إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على دواء Casgevy لعلاج بيتا ثلاسيميا

اتبع Drugslib على

تمت المراجعة طبيًا بواسطة Drugs.com.

بواسطة مراسل HealthDay للموظفين المختصين بالأطباء

الأربعاء، 17 كانون الثاني (يناير) 2024 -- بعد الموافقة على Casgevy (exagamglogene autotemcel) في كانون الأول (ديسمبر) لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على أعلنت إدارة الدواء يوم الثلاثاء أن العلاج قد تمت الموافقة عليه الآن لعلاج المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا والذين يعانون من بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم.

يعتبر Casgevy أول دواء قائم على تقنية كريسبر، حيث يتم استخدام تحرير الجينات لتطوير الجينات. العلاج، ليتم اعتماده للاستخدام في الولايات المتحدة. وتغير الجرعة لمرة واحدة بشكل دائم الحمض النووي في خلايا دم المريض، لكن الخبراء يشيرون إلى أن الراحة لن تكون رخيصة. وذكرت شبكة CNN أن سعر قائمة العلاج هو 2.2 مليون دولار لاستخدامه في كل من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا.

"تعد موافقة اليوم خطوة مهمة في تطوير خيار العلاج الإضافي للأفراد الذين يعانون من بيتا-ثلاسيميا". الثلاسيميا"، قالت نيكول فردان، دكتوراه في الطب، مديرة مكتب المنتجات العلاجية داخل مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في وكالة بيان صحفي. "إن الموافقة على العلاج الجيني القائم على الخلايا لهذه الحالة باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 تعكس التزام إدارة الغذاء والدواء المستمر بدعم العلاجات الآمنة والفعالة التي تستفيد من التقنيات الطبية الواعدة والمتطورة."

كان قرار إدارة الغذاء والدواء الأخير متوقعًا، لكنه يأتي قبل شهرين تقريبًا من الموعد النهائي الذي حددته الوكالة للعمل، حسبما ذكرت شبكة CNN.

لتصنيع كاسجيفي، تتم إزالة الخلايا الجذعية للشخص وتعديلها باستخدام جين. تقنية التحرير تسمى CRISPR/Cas9. يتم بعد ذلك زرع الخلايا المعدلة مرة أخرى في جسم المريض، حيث تتكاثر وتزيد إنتاج الهيموجلوبين، مما يخفف الأعراض. ​​

كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Casgevy هي تقرحات الفم، وقلة العدلات الحموية، وانخفاض الشهية. ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

CNN المقالة

إخلاء المسؤولية: توفر البيانات الإحصائية في المقالات الطبية اتجاهات عامة ولا تتعلق بالأفراد. يمكن أن تختلف العوامل الفردية بشكل كبير. اطلب دائمًا المشورة الطبية المخصصة لاتخاذ قرارات الرعاية الصحية الفردية.

المصدر: هيلث داي

نشر : 2024-01-18 04:15

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية