FDA、ベータサラセミアの治療薬としてカスゲビーを承認

Drugs.com による医学的レビュー。

医師のブリーフィングスタッフ HealthDay レポーターによる

水曜日、 2024 年 1 月 17 日 -- 12 月に鎌状赤血球症の治療薬としてカスゲビー (exagamglogene autotemcel) を承認した後、米国食品および米国医薬品局は火曜日、この治療法が輸血依存性ベータサラセミアの 12 歳以上の患者の治療に承認されたと発表した。

カスゲビーは初の CRISPR ベースの医薬品であり、遺伝子編集が開発に使用されている。米国での使用が承認される予定です。 1回の投与により患者の血球内のDNAが永久に変化するが、専門家らはこの救済策は安くはないと指摘している。 CNN の報道によると、鎌状赤血球症とベータサラセミアの両方に使用する治療薬の定価は 220 万ドルです。

「今日の承認は、ベータサラセミア患者に対する追加の治療選択肢を前進させる重要な一歩です。」サラセミア」と、FDA 生物製剤評価研究センター内治療製品室ディレクターのニコール・ベルダン医学博士は、ある機関ニュースリリース。「CRISPR/Cas9 テクノロジーを使用したこの症状に対する細胞ベースの遺伝子治療の承認は、最も有望な最先端の医療技術を活用した安全で効果的な治療をサポートするという FDA の継続的な取り組みを反映しています。」

FDA の最新の決定は予想されていたが、FDA の行動期限より約 2 か月早いと CNN が報じた。

カスゲビーを作るには、人の幹細胞が除去され、遺伝子を使用して改変される。 CRISPR/Cas9と呼ばれる編集技術。その後、変化した細胞が患者の体内に移植され、細胞が増殖してヘモグロビンの産生が増加し、症状が緩和されます。

カスゲビーの最も一般的な副作用は、口内炎、発熱性好中球減少症、食欲減退でした。、FDA によると。

CNN 記事

免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

投稿しました : 2024-01-18 04:15

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