La FDA approva Casgevy per il trattamento della beta-talassemia

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Dal Briefing Staff del medico HealthDay Reporter

MERCOLEDI, 17 gennaio 2024 -- Dopo aver approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel) a dicembre per il trattamento dell'anemia falciforme, l'U.S. Food and La Drug Administration ha annunciato martedì che la terapia è stata ora approvata per il trattamento di pazienti di età superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente.

Casgevy è il primo farmaco basato su CRISPR, in cui l'editing genetico viene utilizzato per sviluppare la malattia trattamento, da approvare per l’uso negli Stati Uniti. La dose una tantum modifica permanentemente il DNA nelle cellule del sangue di un paziente, ma gli esperti sottolineano che il sollievo non sarà economico. Il prezzo di listino del trattamento è di 2,2 milioni di dollari per il suo utilizzo sia contro l'anemia falciforme che contro la beta-talassemia, ha riferito la CNN.

"L'approvazione di oggi è un passo importante nel progresso di un'ulteriore opzione di trattamento per le persone con beta-talassemia. talassemia", ha detto in un'agenzia comunicato stampa. "L'approvazione di una terapia genica basata sulle cellule per questa condizione utilizzando la tecnologia CRISPR/Cas9 riflette il continuo impegno della FDA nel supportare trattamenti sicuri ed efficaci che sfruttano le tecnologie mediche più promettenti e all'avanguardia."

L'ultima decisione della FDA era prevista, ma arriva circa due mesi prima rispetto al termine ultimo per agire dell'agenzia, ha riferito la CNN.

Per produrre Casgevy, le cellule staminali di una persona vengono rimosse e modificate utilizzando un gene- tecnica di editing chiamata CRISPR/Cas9. Le cellule alterate vengono quindi trapiantate nuovamente nel corpo del paziente, dove si moltiplicano e aumentano la produzione di emoglobina, che allevia i sintomi.

Gli effetti collaterali più comuni di Casgevy sono stati ulcere alla bocca, neutropenia febbrile e diminuzione dell'appetito. , secondo la FDA.

CNN Articolo

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-01-18 04:15

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