La FDA aprueba Casgevy para tratar la beta-talasemia

Siga a Drugslib en

Revisado médicamente por Drugs.com.

Por el personal informativo del médico HealthDay Reporter

MIÉRCOLES, 17 de enero de 2024: después de aprobar Casgevy (exagamglogene autotemcel) en diciembre para tratar la enfermedad de células falciformes, el Departamento de Alimentos y La Administración de Medicamentos anunció el martes que la terapia ya ha sido aprobada para tratar a pacientes mayores de 12 años con beta-talasemia dependiente de transfusiones.

Casgevy es el primer medicamento basado en CRISPR, donde se utiliza la edición genética para desarrollar la tratamiento, que será aprobado para su uso en los Estados Unidos. La dosis única cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente, pero los expertos señalan que el alivio no será barato. El precio de lista del tratamiento es de 2,2 millones de dólares para su uso tanto en la enfermedad de células falciformes como en la beta-talasemia, informó CNN.

"La aprobación de hoy es un paso importante en el avance de una opción de tratamiento adicional para personas con beta-talasemia. talasemia", dijo Nicole Verdun, M.D., directora de la Oficina de Productos Terapéuticos dentro del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un comunicado comunicado de prensa. "La aprobación de una terapia genética basada en células para esta afección que utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 refleja el compromiso continuo de la FDA de respaldar tratamientos seguros y eficaces que aprovechan las tecnologías médicas más prometedoras y de vanguardia".

La última decisión de la FDA se esperaba, pero llega aproximadamente dos meses antes de la fecha límite para actuar de la agencia, informó CNN.

Para producir Casgevy, las células madre de una persona se extraen y se modifican usando un gen. técnica de edición llamada CRISPR/Cas9. Luego, las células alteradas se trasplantan nuevamente al cuerpo del paciente, donde se multiplican y aumentan la producción de hemoglobina, lo que alivia los síntomas.

Los efectos secundarios más comunes de Casgevy fueron llagas en la boca, neutropenia febril y disminución del apetito. , según la FDA.

CNN Artículo

Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones de atención médica individuales.

Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-01-18 04:15

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares