais. Reações adversas comuns em pacientes pediátricos com 12 anos ou mais de matriculados no Aspen foram consistentes com os adultos. A segurança e a eficácia dos Brinsupri não foram estabelecidas em pacientes pediátricos com menos de 12 anos de idade.

A indicação Brinsupri é indicada para o tratamento de bronquiectasia de fibrose não cística (NCFB) em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais.

Sobre o insmed

Insmed Incorporated é uma empresa biofarmacêutica global de pessoas que se esforça para oferecer terapias da primeira e melhor da categoria para transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves. A empresa está avançando em um portfólio diversificado de medicamentos de investigação aprovados e médios e tardios, bem como a descoberta de medicamentos de ponta focada em servir as comunidades de pacientes onde a necessidade é maior. Os programas mais avançados da Insmed estão em condições pulmonares e inflamatórias, incluindo duas terapias aprovadas para tratar doenças pulmonares crônicas e debilitantes. Os programas de estágio inicial da empresa abrangem uma ampla gama de tecnologias e modalidades, incluindo terapia genética, engenharia de proteínas orientada por IA, fabricação de proteínas, junção final de RNA e resgate sintético. A Insmed se orgulha de ser reconhecida como um dos melhores empregadores da indústria biofarmacêutica, incluindo gastar quatro anos consecutivos como o número 1 do Science Top Empregador. Visite www.insmed.com para saber mais ou siga -nos no LinkedIn, Instagram, YouTube e X.

declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. "Declarações prospectivas", como esse termo é definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995, são declarações que não são fatos históricos e envolvem vários riscos e incertezas. Words herein such as "may," "will," "should," "could," "would," "expects," "plans," "anticipates," "believes," "estimates," "projects," "predicts," "intends," "potential," "continues," and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) may identify forward-looking statements.

As declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da empresa e envolvem riscos, incertezas e outros fatores conhecidos e desconhecidos, o que pode causar os resultados reais da Companhia, o desempenho e as realizações e o tempo de determinado eventos para diferir materialmente dos resultados, desempenho, desempenho ou times, projetados, previstos. Tais riscos, incertezas e outros fatores incluem, entre outros, o seguinte: Falha em comercializar com sucesso Brinsupri nos EUA ou manter a aprovação dos EUA para Brinsupri; Falha em obter, ou atrasos na obtenção de aprovações regulatórias para Brinsupri na Europa ou no Japão, incluindo o risco de que quaisquer aprovações regulatórias, se concedidas, possam estar sujeitas a limitações significativas no uso ou sujeito à retirada ou outras ações adversas pela autoridade regulatória aplicável; incertezas no grau de aceitação de mercado de Brinsupri por médicos, pacientes, pagadores de terceiros e outros na comunidade de saúde; imprecisões nas estimativas da Companhia do tamanho dos mercados em potencial para Brinsupri ou em dados que a Companhia usou para identificar médicos; taxas esperadas de captação de pacientes, duração do tratamento esperado ou adesão esperada do paciente ou taxas de descontinuação; a incapacidade da empresa de obter reembolso adequado de pagadores do governo ou de terceiros por Brinsupri ou preços aceitáveis para Brinsupri; Desenvolvimento de preocupações inesperadas de segurança ou eficácia relacionadas a Brinsupri, incluindo o risco que os dados gerados em outros ensaios clínicos de Brensocatib podem não ser consistentes com os resultados do estudo ASPEN, o que pode resultar em alterações no rótulo do produto e pode afetar adversamente as vendas ou resultar na retirada de Brinsupri do mercado; Falha por nós em cumprir os acordos relacionados ao Brensocatib, incluindo nosso contrato de licença com a AstraZeneca AB; não conduzir com êxito ensaios clínicos futuros para o Brensocatib, incluindo a incapacidade potencial da empresa de inscrever ou reter pacientes suficientes para conduzir e concluir os ensaios ou gerar dados necessários para a aprovação regulatória, entre outras coisas; Falha na obtenção de aprovação regulatória para possíveis indicações futuras de Brensocatib; and failure of third parties on which the Company is dependent to manufacture sufficient quantities of brensocatib for commercial or clinical needs, to conduct the Company's clinical trials, or to comply with the Company's agreements or laws and regulations that impact the Company's business or agreements with the Company.

The Company may not actually achieve the results, plans, intentions or expectations indicated by the Company's forward-looking statements because, by their nature, forward-looking As declarações envolvem riscos e incertezas porque se relacionam com eventos e dependem de circunstâncias que podem ou não ocorrer no futuro. Para obter informações adicionais sobre os riscos e incertezas que podem afetar os negócios da Companhia, consulte os fatores discutidos no Item 1A, "Fatores de Risco", no Relatório Anual da Companhia no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 e qualquer registro subsequente da empresa na Securities and Exchange Commission (SEC).

A empresa adverte os leitores a não confiar indevidos em nenhuma declaração prospectiva, que falam apenas na data deste comunicado de imprensa. A Companhia se isenta de qualquer obrigação, exceto como especificamente exigido por lei e pelas regras da SEC, para atualizar ou revisar publicamente quaisquer declarações para refletir qualquer mudança nas expectativas ou em eventos, condições ou circunstâncias sobre as quais essas declarações possam ser baseadas, ou que possam afetar a probabilidade de que os resultados reais sejam diferentes dos estabelecidos em andamento/p.

Postou : 2025-08-13 06:00

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