FDA genehmigt Casgevy zur Behandlung von Beta-Thalassämie

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Von Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

MITTWOCH, 17. Januar 2024 – Nach der Zulassung von Casgevy (Exagamglogene autotemcel) zur Behandlung der Sichelzellenanämie im Dezember hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung erhalten Die Arzneimittelbehörde gab am Dienstag bekannt, dass die Therapie nun zur Behandlung von Patienten über 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zugelassen wurde.

Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, bei dessen Entwicklung die Genbearbeitung eingesetzt wird Behandlung, die für die Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen werden soll. Die einmalige Dosis verändert die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft, Experten weisen jedoch darauf hin, dass die Linderung nicht billig sein wird. Der Listenpreis für die Behandlung beträgt 2,2 Millionen US-Dollar für den Einsatz bei Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie, berichtete CNN.

„Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Schritt bei der Weiterentwicklung einer zusätzlichen Behandlungsoption für Personen mit Beta-Thalassämie.“ Thalassämie“, sagte Nicole Verdun, M.D., Direktorin des Office of Therapeutic Products im FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in einer Agentur Pressemitteilung. „Die Zulassung einer zellbasierten Gentherapie für diese Erkrankung unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie spiegelt das anhaltende Engagement der FDA wider, sichere und wirksame Behandlungen zu unterstützen, die die vielversprechendsten und modernsten medizinischen Technologien nutzen.“

Die jüngste Entscheidung der FDA war erwartet worden, sie fällt jedoch etwa zwei Monate vor Ablauf der Frist der Behörde, berichtete CNN.

Um Casgevy herzustellen, werden die Stammzellen einer Person entnommen und mithilfe eines Gens verändert. Bearbeitungstechnik namens CRISPR/Cas9. Die veränderten Zellen werden dann zurück in den Körper des Patienten transplantiert, wo sie sich vermehren und die Produktion von Hämoglobin steigern, was die Symptome lindert.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Casgevy waren wunde Stellen im Mund, fieberhafte Neutropenie und verminderter Appetit , laut FDA.

CNN Artikel

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-01-18 04:15

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