FDA schvaluje Casgevyho k léčbě beta-Thalassemie

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Instrukční tým lékaře HealthDay Reporter

STŘEDA, 17. ledna 2024 – Po schválení Casgevy (exagamglogene autotemcel) v prosinci k léčbě srpkovité anémie, U.S. Food and Drug Administration v úterý oznámila, že terapie byla nyní schválena k léčbě pacientů starších 12 let s beta-talasémií závislou na transfuzi.

Casgevy je první lék založený na CRISPR, kde se k vývoji genu používá editace genů. léčba, která má být schválena pro použití ve Spojených státech. Jednorázová dávka trvale změní DNA v krevních buňkách pacienta, ale odborníci poznamenávají, že úleva nebude levná. Katalogová cena léčby je 2,2 milionu dolarů za její použití jak u srpkovité anémie, tak u beta-talasémie, uvedla CNN.

„Dnešní schválení je důležitým krokem v rozvoji další možnosti léčby pro jedince s beta- thalassemia,“ řekla v agentuře zpráva. "Schválení buněčné genové terapie pro tento stav pomocí technologie CRISPR/Cas9 odráží pokračující závazek FDA podporovat bezpečnou a účinnou léčbu, která využívá nejslibnější a nejmodernější lékařské technologie."

Nejnovější rozhodnutí FDA bylo očekáváno, ale přichází asi o dva měsíce dříve, než je lhůta agentury pro jednání, uvedla CNN.

K vytvoření Casgevyho jsou lidské kmenové buňky odstraněny a modifikovány pomocí genu- editační technika s názvem CRISPR/Cas9. Změněné buňky jsou poté transplantovány zpět do pacientova těla, kde se množí a zvyšují produkci hemoglobinu, což zmírňuje příznaky.

Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Casgevy byly boláky v ústech, febrilní neutropenie a snížená chuť k jídlu , podle FDA.

CNN Článek

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-01-18 04:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova