FDA keurt Casgevy goed voor de behandeling van bèta-thalassemie

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

WOENSDAG, 17 januari 2024 -- Na de goedkeuring van Casgevy (exagamglogene autotemcel) in december voor de behandeling van sikkelcelziekte, heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Drug Administration maakte dinsdag bekend dat de therapie nu is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten ouder dan 12 jaar met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie.

Casgevy is het eerste op CRISPR gebaseerde medicijn, waarbij genbewerking wordt gebruikt om de behandeling, die moet worden goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten. De eenmalige dosis verandert permanent het DNA in de bloedcellen van een patiënt, maar deskundigen merken op dat de verlichting niet goedkoop zal zijn. De catalogusprijs van de behandeling bedraagt ​​2,2 miljoen dollar voor het gebruik ervan bij zowel sikkelcelziekte als bèta-thalassemie, meldde CNN.

"De goedkeuring van vandaag is een belangrijke stap in de vooruitgang van een aanvullende behandelingsoptie voor personen met bèta-thalassemie. thalassemie," zei Nicole Verdun, M.D., directeur van het Office of Therapeutic Products binnen het FDA Center for Biologics Evaluation and Research, in een bureau nieuwsbericht. "De goedkeuring van een celgebaseerde gentherapie voor deze aandoening met behulp van CRISPR/Cas9-technologie weerspiegelt de voortdurende inzet van de FDA om veilige en effectieve behandelingen te ondersteunen die gebruik maken van de meest veelbelovende en geavanceerde medische technologieën."

Het laatste besluit van de FDA werd verwacht, maar komt ongeveer twee maanden eerder dan de deadline van het agentschap voor actie, zo meldde CNN.

Om Casgevy te maken, worden de stamcellen van een persoon verwijderd en aangepast met behulp van een gen- bewerkingstechniek genaamd CRISPR/Cas9. De veranderde cellen worden vervolgens teruggetransplanteerd in het lichaam van de patiënt, waar ze zich vermenigvuldigen en de productie van hemoglobine verhogen, wat de symptomen verlicht.

De meest voorkomende bijwerkingen van Casgevy waren zweertjes in de mond, febriele neutropenie en verminderde eetlust. , volgens de FDA.

CNN Artikel

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-01-18 04:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden