FDA одобряет Brinsupri (brensocatib) для лечения нецистового фиброза бронхиэктаза

Следите за Drugslib на

fda одобряет Brinsupri (brensocatib) для лечения нецистового фиброза бронхиэктаза

Бриджуотер, Н.Дж., 12 августа 2025 года/Prnewswire/-Insmed Incorported (Nasdaq: Insm), Insm), Insm, Insm, Insm), Insm-Firs-Biopharm. Терапия, чтобы трансформировать жизнь пациентов, сталкивающихся с серьезными заболеваниями, сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Brinsupri первого вклада (бренсокатиб 10 мг и 25 мг таблетки), перорального лечения один раз в течение дня для нецистового фиброза бронхиэктаза (NCFB) у взрослых и детей в 12 лет и старших. Brinsupri-это первое и единственное одобренное FDA лечение NCFB, которое дает сотням тысяч пациентов и клиницистов по всей территории США возможность управлять этим хроническим и прогрессирующим заболеванием, что может привести к постоянному повреждению легких и снижению функции легких.

.

«Это одобрение FDA представляет собой потенциальный сдвиг парадигмы в том, как мы подходим к бронхиэктазию нецистологического фиброза»,-сказала Дорин Адриззо-Харрис, доктор медицинских наук, FCCP, Фиона и Стэнли Друкенмиллера профессора легочного, интенсивного медицины и режиссера. Программа и следователь Аспена. «Впервые у нас есть лечение, которое непосредственно нацелено на нейтрофильное воспаление и учитывает коренную причину обострения бронхиэктаза. На основании силы данных и влияния, которое мы наблюдали на пациентах, я считаю, что это может стать новым стандартом в нецисторном фиброзном уходе».

В США насчитывается около 500 000 человек с диагнозом NCFB, и, по оценкам, еще миллионы живут с этим заболеванием во всем мире. В отличие от других респираторных заболеваний, которые характеризуются сужением дыхательных путей, бронхиэктаз приводит к постоянно расширять дыхательные пути, что затрудняет очистку слизи и бактерии, что приводит к постоянному воспалению и инфекции. Отличительной чертой бронхиэктаза является частые обострения или вспышки, когда симптомы ухудшаются, такие как кашель, увеличение слизи, одышка и усталость.

"Бронхиэктаз нецистового фиброза глубоко влияет на жизнь людей, живущих с этим хроническим состоянием легких, влияя на их физическое здоровье и эмоциональное благополучие»,-добавил Элиша Маланга, исполнительный директор ассоциации бронхиэктаза и NTM. «Многие пациенты испытывают частые вспышки, которые могут нарушать повседневную жизнь и потенциально привести к прогрессированию заболевания. Одобрение FDA Brensocatib представляет собой значительное и долгожданное развитие в качестве первой одобренной терапии для нецистологического фиброза бронхиэктаса. Наша надежда заключается в том, что лечение, подобное этому, будет позволить людям, основанным на основе, на основе попок« PROMAMES ». 3 исследования Aspen и Fase 2 Willow, которые были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии. В Аспене пациенты, принимающие брюш, 10 мг или 25 мг, имели снижение годовой показатели обострений на 21,1% и 19,4% соответственно по сравнению с плацебо. Обе силовые стороны дозировки Brinsupri также встретили несколько вторичных конечных точек, связанных с обострением, включая значительное продление времени до первого обострения и значительного увеличения доли пациентов, оставшихся без обострения в течение периода лечения. Пациенты, которые получали Бринсупри 25 мг, испытывали статистически значимое меньшее снижение функции легких, что измеряется с помощью принудительного объема выдоха за одну секунду (FEV₁) после использования бронходилататора, на 52 -й неделе. Безопасность Brinsupri также была оценена в обоих исследованиях. Наиболее распространенные побочные реакции ≥2% в исследовании осины включали инфекцию верхних дыхательных путей, головную боль, сыпь, сухую кожу, гиперкератоз и гипертонию. Профиль безопасности для взрослых пациентов с NCFB в иво, как правило, был похож на осину, за исключением более высокой частоты десны и побочных реакций пародонта у ивы.

«Одобрение FDA первого в истории лечения нецистового фиброза бронхиэктаза является историческим вехой для пациентов и для инсимеда»,-сказала Мартина Фламмер, доктор медицинских наук, MBA, главный медицинский директор Insmed. «Удерживая пациентов в центре всего, что мы делаем, мы снова доставили первое в своем классе лекарство от заболевания без предварительных одобренных методов лечения. Это невероятное достижение в медицине. Мы глубоко благодарны пациентам, поставщикам и защитникам, которые сделали это возможным-это только начало того, что мы можем выполнить для этого сообщества. Ингибитор, предназначенный для ингибирования активации ферментов (нейтрофильные сериновые протеазы) в нейтрофилах, которые являются ключевыми факторами хронического воспаления дыхательных путей в NCFB. Brinsupri - это первая утвержденная терапия для решения основного воспалительного процесса NCFB.

Параллельно были приняты заявки на Brensocatib с европейским агентством лекарств (EMA) и регулируемые агентства медицинских продуктов (MHRA), и компания планирует подать в Японию в 2025 году. Коммерческие запуска ожидаются в 2026 году, ожидая одобрения на каждой территории. сеть.

о brinsupri (brensocatib)

brinsupri ™ (brensocatib) представляет собой небольшую молекулу, один раз в день, пероральный, обратный ингибитор дипептидил пептидаза 1 (dpp1), указываемой на обработанное ингибитор-дипептидил пептидаз 1 (dpp1), указываемой на обработанное ингибитор. (NCFB) У взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше. Brensocatib предназначен для ингибирования активации ферментов (нейтрофильных сериновых протеаз) в нейтрофилах, которые являются ключевыми факторами хронического воспаления дыхательных путей в NCFB. Brensocatib также оценивается на ее потенциальную роль в других нейтрофильных заболеваниях.

о программе поддержки пациентов с подвижением

insmed стремится обеспечить доступ к своим продуктам, предоставляя подходящим пациентам пациентов с вариантами финансовой помощи. Пациенты, использующие продукты INSMED, также могут зарегистрироваться для получения постоянного образования и поддержки в рамках программы поддержки пациентов при приспособлении.

о Aspen

Aspen представлял собой глобальное рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, чтобы оценить эффективность, безопасность и переносимость Brensocatib у пациентов с бронхиэктазом нецистового фиброза (NCFB). В рамках поведения исследования Аспена более 460 мест испытаний были заняты почти в 40 странах. После исключения участков, которые не зарегистрировали никаких пациентов и всех участков в Украине, общее количество активных участков в Аспене составило 391 участки в 35 странах. Взрослые пациенты (в возрасте от 18 до 85 лет) были рандомизированы 1: 1: 1, а пациенты -подростки (от 12 до <18 лет) были рандомизированы 2: 2: 1 для лечения с помощью 10 мг бренсокатиба, бренсокатиба 25 мг или плацебо один раз в день в течение 52 недель, а затем 4 недели, получавшего лечение. Первичный анализ эффективности включал данные от 1680 взрослых пациентов и 41 пациента -подростка.

о Willow

Willow была рандомизированным двойным слепого, плацебо-контролируемым, параллельным групп, многоцентровым, многонациональным, фазовым 2-й фазой для оценки эффективности, безопасности и терпимости, а также фармакокинетике брендакатиба, вводимым один раз в течение 24 недель у пациентов с не-консистентным форм. (NCFB). Willow была проведена на 116 участках и зарегистрировала 256 взрослых пациентов с диагнозом NCFB, у которых было как минимум два задокументированных легочных обострения за 12 месяцев до скрининга. Пациенты были рандомизированы 1: 1: 1, чтобы получить 10 мг или 25 мг бренсокатиба или соответствующий плацебо. Первичной конечной точкой эффективности было время для первого легочного обострения в течение 24-недельного периода лечения в руках бренсокатиба по сравнению с рукой плацебо.

о бронхиэктазе

бронхиэктаз является серьезным хроническим заболеванием легких, при которых брончи становятся постоянно расширенными из -за цикла инфекции, воспаления и повреждения ткани легких. Состояние отмечено частыми обострениями легких, требующих антибиотикотерапии и/или госпитализации. Симптомы включают хронический кашель, чрезмерную выработку мокроты, одышку и повторные респираторные инфекции, которые могут ухудшить основное состояние. Большинство случаев бронхиэктаза у взрослых представляют собой нецистологический фиброз бронхиэктаз. Сегодня около 500 000 пациентов в США, 600 000 пациентов в ЕС5 (Франция, Германия, Италия, Испания и Великобритания) и 150 000 пациентов в Японии были диагностированы с NCFB. За пределами США в настоящее время нет утвержденных методов лечения, специально предназначенной для бронхиэктаза в этих регионах.

важная информация о безопасности

предупреждения и меры предосторожности дерматологические побочные реакции лечение с помощью бриллинга связано с увеличением дерматологических побочных реакций, включая сыпь, сухую кожу и гиперкератоз. Мониторинг пациентов на предмет развития новых сыпей или кожных заболеваний и направить пациентов к дерматологу для оценки новых дерматологических результатов.

десны и пародонта побочных реакций лечение с помощью Brinsupri связаны с увеличением негативных реакций десны и пародонта. Сведите пациентов в услуги стоматологической помощи для регулярных стоматологических осмотров при прохождении Brinsupri. Посоветуйте пациентам выполнять рутинную гигиену зубов.

Живые аттенуированные вакцины неизвестно, будет ли введение в живые аттенуированные вакцины во время лечения Бринсуприа влиять на безопасность или эффективность этих вакцин. Использование живых ослабленных вакцин следует избегать у пациентов, получающих Бринсупри.

побочные реакции Наиболее распространенные побочные реакции ≥2% в исследовании осины включали инфекцию верхних дыхательных путей, головную боль, сыпь, сухую кожу, гиперкератоз и гипертонию. Профиль безопасности для взрослых пациентов с NCFB у ивы, как правило, был похож на осину, за исключением более высокой частоты десен и побочных реакций пародонта.

менее распространенные побочные реакции

Повышение теста функции печени в осине, увеличивалось по сравнению с базовым уровнем среднего уровня ALT, AST и щелочной фосфатазы во все моменты времени с 4 -й недели 56 в 56 -й руках Brinsupri 10 и 25 мг по сравнению с плацебо. Частота ALT> 3 -кратного верхнего предела нормального (ULN) составляла 0%, 1,2%и 0,9%; Частота AST> 3X ULN составляла 0,2%, 0,3%и 0,5%; а частота щелочной фосфатазы> 1,5x ULN составляла 2,5%, 4,1%и 4,0%у пациентов, получавших плацебо и брюшные 10 мг и 25 мг соответственно.

рак кожи в осине, частота рака кожи у пациентов, получавших брюш, 10 мг и 25 мг, составляла 0,5% и 1,9% соответственно по сравнению с 1,1% у пациентов, получавших плацебо.

alopeciain aspen, частота алопеции среди пациентов, получавших бринсупри 10 мг и 25 мг, составляла 1,5% и 1,6% соответственно, по сравнению с 0,4% у пациентов, получавших плацебо.

Использование в определенных популяциях беременность: нет клинических данных об использовании брюшных пепсов у беременных.

лактация: нет информации о наличии бринсупри и/или его метаболита в молоке человека, воздействие на ребенка на грудном вскармливании или влияние на производство молока. Должны учитывать пользу для грудного вскармливания в области развития и здоровья вместе с клинической потребностью матери в Бринсупри и любых потенциальных побочных эффектов на ребенка грудного вскармливания от Бринсупри или из основного материнского состояния.

Педиатрическое использование: безопасность и эффективность Brinsupri для лечения NCFB были установлены у педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше. Общие побочные реакции у педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше, зарегистрированных в осине, соответствовали пациентам у взрослых. Безопасность и эффективность Brinsupri не были установлены у педиатрических пациентов моложе 12 лет.

индикация Brinsupri показана для лечения нецистического фиброза бронхиэктаза (NCFB) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше.

о insmed

insmed Incorporated-это первая компания, работающая в первую очередь в глобальной биофармацевтической компании, стремящейся обеспечить первую и лучшую терапию для преобразования жизни пациентов, сталкивающихся с серьезными заболеваниями. Компания продвигает разнообразный портфель утвержденных и средних и поздней стадии расследовательных лекарств, а также передовых открытий лекарств, ориентированного на обслуживание сообществ пациентов, где потребность является наибольшей. Наиболее продвинутые программы Insmed находятся в легочных и воспалительных условиях, в том числе две утвержденные методы лечения лечения хронических, изнурительных заболеваний легких. Программы на ранней стадии компании охватывают широкий спектр технологий и модальностей, включая генную терапию, инженерию из белков, управляемой AI, производство белков, ранД-соединение и синтетическое спасение. INSMED гордится тем, что его признают одним из лучших работодателей в биофармацевтической промышленности, в том числе проводя четыре года подряд в качестве ведущего работодателя № 1. Посетите www.insmed.com, чтобы узнать больше или подписаться на нас на LinkedIn, Instagram, YouTube и x.

операторы перспективы

Этот пресс-релиз содержит перспективные операторы, которые связаны с существенными рисками и неопределенностью. «Передовые заявления», как определяется этот термин в Законе о реформе судебных разбирательств в частных ценах 1995 года, являются заявлениями, которые не являются историческими фактами и включают ряд рисков и неопределенности. Слова в настоящем документе, такие как «May», «Will», «должны», «могли бы», «будут», «ожидает», «планы», «ожидает», «верит», «оценки», «проекты», «предсказывают», «намекают», «потенциал», «продолжаются», и аналогичные выражения (а также другие слова или выражения, направляющие будущие события, условия или обстоятельства), могут определять прогноз, которые могут выявлять прогноз, изначающие в прогнозных утверждениях.

Заявления, которые выглядят в этом пресс-релизе, основаны на текущих ожиданиях и убеждениях Компании, и включают известные и неизвестные риски, неопределенности и другие факторы, которые могут привести к фактическим результатам, эффективности и достижениям компании, а также сроки определенных событий, которые существуют, отличаются от результатов, результатов, достижений или обсуждаемых сроков, прогнозируемых или показанных в любых направленных сроках. Такие риски, неопределенности и другие факторы включают, среди прочего, следующие: неспособность успешно коммерциализировать Бринсупри в США или поддерживать одобрение в США на Brinsupri; Неспособность получить или задержки при получении разрешений регулирующих органов для Бринсупри в Европе или Японии, включая риск того, что любые разрешения регулирующих органов, если они предоставлены, могут быть подвержены значительным ограничениям при использовании или склонности к отмене или другими неблагоприятными действиями со стороны применимых регулирующих органов; Неопределенность в степени принятия рынка Бринсуприра врачами, пациентами, сторонними плательщиками и другими людьми в сообществе здравоохранения; Неточности в оценках компании размером с потенциальных рынков для Brinsupri или в данных, которые компания использовала для выявления врачей; Ожидаемые показатели поглощения пациентов, продолжительность ожидаемого лечения или ожидаемые приверженность пациента или показатели прекращения действия; неспособность компании получить адекватное возмещение от правительственных или сторонних плательщиков за Брансупри или приемлемые цены на Бринсупри; Разработка неожиданных проблем с безопасностью или эффективностью, связанных с Бринсуприри, включая риск того, что данные, полученные в дальнейших клинических испытаниях бренсокатиба, могут не соответствовать результатам исследования ASPEN, что может привести к изменениям на этикетке продукта и может негативно повлиять на продажи или привести к выводу Brinsupri с рынка; Неспособность соблюдать соглашения, связанные с Brensocatib, включая наше лицензионное соглашение с Astrazeneca AB; Неспособность успешно провести будущие клинические испытания для Brensocatib, в том числе из -за потенциальной неспособности компании зарегистрировать или сохранить достаточное количество пациентов для проведения и завершения испытаний или генерировать данные, необходимые для одобрения регулирования, среди прочего; неспособность получить разрешение регулирующих органов для потенциальных будущих показаний бренсокатиба; и неспособность третьих сторон, от которых компания зависит от производства достаточного количества Brensocatib для коммерческих или клинических потребностей, для проведения клинических испытаний компании или соответствия соглашениям компании или законов и правилам компании, которые влияют на бизнес компании или соглашения компании с компанией. Заявления включают риски и неопределенности, потому что они связаны с событиями и зависят от обстоятельств, которые могут или не могут возникнуть в будущем. Для получения дополнительной информации о рисках и неопределенности, которые могут повлиять на бизнес компании, см. Факторы, обсуждаемые в пункте 1A, «Факторы риска», в годовом отчете Компании по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2024 года, и любые последующие заявки компании в Комиссии по ценным и биржам (Sec).

Компания предостерегает читателей не наладить чрезмерную зависимость от каких-либо таких прогнозных заявлений, которые говорят только на дату этого пресс-релиза. Компания отказывается от любого обязательства, за исключением случаев, которые конкретно требуются законом и правилами SEC, для публичного обновления или пересмотра любых таких утверждений, чтобы отразить любые изменения в ожиданиях или в событиях, условиях или обстоятельствах, на которых могут основываться какие-либо такие утверждения, или которые могут повлиять на вероятность того, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые изложены в прогнозных заявлениях.

Опубликовано : 2025-08-13 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова