FDA Meluluskan Casgevy untuk Merawat Beta-Thalasemia

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Kakitangan Taklimat Pakar Pelapor HealthDay

RABU, 17 Jan. 2024 -- Selepas meluluskan Casgevy (exagamglogene autotemcel) pada bulan Disember untuk merawat penyakit sel sabit, Makanan A.S. dan Pentadbiran Dadah mengumumkan pada hari Selasa bahawa terapi kini telah diluluskan untuk merawat pesakit yang berumur lebih daripada 12 tahun dengan beta-talasemia yang bergantung kepada transfusi.

Casgevy ialah ubat berasaskan CRISPR yang pertama, di mana penyuntingan gen digunakan untuk membangunkan rawatan, untuk diluluskan untuk digunakan di Amerika Syarikat. Dos sekali sahaja mengubah DNA dalam sel darah pesakit secara kekal, tetapi pakar menyatakan bantuan itu tidak akan datang dengan murah. Harga senarai rawatan ialah $2.2 juta untuk kegunaannya dalam kedua-dua penyakit sel sabit dan talasemia beta, lapor CNN.

"Kelulusan hari ini merupakan langkah penting dalam memajukan pilihan rawatan tambahan untuk individu dengan beta- talasemia," Nicole Verdun, M.D., pengarah Pejabat Produk Terapeutik dalam Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA, berkata dalam sebuah agensi keluaran berita. "Kelulusan terapi gen berasaskan sel untuk keadaan ini menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 mencerminkan komitmen berterusan FDA untuk menyokong rawatan yang selamat dan berkesan yang memanfaatkan teknologi perubatan yang paling menjanjikan dan termaju."

Keputusan FDA terbaharu dijangka, tetapi ia datang kira-kira dua bulan lebih awal daripada tarikh akhir agensi itu untuk bertindak, lapor CNN.

Untuk membuat Casgevy, sel stem seseorang dikeluarkan dan diubah suai menggunakan gen- teknik penyuntingan yang dipanggil CRISPR/Cas9. Sel-sel yang diubah kemudian dipindahkan semula ke dalam badan pesakit, di mana ia membiak dan meningkatkan pengeluaran hemoglobin, yang mengurangkan gejala.

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Casgevy ialah kudis mulut, neutropenia demam dan penurunan selera makan. , menurut FDA.

CNN Artikel

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-01-18 04:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular