FDA Menyetujui Casgevy untuk Mengobati Beta-Talasemia

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Staf Pengarahan Dokter HealthDay Reporter

Rabu, 17 Januari 2024 -- Setelah menyetujui Casgevy (exagamgglogene autotemcel) pada bulan Desember untuk mengobati penyakit sel sabit, Badan Pangan dan Pertanian AS Drug Administration mengumumkan pada hari Selasa bahwa terapi tersebut kini telah disetujui untuk mengobati pasien berusia di atas 12 tahun yang mengidap talasemia beta yang bergantung pada transfusi.

Casgevy adalah obat berbasis CRISPR pertama, di mana pengeditan gen digunakan untuk mengembangkan pengobatan, untuk disetujui untuk digunakan di Amerika Serikat. Dosis satu kali ini secara permanen mengubah DNA dalam sel darah pasien, namun para ahli mencatat bahwa bantuan tersebut tidak akan murah. Daftar harga pengobatannya adalah $2,2 juta untuk penggunaannya pada penyakit sel sabit dan talasemia beta, CNN melaporkan.

"Persetujuan hari ini merupakan langkah penting dalam kemajuan opsi pengobatan tambahan bagi individu dengan beta-thalassemia." thalassemia," Nicole Verdun, M.D., direktur Kantor Produk Terapi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam sebuah agensi rilis berita. "Persetujuan terapi gen berbasis sel untuk kondisi ini menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 mencerminkan komitmen berkelanjutan FDA untuk mendukung pengobatan yang aman dan efektif yang memanfaatkan teknologi medis paling menjanjikan dan mutakhir."

Keputusan terbaru FDA sudah diperkirakan, namun hal ini terjadi sekitar dua bulan lebih awal dari tenggat waktu yang ditetapkan lembaga tersebut untuk bertindak, CNN melaporkan.

Untuk membuat Casgevy, sel induk seseorang diambil dan dimodifikasi menggunakan gen- teknik pengeditan yang disebut CRISPR/Cas9. Sel-sel yang diubah kemudian ditransplantasikan kembali ke tubuh pasien, tempat sel-sel tersebut berkembang biak dan meningkatkan produksi hemoglobin, sehingga meringankan gejala.

Efek samping paling umum dari Casgevy adalah sariawan, neutropenia demam, dan penurunan nafsu makan. , menurut FDA.

CNN Artikel

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari nasihat medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Hari Kesehatan

Diposting : 2024-01-18 04:15

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer