La FDA approuve Casgevy pour traiter la bêta-thalassémie

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Examiné médicalement par Drugs.com.

Par le personnel de briefing des médecins, HealthDay Reporter

MERCREDI, 17 janvier 2024 -- Après avoir approuvé Casgevy (exagamglogene autotemcel) en décembre pour traiter la drépanocytose, l'organisme américain Food and La Drug Administration a annoncé mardi que le traitement avait désormais été approuvé pour traiter les patients âgés de plus de 12 ans atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle.

Casgevy est le premier médicament basé sur CRISPR, où l'édition génétique est utilisée pour développer le traitement, dont l’utilisation est approuvée aux États-Unis. La dose unique modifie de façon permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient, mais les experts notent que le soulagement ne sera pas bon marché. Le prix catalogue du traitement est de 2,2 millions de dollars pour son utilisation dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie, a rapporté CNN.

"L'approbation d'aujourd'hui est une étape importante dans l'avancement d'une option de traitement supplémentaire pour les personnes atteintes de bêta-thalassémie. thalassémie", a déclaré Nicole Verdun, M.D., directrice du Bureau des produits thérapeutiques au sein du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, dans une agence communiqué de presse. « L'approbation d'une thérapie génique cellulaire pour cette maladie utilisant la technologie CRISPR/Cas9 reflète l'engagement continu de la FDA à soutenir des traitements sûrs et efficaces qui exploitent les technologies médicales les plus prometteuses et de pointe. »

La dernière décision de la FDA était attendue, mais elle arrive environ deux mois avant la date limite d'action de l'agence, a rapporté CNN.

Pour fabriquer Casgevy, les cellules souches d'une personne sont prélevées et modifiées à l'aide d'un gène. technique d’édition appelée CRISPR/Cas9. Les cellules modifiées sont ensuite transplantées dans le corps du patient, où elles se multiplient et augmentent la production d'hémoglobine, ce qui atténue les symptômes.

Les effets secondaires les plus courants sous Casgevy étaient des ulcères buccaux, une neutropénie fébrile et une diminution de l'appétit. , selon la FDA.

CNN Article

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Source : Journée Santé

Publié : 2024-01-18 04:15

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