Ο FDA εγκρίνει το Casgevy για τη θεραπεία της βήτα-θαλασσαιμίας

Ακολουθήστε το Drugslib

Υποβλήθηκε ιατρικός έλεγχος από το Drugs.com.

Από το Ενημερωτικό Προσωπικό του Physician's HealthDay Reporter

ΤΕΤΑΡΤΗ, 17 Ιανουαρίου 2024 -- Μετά την έγκριση του Casgevy (exagamglogene autotemcel) τον Δεκέμβριο για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, τα τρόφιμα και Ο Οργανισμός Φαρμάκων ανακοίνωσε την Τρίτη ότι η θεραπεία έχει πλέον εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας άνω των 12 ετών με βήτα-θαλασσαιμία εξαρτώμενη από μετάγγιση.

Το Casgevy είναι το πρώτο φάρμακο που βασίζεται στο CRISPR, όπου η επεξεργασία γονιδίων χρησιμοποιείται για την ανάπτυξη του θεραπεία, που θα εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η εφάπαξ δόση αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς, αλλά οι ειδικοί σημειώνουν ότι η ανακούφιση δεν θα είναι φθηνή. Η τιμή καταλόγου θεραπείας είναι 2,2 εκατομμύρια δολάρια για τη χρήση της τόσο στη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και στη βήτα-θαλασσαιμία, ανέφερε το CNN.

«Η σημερινή έγκριση είναι ένα σημαντικό βήμα για την προώθηση μιας πρόσθετης θεραπευτικής επιλογής για άτομα με βήτα- θαλασσαιμία», δήλωσε η Nicole Verdun, M.D., διευθύντρια του Γραφείου Θεραπευτικών Προϊόντων στο Κέντρο Βιολογικών Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA, σε μια υπηρεσία δελτίο ειδήσεων. "Η έγκριση μιας γονιδιακής θεραπείας με βάση τα κύτταρα για αυτήν την πάθηση με χρήση της τεχνολογίας CRISPR/Cas9 αντικατοπτρίζει τη συνεχή δέσμευση του FDA να υποστηρίζει ασφαλείς και αποτελεσματικές θεραπείες που αξιοποιούν τις πιο υποσχόμενες και αιχμής ιατρικές τεχνολογίες."

Η τελευταία απόφαση της FDA ήταν αναμενόμενη, αλλά έρχεται περίπου δύο μήνες νωρίτερα από την προθεσμία του οργανισμού για δράση, ανέφερε το CNN.

Για να δημιουργηθεί το Casgevy, τα βλαστοκύτταρα ενός ατόμου αφαιρούνται και τροποποιούνται χρησιμοποιώντας ένα γονίδιο- τεχνική επεξεργασίας που ονομάζεται CRISPR/Cas9. Τα αλλαγμένα κύτταρα στη συνέχεια μεταμοσχεύονται πίσω στο σώμα του ασθενούς, όπου πολλαπλασιάζονται και αυξάνουν την παραγωγή αιμοσφαιρίνης, η οποία ανακουφίζει τα συμπτώματα.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Casgevy ήταν στοματικές πληγές, εμπύρετη ουδετεροπενία και μειωμένη όρεξη , σύμφωνα με τον FDA.

CNN Άρθρο

Δήλωση αποποίησης ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-01-18 04:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά