FDA aprobă brinsupri (brensocatib) pentru tratamentul bronșiectaziei cu fibroză non-cistică

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Brinsupri (BrensocatiB) pentru tratamentul bronșiectozei cu fibroză non-cistică

Bridgewater, N.J. Terapii pentru transformarea vieții pacienților care se confruntă cu boli grave, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat prima clasă Brinsupri (brensocatib 10 mg și 25 mg comprimate), un tratament oral, o dată pe zi, pentru bronșiectaza cu fibroză non-cistică (NCFB) la adulți și copii cu 12 ani. Brinsupri este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru NCFB, oferind sute de mii de pacienți și clinicieni din S.U.A.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Program, și investigator Aspen. "Pentru prima dată, avem un tratament care vizează direct inflamația neutrofilă și abordează o cauză principală a exacerbărilor bronșiectazice. Pe baza puterii datelor și a impactului pe care l-am văzut la pacienți, cred că acest lucru ar putea deveni noul standard în îngrijirea bronchiectazisului cu fibroză non-cistică."

Există aproximativ 500.000 de persoane din SUA diagnosticate cu NCFB și se estimează că mai mulți milioane trăiesc cu această boală la nivel global. Spre deosebire de alte boli respiratorii care se caracterizează prin îngustarea căilor respiratorii, bronșiectaza face ca căile respiratorii să se lărgească permanent, ceea ce face mai greu să ștergeți mucusul și bacteriile, ceea ce duce la inflamație și infecții persistente. Un semn distinctiv al bronșiectaziei este exacerbările frecvente sau rafalele, atunci când simptomele se agravează, cum ar fi tusea, mucusul crescut, scurtarea respirației și oboseala.

"Bronchiectaza cu fibroză non-cistică afectează profund viața persoanelor care trăiesc cu această afecțiune pulmonară cronică, afectând atât sănătatea lor fizică, cât și bunăstarea emoțională", a adăugat Elisha Malanga, directorul executiv al Asociației Bronchiectasis și NTM. "Mulți pacienți prezintă flăcări frecvente, ceea ce poate perturba viața de zi cu zi și pot duce la progresia bolii. Aprobarea FDA a brensocatibului reprezintă un avans semnificativ și mult așteptat ca fiind prima terapie aprobată pentru bronșie de fibroză non-cistică. Aspen și Faza 2 Willow Studies, care au fost publicate ambele în New England Journal of Medicine. În ASPEN, pacienții care au luat Brinsupri 10 mg sau 25 mg au o reducere de 21,1% și, respectiv, de 19,4% a ratei anuale a exacerbărilor, comparativ cu placebo. Ambele puncte forte ale dozei Brinsupri au îndeplinit, de asemenea, mai multe obiective secundare legate de exacerbare, inclusiv prelungirea semnificativă a timpului până la prima exacerbare și creșterea semnificativă a proporției de pacienți care rămân fără exacerbare în perioada de tratament. Pacienții care au primit Brinsupri 25 mg au înregistrat o scădere semnificativă statistic semnificativă a funcției pulmonare, măsurată prin volumul expirator forțat într -o secundă (FEV₁) după ce au utilizat un bronhodilator, în săptămâna 52. Siguranța Brinsupri a fost, de asemenea, evaluată în ambele studii. Cele mai frecvente reacții adverse ≥2% în studiul Aspen au inclus infecția tractului respirator superior, cefalee, erupții cutanate, pielea uscată, hiperkeratoză și hipertensiune arterială. Profilul de siguranță pentru pacienții adulți cu NCFB în Willow a fost în general similar cu Aspen, cu excepția unei incidențe mai mari a reacțiilor adverse gingivale și parodontale în salcie.

"Aprobarea FDA a primului tratament pentru bronșiectaza cu fibroză non-cistică este o etapă istorică pentru pacienți și pentru Insmed", a declarat Martina Flamer, M.D., MBA, ofițer medical șef al Insmed. "Păstrând pacienții în centrul a tot ceea ce facem, am livrat din nou un medicament de primă clasă pentru o boală fără tratamente prealabile aprobate. Aceasta este o realizare incredibilă în medicină. Suntem profund recunoscători pacienților, furnizorilor și avocaților care au făcut acest lucru posibil-acesta este doar începutul a ceea ce putem realiza împreună pentru această comunitate. Inhibitor, conceput pentru a inhiba activarea enzimelor (neutrofil serin proteaze) în neutrofile care sunt factori cheie ai inflamației cronice ale căilor respiratorii în NCFB. Brinsupri este prima terapie aprobată care abordează procesul inflamator de bază al NCFB.

În paralel, cererile pentru Brensocatib cu Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) și Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Sănătății pentru Healthcare (MHRA) au fost acceptate, iar compania intenționează să depună în Japonia în 2025. Lansările comerciale sunt anticipate în 2026, în așteptarea aprobării pe fiecare teritoriu.

despre brinsupri (brensocatib)

brinsupri ™ (brensocatib) este o moleculă mică, o dată pe zi, oral, inhibitor reversibil al fibrozei dipeptidilice 1 (DPP1) indicat pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1) indicat pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1) pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1) pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1) pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1), pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1), pentru tratamentul non-cystic-peptidazei 1 (DPP1). (NCFB) la pacienții adulți și pediatri cu vârsta de 12 ani sau mai mult. Brensocatib este proiectat pentru a inhiba activarea enzimelor (neutrofile serine proteaze) în neutrofile care sunt factori cheie ai inflamației cronice ale căilor respiratorii în NCFB. Brensocatib este, de asemenea, evaluat pentru rolul său potențial în alte boli mediate de neutrofile.

despre Programul de asistență pentru pacienți inalbiți

Insmed este angajat să ofere acces la produsele sale, oferind pacienților eligibili cu opțiuni de asistență financiară. Pacienții care utilizează produse INSMed se pot înscrie, de asemenea, pentru a primi educație și sprijin continuu prin programul său de asistență pentru pacienți.

despre Aspen

Aspen a fost un studiu global, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, pentru a evalua eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea brensocatibului la pacienții cu bronșiectază de fibroză non-cistică (NCFB). Ca parte a comportamentului studiului Aspen, peste 460 de site -uri de încercare au fost angajate în aproape 40 de țări. După excluderea site -urilor care nu au înscris niciun pacienți și toate site -urile din Ucraina, numărul total de site -uri active în Aspen a fost de 391 de site -uri din 35 de țări. Pacienții adulți (cu vârste cuprinse între 18 și 85 de ani) au fost randomizați 1: 1: 1 și pacienții adolescenți (cu vârste cuprinse între 12 și <18 ani) au fost randomizați 2: 2: 1 pentru tratamentul cu brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg sau placebo o dată pe zi timp de 52 de săptămâni, urmate de 4 săptămâni de tratament. Analiza principală de eficacitate a inclus date de la 1.680 de pacienți adulți și 41 de pacienți adolescenți.

Despre Willow

Willow a fost un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, paralel cu grupuri paralele, multi-centru, multi-național, faza 2 pentru evaluarea eficacității, siguranței și tolerabilității și a tolerabilității și a farmacocineticii brensocatib administrate o dată zilnic timp de 24 de săptămâni la pacienții cu pacienți cu farmacocinetică de bronșocatas bronchiectază ( Willow a fost realizat pe 116 site -uri și a înscris 256 de pacienți adulți diagnosticați cu NCFB care au avut cel puțin două exacerbări pulmonare documentate în cele 12 luni anterioare screeningului. Pacienții au fost randomizați 1: 1: 1 pentru a primi fie 10 mg, fie 25 mg de brensocatib sau placebo potrivită. Obiectivul principal de eficacitate a fost momentul primei exacerbări pulmonare pe perioada de tratament de 24 de săptămâni în brațele de brensocatib în comparație cu brațul placebo.

despre bronșiectază

bronșiectaza este o boală pulmonară gravă, cronică, în care bronhiile devin dilatate permanent din cauza unui ciclu de infecție, inflamație și leziuni ale țesuturilor pulmonare. Afecțiunea este marcată de exacerbări pulmonare frecvente care necesită terapie cu antibiotice și/sau spitalizări. Simptomele includ tuse cronică, producția excesivă de spută, lipsa respirației și infecții respiratorii repetate, care pot agrava starea de bază. Majoritatea cazurilor de bronșiectază la adulți sunt bronșiectază cu fibroză non-cistică. Astăzi, aproximativ 500.000 de pacienți din SUA, 600.000 de pacienți din UE5 (Franța, Germania, Italia, Spania și Marea Britanie) și 150.000 de pacienți din Japonia au fost diagnosticați cu NCFB. În afara SUA, în prezent, nu există terapii aprobate care vizează în mod specific bronșiectaza în aceste regiuni.

Informații importante de siguranță

avertismente și precauții Reacții adverse dermatologice Tratamentul cu Brinsupri este asociat cu o creștere a reacțiilor adverse dermatologice, incluzând erupții, pielea uscată și hiperkeratoză. Monitorizați pacienții pentru dezvoltarea de noi erupții sau afecțiuni ale pielii și trimiteți pacienții la un dermatolog pentru evaluarea noilor descoperiri dermatologice.

reacții adverse gingivale și parodontale cu Brinsupri este asociat cu o creștere a reacțiilor adverse gingivale și parodontale. Consultați pacienții la serviciile de îngrijire stomatologică pentru verificări dentare obișnuite în timp ce luați Brinsupri. Sfătuiți pacienții să efectueze igiena dentară de rutină.

vaccinuri vii atenuate Nu se știe dacă administrarea de vaccinuri vii atenuate în timpul tratamentului Brinsupri va afecta siguranța sau eficacitatea acestor vaccinuri. Utilizarea vaccinurilor vii atenuate ar trebui evitată la pacienții care au primit Brinsupri.

reacții adverse cele mai frecvente reacții adverse ≥2% în studiul Aspen au inclus infecția tractului respirator superior, cefalee, erupții cutanate, pielea uscată, hiperkeratoză și hipertensiune. Profilul de siguranță pentru pacienții adulți cu NCFB în Willow a fost în general similar cu Aspen, cu excepția unei incidențe mai mari a reacțiilor adverse gingivale și parodontale.

reacții adverse mai puțin frecvente

Testul funcției hepatice în Aspen, a existat o creștere de la nivelul inițial al nivelului de fosfatază ALT, AST și alcalin în toate punctele de timp din săptămâna 4 până la săptămâna 56 atât în Brinsupri 10 mg, cât și la 25 mg brațe în comparație cu placebo. Incidența ALT> 3X Limita superioară a normalului (ULN) a fost 0%, 1,2%și 0,9%; Incidența AST> 3x uln a fost de 0,2%, 0,3%și 0,5%; iar incidența fosfatazei alcaline> 1,5x ULN a fost de 2,5%, 4,1%și 4,0%la pacienții tratați cu placebo și respectiv Brinsupri 10 mg și, respectiv, 25 mg.

Cancersin Aspen, incidența cancerului de piele în rândul pacienților tratați cu Brinsupri 10 mg și 25 mg a fost de 0,5% și, respectiv, 1,9%, comparativ cu 1,1% la pacienții tratați cu placebo.

alopeciain aspen, incidența alopeciei în rândul pacienților tratați cu Brinsupri 10 mg și 25 mg a fost de 1,5% și, respectiv, 1,6%, comparativ cu 0,4% la pacienții tratați cu placebo.

Utilizare în populații specifice sarcină: Nu există date clinice cu privire la utilizarea Brinsupri la femeile însărcinate.

lactație: Nu există informații cu privire la prezența Brinsupri și/sau a metabolitei sale în laptele uman, a efectelor asupra copilului alăptat sau a efectelor asupra producției de lapte. Beneficiile pentru dezvoltare și pentru sănătate ale alăptării ar trebui luate în considerare împreună cu nevoia clinică a mamei de Brinsupri și orice efecte adverse potențiale asupra copilului alăptat de la Brinsupri sau din starea maternă de bază.

Utilizarea pediatrică: Siguranța și eficacitatea Brinsupri pentru tratamentul NCFB au fost stabilite la pacienții pediatri cu vârsta de 12 ani și mai mari. Reacțiile adverse frecvente la pacienții pediatri în vârstă de 12 ani și mai mari înscriși în Aspen au fost în concordanță cu cei la adulți. Siguranța și eficacitatea Brinsupri nu au fost stabilite la pacienții pediatri mai mici de 12 ani.

Indicația brinsupri este indicată pentru tratamentul bronșiectaziei cu fibroză non-cistică (NCFB) la pacienții adulți și pediatrici cu vârsta de 12 ani și mai mari.

despre Insmed

Insmed Incorporated este o companie biofarmaceutică globală a oamenilor care se străduiește să livreze terapii din prima și cea mai bună clasă pentru a transforma viața pacienților care se confruntă cu boli grave. Compania avansează un portofoliu divers de medicamente de investigare aprobate și de la mijlocul până la tardiv, precum și descoperirea de medicamente de ultimă oră, axată pe servirea comunităților de pacienți unde nevoia este cea mai mare. Cele mai avansate programe ale lui Insmed sunt în condiții pulmonare și inflamatorii, inclusiv două terapii aprobate pentru tratarea bolilor pulmonare cronice și debilitante. Programele de stadiu incipient ale companiei cuprind o gamă largă de tehnologii și modalități, inclusiv terapie genică, inginerie proteică bazată pe AI, fabricarea de proteine, finalizarea ARN și salvarea sintetică. Insmed este mândru că este recunoscut drept unul dintre cei mai buni angajatori din industria biofarmaceutică, inclusiv petrecând patru ani consecutivi ca angajator de top al științei nr. 1. Accesați www.insmed.com pentru a afla mai multe sau pentru a ne urmări pe LinkedIn, Instagram, YouTube și X.

declarații prospective

Acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. „Declarații prospective”, deoarece acest termen este definit în Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995, sunt declarații care nu sunt fapte istorice și implică o serie de riscuri și incertitudini. Cuvinte de aici, cum ar fi „May”, „Will”, „Ar trebui”, „ar putea”, „ar fi”, „așteaptă”, „planifică”, „anticipează”, „crede”, „estimează,„ proiecte ”,„ prezice ”,„ intenționează ”

Declarațiile prospective din acest comunicat de presă se bazează pe așteptările și credințele actuale ale companiei și implică riscuri, incertitudini și alți factori cunoscuți și necunoscuți, care pot provoca rezultatele reale ale companiei, performanța și realizările și calendarul anumitor evenimente pentru a diferi semnificativ de rezultatele, performanțele, realizările sau cronomențele discutate, proiectate, anticipate sau indicate în orice declarații privind avantaj. Astfel de riscuri, incertitudini și alți factori includ, printre altele, următoarele: eșecul de a comercializa cu succes Brinsupri în SUA sau de a menține aprobarea Statelor Unite pentru Brinsupri; Nerespectarea sau întârzierile în obținerea aprobărilor de reglementare pentru Brinsupri în Europa sau Japonia, inclusiv riscul ca orice aprobări de reglementare, dacă sunt acordate, să poată fi supuse unor limitări semnificative ale utilizării sau supuse retragerii sau a altor acțiuni adverse de către autoritatea de reglementare aplicabilă; incertitudini în gradul de acceptare a pieței Brinsupri de către medici, pacienți, plăți terți și alții din comunitatea medicală; inexactități în estimările companiei privind mărimea piețelor potențiale pentru Brinsupri sau în datele pe care compania le -a folosit pentru identificarea medicilor; ratele preconizate de absorbție a pacientului, durata tratamentului preconizat sau ratele de respectare sau întrerupere a pacientului preconizate; incapacitatea companiei de a obține o rambursare adecvată de la plătitori guvernamentali sau terți pentru Brinsupri sau prețuri acceptabile pentru Brinsupri; Dezvoltarea preocupărilor neașteptate de siguranță sau eficacitate legate de Brinsupri, inclusiv riscul pe care datele generat în studii clinice suplimentare de brensocatib ar putea să nu fie în concordanță cu rezultatele studiului Aspen, ceea ce poate duce la modificări ale etichetei produsului și poate afecta în mod negativ vânzările sau poate duce la retragerea Brinsupri de pe piață; nerespectarea de către noi de a respecta acordurile legate de brensocatib, inclusiv acordul nostru de licență cu AstraZeneca AB; Nerespectarea cu succes a studiilor clinice viitoare pentru brensocatib, inclusiv din cauza incapacității potențiale a companiei de a înscrie sau de a păstra suficienți pacienți pentru a efectua și finaliza studiile sau a genera date necesare pentru aprobarea de reglementare, printre altele; nerespectarea aprobării de reglementare pentru potențialele indicații viitoare ale brensocatibului; și eșecul terților de care compania este dependentă de fabricarea unor cantități suficiente de brensocatib pentru nevoi comerciale sau clinice, pentru a efectua studiile clinice ale companiei sau pentru a se conforma acordurilor sau reglementărilor companiei care afectează activitatea sau acordurile companiei cu compania. Declarațiile implică riscuri și incertitudini, deoarece se referă la evenimente și depind de circumstanțe care pot apărea sau nu în viitor. Pentru informații suplimentare despre riscurile și incertitudinile care pot afecta activitatea companiei, consultați factorii discutați la articolul 1A, „Factorii de risc”, în raportul anual al companiei privind formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și orice înregistrări ulterioare ale companiei la Securities and Exchange Commission (SEC).

Compania îi avertizează pe cititori să nu plaseze dependență nejustificată pe nicio astfel de declarații prospective, care vorbesc doar de la data acestui comunicat de presă. Compania își exprimă orice obligație, cu excepția faptului că este cerut în mod specific de lege și regulile SEC, pentru a actualiza sau revizui public astfel de declarații pentru a reflecta orice modificare a așteptărilor sau în evenimente, condiții sau circumstanțe pe care se pot baza aceste astfel de declarații sau care pot afecta probabilitatea ca rezultatele reale să difere de cele prevăzute în declarații de probă înainte.

Postat : 2025-08-13 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare