FDA затверджує Brinsupri (Brensocatib) для лікування бронхектазу некостичного фіброзу бронхектазу

Підпишіться на Drugslib

fda затверджує brinsupri (brensocatib) для лікування бронхіектази не кістозного фіброзу

Bridgewater, N.J., 12 серпня 2025 р. Терапії для трансформації життя пацієнтів, які стикаються з серйозними захворюваннями, сьогодні оголосили, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) затвердила Brinsupri першого класу (таблетки Brensocatib 10 мг та 25 мг), пероральне, колись добокове лікування бронхіеказу фіброзу (NCFB) у дорослих та дітей, які не мають 12 років. Brinsupri-це перше і єдине затверджене FDA лікування NCFB, що дає сотні тисяч пацієнтів та клініцистів у США можливість керувати цим хронічним та прогресуючою хворобою, що може призвести до постійного пошкодження легенів та зниження функції легенів.

"This FDA approval represents a potential paradigm shift in how we approach non-cystic fibrosis bronchiectasis," said Doreen Addrizzo-Harris, M.D., FCCP, the Fiona and Stanley Druckenmiller Professor of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine at NYU Grossman School of Medicine and Director of the NYU Langone Health Bronchiectasis and NTM Програма та слідчий Аспен. "Вперше ми проводимо лікування, яке безпосередньо спрямоване на нейтрофільне запалення та стосується першопричини посилення бронхектазу. На основі сили даних та впливу, який ми спостерігали у пацієнтів, я вважаю, що це може стати новим стандартом догляду за бронхіеказом фіброзу, що не є".

У США діагностовано NCFB приблизно 500 000 людей, і, за оцінками, мільйони більше живуть із цим захворюванням у всьому світі. На відміну від інших респіраторних захворювань, які характеризуються звуженням дихальних шляхів, бронхоектаз спричиняє постійне розширення дихальних шляхів, що ускладнює очищення слизу та бактерій, що призводить до стійкого запалення та зараження. Ознакою бронхіектазу є часті загострення або спалахи, коли погіршуються симптоми, такі як кашель, посилення слизу, задишка та втома.

"Бронхектаз без хвостики глибоко впливає на життя людей, які живуть з цим хронічним станом легенів, впливаючи як на їх фізичне здоров'я, так і на емоційне самопочуття",-додав Елісе Маланга, виконавчий директор бронхектази та НТМ. "Багато пацієнтів відчувають часті спалахи, які можуть порушити повсякденне життя і потенційно призвести до прогресування захворювання. Затвердження FDA Brensocatib є значним і довгоочікуваним просуванням як перша затверджена терапія для бронхектази фіброзу, що не належить до кістозу. 3 Дослідження верби Аспен та Фази 2, які були опубліковані в журналі Medicine New England. У Аспені пацієнти, які приймали Брінсупрі 10 мг або 25 мг, мали 21,1% та 19,4% зниження річного рівня загострень відповідно порівняно з плацебо. Обидві дози сильних сторін Brinsupri також зустріли кілька вторинних кінцевих точок, пов'язаних із загостренням, включаючи значно продовження часу на перше загострення та значно збільшуючи частку пацієнтів, що залишилися без загострення протягом періоду лікування. Пацієнти, які отримали 25 мг Brinsupri, зазнали статистично значущого меншого зниження функції легенів, що вимірюється примусовим об'ємом видобутку за одну секунду (Fev₁) після використання бронхолітиатора, на 52 тижні. Безпека BrinsuPri також була оцінена в обох дослідженнях. Найпоширеніші побічні реакції ≥2% у дослідженні Аспен включали інфекцію верхніх дихальних шляхів, головний біль, висип, сухість, гіперкератоз та гіпертонія. Профіль безпеки для дорослих пацієнтів з NCFB у Верби, як правило, був схожим на Аспен, за винятком більш високої частоти ясен та пародонтальних побічних реакцій у Верби.

"Затвердження FDA першого в історії лікування бронхектазу фіброзу не кістозу є історичною віхою для пацієнтів та для введення",-сказала Мартіна Фламмер, магістратура, MBA, головний медичний директор INSMED. "Зберігаючи пацієнтів у центрі всього, що ми робимо, ми вкотре доставили ліки першого класу для захворювання без попередніх затверджених методів лікування. Це неймовірне досягнення в медицині. Ми глибоко вдячні пацієнтам, провайдерам та адвокатам, які зробили це можливим-це лише початок того, що ми можемо зробити разом для цієї спільноти. Інгібітор, призначений для інгібування активації ферментів (нейтрофілів серинові протеази) у нейтрофілів, які є ключовими рушіями хронічного запалення дихальних шляхів у NCFB. BrinsuPri - це перша затверджена терапія, яка вирішила основне запальний процес NCFB.

Паралельно, заявки на бренсоцатибу з Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) та регуляторним агентством з питань медичних та охорони здоров’я (MHRA) були прийняті, і компанія планує подати в Японію в 2025 році. Комерційні запуски очікуються в 2026 році, що очікує на затвердження на кожній території.

About Brinsupri (brensocatib)

Brinsupri™ (brensocatib) is a small molecule, once-daily, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) indicated for the treatment of non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFB) у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років і старше. Brensocatib призначений для інгібування активації ферментів (нейтрофілів серинові протеази) у нейтрофілів, які є ключовими драйверами хронічного запалення дихальних шляхів у NCFB. Бренсоценб також оцінюється на його потенційну роль в інших захворюваннях, опосередкованих нейтрофілами.

Про програму підтримки пацієнтів

Insmed прагне забезпечити доступ до своєї продукції, надаючи пацієнтам, які мають право на фінансову допомогу. Пацієнти, які використовують продукти, можуть також записатися на отримання постійної освіти та підтримки через свою програму підтримки пацієнтів.

про Аспен

Аспен був глобальним, рандомізованим, подвійним сліпою, плацебо-контрольованою фазою 3, для оцінки ефективності, безпеки та переносимості бронхіектазу бронхіектазу фіброзу (NCFB). У рамках поведінки Аспен, понад 460 досліджень були зайняті майже 40 країн. Після виключення сайтів, які не зарахували жодних пацієнтів та всіх сайтів в Україні, загальна кількість активних сайтів в Аспені становила 391 ділянки у 35 країнах. Дорослі пацієнти (у віці від 18 до 85 років) були рандомізовані 1: 1: 1, а пацієнти -підлітки (у віці від 12 до <18 років) були рандомізовані 2: 2: 1 для лікування бренсоцентом 10 мг, Brensocatib 25 мг, або плацебо один раз на 52 тижні, а потім 4 тижні. Первинний аналіз ефективності включав дані 1680 дорослих пацієнтів та 41 пацієнта підлітків.

про вербу

Верба була рандомізованою, подвійною сліпою, плацебо-контрольованою, паралельною групою, багатоцентровою, багатонаціональною, фазою 2 для оцінки ефективності, безпеки та терпимості та фармакокінетики бренсонібів, що здійснюють (неодноразово). Верба проводилася на 116 ділянках та зараховувала 256 дорослих пацієнтів з діагнозом NCFB, які мали щонайменше два задокументовані легеневі загострення за 12 місяців до скринінгу. Пацієнти були рандомізовані 1: 1: 1, щоб отримати або 10 мг, або 25 мг бренсоцатибу, або відповідну плацебо. Основною кінцевою точкою ефективності був час спочатку легеневого загострення протягом 24-тижневого періоду лікування в зброї бренсоцатибу порівняно з плацебо-рукою.

про бронхектази

бронхектаз - це серйозне хронічне захворювання легенів, при якій бронхи постійно розширені через цикл інфекції, запалення та пошкодження легенів. Стан позначається частими легеневими загостреннями, що потребують терапії антибіотиками та/або госпіталізації. Симптоми включають хронічний кашель, надмірне вироблення мокротиння, задишку дихання та повторні дихальні інфекції, які можуть погіршити основний стан. Більшість випадків бронхектазу у дорослих-це бронхікс без хвостичного фіброзу. Сьогодні приблизно 500 000 пацієнтів у США, 600 000 пацієнтів у ЄС5 (Франція, Німеччина, Італія, Іспанія та Великобританія) та 150 000 пацієнтів у Японії діагностовані NCFB. За межами США наразі немає затверджених методів терапії, спеціально націлених на бронхектазу в цих регіонах.

Важлива інформація про безпеку

попередження та запобіжні заходи дерматологічні побічні реакції лікування Brinsupri пов'язане зі збільшенням дерматологічних несприятливих реакцій, включаючи висип, сухість та гіперкератоз. Контролюйте пацієнтів на розробку нових висипань або шкіри та направляють пацієнтів до дерматолога для оцінки нових дерматологічних результатів.

ясенні та пародонтальні побічні реакції лікування Brinsupri пов'язане зі збільшенням побічних реакцій ясен та пародонтальних. Зверніться до пацієнтів до стоматологічних послуг для регулярних стоматологічних оглядів під час прийому Brinsupri. Порадити пацієнтам виконувати звичайну гігієну зубів.

живі ослаблені вакцини Невідомо, чи введення живих ослаблених вакцин під час лікування Brinsupri вплине на безпеку чи ефективність цих вакцин. Використання живих ослаблених вакцин слід уникати у пацієнтів, які отримують Брінсупрі.

побічні реакції Найпоширеніші побічні реакції ≥2% у дослідженні Аспен включали інфекцію верхніх дихальних шляхів, головний біль, висип, сухість, гіперкератоз та гіпертонія. Профіль безпеки для дорослих пацієнтів з NCFB у Верби, як правило, був схожим на Аспен, за винятком більш високої частоти ясен та пародонтальних побічних реакцій.

рідше побічні реакції

Підвищення тесту на функцію печінки в Аспені, спостерігалося збільшення від базового рівня в середньому рівні ALT, AST та лужної фосфатази в усі моменти часу з 4 по 56 -ти тиждень в обох бринопрі 10 мг та 25 мг зброї порівняно з плацебо. Частота верхньої межі ALT> 3x нормальної (ULN) становила 0%, 1,2%та 0,9%; Захворюваність AST> 3x ULN становила 0,2%, 0,3%та 0,5%; і частота лужної фосфатази> 1,5x ULN становила 2,5%, 4,1%та 4,0%у пацієнтів, які отримували відповідно плацебо та Brinsupri 10 мг та 25 мг.

Рак шкіри Аспен, захворюваність на рак шкіри серед пацієнтів, які отримували 10 мг Brinsupri та 25 мг, становили 0,5% та 1,9% відповідно, порівняно з 1,1% у пацієнтів, які лікували плацебо.

Алопеціяїн Аспен, частота алопеції серед пацієнтів, які отримували бринсупрі 10 мг та 25 мг, становила 1,5% та 1,6% відповідно, порівняно з 0,4% у пацієнтів, які лікували плацебо.

використання у конкретних популяціях вагітність: Немає клінічних даних про використання Brinsupri у вагітних жінок.

лактація: Немає інформації щодо наявності бринсупрі та/або його метаболіту (ів) у молоці людини, впливу на грудне вигодовування немовлят або вплив на вироблення молока. Переваги розвитку та здоров'я грудного вигодовування слід враховувати разом з клінічною потребою матері в Brinsupri та будь -яким потенційним несприятливим наслідком для дитини, що годують груддю, від Brinsupri або з основного стану матері.

Педіатричне використання: Безпека та ефективність BrinsuPri для лікування NCFB були створені у педіатричних пацієнтів віком від 12 років і старше. Поширені побічні реакції у педіатричних пацієнтів віком від 12 років і старше, які були зараховані до Аспен, відповідали тим, хто у дорослих. Безпека та ефективність BrinsuPri не були встановлені у педіатричних пацієнтів молодше 12 років.

індикація brinsupri показано для лікування бронхеказу фіброзу некостичного фіброзу (NCFB) у дорослих та педіатричних пацієнтів 12 років та старше.

про Insmed

Insmed Incorporated-це перша глобальна біофармацевтична компанія, яка прагне доставити терапію першого та найкращого класу для трансформації життя пацієнтів, які стикаються з серйозними захворюваннями. Компанія просуває різноманітний портфель затверджених та пізніх та пізніх дослідницьких лікарських засобів, а також передового виявлення наркотиків, орієнтованих на обслуговування громад пацієнтів, де потреба є найбільшою. Найсучасніші програми InSMED знаходяться в легеневі та зацікавлені умови, включаючи дві затверджені терапії для лікування хронічних, виснажливих захворювань легенів. Програми на ранній стадії компанії охоплюють широкий спектр технологій та способів, включаючи генну терапію, інженерію білків, керованих AI, виробництво білка, рентабельність РНК та синтетичне порятунок.

штаб-квартира в Бриджвотер, Нью-Джерсі, має офіси та дослідницькі місця в США, Європі та Японії. Insmed пишається тим, що визнаний одним з найкращих роботодавців біофармацевтичної галузі, включаючи витратити чотири роки поспіль як топ -роботодавець №1. Відвідайте www.insmed.com, щоб дізнатися більше або слідкувати за нами на LinkedIn, Instagram, YouTube та X.

заяви, що переглянули перспективи

Цей прес-реліз містить попередні заяви, що передбачають значні ризики та невизначеності. "Перспективі заяви", оскільки цей термін визначається в Законі про реформу приватних цінних паперів 1995 року,-це заяви, які не є історичними фактами, і передбачають ряд ризиків та невизначеностей. Слова тут, такі як "Мей", "Вілл", "повинні", "могли" "", "розраховує", "плани", "передбачає", "вважає", "оцінює", "подібні вирази (прогнозують", "має намір", "потенціал", "продовжують", і обставини) можуть виявити позиції, що визначають перспективи.

Перспективні заяви у цьому прес-релізі ґрунтуються на поточних очікуваннях та переконаннях компанії, а також передбачають відомі та невідомі ризики, невизначеності та інші фактори, що може спричинити фактичні результати, результативність компанії та терміни певних подій, що суттєво відрізняються від результатів, ефективності, досягненнях, обговорених, прогнозованих, очікуваних або показаних у будь-яких оперативних вимогах. Такі ризики, невизначеності та інші фактори включають, серед інших, наступне: невиконання комерціалізації Brinsupri в США або підтримувати схвалення США для Brinsupri; Невиконання або затримок у отриманні регуляторних затвердження Brinsupri в Європі чи Японії, включаючи ризик того, що будь -які регуляторні схвалення, якщо вони надані, можуть зазнати значних обмежень щодо використання або підпорядкування виведення або інших несприятливих дій за відповідним регуляторним органом; невизначеності в ступені прийняття ринку Brinsupri лікарями, пацієнтами, сторонніми платниками та іншими людьми в галузі охорони здоров'я; Неточності в оцінках компанії розміру потенційних ринків Brinsupri або в даних, які компанія використовувала для ідентифікації лікарів; Очікуваний рівень поглинання пацієнтів, тривалість очікуваного лікування або очікувані показники дотримання пацієнта або припинення; нездатність компанії отримати адекватну відшкодування від урядових або сторонніх платників за Brinsupri або прийнятні ціни на Brinsupri; Розробка несподіваних проблем безпеки або ефективності, пов'язаних з Brinsupri, включаючи ризик того, що дані, отримані в подальших клінічних випробуваннях бренсоцатибу, можуть не відповідати результатам дослідження ASPEN, що може призвести до зміни етикетки продукту і може негативно впливати на продаж або призвести до виведення BrinsuPri з ринку; Невдача нами дотримуватися угод, пов'язаних з бренсоцентом, включаючи нашу ліцензійну угоду з Astrazeneca AB; Невдача проведення майбутніх клінічних випробувань для бренсоценбу, в тому числі через потенційну неможливість компанії зарахувати або утримувати достатню кількість пацієнтів для проведення та завершення випробувань або генерування даних, необхідних для регуляторного затвердження, серед іншого; невиконання регуляторного затвердження на потенційні майбутні показання бренсоцатибу; і невдача третіх сторін, на яких Компанія залежить від виробництва достатньої кількості бренсоцатибу для комерційних або клінічних потреб, для проведення клінічних випробувань Компанії, або дотримання угод або законів компанії, які впливають на бізнес або угоди Компанії. Заяви включають ризики та невизначеності, оскільки вони стосуються подій та залежать від обставин, які можуть бути або не відбуватися в майбутньому. Для отримання додаткової інформації про ризики та невизначеності, які можуть вплинути на бізнес Компанії, будь ласка, дивіться фактори, обговорені в пункті 1А, "Фактори ризику", у щорічному звіті компанії за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 р. Та будь-яких поданнях компанії до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC).

Компанія застерігає читачів не надати надмірну опору на будь-які такі перспективні заяви, які говорять лише на дату цього прес-релізу. Компанія відмовляється від будь-яких зобов'язань, за винятком випадків, як це конкретно вимагається законодавством та правилами SEC, публічно оновлювати або переглянути будь-які такі заяви, щоб відобразити будь-які зміни в очікуваннях або в подіях, умовах або обставинах, за якими можуть базуватися будь-які такі заяви, або які можуть вплинути на ймовірність того, що фактичні результати будуть відрізнятися від результатів, встановлених у виписці перспективних.

Опубліковано : 2025-08-13 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова